Химическое соединение
Элафибранор ( МНН [5] ), продаваемый под торговой маркой Икирво , представляет собой лекарственный препарат , используемый для лечения первичного билиарного холангита . [1] [6]
Элафибранор является двойным агонистом PPARα/δ . [7] [8] Элафибранор и его основной активный метаболит GFT1007 являются агонистами рецепторов, активируемых пролифераторами пероксисом (PPAR), оба из которых активируют PPAR-альфа, PPAR-гамма и PPAR-дельта in vitro. [1]
В июне 2024 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) выдало ускоренное одобрение элафибранору. [1] [9] [6]
Медицинское применение
Элафибранор показан для лечения первичного билиарного холангита в сочетании с урсодезоксихолевой кислотой у взрослых, у которых наблюдается неадекватная реакция на урсодезоксихолевую кислоту, или в качестве монотерапии у людей, не переносящих урсодезоксихолевую кислоту. [1] [6] [10]
Побочные эффекты
Наиболее распространенные побочные реакции включают увеличение веса, диарею, боли в животе, тошноту, рвоту, артралгию, запор, повреждение мышц, переломы, гастроэзофагеальную рефлюксную болезнь, сухость во рту, потерю веса и сыпь. [1]
История
В 2019 году Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило элафибранору статус прорывной терапии на основании данных фазы II для лечения первичного билиарного холангита у взрослых в возрасте 18 лет и старше с неадекватным ответом на урсодезоксихолевую кислоту (УДХК) . [11] Статус был предоставлен компании Genfit. [11]
В июне 2024 года FDA США предоставило ускоренное одобрение элафибранору. Одобрение было основано на положительных данных исследования III фазы ELATIVE. [12] Обозначение было предоставлено Ipsen . [13]
Общество и культура
Правовой статус
В июле 2024 года Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам принял положительное заключение, рекомендовав выдать условное разрешение на продажу лекарственного средства Iqirvo, предназначенного для лечения первичного билиарного холангита (ПБХ). [2] Заявителем на данное лекарственное средство является Ipsen Pharma. [2] Элафибранор был разрешен для медицинского применения в Европейском союзе в сентябре 2024 года. [2]
В октябре 2024 года Национальный институт здравоохранения и совершенствования медицинской помощи (NICE) принял рекомендацию по применению элафибранора для лечения взрослых с первичным билиарным холангитом на основе результатов исследования ELATIVE фазы 3, в котором 51% пациентов, получавших элафибранор в сочетании с урсодезоксихолевой кислотой , достигли ответа на холестаз на 52-й неделе по сравнению с 4% пациентов в группе плацебо и урсодезоксихолевой кислоты. [14] [15]
Исследовать
Это химическое соединение также изучается и разрабатывается компанией Genfit для лечения эндокринных и метаболических заболеваний, таких как диабет 2 типа , дислипидемия и MASH . [16] [17] [18]
Ссылки
- ^ abcdef "Iqirvo-elafibranor tablet, film coated". DailyMed . 10 июня 2024 г. Архивировано из оригинала 16 июня 2024 г. Получено 16 июня 2024 г.
- ^ abcd "Iqirvo EPAR". Европейское агентство по лекарственным средствам . 25 июля 2024 г. Получено 27 июля 2024 г.Текст был скопирован из этого источника, авторские права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ "Iqirvo PI". Единый реестр лекарственных средств . 23 сентября 2024 г. Получено 27 сентября 2024 г.
- ^ Cariou B, Zaïr Y, Staels B, Bruckert E (сентябрь 2011 г.). «Влияние нового двойного агониста PPAR α/δ GFT505 на гомеостаз липидов и глюкозы у пациентов с абдоминальным ожирением с комбинированной дислипидемией или нарушенным метаболизмом глюкозы». Diabetes Care . 34 (9): 2008–14. doi :10.2337/dc11-0093. PMC 3161281 . PMID 21816979.
- ^ Всемирная организация здравоохранения (2015). «Международные непатентованные наименования фармацевтических веществ (МНН): рекомендуемые МНН: список 74». WHO Drug Information . 29 (3). hdl : 10665/331070 .
- ^ abc "Препарат Iqirvo компании Ipsen получил ускоренное одобрение FDA США в качестве первого в своем классе препарата PPAR для лечения первичного билиарного холангита". Ipsen (пресс-релиз). 10 июня 2024 г. Архивировано из оригинала 16 июня 2024 г. Получено 11 июня 2024 г.
- ^ Патент США № 7655641 "96 dpi изображение оригинального патента USPTO 7655641" (PDF) . Получено 31 марта 2013 г.[ мертвая ссылка ]
- ^ Васкес-Каррера М (2012). «ГФТ-505» (PDF) . Наркотики будущего . 37 (8): 555–559. дои : 10.1358/dof.2012.037.08.1835977. S2CID 258323049.[ постоянная мертвая ссылка ]
- ^ "FDA Roundup: June 11, 2024". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) (пресс-релиз). 11 июня 2024 г. Архивировано из оригинала 11 июня 2024 г. Получено 12 июня 2024 г.
- ^ «Историческая веха достигнута благодаря ускоренному одобрению FDA препарата Икирво компании Ipsen для лечения первичного билиарного холангита». wallstreet-online.de (на немецком языке). 10 июня 2024 г. Архивировано из оригинала 16 июня 2024 г. Получено 11 июня 2024 г.
- ^ ab "Genfit объявляет о предоставлении FDA гранта на прорывную терапию препарату Элафибранор для лечения ПБХ". Genfit (пресс-релиз). 18 апреля 2019 г. Архивировано из оригинала 5 июня 2024 г. Получено 11 июня 2024 г.
- ^ Ipsen (9 мая 2024 г.). Двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование и открытое долгосрочное расширение для оценки эффективности и безопасности элафибранора 80 мг у пациентов с первичным билиарным холангитом с неадекватным ответом или непереносимостью урсодезоксихолевой кислоты (отчет). clinicaltrials.gov. Архивировано из оригинала 2 мая 2024 г. Получено 11 июня 2024 г.
- ^ «Историческая веха достигнута благодаря ускоренному одобрению FDA препарата Икирво компании Ipsen для лечения первичного билиарного холангита». wallstreet-online.de (на немецком языке). 10 июня 2024 г. Архивировано из оригинала 11 июня 2024 г. Получено 11 июня 2024 г.
- ^ "Препарат Iqirvo компании Ipsen рекомендован NICE для лечения редкого заболевания печени — первичного билиарного холангита — PMLiVE". pmlive.com . 24 октября 2024 г. Получено 28 октября 2024 г.
- ^ "Исследование элафибранора у пациентов с первичным билиарным холангитом (ПБХ) (ELATIVE)". clinicaltrials.gov . Получено 28 октября 2024 г. .
- ^ "Advanced Compound Status" (пресс-релиз). Genfit. Архивировано из оригинала 11 апреля 2013 г.
- ^ "GFT505 расширяет свой терапевтический потенциал" (PDF) (пресс-релиз). Архивировано (PDF) из оригинала 10 июля 2021 г. Получено 31 марта 2013 г.
- ^ Cariou B, Staels B (октябрь 2014 г.). «GFT505 для лечения неалкогольного стеатогепатита и диабета 2 типа». Экспертное мнение об исследуемых препаратах . 23 (10): 1441–8. doi :10.1517/13543784.2014.954034. PMID 25164277. S2CID 3190253.