Закон о лекарственных препаратах для лечения редких заболеваний 1983 года — это закон, принятый в Соединенных Штатах для содействия разработке лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний, таких как болезнь Хантингтона , миоклонус , боковой амиотрофический склероз , синдром Туретта или мышечная дистрофия , которые поражают небольшое количество людей, проживающих в Соединенных Штатах. [1]
Статус орфанного препарата не означает, что терапевтическое средство является безопасным и эффективным или законным для производства и продажи в Соединенных Штатах. Этот процесс осуществляется через другие офисы Управления по контролю за продуктами и лекарствами США . Вместо этого статус означает только то, что спонсор имеет право на определенные льготы от федерального правительства, такие как эксклюзивность рынка и сниженные налоги.
В 1982 году неформальная коалиция сторонников и семей пациентов с редкими заболеваниями, которые сформировали Национальную организацию по редким заболеваниям (NORD) и другие, призвали к изменению законодательства для поддержки разработки орфанных препаратов или препаратов для лечения редких заболеваний. [2] Им удалось добиться принятия Конгрессом США Закона об орфанных препаратах (ODA) в начале 1983 года. [2] [3] [4] До принятия Закона 1983 года было одобрено всего тридцать восемь орфанных препаратов; к 2014 году «было одобрено 468 обозначений показаний, охватывающих 373 препарата». [5] Отчасти в результате Закона США об орфанных препаратах 1983 года Япония приняла его в 1993 году, как и Европейский союз в 2000 году. [5]
В ответ на такие инциденты, как трудности с талидомидом, в 1962 году была принята поправка Кефовера -Харриса в качестве поправки к Федеральному закону о пищевых продуктах, лекарственных средствах и косметических средствах. Кефовера-Харриса требовал, чтобы все препараты, одобренные для продажи, были доказаны в ходе строгих научных исследований. Хотя это законодательство повысило безопасность лекарств, оно также значительно увеличило расходы, связанные с разработкой новых лекарств. Фармацевтические компании отреагировали, сосредоточившись на разработке методов лечения распространенных заболеваний, чтобы максимально увеличить возможность возмещения затрат на исследования и разработки и получения значительной прибыли. В результате редкие заболевания в значительной степени игнорировались из-за низкого экономического потенциала и, таким образом, назывались «сиротскими». Разрыв между препаратами для распространенных и редких заболеваний в конечном итоге увеличился до такой степени, что для некоторых редких состояний, таких как болезнь Крона , болезнь Хансена и т. д., было доступно мало или вообще не было методов лечения. [6]
Орфанные препараты обычно следуют тому же пути нормативной разработки, что и любой другой фармацевтический продукт, в котором тестирование фокусируется на фармакокинетике и фармакодинамике , дозировании , стабильности, безопасности и эффективности. Однако некоторые статистические нагрузки уменьшаются в целях поддержания динамики разработки. Например, правила для орфанных препаратов обычно признают тот факт, что может быть невозможно протестировать 1000 пациентов в клиническом исследовании фазы III, поскольку меньшее число пациентов может быть затронуто рассматриваемым заболеванием.
Поскольку рынок для любого препарата с такой ограниченной сферой применения по определению будет небольшим и, следовательно, в значительной степени неприбыльным, часто требуется вмешательство правительства, чтобы мотивировать производителя удовлетворить потребность в орфанном препарате.
Вмешательство правительства в разработку лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний может принимать различные формы:
Бедственное положение пациентов с редкими заболеваниями стало важным политическим вопросом в конце 1970-х и начале 1980-х годов. Правительство США подвергалось давлению со стороны активистских групп, таких как NORD [2] и многих других. [6]
Главным спонсором законопроекта (HR 5238) был Генри Ваксман (иногда его называют автором Акта), [7] председатель Подкомитета по энергетике и торговле в здравоохранении. Он был принят Палатой представителей 14 декабря 1982 года и был аналогичным образом одобрен голосованием в Сенате 17 декабря. 4 января 1983 года президент Рональд Рейган подписал закон ODA. Согласно закону ODA, лекарства, вакцины и диагностические средства могли претендовать на статус орфанных, если они предназначались для лечения заболевания, поражающего менее 200 000 американских граждан. Чтобы стимулировать разработку лекарств от орфанных заболеваний, ODA включил ряд стимулов, включая семилетнюю эксклюзивность рынка для компаний, которые разработали орфанные препараты, налоговые льготы, равные половине затрат на разработку, позже измененные на пятнадцатилетнее положение о переносе вперед и трехлетнее положение о переносе назад, которое может быть применено в прибыльный год, гранты на разработку лекарств, ускоренное одобрение лекарств, показанных для редких заболеваний, и расширенный доступ к Программе новых исследуемых лекарств . Позднее в закон также были внесены поправки, чтобы отменить сборы с пользователей, взимаемые в соответствии с PDUFA . [6]
Рыночная эксклюзивность особенно привлекательна для фармацевтических фирм как стимул для разработки орфанных препаратов. Семилетний период рыночной эксклюзивности отличается от традиционного патентного права тем, что он не начинается до тех пор, пока препарат не получит одобрение FDA, и не зависит от текущего патентного статуса препарата. Кроме того, если конкурент на рынке хочет представить препарат для того же показания, на конкуренте лежит обязанность доказать, что его препарат терапевтически превосходит (например, повышенная эффективность, меньшая токсичность и т. д.) по сравнению с текущим препаратом, показанным для интересующего редкого заболевания. Этот стимул создает привлекательный монополистический рынок для компаний, заинтересованных в разработке продукта для любого данного редкого заболевания. [6]
Телевизионный историк и автор Allmovie Хэл Эриксон считает, что два эпизода телесериала « Куинси, штат Мэн» помогли принять ODA в США: «Редко тихий, никогда не слышный» (1981) и «Дай мне свою слабость» (1982). [8] [9] Звезда шоу Джек Клагман даже давал показания перед Конгрессом по вопросу о лекарственных препаратах для лечения редких заболеваний. [10] [11] [12]
Фармацевтические компании почти повсеместно считают ODA успешным. [13] До того, как Конгресс принял ODA в 1983 году, в США было одобрено только 38 препаратов, предназначенных специально для лечения орфанных заболеваний. [14] В США с января 1983 года по июнь 2004 года Управление по разработке орфанных препаратов (OOPD) выдало в общей сложности 1129 различных обозначений орфанных препаратов, и 249 орфанных препаратов получили разрешение на продажу. Напротив, за десятилетие до 1983 года на рынок вышло менее десяти таких продуктов. С момента принятия ODA в 1983 году до мая 2010 года FDA одобрило 353 орфанных препарата и предоставило орфанные обозначения 2116 соединениям. По состоянию на 2010 год 200 из примерно 7000 официально обозначенных орфанных заболеваний стали излечимыми. [13] В 2010 году производитель лекарств Pfizer создал подразделение, специально занимающееся разработкой орфанных препаратов [15], поскольку другие крупные фармацевтические компании сосредоточили больше усилий на исследовании орфанных препаратов. [16]
Некоторые критики сомневались, было ли законодательство о орфанных препаратах настоящей причиной этого роста (утверждая, что многие из новых препаратов были для расстройств, которые уже исследовались в любом случае, и имели бы лекарства, разработанные независимо от законодательства), и действительно ли ODA стимулировало производство действительно неприбыльных препаратов; закон также подвергся некоторой критике за то, что позволил некоторым фармацевтическим компаниям получать большую прибыль от препаратов, которые имеют небольшой рынок, но все еще продаются по высокой цене. В то время как статус орфанных препаратов дается препаратам с «необоснованными ожиданиями» прибыльности, некоторые орфанные препараты стали приносить большую прибыль и/или получили широкое распространение. [17] Тема прибыли после ODA была затронута в ноябре 2013 года в Seattle Times , где появилась следующая цитата: [7]
[Фармацевтическая] промышленность воспользовалась стимулами, чтобы взимать чрезмерную прибыль и получать доходы, значительно превышающие инвестиции в препарат.
— Генри Ваксман , главный спонсор ODA
Провигил был орфанным препаратом, но впоследствии стал хитом. [18]
В попытке снизить нагрузку на производителей, подающих заявки на статус орфанного препарата, FDA и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) в конце 2007 года договорились использовать общий процесс подачи заявок для обоих агентств. Однако два агентства продолжат поддерживать отдельные процессы одобрения. [19]
{{cite book}}: |work=проигнорировано ( помощь )В попытке упростить процесс получения статуса орфанного препарата для лекарств, предназначенных для лечения редких заболеваний, FDA и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) создали общую заявку. ... Регулирующие органы США и Европы по-прежнему будут проводить независимые проверки заявок, чтобы гарантировать, что представленные данные соответствуют юридическим и научным требованиям своих юрисдикций, заявили агентства.