Медуллярный рак щитовидной железы — это форма карциномы щитовидной железы , которая возникает из парафолликулярных клеток (С-клеток), которые вырабатывают гормон кальцитонин . [1] Медуллярные опухоли являются третьими по распространенности из всех видов рака щитовидной железы и вместе составляют около 3% всех случаев рака щитовидной железы. [2] MTC был впервые охарактеризован в 1959 году. [3]
Примерно 25% случаев медуллярного рака щитовидной железы имеют генетическую природу и вызваны мутацией в протоонкогене RET . Когда MTC возникает сам по себе, его называют спорадическим медуллярным раком щитовидной железы . Медуллярный рак щитовидной железы наблюдается у людей с множественной эндокринной неоплазией типа 2 A и 2B . Когда медуллярный рак щитовидной железы, вызванный наследственным генетическим заболеванием, возникает без других эндокринных опухолей, его называют семейным медуллярным раком щитовидной железы .
Основным клиническим симптомом метастатической медуллярной карциномы щитовидной железы является диарея ; иногда у пациента наблюдаются эпизоды приливов . Оба эти симптома встречаются особенно часто при метастазах в печень , и любой из них может быть первым проявлением заболевания. Приливы, возникающие при медуллярной карциноме щитовидной железы, неотличимы от тех, что связаны с карциноидным синдромом. При MTC приливы, диарея и зуд вызваны повышенным уровнем продуктов гена кальцитонина (кальцитонин или пептид, связанный с геном кальцитонина ). [4] Для сравнения, приливы и диарея, наблюдаемые при карциноидном синдроме, вызваны повышенным уровнем циркулирующего серотонина. [ необходима цитата ]
Медуллярная карцинома щитовидной железы может также приводить к образованию узлов щитовидной железы и увеличению шейных лимфатических узлов. [4]
Места распространения медуллярной карциномы щитовидной железы включают местные лимфатические узлы на шее, лимфатические узлы в центральной части груди ( средостение ), печень, легкие и кости. Распространение на другие места, такие как кожа или мозг, происходит, но редко. [ необходима цитата ]
Мутации (изменения ДНК) в протоонкогене RET , расположенном на хромосоме 10, приводят к экспрессии мутировавшего белка рецепторной тирозинкиназы , называемого RET (перестраивается во время трансфекции). RET участвует в регуляции роста и развития клеток, а его мутация зародышевой линии ответственна почти за все случаи наследственной или семейной медуллярной карциномы щитовидной железы. Его мутация зародышевой линии может также быть ответственна за развитие гиперпаратиреоза и феохромоцитомы . Наследственный медуллярный рак щитовидной железы наследуется как аутосомно-доминантный признак, что означает, что каждый ребенок пораженного родителя имеет 50% вероятность унаследовать мутантный протоонкоген RET от пораженного родителя. Анализ ДНК позволяет идентифицировать детей, которые являются носителями мутантного гена; Хирургическое удаление щитовидной железы у детей, которые являются носителями мутантного гена, является излечивающим, если вся щитовидная железа удаляется в раннем возрасте, до того, как опухоль распространится. Опухоли паращитовидных желез и феохромоцитомы удаляются, когда они вызывают клиническую симптоматику. Наследственная медуллярная карцинома щитовидной железы или множественная эндокринная неоплазия ( MEN2 ) составляет приблизительно 25% всех медуллярных карцином щитовидной железы. [ необходима цитата ]
Семьдесят пять процентов медуллярной карциномы щитовидной железы встречается у людей без идентифицируемого семейного анамнеза и обозначается термином «спорадический». Люди, у которых развивается спорадическая медуллярная карцинома щитовидной железы, как правило, старше и имеют более обширное заболевание на момент первоначального проявления, чем те, у кого есть семейный анамнез (скрининг, вероятно, будет начат в раннем возрасте при наследственной форме). Примерно 25-60% спорадических медуллярных карцином щитовидной железы имеют соматическую мутацию (та, которая происходит в пределах одной «парафолликулярной» клетки) протоонкогена RET. Предполагается, что эта мутация является инициирующим событием, хотя могут быть и другие, пока не идентифицированные причины. [ необходима цитата ]
Хотя повышенная концентрация кальцитонина в сыворотке не вредна, она полезна в качестве маркера, который можно проверить в крови . [5]
Второй маркер, карциноэмбриональный антиген (CEA), также вырабатываемый медуллярной карциномой щитовидной железы, выделяется в кровь и полезен в качестве сывороточного или кровяного маркера опухоли . В целом, измерение сывороточного CEA менее чувствительно, чем сывороточного кальцитонина, для обнаружения наличия опухоли, но имеет меньшую минутную изменчивость и поэтому полезно в качестве индикатора массы опухоли. [ необходима цитата ]
Диагностика в первую очередь проводится с помощью тонкоигольной аспирации поражения щитовидной железы, чтобы отличить его от других типов поражений щитовидной железы. [6] Микроскопическое исследование покажет амилоидную строму с гиперплазией парафолликулярных клеток.
Недавний систематический обзор Cochrane оценил диагностическую точность базального и стимулированного кальцитонина для медуллярной карциномы щитовидной железы. [7] Хотя как базальное, так и комбинированное базальное и стимулированное тестирование кальцитонина показали высокую точность ( чувствительность : от 82% до 100%; специфичность : от 97,2% до 100%), эти результаты имели высокий риск смещения из-за недостатков дизайна включенных исследований. [7] В целом, ценность рутинного тестирования кальцитонина для диагностики и прогнозирования медуллярной карциномы щитовидной железы остается неопределенной и сомнительной. [7]
Хирургия и лучевая терапия являются основными методами лечения медуллярной карциномы щитовидной железы. Уровень метанефринов в плазме должен быть проверен до проведения хирургической тиреоидэктомии, чтобы оценить наличие феохромоцитомы , поскольку 25% людей с обнаруженным медуллярным раком щитовидной железы имеют наследственную форму синдрома MEN2A . Недиагностированная феохромоцитома приводит к очень высокому интраоперационному риску гипертонического криза и, возможно, смерти. [ необходима цитата ]
Тотальная тиреоидэктомия с двусторонней шейной диссекцией является золотым стандартом лечения медуллярного рака щитовидной железы и является наиболее окончательным средством достижения излечения у пациентов без отдаленных метастазов или обширного поражения лимфатических узлов. Риски хирургического вмешательства включают потерю голосового контроля, непоправимое повреждение нервов, смерть или необходимость повторной операции для очистки остаточных пораженных лимфатических узлов, если биопсия сторожевого узла дала положительный результат на раковое распространение. Обширная операция может быть эффективной, если заболевание обнаружено на ранней стадии, но риск рецидива сохраняется, особенно у пациентов с множественными положительными лимфатическими узлами или экстракапсулярной инвазией. [1] [8] Примерно у половины пациентов на момент постановки диагноза имеются метастазы в регионарные лимфатические узлы. [4]
Европейское общество эндокринных хирургов опубликовало рекомендации по лечению этого состояния у носителей гена. [9] Сроки операции зависят от типа присутствующей мутации. Для тех, кто находится в группе самого высокого риска, операция рекомендуется на первом году жизни. В случаях с более низким риском операция может быть отложена до возраста десяти лет, точные сроки зависят от мутации и других факторов. [ необходима цитата ]
Внешняя лучевая терапия рекомендуется, когда существует высокий риск регионального рецидива, даже после оптимального хирургического лечения. [10] [11] В этом исследовании пациенты, получавшие внешнюю лучевую терапию, сравнивались с контрольной группой. Контроль заболевания с помощью лучевой терапии был намного лучше в группе, получавшей лучевую терапию. Авторы исследования [14] написали: «У 40 пациентов с высоким риском (микроскопическое остаточное заболевание, экстрагландулярная инвазия или поражение лимфатических узлов) местный/региональный уровень отсутствия рецидивов составил 86% в течение 10 лет с послеоперационной внешней лучевой терапией (25 пациентов) и 52% у тех, у кого послеоперационная внешняя лучевая терапия не проводилась (p = 0,049). Поэтому для оптимизации местного/регионального контроля опухоли мы продолжаем рекомендовать внешнюю лучевую терапию пациентам с высоким риском местного/регионального рецидива». [ необходима цитата ]
В отличие от других дифференцированных карцином щитовидной железы, при заболевании медуллярного типа радиоактивный йод не играет никакой роли . [12]
Клинические испытания ингибиторов протеинкиназы [13] , которые блокируют аномальные белки киназы, участвующие в развитии и росте клеток медуллярного рака, показали четкие доказательства ответа у 10-30% пациентов. У большинства пациентов, ответивших на лечение, наблюдалось менее 30% уменьшения массы опухоли, однако ответы были длительными; ответы были стабильными в течение периодов, превышающих 3 года. Основные побочные эффекты этого класса препаратов включают гипертонию, тошноту, диарею, некоторые сердечные электрические нарушения и тромботические или кровотечения. [ необходима цитата ]
Вандетаниб , торговое название Капрелса, был первым препаратом (апрель 2011 г.), одобренным Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения поздней стадии (метастатического) медуллярного рака щитовидной железы у взрослых пациентов, которым не показана операция. [14]
Кабозантиниб , торговое название Cometriq, получил маркетинговое одобрение (ноябрь 2012 г.) от FDA США по данному показанию. [15] Кабозантиниб, который является мощным ингибитором RET, MET и VEGF, был оценен в двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании. Было показано, что он улучшает общую выживаемость на 5 месяцев для пролеченной когорты по сравнению с плацебо, что не было статистически значимым. Однако кабозантиниб был особенно эффективен у пациентов с мутацией RET M918T, продлевая общую выживаемость примерно на 2 года, удваивая выживаемость по сравнению с нелеченным пациентом (4 года по сравнению с 2 годами). Лечение кабозантинибом потребовало значительного снижения дозы для смягчения побочных эффектов. Было высказано предположение, что пробная доза 140 мг была чрезмерной, особенно у пациентов с меньшей массой тела. Были запланированы текущие испытания для выявления более оптимальных режимов дозирования. Активность наблюдалась на практике при дозах 1,2 мг/кг.
В зависимости от источника, общая 5-летняя выживаемость при медуллярном раке щитовидной железы составляет 80% [16] , 83% [17] или 86% [6] , а 10-летняя выживаемость составляет 75% [16] .
При общей классификации рака на стадии I–IV 5-летняя выживаемость составляет 100% на стадии I, 98% на стадии II, 81% на стадии III и 28% на стадии IV. [18] Прогноз при МРЩЖ хуже, чем при фолликулярном и папиллярном раке щитовидной железы, когда он метастазирует (распространяется) за пределы щитовидной железы. [ необходима ссылка ]
Прогностическое значение измерения концентраций кальцитонина и карциноэмбрионального антигена (CEA) в крови было изучено у 65 пациентов с MTC, у которых после операции (полная тиреоидэктомия и диссекция лимфатических узлов) наблюдался аномальный уровень кальцитонина. [19] Прогноз коррелировал со скоростью, с которой послеоперационная концентрация кальцитонина удваивается, называемой временем удвоения кальцитонина (CDT), а не с абсолютным уровнем кальцитонина до или после операции: [ необходима цитата ]
Время удвоения кальцитонина было лучшим предиктором выживаемости MTC, чем CEA [19], но рекомендуется проводить оба теста. [10] [20]