stringtranslate.com

Лонафарниб

Лонафарниб , продаваемый под торговой маркой Zokinvy , представляет собой лекарственный препарат, используемый для снижения риска смерти из-за синдрома прогерии Хатчинсона-Гилфорда и для лечения некоторых прогероидных ламинопатий с дефицитом процессинга у людей в возрасте от одного года и старше. [3] [4] Он проходит испытания для использования в качестве комбинированного лечения вируса гепатита D. [5]

Наиболее распространенными побочными эффектами были тошнота, рвота, головная боль, диарея, инфекция, снижение аппетита и усталость. [3]

Лонафарниб был одобрен для медицинского применения в США в ноябре 2020 года [3] [6] и в Европейском союзе в июле 2022 года [2]. Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) считает его лекарством первого класса . [7]

Медицинское применение

Лонафарниб показан к применению для снижения риска смерти из-за синдрома прогерии Хатчинсона-Гилфорда и для лечения некоторых других прогероидных ламинопатий, связанных с дефицитом процессинга, у людей в возрасте от одного года и старше. [3] [4]

Продолжающиеся исследования и клинические испытания обнаружили корреляцию между лечением лонафарнибом и излечением гепатита D (HDV). До настоящего времени испытания доказали эффективность лонафарниба при HDV в сочетании с ритонавиром в качестве поддерживающего лечения для терапии пегилированным интерфероном альфа. [5]

Противопоказания

Лонафарниб противопоказан для совместного применения с сильными или умеренными ингибиторами и индукторами CYP3A, а также с мидазоламом и некоторыми препаратами, снижающими уровень холестерина. [3]

История

Лонафарниб, ингибитор фарнезилтрансферазы, является пероральным препаратом, который помогает предотвратить накопление дефектного прогерина или прогериноподобного белка. [3] Эффективность лонафарниба для лечения синдрома прогерии Хатчинсона-Гилфорда была продемонстрирована на 62 пациентах в двух одногрупповых испытаниях (испытание 1/NCT00425607 и испытание 2/NCT00916747), которые сравнивались с соответствующими нелечеными пациентами из отдельного исследования естественного течения. [3] [4] По сравнению с нелечеными пациентами продолжительность жизни пациентов с синдромом прогерии Хатчинсона-Гилфорда, получавших лечение лонафарнибом, увеличилась в среднем на три месяца в течение первых трех лет лечения и в среднем на 2,5 года в течение максимального периода наблюдения в 11 лет. [3] Одобрение лонафарниба для лечения некоторых прогероидных ламинопатий с дефицитом процессинга, которые встречаются очень редко, принимало во внимание сходство в базовом генетическом механизме заболевания и другие доступные данные. [3] Участники были из 34 стран мира, включая США. [4]

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило заявку на приоритетное рассмотрение лонафарниба , орфанного препарата и прорывной терапии . [3] Кроме того, производитель получил ваучер на приоритетное рассмотрение для редкого детского заболевания. [3] FDA предоставило одобрение Zokinvy компании Eiger BioPharmaceuticals, Inc. [3]

Общество и культура

Правовой статус

19 мая 2022 года Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) принял положительное заключение, рекомендовав выдать разрешение на продажу в исключительных обстоятельствах лекарственного средства Zokinvy, предназначенного для лечения пациентов с прогероидными синдромами. [8] [9] Заявителем на данное лекарственное средство является EigerBio Europe Limited. [8] Оно было одобрено для медицинского применения в Европейском союзе в июле 2022 года. [2] [10]

Исследовать

Лонафарниб — это ингибитор фарнезилтрансферазы (ИФТ), который был исследован в клинических испытаниях на людях в качестве средства для лечения прогерии , крайне редкого генетического заболевания , при котором симптомы, напоминающие аспекты старения, проявляются в очень раннем возрасте. [11] [12]

Лонафарниб — синтетический трициклический галогенированный карбоксамид с противоопухолевыми свойствами. [13] Таким образом, он используется в основном для лечения рака. Исследования показали, что у пациентов с прогерией препарат снижает распространенность инсульта и транзиторной ишемической атаки , а также распространенность и частоту головных болей во время приема лекарства. [14] Клиническое исследование фазы II было завершено в 2012 году, которое показало, что коктейль из препаратов, включающий лонафарниб и два других препарата, достиг конечных точек клинической эффективности, которые улучшили рост и уменьшили жесткость костей у пациентов с прогерией. [ необходима цитата ]

Ссылки

  1. ^ "Lonafarnib capsule". DailyMed . Архивировано из оригинала 22 января 2021 г. Получено 17 января 2021 г.
  2. ^ abc "Zokinvy EPAR". Европейское агентство по лекарственным средствам . 17 мая 2022 г. Архивировано из оригинала 2 августа 2022 г. Получено 1 августа 2022 г.Текст был скопирован из этого источника, авторские права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
  3. ^ abcdefghijkl "FDA одобряет первое лечение синдрома прогерии Хатчинсона-Гилфорда и некоторых прогероидных ламинопатий". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) (пресс-релиз). 20 ноября 2020 г. Архивировано из оригинала 28 ноября 2020 г. Получено 20 ноября 2020 г. Общественное достояниеВ данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .
  4. ^ abcd "Drug Trials Snapshots: Zokinvy". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . 20 ноября 2020 г. Архивировано из оригинала 12 декабря 2020 г. Получено 11 декабря 2020 г. Общественное достояниеВ данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .
  5. ^ ab Yurdaydin C, Keskin O, Yurdcu E, Çalişkan A, Önem S, Karakaya F и др. (июнь 2022 г.). «Исследование дозировки лонафарниба и ритонавира в сочетании с интерфероном альфа или без него при хроническом дельта-гепатите, фаза 2». Гепатология . 75 (6): 1551–1565. doi :10.1002/hep.32259. PMID  34860418.
  6. ^ "Пакет одобрения препарата: Zokinvy". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) . 18 декабря 2020 г. Архивировано из оригинала 22 января 2021 г. Получено 17 января 2021 г.
  7. ^ "Одобрение новых лекарственных препаратов 2020". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) . 31 декабря 2020 г. Архивировано из оригинала 18 января 2021 г. Получено 17 января 2021 г. Общественное достояниеВ данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .
  8. ^ ab "Zokinvy: Pending EC decision". Европейское агентство по лекарственным средствам . 19 мая 2022 г. Архивировано из оригинала 20 мая 2022 г. Получено 20 мая 2022 г.Текст был скопирован из этого источника, авторские права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
  9. ^ "Первое лечение детей с прогерией или прогероидоподобными синдромами (редкие синдромы преждевременного старения)". Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) (пресс-релиз). 19 мая 2022 г. Архивировано из оригинала 20 мая 2022 г. Получено 20 мая 2022 г.
  10. ^ "Информация о продукте Zokinvy". Единый реестр лекарственных средств . Получено 3 марта 2023 г.
  11. ^ Liu G, Marrinan CH, Taylor SA, Black S, Basso AD, Kirschmeier P, et al. (сентябрь 2007 г.). «Усиление противоопухолевой активности тамоксифена и анастрозола ингибитором фарнезилтрансферазы лонафарнибом (SCH66336)». Противораковые препараты . 18 (8): 923–31. doi :10.1097/CAD.0b013e3280c1416e. PMID  17667598. S2CID  7009843.
  12. ^ "The FTI Drug Lonafarnib" Архивировано 15 декабря 2021 г. в Wayback Machine , Progeria Research Foundation. Доступ 3 октября 2017 г.
  13. ^ "Лонафарниб". Словарь лекарств NCI . Национальный институт рака. 2 февраля 2011 г. Архивировано из оригинала 5 ноября 2013 г. Получено 5 ноября 2013 г.
  14. ^ Ullrich NJ, Kieran MW, Miller DT, Gordon LB, Cho YJ, Silvera VM и др. (Июль 2013 г.). «Неврологические особенности синдрома прогерии Хатчинсона-Гилфорда после лечения лонафарнибом». Neurology . 81 (5): 427–30. doi :10.1212/WNL.0b013e31829d85c0. PMC 3776537 . PMID  23897869. 

Внешние ссылки