Тиогуанин , также известный как тиогуанин или 6-тиогуанин ( 6-ТГ ) или таблоид, является лекарственным средством, используемым для лечения острого миелоидного лейкоза (ОМЛ), острого лимфоцитарного лейкоза (ОЛЛ) и хронического миелоидного лейкоза (ХМЛ). [2] Долгосрочное применение не рекомендуется. [2] Принимается внутрь . [2]
Распространенные побочные эффекты включают подавление костного мозга , проблемы с печенью и воспаление полости рта . [2] [3] Рекомендуется проверять уровень печеночных ферментов еженедельно во время приема лекарств. [2] Люди с генетическим дефицитом тиопурин S-метилтрансферазы подвержены более высокому риску побочных эффектов. [3] Рекомендуется избегать беременности во время приема лекарств. [2] Тиогуанин относится к семейству антиметаболитов . [3] Это пуриновый аналог гуанина , который действует путем нарушения ДНК и РНК . [4]
Тиогуанин был разработан между 1949 и 1951 годами. [5] [6] Он входит в список основных лекарственных средств Всемирной организации здравоохранения . [7]
Основной проблемой, которая сдерживала использование тиогуанина, была веноокклюзионная болезнь (VOD) и ее гистологический предшественник узелковая регенеративная гиперплазия (NRH). Частота NRH при приеме тиогуанина составляла от 33 до 76%. [10] Риск последующего VOD является серьезным и часто необратимым, поэтому этот побочный эффект был серьезной проблемой. Однако недавние доказательства с использованием модели животных для NRH/VOD, вызванного тиогуанином, показали, что, вопреки предыдущим предположениям, NRH/VOD зависит от дозы, и был продемонстрирован механизм этого. [11] Это было подтверждено в испытаниях на людях, где тиогуанин оказался безопасным, но эффективным при целиакии при использовании в дозах ниже обычно назначаемых. [12] Это привело к возрождению интереса к тиогуанину из-за его более высокой эффективности и более быстрого действия по сравнению с другими тиопуринами и иммунодепрессантами, такими как микофенилат. [13]
Рак, который не реагирует на лечение меркаптопурином, не реагирует на тиогуанин. С другой стороны, некоторые случаи ВЗК, которые устойчивы к меркаптопурину (или его пролекарству азатиоприну), могут реагировать на тиогуанин.
Фермент тиопурин S-метилтрансфераза (TPMT) отвечает за прямую инактивацию тиогуанина до его основания метилтиогуанина — это метилирование предотвращает дальнейшее превращение тиогуанина в активные цитотоксичные метаболиты нуклеотида тиогуанина (TGN). [15] [16] [17] Определенные генетические вариации в гене TPMT могут приводить к снижению или отсутствию активности фермента TPMT, и люди, которые являются гомозиготными или гетерозиготными по этим типам генетических вариаций, могут иметь повышенные уровни метаболитов TGN и повышенный риск тяжелого угнетения костного мозга ( миелосупрессии ) при приеме тиогуанина. [15] Во многих этнических группах полиморфизмы TPMT , которые приводят к снижению или отсутствию активности TPMT, встречаются с частотой приблизительно 5%, что означает, что около 0,25% пациентов являются гомозиготными по этим вариантам. [15] [18] Однако анализ активности ТПМТ в эритроцитах или генетический тест ТПМТ может выявить пациентов со сниженной активностью ТПМТ, что позволяет скорректировать дозу тиопурина или полностью отказаться от препарата. [15] [19] В одобренной FDA инструкции по применению тиогуанина отмечается, что пациенты с дефицитом ТПМТ могут быть склонны к развитию миелосупрессии , и что лаборатории предлагают тестирование на дефицит ТПМТ. [20] Действительно, тестирование на активность ТПМТ в настоящее время является одним из немногих примеров того, как фармакогенетика внедряется в повседневную клиническую помощь. [21]
Однократная пероральная доза тиогуанина имеет неполный метаболизм, абсорбцию и высокую межиндивидуальную вариабельность. Биодоступность тиогуанина составляет в среднем 30% (диапазон 14-46%). Максимальная концентрация в плазме после однократной пероральной дозы достигается через 8 часов.
Тиогуанин, как и другие тиопурины, цитотоксичен для белых клеток; в результате он является иммунодепрессантом в более низких дозах и антилейкемическим/антинеопластическим в более высоких дозах. Тиогуанин включается в клетки костного мозга человека, но, как и другие тиопурины, не известно, пересекает ли он гематоэнцефалический барьер. Тиогуанин не может быть обнаружен в спинномозговой жидкости , подобно близкородственному соединению 6-меркаптопурину, которое также не может проникать в мозг.
Период полураспада тиогуанина в плазме короткий из-за быстрого поглощения печенью и клетками крови и преобразования в 6-TGN. Медианный период полураспада в плазме составляет 80 минут с диапазоном 25–240 минут. Тиогуанин выводится в основном через почки с мочой, но в основном в виде метаболита, 2-амино-6-метилтиопурина. Однако внутриклеточные тионуклеотидные метаболиты тиогуанина (6-TGN) имеют более длительный период полураспада и поэтому могут быть измерены после того, как тиогуанин будет выведен из плазмы.
Тиогуанин катаболизируется (расщепляется) двумя путями. [22] Один путь — через дезаминирование ферментом гуаниндезаминазой до 6-тиоксантина, который обладает минимальной противоопухолевой активностью, а затем через окисление ксантиноксидазой тиоксантина до тиоуровой кислоты . Этот метаболический путь не зависит от эффективности ксантиноксидазы, поэтому ингибитор ксантиноксидазы, препарат аллопуринол, не блокирует распад тиогуанина, в отличие от его ингибирования распада родственного тиопурина 6-меркаптопурина. Второй путь — метилирование тиогуанина до 2-амино-6-метилтиопурина, который минимально эффективен как противоопухолевый и значительно менее токсичен, чем тиогуанин. Этот путь также не зависит от активности фермента ксантиноксидазы.
6-Тиогуанин является тиоаналогом встречающегося в природе пуринового основания гуанина. 6-тиогуанин использует фермент гипоксантин-гуанин фосфорибозилтрансферазу (HGPRTase) для преобразования в 6-тиогуанозинмонофосфат (TGMP). Высокие концентрации TGMP могут накапливаться внутриклеточно и препятствовать синтезу гуаниновых нуклеотидов через фермент инозинмонофосфатдегидрогеназу ( IMP-дегидрогеназу ), что приводит к мутациям ДНК. [23]
TGMP преобразуется путем фосфорилирования в тиогуанозиндифосфат (TGDP) и тиогуанозинтрифосфат (TGTP). Одновременно образуются аналоги дезоксирибозила с помощью фермента рибонуклеотидредуктазы . TGMP, TGDP и TGTP совместно называются 6-тиогуаниннуклеотидами (6-TGN). 6-TGN цитотоксичны для клеток: (1) путем включения в ДНК во время фазы синтеза (S-фазы) клетки; и (2) путем ингибирования GTP-связывающего белка ( G-белка ) Rac1 , который регулирует путь Rac/Vav. [24]
Это бледно-желтый кристаллический порошок без запаха.
Тиогуанин ( МНН , БАН , ААН ), или тиогуанин ( СШАН ).
Тиогуанин принимают внутрь (в виде таблеток – «Ланвис»).
{{cite journal}}
: CS1 maint: неподходящий URL ( ссылка )