Гексозаминидаза ( EC 3.2.1.52, β-ацетиламинодезоксигексозидаза , N-ацетил-β- D - гексозаминидаза , N-ацетил-β-гексозаминидаза , N-ацетил гексозаминидаза , β-гексозаминидаза , β-ацетилгексозаминидиназа , β - D -N-ацетилгексозаминидаза , β-N-ацетил- D -гексозаминидаза , β-N-ацетилглюкозозаминидаза , гексозаминидаза A , N-ацетилгексозаминидаза , β- D -гексозаминидаза ) — фермент, участвующий в гидролизе терминальных остатков N -ацетил- D - гексозамина в N -ацетил-β- D -гексозаминидах. [1] [2] [3] [4]
Повышенный уровень гексозаминидазы в крови и/или моче был предложен в качестве биомаркера рецидива при лечении алкоголизма. [5]
Наследственная неспособность образовывать функциональные ферменты гексозаминидазы является причиной нарушений липидного обмена, болезни Тея-Сакса и болезни Сандхоффа . [6]
Функциональные лизосомальные β-гексозаминидазные ферменты имеют димерную структуру. Три изофермента производятся путем объединения α и β субъединиц для формирования любого из трех активных димеров: [7]
Субъединицы α и β кодируются отдельными генами, HEXA и HEXB соответственно. β-Гексозаминидаза и кофактор белка-активатора G M2 катализируют деградацию ганглиозидов G M2 и других молекул, содержащих терминальные N -ацетилгексозамины. [8] Генные мутации в HEXB часто приводят к болезни Сандхоффа ; тогда как мутации в HEXA снижают гидролиз ганглиозидов G M2 , что является основной причиной болезни Тея-Сакса . [9]
Несмотря на то, что субъединицы α и β лизосомальной гексозаминидазы могут обе расщеплять остатки GalNAc, только субъединица α способна гидролизовать ганглиозиды G M2 из-за ключевого остатка, Arg -424, и петлевой структуры, которая образуется из аминокислотной последовательности в субъединице альфа. Петля в субъединице α, состоящая из Gly -280, Ser -281, Glu -282 и Pro -283, которая отсутствует в субъединице β, служит идеальной структурой для связывания белка-активатора G M2 (G M2 AP), а аргинин необходим для связывания остатка N -ацетилнейраминовой кислоты ганглиозидов G M2 . Белок-активатор G M2 транспортирует ганглиозиды G M2 и представляет липиды гексозаминидазе, поэтому функциональный фермент гексозаминидаза способен гидролизовать ганглиозиды G M2 в ганглиозиды G M3 путем удаления остатка N -ацетилгалактозамина (GalNAc) из ганглиозидов G M2 . [10]
Комплекс Михаэлиса, состоящий из остатка глутамата , остатка GalNAc на ганглиозиде G M2 и остатка аспартата , приводит к образованию промежуточного иона оксазолиния. Остаток глутамата (α Glu-323/β Glu-355) действует как кислота, отдавая свой водород гликозидному атому кислорода на остатке GalNAc. Остаток аспартата (α Asp-322/β Asp-354) располагает группу C2-ацетамино таким образом, чтобы ее мог атаковать нуклеофил ( атом кислорода N -ацетамидо на углероде 1 субстрата). Остаток аспартата стабилизирует положительный заряд на атоме азота в промежуточном ионе оксазолиния. После образования промежуточного иона оксазолиния вода атакует электрофильный ацетальный углерод. Глутамат действует как основание, депротонируя воду, что приводит к образованию комплекса продукта и ганглиозида G M3 . [10]
Существует множество мутаций, которые приводят к дефициту гексозаминидазы, включая делеции генов, бессмысленные мутации и миссенс-мутации. Болезнь Тея-Сакса возникает, когда гексозаминидаза А теряет свою способность функционировать. Люди с болезнью Тея-Сакса не способны удалить остаток GalNAc из ганглиозида G M2 , и в результате они в конечном итоге хранят в 100-1000 раз больше ганглиозидов G M2 в мозге, чем здоровые люди. Только в случаях болезни Тея-Сакса у младенцев было обнаружено более 100 различных мутаций. [11]
Наиболее распространенная мутация, которая встречается у более чем 80 процентов пациентов с болезнью Тея-Сакса, является результатом добавления четырех пар оснований (TATC) в экзоне 11 гена Hex A. Эта вставка приводит к раннему стоп- кодону , который вызывает дефицит Hex A. [12]
Дети, рожденные с болезнью Тея-Сакса, обычно умирают в возрасте от двух до четырех лет от аспирации и пневмонии . Болезнь Тея-Сакса вызывает церебральную дегенерацию и слепоту. У пациентов также наблюдаются вялые конечности и судороги. В настоящее время не существует излечения или эффективного лечения болезни Тея-Сакса. [11]
NAG-тиазолин, NGT, действует как ингибитор гексозаминидазы A на основе механизма. У пациентов с болезнью Тея-Сакса (неправильно свернутая гексозаминидаза A) NGT действует как молекулярный шаперон, связываясь с активным сайтом гексозаминидазы A, что помогает создать правильно свернутый гексозаминидазу A. Стабильная димерная конформация гексозаминидазы A способна покидать эндоплазматический ретикулум и направляться в лизосому , где она может выполнять деградацию ганглиозидов G M2 . [10] Две субъединицы гексозаминидазы A показаны ниже:
Бифункциональный белок NCOAT ( ядерная цитоплазматическая O -GlcNAcase и цетилтрансфераза ) , кодируемый геном MGEA5 , обладает как гексозаминидазной, так и гистонацетилтрансферазной активностью. [13] NCOAT также известен как гексозаминидаза C [ 14] и имеет отличную субстратную специфичность по сравнению с лизосомальной гексозаминидазой A. [ 15] Однонуклеотидный полиморфизм в гене O-GlcNAcase человека связан с сахарным диабетом 2 типа . [16]
Недавно был идентифицирован четвертый полипептид гексозаминидазы млекопитающих, который был обозначен как гексозаминидаза D ( HEXDC ). [17]