stringtranslate.com

синдром Маршалла

Синдром Маршалла — это генетическое заболевание соединительной ткани [2] , которое может привести к потере слуха . Три наиболее часто поражаемые области — это глаза , которые необычно большие, суставы , а также рот и лицевые структуры. Синдром Маршалла и синдром Стиклера очень похожи друг на друга; на самом деле они настолько похожи, что некоторые говорят, что это одно и то же. [3] [4] Состояние названо в честь Д. Вебера. [5]

Презентация

Глаза

Миопия является наиболее распространенной проблемой глаз при синдроме Маршалла. Катаракта также встречается чаще, а отслоение сетчатки — реже, чем при синдроме Стиклера. Миопия также является наиболее распространенной проблемой глаз при синдроме Стиклера . При последнем синдроме сильная миопия может привести к серьезным проблемам со зрением, таким как отслоение сетчатки, чаще, чем при синдроме Маршалла. [ необходима цитата ]

Суставы

Изменения суставов включают гиперэкстензию (двухсуставность) и артрит . У младенцев и маленьких детей с синдромом Стиклера обычно очень гиперэкстензивные суставы. По мере взросления пораженный ребенок может испытывать боль и скованность от чрезмерной нагрузки на сустав. Остеоартрит крупных суставов часто развивается на третьем или четвертом десятилетии жизни. Изменения суставов при синдроме Маршалла имеют тот же тип, но в меньшей степени. Также могут быть изменения в костях, которые видны на рентгеновском снимке, но они, как правило, не являются проблемой. [ необходима цитата ]

Орофациальная структура

Самая серьезная проблема, связанная с синдромом Стиклера , — это синдром Пьера Робена . Это относится к расщелине неба, возникающей из-за очень маленькой нижней челюсти . В раннем периоде внутриутробного развития верхняя часть рта обычно открыта, а боковые стороны неба должны сходиться вместе, чтобы закрыться. Если челюсть слишком маленькая, для языка недостаточно места , который затем выталкивается вверх и мешает закрывающемуся небу. Иногда подбородок настолько мал, что у ребенка возникают проблемы с приемом пищи и дыханием, если язык блокирует заднюю часть горла . Расщелина неба встречается реже при синдроме Маршалла, чем при синдроме Стиклера, но все равно чаще, чем в общей популяции. [ требуется ссылка ]

Черты лица при синдроме Маршалла включают плоскую среднюю часть лица, большие глаза, короткий вздернутый нос и круглое лицо. Черты лица при синдроме Стиклера менее выражены, но включают довольно длинное плоское лицо и вдавленную переносицу. [ необходима цитата ]

Потеря слуха

Потеря слуха, связанная с синдромом Стиклера, может быть прогрессирующей и обычно затрагивает высокие частоты. Сенсоневральная потеря слуха была зарегистрирована у 100% и всего у 20% пострадавших. Кондуктивная потеря слуха из-за отита может усилить существующую сенсоневральную потерю слуха и является частой проблемой для детей с синдромом Стиклера или Маршалла. [ необходима цитата ]

Генетика

Синдром Стиклера и синдром Маршалла наследуются по аутосомно-доминантному типу. Однако внутри и между семьями наблюдается большое разнообразие в отношении экспрессии генов. Некоторые могут быть затронуты более серьезно, а другие — очень слабо. Часто эти синдромы не распознаются в семье, пока не родится ребенок с синдромом Пьера Робина или пока у некоторых членов семьи не разовьется отслоение сетчатки или катаракта в молодом возрасте. [6]

Оба синдрома коррелировали с мутациями в гене COL11A1 . [7]

Диагноз

Диагноз ставится на основании признаков, а также очень раннего начала серьезного заболевания глаз и ушей. Поскольку синдром Маршалла является аутосомно-доминантным наследственным заболеванием, врачи также могут отметить характерную внешность биологического родителя ребенка. Генетический тест может быть проведен при синдроме Стиклера. Диагноз ставится путем проведения генетического теста на несколько генов коллагена, а также других генов, которые связаны с синдромом Стиклера, а также с учетом наличия и тяжести спондилоэпифизарной дисплазии с ассоциацией со сниженным ростом и скоростью роста, а также другими особенностями соединительной ткани, такими как гиперрастяжимость кожи и плохое заживление ран. Это область активных исследований, а также генетическое тестирование является дорогостоящим, что подтверждает, что диагноз ставится в зависимости от признаков. [ необходима цитата ]

Уход

Для обоих синдромов нет медицинского лечения, но есть некоторые рекомендации, которые могут помочь в профилактике или раннем выявлении некоторых проблем. Дети с любым из этих синдромов должны пройти проверку слуха , а взрослые должны знать, что потеря слуха может не развиться до наступления взрослых лет. Ежегодные визиты к офтальмологу или другому специалисту по уходу за глазами , который был проинформирован о диагнозе синдрома Стиклера или Маршалла, важны для всех затронутых лиц. Дети должны иметь возможность скорректировать миопию как можно раньше, а лечение катаракты или отслоения сетчатки может быть более эффективным при раннем выявлении. Поддержка суставов особенно важна во время занятий спортом, и некоторые рекомендуют избегать контактных видов спорта тем, у кого очень свободные суставы. [ необходима цитата ]

Ссылки

  1. ^ "Синдром Маршалла | Центр информации о генетических и редких заболеваниях (GARD) – программа NCATS". rarediseases.info.nih.gov . Получено 20 июня 2019 г. .
  2. ^ Джеймс, Уильям; Бергер, Тимоти; Элстон, Дирк (2005). Болезни кожи Эндрюса: клиническая дерматология (10-е изд.). Saunders. стр. 146–7. ISBN 0-7216-2921-0.
  3. ^ Аннунен С., Кёрккё Дж., Чарни М. и др. (октябрь 1999 г.). «Мутации сплайсинга экзонов длиной 54 п.н. в гене COL11A1 вызывают синдром Маршалла, но другие мутации вызывают перекрывающиеся фенотипы Маршалла/Стиклера». Am. J. Hum. Genet . 65 (4): 974–83. doi :10.1086/302585. PMC 1288268 . PMID  10486316. 
  4. ^ Griffith AJ, Sprunger LK, Sirko-Osadsa DA, Tiller GE, Meisler MH, Warman ML (апрель 1998 г.). «Синдром Маршалла, связанный с дефектом сплайсинга в локусе COL11A1». Am. J. Hum. Genet . 62 (4): 816–23. doi :10.1086/301789. PMC 1377029 . PMID  9529347. 
  5. ^ "Запись - #154780 - СИНДРОМ МАРШАЛЛА; MRSHS - OMIM". Онлайн Менделевское наследование у человека . Получено 2023-09-15 .
  6. ^ Аннунен С., Коркко Дж., Чарни М., Варман М.Л., Бруннер Х.Г., Каариайнен Х., Малликен Дж.Б., Транебьерг Л., Брукс Д.Г., Кокс Г.Ф., Круйсберг Дж.Р., Кертис М.А., Давенпорт С.Л., Фридрих К.А., Кайтила I, Кравчински М.Р., Латос -Беленска А., Мукаи С., Олсен Б.Р., Шинно Н., Сомер М., Виккула М., Злотогора Дж., Проккоп DJ, Ала-Кокко Л. (1999). «Сплайсинговые мутации экзонов длиной 54 п.о. в гене COL11A1 вызывают синдром Маршалла, но другие мутации вызывают перекрытие фенотипов Маршалла/Стиклера». Ам Джей Хум Жене . 65 (4): 974–83. дои : 10.1086/302585. PMC 1288268. PMID  10486316 . 
  7. ^ Majava, Marja (2007). Молекулярная генетика синдромов Стиклера и Маршалла и роль коллагена II и других белков-кандидатов при высокой миопии и нарушении слуха. Оулу: Oulun yliopisto. ISBN 978-951-42-8362-8.

Внешние ссылки