Дефицит глюкозо-6-фосфатдегидрогеназы ( G6PDD ), также известный как фавизм , является наиболее распространенной ферментной анемией во всем мире. [5] Это врожденное нарушение обмена веществ , которое предрасполагает к распаду эритроцитов . [1] В большинстве случаев у тех, кто страдает, нет никаких симптомов. [3] После определенного триггера могут развиться такие симптомы, как желтоватая кожа , темная моча, одышка и чувство усталости. [1] [2] Осложнения могут включать анемию и желтуху новорожденных . [2] У некоторых людей симптомы никогда не проявляются. [3]
Это сцепленное с Х-хромосомой рецессивное заболевание, которое приводит к дефектному ферменту глюкозо-6-фосфатдегидрогеназы . [1] Глюкозо-6-фосфатдегидрогеназа — это фермент, который защищает эритроциты, переносящие кислород из легких в ткани по всему телу. Дефект фермента приводит к преждевременному распаду эритроцитов. Такое разрушение эритроцитов называется гемолизом . [6] Распад эритроцитов может быть вызван инфекциями , определенными лекарствами, стрессом или продуктами питания, такими как конские бобы . [1] [3] В зависимости от конкретной мутации тяжесть состояния может варьироваться. [2] Диагноз ставится на основании симптомов и подтверждается анализами крови и генетическим тестированием . [2]
Пострадавшие должны избегать пищевых триггеров, [3] особенно конских бобов. [7] Это может быть сложно, так как конские бобы могут называться «широкими бобами» и используются во многих продуктах питания, целиком или в виде муки. Фалафель , вероятно, самый известный, но конские бобы также часто используются в качестве наполнителя для фрикаделек и других продуктов. Поскольку дефицит G6PD не является аллергией, пищевые правила в большинстве стран не требуют, чтобы конские бобы были выделены как аллерген на этикетке. [ необходима цитата ]
Лечение острых эпизодов может включать прием лекарств от инфекции, прекращение приема вызывающих заболевание лекарств или переливание крови . [3] Желтуху у новорожденных можно лечить с помощью билирубина . [2] Рекомендуется, чтобы люди проходили тестирование на G6PDD перед приемом определенных лекарств, таких как примахин . [2]
Около 400 миллионов человек во всем мире страдают этим заболеванием. [1] Оно особенно распространено в некоторых частях Африки, Азии, Средиземноморья и Ближнего Востока . [1] Мужчины страдают чаще, чем женщины. [1] Считается, что в 2015 году это привело к 33 000 смертей. [4]
Большинство людей с дефицитом G6PD не имеют симптомов . Когда он вызывает гемолиз, он обычно кратковременный. [5]
Большинство людей, у которых развиваются симптомы, являются мужчинами из-за Х-сцепленного типа наследования, но женщины-носители могут быть затронуты из-за неблагоприятной лионизации или перекошенной Х-инактивации , когда случайная инактивация Х-хромосомы в определенных клетках создает популяцию эритроцитов с дефицитом G6PD, сосуществующих с непораженными эритроцитами. У женщины с одной пораженной Х-хромосомой дефицит будет наблюдаться примерно в половине ее эритроцитов. Однако в некоторых случаях, включая двойной Х-дефицит, соотношение может быть намного больше половины, что делает человека почти таким же чувствительным, как и мужчины. [ необходима цитата ]
Распад эритроцитов (также известный как гемолиз ) при дефиците G6PD может проявляться различными способами, включая следующие: [ необходима цитата ]
Фавизм — это гемолитическая реакция на употребление в пищу конских бобов, также известных как кормовые бобы. Хотя у всех людей с фавизмом наблюдается дефицит G6PD, не у всех людей с дефицитом G6PD наблюдается фавизм. Известно, что это состояние чаще встречается у младенцев и детей, а генетический вариант G6PD может влиять на химическую чувствительность. [8] Помимо этого, специфика химической связи между фавизмом и G6PD изучена недостаточно. [ необходима цитата ]
Дефицит G6PD возникает из-за мутаций в гене G6PD. Ген G6PD способствует выработке глюкозо-6-фосфатдегидрогеназы . Химические реакции с участием глюкозо-6-фосфатдегидрогеназы производят соединения, которые предотвращают накопление активных форм кислорода до токсичных уровней в эритроцитах. Если из-за мутаций гена G6PD происходит снижение количества глюкозо-6-фосфатдегидрогеназы или изменение структуры, фермент теряет свою защитную роль и приводит к накоплению активных форм кислорода и, таким образом, повреждению эритроцитов. [6]
У носителей основной мутации не проявляются никакие симптомы, если их эритроциты не подвергаются воздействию определенных триггеров, которые могут быть четырех основных типов:
Многие вещества потенциально вредны для людей с дефицитом G6PD. Различия в реакции на эти вещества затрудняют индивидуальные прогнозы. Противомалярийные препараты , которые могут вызывать острый гемолиз у людей с дефицитом G6PD, включают примахин , памахин , хлорохин и гидроксихлорохин . [11] Имеются данные, что другие противомалярийные препараты также могут усугублять дефицит G6PD, но только в более высоких дозах. Сульфаниламиды (такие как сульфаниламид , сульфаметоксазол и мафенид ), тиазолсульфон, метиленовый синий и нафталин также следует избегать людям с дефицитом G6PD, поскольку они препятствуют синтезу фолиевой кислоты, как и некоторые анальгетики (такие как феназопиридин и ацетанилид ) и несколько несульфатных антибиотиков ( налидиксовая кислота , нитрофурантоин , изониазид , дапсон и фуразолидон ). [12] [13] [14] Известно, что хна вызывает гемолитический криз у младенцев с дефицитом G6PD. [15] Расбуриказа также противопоказана при дефиците G6PD. Известно, что высокие дозы внутривенного витамина C также вызывают гемолиз у носителей дефицита G6PD; [16] [17] поэтому тестирование на дефицит G6PD является рутинным перед инфузией доз 25 г или более.
Два варианта (G6PD A− и G6PD Mediterranean) являются наиболее распространенными в человеческих популяциях. G6PD A− встречается у 10% африканцев и афроамериканцев, в то время как G6PD Mediterranean распространен на Ближнем Востоке. Известное распространение мутировавшего аллеля в основном ограничено людьми средиземноморского происхождения (испанцами, итальянцами, греками, армянами, сефардскими евреями и другими семитскими народами). [18] Считается, что оба варианта обусловлены сильным защитным эффектом против малярии Plasmodium falciparum и Plasmodium vivax . [19] Это особенно часто встречается в курдской еврейской популяции, где примерно 1 из 2 мужчин имеет это состояние, и такой же процент женщин являются носителями. [10] Это также распространено среди афроамериканцев , саудовцев , сардинцев , некоторых африканских популяций и азиатских групп. [10]
Все мутации, вызывающие дефицит G6PD, находятся на длинном плече X-хромосомы , на участке Xq28. Ген G6PD охватывает около 18,5 килобаз . [13] Следующие варианты и мутации хорошо известны и описаны:
Глюкозо-6-фосфатдегидрогеназа (G6PD) — это фермент в пентозофосфатном пути (см. изображение, также известный как путь шунта HMP). G6PD преобразует глюкозо-6-фосфат в 6-фосфоглюконо-δ-лактон и является ферментом, ограничивающим скорость этого метаболического пути , который поставляет восстановительную энергию клеткам, поддерживая уровень восстановленной формы кофермента никотинамидадениндинуклеотидфосфата ( НАДФН). НАДФН поддерживает запас восстановленного глутатиона в клетках, который используется для устранения свободных радикалов, вызывающих окислительное повреждение. Путь также стимулирует каталазу, антиоксидантный фермент. [20]
Путь G6PD/NADPH является единственным источником восстановленного глутатиона в красных кровяных клетках ( эритроцитах ). Роль красных клеток как переносчиков кислорода подвергает их значительному риску повреждения от окисляющих свободных радикалов, за исключением защитного эффекта G6PD/NADPH/глутатиона. [20]
Люди с дефицитом G6PD, таким образом, подвержены риску гемолитической анемии в состояниях оксидативного стресса . Окислительный стресс может быть результатом инфекции и химического воздействия лекарств и определенных продуктов. Конские бобы , например, конские бобы, содержат высокие уровни вицина , дивицина , конвицина и изоурамила , все из которых создают окислители . [21]
Когда весь оставшийся восстановленный глутатион потребляется, ферменты и другие белки (включая гемоглобин ) впоследствии повреждаются окислителями, что приводит к перекрестному связыванию и отложению белков в мембранах эритроцитов . Поврежденные эритроциты фагоцитируются и секвестрируются (изымаются из циркуляции) в селезенке . Гемоглобин метаболизируется в билирубин (вызывая желтуху при высоких концентрациях). Эритроциты редко распадаются в циркуляции, поэтому гемоглобин редко выводится непосредственно почками , но это может происходить в тяжелых случаях, вызывая острую почечную недостаточность . [ необходима цитата ]
Дефицит G6PD в альтернативном пути вызывает накопление глюкозы и, таким образом, происходит увеличение конечных продуктов гликирования (AGE). Дефицит также снижает количество NADPH, который необходим для образования оксида азота (NO). Высокая распространенность сахарного диабета 2 типа и гипертонии у афро-карибов на Западе может быть напрямую связана с частотой дефицита G6PD в этих популяциях. [22]
Хотя женщины-носители могут иметь легкую форму дефицита G6PD (в зависимости от степени инактивации непораженной X-хромосомы – см. Перекошенная X-инактивация ), были описаны гомозиготные женщины; у этих женщин наблюдается сопутствующее редкое иммунное расстройство, называемое хронической гранулематозной болезнью (ХГБ). [ необходима цитата ]
Диагноз обычно подозревают, когда у пациентов из определенных этнических групп (см. эпидемиологию) развивается анемия , желтуха и симптомы гемолиза после воздействия любой из вышеперечисленных причин, особенно при наличии положительного семейного анамнеза. [23]
Обычно тесты включают: [ необходима ссылка ]
Когда есть достаточные основания подозревать G6PD, прямым тестом на G6PD является « тест флуоресцентного пятна Бейтлера », который в значительной степени заменил старый тест (тест обесцвечивания красителя Мотульского). Другие возможности — прямое тестирование ДНК и/или секвенирование гена G6PD. [24]
Тест флуоресцентного пятна Бейтлера — это быстрый и недорогой тест, который визуально определяет НАДФН , продуцируемый Г6ФД под ультрафиолетовым светом . Если пятно крови не флуоресцирует, тест положительный; он может быть ложноотрицательным у пациентов, которые активно гемолизируют. Поэтому его можно проводить только через 2–3 недели после гемолитического эпизода. [23]
Когда макрофаг в селезенке идентифицирует эритроцит с тельцем Гейнца, он удаляет осадок и небольшой кусочек мембраны, что приводит к появлению характерных « клеток укуса ». Однако, если образуется большое количество телец Гейнца, как в случае дефицита G6PD, некоторые тельца Гейнца все равно будут видны при просмотре эритроцитов, окрашенных кристаллическим фиолетовым. Этот простой и недорогой тест может привести к первоначальному предположению о дефиците G6PD, которое может быть подтверждено другими тестами. [ необходима цитата ]
Тестирование во время и в течение многих недель после гемолитического эпизода приведет к ложноотрицательным результатам, поскольку дефицитные эритроциты G6PD будут выведены, а молодые эритроциты (ретикулоциты) еще не будут дефицитными G6PD. Ложноотрицательные результаты также вероятны после любых переливаний крови. По этой причине многие больницы ждут 3 месяца после гемолитического эпизода, прежде чем проводить тестирование на дефицит G6PD. У женщин следует измерять активность G6PD количественным методом, чтобы избежать неправильной классификации скрининговыми тестами. [23]
Всемирная организация здравоохранения классифицирует генетические варианты G6PD на пять классов, первые три из которых являются состояниями дефицита. [25]
Дефицит 6-фосфоглюконатдегидрогеназы (6PGD) имеет схожие симптомы и часто ошибочно принимается за дефицит G6PD, поскольку пораженный фермент находится в том же пути, однако эти заболевания не связаны между собой и могут встречаться у одного и того же человека. [ необходима ссылка ]
Самая важная мера – профилактика – избегание лекарств и продуктов, вызывающих гемолиз. Вакцинация против некоторых распространенных патогенов (например, гепатита А и гепатита В ) может предотвратить атаки, вызванные инфекцией. [26]
В острой фазе гемолиза может потребоваться переливание крови или даже диализ при острой почечной недостаточности . Переливание крови является важной симптоматической мерой, поскольку перелитые эритроциты, как правило, не имеют дефицита G6PD и будут жить нормальной жизнью в кровообращении реципиента. Пострадавшим следует избегать таких препаратов, как аспирин . [ необходима цитата ]
Некоторым пациентам может быть полезно удаление селезенки ( спленэктомия ) , [27] , поскольку это важное место разрушения эритроцитов. Фолиевую кислоту следует использовать при любом расстройстве, характеризующемся высоким оборотом эритроцитов. Хотя витамин Е и селен обладают антиоксидантными свойствами, их использование не снижает тяжесть дефицита G6PD. [ необходима цитата ]
AG1, недавно открытая малая молекула, как было показано, увеличивает активность фермента G6PD в трех распространенных вариантах дефицита. Из-за отсутствия лекарств для лечения G6PD, AG1 является многообещающим предшественником в разработке фармакологического лечения, эффективного для множественных ферментопатий G6PD. [28]
Люди с дефицитом G6PD, по-видимому, не заболевают какими-либо болезнями чаще, чем другие люди, и могут иметь меньший риск, чем другие люди, для приобретения ишемической болезни сердца и цереброваскулярных заболеваний . [29] Однако недавнее исследование показало, что дефицит G6PD увеличивает сердечно-сосудистый риск до 70%. Риск, обусловленный дефицитом G6PD, является умеренным по сравнению с воздействием первичных факторов сердечно-сосудистого риска. [30] Кроме того, опубликованный обзор выдвинул гипотезу, что дефицит G6PD может снизить антитромбоцитарную эффективность клопидогреля (резистентность к клопидогрелю). [31]
Дефицит G6PD является вторым по распространенности дефектом человеческого фермента после дефицита ALDH2 , он присутствует у более чем 400 миллионов человек во всем мире. [32] Дефицит G6PD привел к 4100 смертям в 2013 году и 3400 смертям в 1990 году. [33] Средиземноморский бассейн - это место, где фавизм наиболее распространен, особенно среди курдов , сардинцев , киприотов , греков , египтян и некоторых африканских популяций, включая тех, у кого есть эти предки. [34] [35] [36] Фавизм также был зарегистрирован за пределами Средиземноморского бассейна, в других странах Ближнего Востока и Восточной Азии, таких как Ирак, Иран, Болгария и Китай. На Сардинии зарегистрирована самая высокая частота фавизма - пять случаев на каждые 1000 человек. [34]
Побочным эффектом этого заболевания является то, что оно обеспечивает защиту от малярии , [37] в частности, формы малярии, вызываемой Plasmodium falciparum , самой смертоносной формы малярии. Подобная связь существует между малярией и серповидноклеточной анемией . Одна из теорий, объясняющая это, заключается в том, что клетки, инфицированные паразитом Plasmodium, быстрее очищаются селезенкой . Это явление может дать носителям дефицита G6PD эволюционное преимущество за счет повышения их приспособленности в эндемичных по малярии средах. Исследования in vitro показали, что Plasmodium falciparum очень чувствителен к окислительному повреждению. Это является основой для другой теории, которая заключается в том, что генетический дефект обеспечивает устойчивость из-за того, что хозяин с дефицитом G6PD имеет более высокий уровень окислительных агентов, которые, хотя и переносятся хозяином, смертельны для паразита. [38]
Современное понимание этого состояния началось с анализа пациентов, которые проявили чувствительность к примахину . [39] Открытие дефицита G6PD в значительной степени основывалось на тестировании заключенных-добровольцев в Иллинойской государственной тюрьме , тип исследования, который сегодня считается неэтичным и не может быть выполнен. Когда некоторым заключенным давали препарат примахин, у некоторых развилась гемолитическая анемия , а у других — нет. Несмотря на эти результаты, американские военные широко применяли препарат во время Корейской войны для предотвращения рецидивирующей инфекции, вызванной гипнозоитами Plasmodium vivax . Многочисленные случаи гемолитической анемии наблюдались у американских солдат североафриканского и средиземноморского происхождения. [40]
После изучения механизма с помощью тестирования Cr 51 было окончательно показано, что гемолитический эффект примахина обусловлен внутренним дефектом эритроцитов. [41]
И в легендах, и в мифологии фавизм известен с античности. Жрецам различных культов греко-римской эпохи запрещалось есть или даже упоминать бобы, а у Пифагора было строгое правило, что для вступления в общество пифагорейцев нужно было поклясться, что бобы не едят. [42] Этот запрет предположительно был связан с тем, что бобы напоминали мужские гениталии, но возможно, что это было связано с верой в то, что бобы и люди были созданы из одного и того же материала. [43]