stringtranslate.com

Лумасиран

Лумасиран , продаваемый под торговой маркой Окслумо , является лекарственным средством для лечения первичной гипероксалурии 1 типа (ПГ1). [8] [5] [9] [10]

Наиболее распространенными побочными эффектами являются реакции в месте инъекции и боли в животе. [5]

Лумасиран — это двухцепочечная малая интерферирующая рибонуклеиновая кислота (siRNA), которая снижает уровень фермента гликолатоксидазы (GO), воздействуя на мессенджерную рибонуклеиновую кислоту (мРНК) HAO1 в гепатоцитах посредством РНК-интерференции. [11] Снижение уровня фермента GO снижает количество доступного глиоксилата, субстрата для образования оксалатов. [11] Это приводит к снижению уровня оксалатов в моче и плазме, что является основной причиной проявлений заболевания у людей с PH1. [11] Поскольку фермент GO находится выше дефицитного фермента аланин:глиоксилатаминотрансферазы (AGT), который вызывает PH1, механизм действия лумасирана не зависит от базовой мутации гена AGXT. [11]

Лумасиран был одобрен для медицинского применения в Европейском Союзе и в Соединенных Штатах в ноябре 2020 года. [5] [6] [12] Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) считает его лекарством первого класса . [13] [14]

Медицинское применение

Лумасиран показан для лечения первичной гипероксалурии 1 типа (ПГ1) у взрослых и детей всех возрастов. [8] [9]

PH1 — редкое заболевание, при котором печень вырабатывает избыточное количество оксалатов . [8] [9] Оксалаты выводятся почками и через мочу. [8] У людей с PH1 избыток оксалатов может вызвать образование камней в почках и почечную недостаточность. [8] [9] Избыток оксалатов также может накапливаться и повреждать другие части тела, включая глаза, сердце, кожу и кости. [8] [9] Это называется «оксалез». [8]

История

Lumasiran был оценен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в двух исследованиях участников с PH1: рандомизированное плацебо-контролируемое исследование с участием участников в возрасте от шести лет и старше и открытое исследование с участием участников моложе шести лет (NCT03681184 и NCT03905694). [5] [9] Возраст участников варьировался от четырех месяцев до 61 года на момент первой дозы. [5] В первом исследовании 26 участников получали ежемесячную инъекцию lumasiran, а затем поддерживающую дозу каждые три месяца; 13 участников получали инъекции плацебо. [5] Ни пациенты, ни поставщики медицинских услуг не знали, какое лечение назначалось, до завершения исследования. [9] Первичной конечной точкой было количество оксалатов, измеренное в моче в течение 24 часов. [5] [9] В группе lumasiran у участников в среднем наблюдалось 65%-ное снижение оксалатов в моче по сравнению со средним 12%-ным снижением в группе плацебо. [5] К шестому месяцу исследования 52% участников, принимавших лумасиран, достигли нормального суточного уровня оксалатов в моче; ни один из участников, принимавших плацебо, этого не сделал. [5] Во втором исследовании 16 участников моложе шести лет все получили лумасиран. [5] Используя другой показатель оксалатов в моче, исследование показало, в среднем, 71%-ное снижение оксалатов в моче к шестому месяцу исследования. [5] Испытания проводились в 25 центрах в Соединенных Штатах, Европе и на Ближнем Востоке. [9]

FDA одобрило заявку на присвоение lumasiran статуса орфанного препарата и прорывной терапии . [5] Кроме того, производитель получил ваучер на приоритетное рассмотрение препарата для лечения редких детских заболеваний. [5] FDA одобрило Oxlumo компании Alnylam Pharmaceuticals, Inc. [5]

Общество и культура

Правовой статус

Препарат Лумасиран доступен в рамках Программы раннего доступа к лекарственным средствам Великобритании (EAMS) с июля 2020 года. [8] [11] [15]

15 октября 2020 года Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) принял положительное заключение, рекомендовав выдать регистрационное удостоверение на лекарственный препарат Окслумо, предназначенный для лечения первичной гипероксалурии 1 типа (ПГ1). [16] [17] Заявителем на данный лекарственный препарат является Alnylam Netherlands BV [16]

Лумасиран был одобрен для медицинского применения в Европейском Союзе и США в ноябре 2020 года. [5] [6] [12]

Ссылки

  1. ^ https://www.tga.gov.au/resources/prescription-medicines-registrations/oxlumo-medison-pharma-australia-pty-ltd.
  2. ^ "Oxlumo Lumasiran Injection Product Monograph" (PDF) . Alnylam Netherlands BV . Реестр лекарственных средств и товаров медицинского назначения, Правительство Канады. Архивировано (PDF) из оригинала 29 июня 2022 г. . Получено 29 июня 2022 г. .
  3. ^ "Summary Basis of Decision - Oxlumo". Health Canada . 23 октября 2014 г. Получено 6 августа 2022 г.
  4. ^ "Oxlumol-lumasiran injection, solution". DailyMed . Архивировано из оригинала 4 мая 2022 г. Получено 26 декабря 2020 г.
  5. ^ abcdefghijklmnop «FDA одобряет первый препарат для лечения редкого метаболического расстройства». Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) (пресс-релиз). 23 ноября 2020 г. Архивировано из оригинала 23 ноября 2020 г. Получено 23 ноября 2020 г. Общественное достояниеВ данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .
  6. ^ abc "Oxlumo EPAR". Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) . 13 октября 2020 г. Архивировано из оригинала 10 января 2021 г. Получено 26 декабря 2020 г.
  7. ^ "Информация о продукте Oxlumo". Единый реестр лекарственных средств . Получено 3 марта 2023 г.
  8. ^ abcdefgh "Lumasiran: Public Assessment Report (PAR)" (PDF) . Агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения (MHRA). Архивировано (PDF) из оригинала 21 октября 2020 г. . Получено 17 октября 2020 г. .Содержит информацию государственного сектора, лицензированную в соответствии с лицензией Open Government License v3.0.
  9. ^ abcdefghi "Обзор испытаний лекарств: Oxlumo". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) . 23 ноября 2020 г. Архивировано из оригинала 22 декабря 2020 г. Получено 26 декабря 2020 г. Общественное достояниеВ данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .
  10. ^ D'Ambrosio V, Ferraro PM (2022). «Лумасиран в лечении пациентов с первичной гипероксалурией типа 1: от скамьи до постели больного». Международный журнал нефрологии и реноваскулярных заболеваний . 15 : 197–206. doi : 10.2147/IJNRD.S293682 . PMC 9211742. PMID  35747094 . 
  11. ^ abcde "Lumasiran: Протокол лечения: Информация для специалистов здравоохранения" (PDF) . Агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения (MHRA). Архивировано (PDF) из оригинала 19 октября 2020 г. . Получено 17 октября 2020 г. .Содержит информацию государственного сектора, лицензированную в соответствии с лицензией Open Government License v3.0.
  12. ^ ab "Пакет одобрения препарата: Oxlumo". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) . 21 декабря 2020 г. Архивировано из оригинала 22 января 2021 г. Получено 17 января 2021 г.
  13. ^ "Одобрение новых лекарственных препаратов 2020". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) . 31 декабря 2020 г. Архивировано из оригинала 18 января 2021 г. Получено 17 января 2021 г. Общественное достояниеВ данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .
  14. ^ Скотт Л. Дж., Ким С. Дж. (февраль 2021 г.). «Лумасиран: первое одобрение». Drugs . 81 (2): 277–282. doi :10.1007/s40265-020-01463-0. PMID  33405070. S2CID  230783803.
  15. ^ "Alnylam объявляет, что MHRA Соединенного Королевства предоставила ранний доступ к Lumasiran". Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (пресс-релиз). 13 июля 2020 г. Архивировано из оригинала 18 октября 2020 г. Получено 17 октября 2020 г.
  16. ^ ab "Oxlumo: Pending EC decision". Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) . 16 октября 2020 г. Архивировано из оригинала 18 октября 2020 г. Получено 16 октября 2020 г.Текст был скопирован из этого источника, авторские права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
  17. ^ "Первое лечение редкого состояния первичной гипероксалурии типа 1". Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) (пресс-релиз). 15 октября 2020 г. Архивировано из оригинала 18 октября 2020 г. Получено 16 октября 2020 г.Текст был скопирован из этого источника, авторские права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.

Внешние ссылки