BioMarin Pharmaceutical Inc. — американская биотехнологическая компания со штаб-квартирой в Сан-Рафаэле, Калифорния . Имеет офисы и предприятия в США , Южной Америке , Азии и Европе . Основной бизнес и исследования BioMarin — это ферментозаместительная терапия (ФЗТ). BioMarin была первой компанией, предоставившей терапевтические средства для мукополисахаридоза I типа (МПС I), путем производства ларонидазы ( Альдуразим , коммерциализируется корпорацией Genzyme ). BioMarin также была первой компанией, предоставившей терапевтические средства для фенилкетонурии ( ФКУ ). [5] [6]
На протяжении многих лет компания BioMarin подвергалась критике за ценообразование на лекарства и за отдельные случаи отказа в доступе к препаратам, проходящим клинические испытания.
BioMarin была основана в 1997 году доктором наук Кристофером Старром и Грантом У. Денисоном-младшим при инвестициях в размере 1,5 млн долларов от Glyko Biomedical и стала публичной в 1999 году. [7] Среди инвесторов были MPM Bioventures, Grosvenor Fund и Флориан Шёнхартинг. [8]
В 2002 году компания BioMarin приобрела компанию Glyko Biomedical. [9]
В 2009 году компания BioMarin приобрела компанию Huxley Pharmaceuticals, Inc. (Huxley), которая имела права на патентованную форму 3,4-диаминопиридина (3,4-DAP), амифампридина фосфата . [10] В 2010 году компания BioMarin получила от Европейской комиссии разрешение на продажу 3,4-диаминопиридина (3,4-DAP), амифампридина фосфата для лечения редкого аутоиммунного заболевания миастенического синдрома Ламберта-Итона (LEMS). Компания BioMarin выпустила продукт под названием Firdapse. [11]
В 2010 году компания BioMarin приобрела LEAD Therapeutics, Inc. (LEAD), небольшую частную компанию по разработке и открытию лекарственных препаратов на ранней стадии, ключевым компонентом которой является LT-673, ингибитор поли (АДФ-рибоза) полимеразы (PARP), доступный для перорального применения , который изучается для лечения пациентов с редкими генетически определенными видами рака. [12] За этим приобретением последовало приобретение ZyStor Therapeutics, Inc. (ZyStor), частной биотехнологической компании, разрабатывающей ERT для лечения лизосомальных болезней накопления, и ее основного продукта-кандидата ZC-701, слияния инсулиноподобного фактора роста 2 и альфа-глюкозидазы (IGF2-GAA), разрабатываемого для лечения болезни Помпе. [13] На своем дне исследований и разработок в октябре 2010 года компания BioMarin также объявила о новой программе по пептидному терапевтическому препарату восоритид (BMN-111) для лечения ахондроплазии . [14]
В 2012 году компания BioMarin приобрела Zacharon Pharmaceuticals, частную биотехнологическую компанию, базирующуюся в Сан-Диего и занимающуюся разработкой малых молекул, воздействующих на пути метаболизма гликанов. [15]
В 2014 году компания BioMarin приобрела у Repligen химическую библиотеку ингибиторов гистондеацетилазы за 2 миллиона долларов с целью продвижения работы по терапии атаксии Фридрейха и других неврологических расстройств. [16]
В ноябре 2014 года компания согласилась на приобретение Prosensa за 840 миллионов долларов США; [17] однако ряд методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна не получил одобрения FDA, и разработка была прекращена в мае 2016 года. [18]
В октябре 2019 года стало известно, что группа откроет офис в Дублине для поддержки дальнейшего роста в Европе, на Ближнем Востоке и в Азии. [19]
Ниже приведена иллюстрация основных слияний и поглощений компании, а также ее исторических предшественников (это не полный список):
По состоянию на 2022 год у BioMarin на рынке имеется шесть продуктов, каждый из которых является орфанным препаратом . [20]
Компания Biomarin работает над разработкой нескольких новых препаратов.
В 2010 году компания BioMarin оказалась втянутой в спор [22] вокруг 3,4-диаминопиридина (3,4-ДАП). Компания BioMarin продает фосфатную соль 3,4-ДАП под названием Фирдапс . В 2010 году компания BioMarin получила эксклюзивные лицензионные права на Фирдапс сроком на 10 лет. В результате цена курса лечения, назначенного Национальной службой здравоохранения, выросла с 1987 долларов за нелицензированный препарат до 69 970 долларов за Фирдапс. Компания заявляет, что до ее лицензирования не было гарантированного контроля качества продукта и не было возможности формального мониторинга необычных побочных эффектов через процесс регулирования. [23]
В 2013 году компания BioMarin Pharmaceuticals оказалась в центре громкого обсуждения вопроса о расширении доступа онкологических больных к экспериментальным препаратам. [24] По совету своего врача Андреа Слоан, пациентка с запущенным раком яичников, обратилась в компанию с просьбой предоставить ей доступ к BMN 673, неодобренному кандидату на препарат ингибитора PARP , который продемонстрировал многообещающую активность в небольшом клиническом исследовании фазы 1. Компания отказалась, сославшись на проблемы безопасности. [25] В конечном итоге г-жа Слоан получила аналогичный кандидат на препарат от другой компании. [26]
В 2015 году возник еще один спор по поводу расширенного доступа , касающийся поставки препарата, находящегося на клиническом испытании, немецкому ребенку, страдающему от заболевания мозга, но не принимавшему участия в испытании. [27]
В апреле 2019 года BBC сообщила, что пациентам, принимавшим участие в пробном лечении препаратом Kuvan (гидрохлорид сапроптерина), впоследствии было отказано в доступе к нему. Компания подверглась критике со стороны NHS и депутата Стивена Хаммонда за наживу у пациентов. Компания прокомментировала следующее в ответ: «BioMarin разочарована тем, что NHS England не признала ценность лечения пациентов с ФКУ препаратом Kuvan, несмотря на более чем десятилетие положительных результатов лечения пациентов в 26 странах Европы, России и Турции» [28]
В июне 2019 года бельгийский суд обязал BioMarin продолжать бесплатно поставлять Vimizim молодой девушке, страдающей синдромом Моркио . BioMarin прекратила предоставлять бесплатный Vimizim в начале года после того, как переговоры с бельгийскими органами здравоохранения о возмещении стоимости продукта неоднократно провалились. Это заставило родителей начать судебное разбирательство , чтобы заставить компанию продолжать предоставлять лекарство бесплатно. BioMarin было предписано в предварительном судебном запрете продолжать делать это до тех пор, пока не будет вынесено окончательное решение или пока лекарство не появится на бельгийском рынке по разумной цене. [29]