Роберт Уильямсон, AO FAA (родился в 1938 году) — вышедший на пенсию британо-австралийский молекулярный биолог , специализирующийся на картировании, идентификации генов и диагностике генетических заболеваний человека .
Уильямсон родился в Кливленде, штат Огайо, в семье шотландцев. Он получил образование в Bronx High School of Science в Нью-Йорке, а затем в Wandsworth School в Южном Лондоне после того, как его родители вернулись в Великобританию, прежде чем учиться в University College London . [1] С 1963 года он был преподавателем, затем старшим преподавателем по биологии развития в University of Glasgow . С 1976 года он был профессором и руководителем кафедры молекулярной генетики и биохимии в St Mary's Hospital Medical School , University of London . [2]
Он эмигрировал в Мельбурн, Австралия, в 1995 году, чтобы стать директором Детского научно-исследовательского института Мердока (тогда Институт Мердока) и профессором медицинской генетики в Университете Мельбурна . Он отредактировал несколько книг по генной инженерии и этике новых генетических наук.
После выхода на пенсию в 2004 году Уильямсон занимал должность секретаря по научной политике Австралийской академии наук и почетного старшего научного сотрудника (профессора) Мельбурнского университета.
Уильямсон начал свою карьеру, работая над синтезом гемоглобина в ретикулоцитах (незрелых эритроцитах) и талассемиями (наследственными заболеваниями крови). Будучи преподавателем в Университете Глазго, он изучал организацию и экспрессию генов человека. В 1970 году он был единственным автором статьи, в которой было сделано двойное открытие происхождения бесклеточной ДНК и нуклеосомной организации ДНК в хромосомах, включая первое описание «нуклеосомной лестницы». [3] Спустя десятилетия генетики Стивен Хеникофф и Джордж Черч приветствовали отчет Уильямсона как «удивительно пророческую статью», добавив: «Одновременное открытие нуклеосомной лестницы и происхождение [бесклеточной] cfDNA в 1970 году было, таким образом, правильно интерпретировано Уильямсоном, соответственно за 3 года и почти за 3 десятилетия до того, как были оценены биологическая значимость нуклеосом и клиническая полезность cfDNA». [4]
Уильямсон решил не развивать эти результаты, сосредоточившись на РНК-мессенджере, а затем на изучении генов глобина и талассемий. В 1974 году группа Уильямсона продемонстрировала, что тяжелая альфа-талассемия вызвана делецией в гене альфа-глобина [5] , а впоследствии, что дельта-бета-талассемия была приписана делеции в гене бета-глобина [6] . На новой должности в Медицинской школе больницы Св. Марии группа Уильямсона продолжила клонировать гены альфа-, бета- и гамма-глобина человека из кДНК и использовала их для определения их геномных структур.
К 1980 году Уильямсон и его коллеги начали применять открытие ДНК-маркеров, называемых полиморфизмами длины рестрикционных фрагментов, для выполнения картирования сцепления с целью определения положения важных генов заболеваний человека. В 1982 году, работая с Кей Дэвис , группа Уильямсона сузила местоположение гена мышечной дистрофии Дюшенна, сцепленного с Х-хромосомой . [7] Уильямсон наиболее известен своими исследованиями генетики муковисцидоза . В 1985 году Уильямсон возглавил одну из трех групп, которые независимо картировали ген, мутировавший при муковисцидозе, на хромосоме 7, [8] вызвав интенсивную международную гонку за идентификацию гена. Его группа была близка к выделению дефектного гена, сообщив о сильном кандидате в 1987 году, [9] только для того, чтобы быть вытесненной Лап-Чи Цуй , Фрэнсисом Коллинзом и его коллегами в 1989 году. [10]
На протяжении 1980-х годов Уильямсон и его коллеги занимались использованием случайных ДНК-маркеров для картирования мутировавших генов, ответственных за несколько других основных генетических расстройств, включая миотоническую дистрофию , атаксию Фридрейха , ишемическую болезнь сердца , краниофациальные аномалии и болезнь Альцгеймера . В 1988 году группа Уильямсона также разработала первый метод генетического тестирования с использованием эпителиальных клеток щек, полученных с помощью простого ополаскивателя для рта. [11] В 1991 году Джон Харди , преподаватель кафедры Уильямсона, идентифицировал первую мутацию, связанную с болезнью Альцгеймера, в гене, кодирующем белок-предшественник амилоида (APP). [12]
Уильямсон был одним из первых сторонников генной терапии человека, пророчески написав в 1982 году: «Генная терапия пока невозможна, но может стать осуществимой в скором времени, особенно для хорошо изученных дефектов генов. Хотя лечение пациента не вызывает этических проблем, если оно может быть проведено хорошо, изменение генов раннего эмбриона является более сложным, спорным и вряд ли будет клинически необходимым». [13] После открытия гена CF в 1989 году он обратил свое внимание на разработку стратегий генной терапии для пациентов с CF в последние годы в St. Mary's, включая невирусное исследование для подтверждения концепции в первом выпуске Nature Medicine . [14]
Уильямсон нанял и наставлял многих ведущих молекулярных генетиков за два десятилетия работы в госпитале Св. Марии, включая членов Королевского общества Кей Дэвис , Стивена Д. М. Брауна , Джиллиан Бейтс и Джона Харди . Дэвис вспоминал: «С Бобом не было ничего невозможного; он всегда знал кого-то в этой области, кто мог помочь, когда нам требовалась новая техника или вектор для клонирования. Он научил меня, насколько более успешным можно стать как ученый, если вы сотрудничаете и имеете обширную сеть фундаментальных и клинических ученых». [15] Харди признал, что «первые 13 заявок на гранты, которые я написал, были неудачными, и без постоянной поддержки Боба наши усилия потерпели бы неудачу». [16]
В 1995 году Уильямсон переехал из Лондона в Мельбурн, Австралия, чтобы стать директором Детского научно-исследовательского института Мердока , сменив Дэвида Дэнкса [17] , клинического генетика, который обучался у Виктора А. МакКьюсика . Уильямсон руководил широким исследовательским портфелем по ряду технологий молекулярной генетики, таких как предимплантационная генетическая диагностика [18], используемая в сочетании с экстракорпоральным оплодотворением и атаксией Фридрейха [19]. Он организовал обучение генетических консультантов и педиатров общественного здравоохранения [20] и продолжил работать на стыке этической генетики, уделяя особое внимание геномике аборигенов. [21] Уильямсон успешно расширил ориентацию Института Мердока, увеличив его штат до примерно 600 человек к моменту выхода на пенсию в 2005 году, занимаясь исследованиями в области этики, общественного здравоохранения и генетики сложных заболеваний.
Уильямсон опубликовал более 400 научных работ. [22] Он является красноречивым комментатором и выдающимся проповедником общественных преимуществ генетического тестирования, от предложения общенационального скрининга носителей кистозного фиброза [23] до всеобщего тестирования ДНК. [24]
В 1994 году он был удостоен Международной премии имени короля Фейсала в области медицины совместно с В. Френчем Андерсоном за медицинское применение молекулярной генетики . [25]
В 1997 году он получил почетную степень доктора медицины в Университете Турку , Финляндия.
В 1999 году он был избран в Королевское общество. [22] Он также является членом Королевского колледжа врачей , Королевского колледжа патологов и Австралийской академии наук (2001).
В 2004 году он был назначен офицером Ордена Австралии (AO).