Медицинское состояние
XX гонадная дисгенезия — это тип женского гипогонадизма , при котором яичники не функционируют, чтобы вызвать половое созревание у в остальном нормальной девочки, кариотип которой оказывается 46,XX. При нефункционирующих полосатых яичниках у нее низкий уровень эстрогена ( гипоэстрогенность ) и высокие уровни ФСГ и ЛГ . Затем обычно начинают терапию эстрогеном и прогестероном . Некоторые случаи считаются тяжелой версией преждевременного угасания яичников , когда яичники угасают до полового созревания. [1]
Некоторые формы дисгенезии гонад XX сопровождаются сенсоневральной глухотой . Этот тип также известен как синдром Перро , аутосомно- рецессивное заболевание, поражающее оба пола. У мужчин наблюдается только глухота. [2]
Термин «чистая дисгенезия гонад» (ПГД) использовался для различения группы пациентов с дисгенезией гонад, связанной с синдромом Тернера . В последнем случае присутствует отчетливая хромосомная аберрация, в то время как при ПГД хромосомная констелляция представляет собой либо 46,XX, либо 46,XY. Таким образом, дисгенезия гонад XX также называется ПГД, 46 XX , а дисгенезия гонад XY — ПГД, 46,XY или синдромом Суайера . [3] У пациентов с ПГД нормальная хромосомная констелляция, но могут быть локализованные генетические изменения.
Презентация
Сопутствующие условия
Дисгенезия гонад XX связана с синдромом Свайера , поскольку оба состояния имеют одинаковый фенотип и клинические проблемы; однако при синдроме Свайера кариотип — 46,XY, и поэтому рекомендуется гонадэктомия. [4]
При синдроме Тернера наблюдается очевидная аномалия или отсутствие одной из половых хромосом, что является причиной развития гонадной дисгенезии. Напротив, гонадная дисгенезия XX имеет нормальную женскую хромосомную ситуацию. [ необходима цитата ]
Другой тип дисгенезии гонад XX известен как эпибульбарная дермоидная дисгенезия гонад 46,XX, которая сопровождается теми же симптомами, что и обычный синдром, хотя также проявляет признаки эпибульбарного дермоида (заболевание глаз). [5] [6] [7] Было высказано предположение, что это новый тип синдрома. [5]
Патогенез
Причина этого состояния часто неясна.
В случаях, когда слух не затронут, задействованы следующие гены: [8]
- FOXL2 , NOBOX и FIGLA , связанные с развитием яичников. [8] Мутация FOXL2 может вызывать блефарофимоз, птоз, синдром обратного эпикантуса , который одновременно поражает глаза. [9]
- Рецептор ФСГ , связанный с передачей сигнала. Аутосомно-рецессивный. [10]
- BMP15 , связанный с Х-сцепленной формой. [8]
- EIF2B2 , EIF2B4 и EIF2B5 , ответственные за выработку белка (см. eIF2 ). [8]
- PSMC3IP, аутосомно-рецессивный; мутация снижает транскрипцию этого гена, вызванную эстрогеном. [8]
- Различные гены, участвующие в стероидогенезе [9]
В случаях нарушения слуха (синдром Перро) задействованы следующие гены: [11]
- LARS2 [12] и HARS2 , [13] два гена митохондриальной тРНК-синтетазы
- HSD17B4 , участвует в стероидогенезе и метаболизме жирных кислот
- TWNK , митохондриальная геликаза
- ERAL1, митохондриальный шаперон рРНК [14]
- CLPP , митохондриальная протеаза [15] [16]
- RMND1, белок, участвующий в митохондриальной трансляции; вызывает проблемы с почками в дополнение к классическим симптомам Перро. По состоянию на 2020 год зарегистрировано три случая. [17]
По-видимому, либо зародышевые клетки не формируются или не взаимодействуют с гонадным гребнем, либо подвергаются ускоренной атрезии , так что в конце детства присутствует только полосатая гонада, неспособная вызывать пубертатные изменения. Поскольку яичники девочек не производят никаких важных изменений тела до полового созревания , обычно нет подозрения на дефект репродуктивной системы, пока половое созревание не наступает. [ необходима цитата ]
Известны семейные случаи дисгенезии гонад XX. [ необходима ссылка ]
Диагноз
Из-за неспособности половых желез продуцировать половые гормоны (как эстрогены , так и андрогены ) большинство вторичных половых признаков не развиваются. Это особенно касается эстрогенных изменений, таких как развитие груди, расширение таза и бедер, а также менструальных периодов . Поскольку надпочечники могут вырабатывать ограниченное количество андрогенов и не подвержены этому синдрому, у большинства этих девочек появляются лобковые волосы, хотя они часто остаются редкими. [ необходима цитата ]
Оценка задержки полового созревания обычно выявляет наличие лобковых волос, но повышение гонадотропинов , что указывает на то, что гипофиз подает сигнал о половом созревании, но гонады не реагируют. Следующие этапы оценки обычно включают проверку кариотипа и визуализацию таза. Кариотип выявляет XX хромосомы, а визуализация демонстрирует наличие матки, но отсутствие яичников (полосатые гонады обычно не видны при большинстве визуализаций). На этом этапе врач обычно может поставить диагноз дисгенезии гонад XX. [ необходима цитата ]
Уход
Последствия для девочки с дисгенезией гонад XX: [ необходима цитата ]
- Ее половые железы не могут вырабатывать эстроген, поэтому ее грудь не будет развиваться, а матка не будет расти и менструировать, пока ей не дадут эстроген . Сейчас его часто вводят через кожу.
- Ее половые железы не могут вырабатывать прогестерон, поэтому ее менструации не будут предсказуемыми, пока ей не назначат прогестин , обычно в виде таблеток.
- Ее половые железы не могут производить яйцеклетки , поэтому она не сможет зачать детей естественным путем. Женщина с маткой, но без яичников может забеременеть путем имплантации оплодотворенной яйцеклетки другой женщины ( перенос эмбриона ).
История
В 1951 году Перро сообщил о связи между дисгенезией гонад и глухотой, которая теперь называется синдромом Перро . [18]
Смотрите также
Ссылки
- ^ Ledig, S; Röpke, A; Wieacker, P (сентябрь 2010 г.). «Варианты числа копий при преждевременной недостаточности яичников и дисгенезии яичников». Sexual Development . 4 (4–5): 225–32. doi :10.1159/000314958. PMID 20606390. S2CID 20694337.
- ^ Sampathkumar, G.; Veerasigamani, N. (2015). «Синдром Перро — редкий случай». Журнал клинических и диагностических исследований . 9 (3): OD01-2. doi :10.7860/JCDR/2015/10992.5641. PMC 4413102. PMID 25954653 .
- ^ Проблемы со входом
- ^ Себастьяно Кампо (1998). «Лапароскопическая гонадэктомия у двух пациентов с дисгенезией гонад». Журнал Американской ассоциации гинекологов-лапароскопистов .
- ^ ab Quayle SA, Copeland KC (1991). "46,XX гонадная дисгенезия с эпибульбарным дермоидом". Am. J. Med. Genet . 40 (1): 75–6. doi :10.1002/ajmg.1320400114. PMID 1909490.
- ^ 46,XX Дисгенезия гонад эпибульбарного дермоида в Отделении редких заболеваний Национального института здравоохранения
- ^ ORPHANET – О редких заболеваниях – О орфанных препаратах Архивировано 13 января 2005 г. на Wayback Machine
- ^ abcde Witchel, Selma Feldman; Lee, Peter A. (2014). «Неоднозначные гениталии». Детская эндокринология . С. 107–156.e1. doi :10.1016/B978-1-4557-4858-7.00014-7. ISBN 9781455748587.
- ^ ab Simpson, JL (2014). «Расстройства гонад, полового тракта и гениталий». Справочный модуль по биомедицинским наукам : B9780128012383055604. doi :10.1016/B978-0-12-801238-3.05560-4. ISBN 9780128012383.
- ^ Айттомяки, К; Лусена, Дж.Л.; Пакаринен, П; Систонен, П; Тапанайнен, Дж; Громолл, Дж; Каскикари, Р; Санкила, Э.М.; и др. (1995). «Мутация в гене рецептора фолликулостимулирующего гормона вызывает наследственную гипергонадотропную недостаточность яичников». Клетка . 82 (6): 959–68. дои : 10.1016/0092-8674(95)90275-9 . PMID 7553856. S2CID 14748261.
- ^ "OMIM Phenotypic Series — PS233400". www.omim.org . Получено 2020-11-18 .
- ^ Пирс, Сара Б.; Герсак, Ксения; Майклсон-Коэн, Рэйчел; Уолш, Том; Ли, Минг К.; Малах, Дэниел; Клевит, Рэйчел Э.; Кинг, Мэри-Клэр; Леви-Лахад, Эфрат (апрель 2013 г.). «Мутации в гене LARS2, кодирующем митохондриальную лейцил-тРНК-синтетазу, приводят к преждевременной недостаточности яичников и потере слуха при синдроме Перро». Американский журнал генетики человека . 92 (4): 614–620. doi :10.1016/j.ajhg.2013.03.007. PMC 3617377. PMID 23541342 .
- ^ Pierce SB, Chisholm KM, Lynch ED, Lee MK, Walsh T, Opitz JM, Li W, Klevit RE, King MC (2011) Мутации в митохондриальной гистидил тРНК синтетазе HARS2 вызывают дисгенезию яичников и нейросенсорную потерю слуха при синдроме Перро. Proc Natl Acad Sci US A.
- ^ Chatzispyrou, Iliana A.; Alders, Marielle; Guerrero-Castillo, Sergio; Zapata Perez, Ruben; Haagmans, Martin A.; Mouchiroud, Laurent; Koster, Janet; Ofman, Rob; Baas, Frank; Waterham, Hans R.; Spelbrink, Johannes N. (2017-07-01). "Гомозиготная миссенс-мутация в ERAL1, кодирующая митохондриальный шаперон рРНК, вызывает синдром Перро". Human Molecular Genetics . 26 (13): 2541–2550. doi :10.1093/hmg/ddx152. ISSN 0964-6906. PMC 5965403. PMID 28449065 .
- ^ Дженкинсон, Эмма М.; Рехман, Аттик У.; Уолш, Том; Клейтон-Смит, Джилл; Ли, Квангюк; Морелл, Роберт Дж.; Драммонд, Меган К.; Хан, Шахин Н.; Наим, Мухаммад Асиф; Рауф, Бушра; Биллингтон, Нил (апрель 2013 г.). «Синдром Перро вызван рецессивными мутациями в гене CLPP, кодирующем митохондриальную АТФ-зависимую камерную протеазу». Американский журнал генетики человека . 92 (4): 605–613. doi :10.1016/j.ajhg.2013.02.013. PMC 3617381. PMID 23541340 .
- ^ Броди, Эрика Дж.; Чжан, Ханьмяо; Сайед, Таманна; Траскотт, Кэй Н.; Дуган, Дэвид А. (декабрь 2018 г.). «Синдром Перро типа 3, вызванный различными молекулярными дефектами CLPP». Научные отчеты . 8 (1): 12862. Бибкод : 2018NatSR...812862B. дои : 10.1038/s41598-018-30311-1. ISSN 2045-2322. ПМК 6110781 . ПМИД 30150665.
- ^ Oziębło, D.; Pazik, J.; Stępniak, I.; Skarżyński, H.; Ołdak, M. (2020). «Два новых патогенных варианта подтверждают причинную роль RMND1 в синдроме Перро с поражением почек». Genes . 11 (9): 1060. doi : 10.3390/genes11091060 . PMC 7564844 . PMID 32911714.
- ^ Перро, М.; Клотц, Б.; Хауссет, Э.: Два случая синдрома Тёрнера с Surdi-mutite в одном братстве-меме. Бык. Память Соц. Мед. Прыгать. Париж 16: 79–84, 1951.
Внешние ссылки