итальянский педиатр
Мария Грация Ронкароло (родилась 17 декабря 1954 года) — итальянский педиатр , в настоящее время профессор Джорджа Д. Смита по стволовым клеткам и регенеративной медицине и профессор медицины (трансплантация крови и костного мозга и клеточная терапия) в Стэнфордском университете . [1] Она также является директором Стэнфордского института биологии стволовых клеток и регенеративной медицины вместе с Ирвингом Вайсманом и Майклом Лонгакером и директором Центра окончательной и лечебной медицины в Стэнфорде. [2]
Она получила образование в Туринском университете . [1] Она бывший президент Федерации обществ клинической иммунологии , [3] и является членом Австрийской академии наук . [4] Она академический основатель Graphite Bio. [5] Ее индекс Хирша составляет 91. [6]
Награды и почести
- Номинирован президентом Италии на премию Ufficiale dell'Ordine Al Merito della Repubblica Italiana за выдающийся научный вклад (2000 г.).
- Избранный член Европейской академии наук (2005) [7] [8]
- Премия за выдающиеся достижения от Европейского общества генной и клеточной терапии (2010) [9]
- Избранный член Австрийской академии наук (2012)
- Научная премия Eurordis (2012) [10]
- Премия «Золотое яблоко», присуждаемая Фондом Марисы Беллисарио за выдающийся вклад в науку (2013)
- Рыцарское звание «Commendatore dell'Ordine Al Merito della Repubblica Italiana» от президента Италии за выдающиеся научные вклады (2014 г.)
- Премия «За выдающиеся достижения» от Американского общества генной и клеточной терапии (2017) [11]
Исследовательская карьера
Ронкароло хорошо известна тем, что идентифицировала периферическое подмножество регуляторных Т-клеток , называемых регуляторными Т-клетками типа 1 (Tr1) . Ее команда первой описала клетки Tr1 [12] , работая в Научно-исследовательском институте молекулярной и клеточной биологии DNAX, который позже был приобретен Schering-Plough и теперь является частью Merck . Она была главным исследователем первого клинического испытания с использованием клеток Tr1, которые генерируются ex vivo для лечения реакции «трансплантат против хозяина» у пациентов с лейкемией , которым проводили гаплоидентичную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток [13], и является главным исследователем дополнительного клинического испытания с использованием этих клеток в Соединенных Штатах. [14]
Ронкароло внесла большой вклад в области клеточной и генной терапии . Она проводила трансплантации фетальных стволовых клеток, проведенные до рождения [15], для лечения наследственных заболеваний иммунной системы, таких как синдром Вискотта-Олдрича [16]. Она руководила первым исследованием генной терапии на основе стволовых клеток для пациентов с аденозиндезаминазой - тяжелым комбинированным иммунодефицитом [17] . Результаты клинических испытаний привели к одобрению Европейской комиссии [18] . Терапия была лицензирована GlaxoSmithKline и продается под названием Strimvelis , что сделало ее первой коммерчески одобренной генной терапией ex vivo в Европе [19] .
Ссылки
- ^ ab "Мария Грация Ронкароло". Стэнфордский университет . Проверено 23 июня 2021 г.
- ^ "Стэнфорд объявляет о создании нового Центра окончательной и лечебной медицины". Центр новостей (на самоанском языке) . Получено 8 февраля 2022 г.
- ^ "Leadership". Федерация обществ клинической иммунологии . 4 июня 2018 г. Получено 26 июня 2021 г.
- ^ "Мария Грация Ронкароло". Human Technopole . Получено 26 июня 2021 г.
- ^ "О нас: Академические основатели". Graphite Bio . Получено 26 июня 2021 г.
- ^ "Мария Грация Ронкароло - ведущий итальянский ученый в области биомедицинских наук". Лучшие итальянские ученые . Получено 26 июня 2021 г. .
- ^ "Академия Европы: ListMembersByAlphabet". www.ae-info.org . Получено 8 февраля 2022 г. .
- ^ "Академия Европы: Ронкароло Мария". www.ae-info.org . Получено 8 февраля 2022 г. .
- ^ "Awards". www.esgct.eu . Получено 29 сентября 2023 г. .
- ^ "EURORDIS - Голос пациентов с редкими заболеваниями в Европе". www.eurordis.org . Получено 8 февраля 2022 г. .
- ^ "Премия за выдающиеся достижения | ASGCT - Американское общество генной и клеточной терапии | ASGCT - Американское общество генной и клеточной терапии". asgct.org . Получено 8 февраля 2022 г. .
- ^ Гру, Эрве; О'Гарра, Энн; Биглер, Майк; Руло, Матье; Антоненко Светлана; де Врис, Ян Э.; Ронкароло, Мария Грация (октябрь 1997 г.). «Подмножество CD4 + Т-клеток ингибирует антигенспецифические реакции Т-клеток и предотвращает колит». Природа . 389 (6652): 737–742. Бибкод : 1997Natur.389..737G. дои : 10.1038/39614. PMID 9338786. S2CID 4422991.
- ^ Баккетта, Роза; Лукарелли, Барбарелла; Сартирана, Клаудия; Грегори, Сильвия; Лупо Стангеллини, Мария Т.; Мике, Патрик; Томюк, Стефан; Эрнандес-Фуэнтес, Мария; Джанолини, Моника Э.; Греко, Рафаэлла; Бернарди, Массимо (2014). «Иммунологический результат у пациентов с трансплантированными гаплоидентичными HSC, получавшими активированные IL-10 донорские Т-клетки». Границы в иммунологии . 5:16 . дои : 10.3389/fimmu.2014.00016 . ISSN 1664-3224. ПМЦ 3907718 . ПМИД 24550909.
- ^ Ронкароло, Мария Грация (25 июня 2021 г.). «Использование инфузий клеток T-allo10 в сочетании с трансплантацией несовместимых родственных или несовместимых неродственных гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) при гематологических злокачественных новообразованиях». Стэнфордский университет.
- ^ "Больные плоды будут лечиться стволовыми клетками". www.science.org . Получено 8 февраля 2022 г. .
- ^ Аюти, Алессандро; Биаско, Лука; Скарамуцца, Саманта; Ферруа, Франческа; Чикалезе, Мария Пиа; Барикорди, Кристина; Дионисио, Франческа; Калабрия, Андреа; Джаннелли, Стефания; Кастиелло, Мария Кармина; Бостикардо, Марита (23 августа 2013 г.). «Лентивирусная генная терапия гемопоэтическими стволовыми клетками у пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича». Наука . 341 (6148). дои : 10.1126/science.1233151. ПМЦ 4375961 . ПМИД 23845947.
- ^ Аюти, Алессандро; Каттанео, Федерика; Галимберти, Стефания; Беннингхофф, Ульрика; Кассани, Барбара; Каллегаро, Лучано; Скарамуцца, Саманта; Андольфи, Грация; Мироло, Массимилиано; Бригида, Иммаколата; Табукки, Антонелла (29 января 2009 г.). «Генная терапия иммунодефицита вследствие дефицита аденозиндезаминазы». Медицинский журнал Новой Англии . 360 (5): 447–458. дои : 10.1056/NEJMoa0805817 . ISSN 1533-4406. ПМИД 19179314.
- ^ Aiuti, Alessandro; Roncarolo, Maria Grazia; Naldini, Luigi (июнь 2017 г.). «Генная терапия для ADA‐SCID, первое маркетинговое одобрение генной терапии ex vivo в Европе: прокладывание дороги для следующего поколения передовых терапевтических лекарственных средств». EMBO Molecular Medicine . 9 (6): 737–740. doi :10.15252/emmm.201707573. ISSN 1757-4676. PMC 5452047. PMID 28396566 .
- ^ «Первое действенное лекарство от генной терапии уже здесь». MIT Technology Review . Получено 8 февраля 2022 г.