stringtranslate.com

Гивосиран

Гивосиран , продаваемый под торговой маркой Givlaari , представляет собой лекарственный препарат, используемый для лечения взрослых с острой печеночной порфирией . [3] [6] [7] [8] Гивосиран представляет собой малую интерферирующую РНК (siRNA), направленную против дельта-аминолевулинатсинтазы 1 (ALAS1), [9] важного фермента в производстве гема .

Наиболее распространенными побочными эффектами являются тошнота и реакции в месте инъекции. [8]

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) считает его лекарством первого класса . [10]

Медицинское применение

Гивосиран показан для лечения взрослых с острой печеночной порфирией — генетическим заболеванием, приводящим к накоплению токсичных молекул порфирина , которые образуются при выработке гема (который помогает связывать кислород в крови). [3] [7]

История

В ноябре 2019 года гивосиран был одобрен в США для лечения взрослых с острой печеночной порфирией (ОГП). [7] [11]

Эффективность оценивалась в ENVISION (NCT03338816), рандомизированном, двойном слепом, плацебо-контролируемом, многонациональном исследовании, в котором приняли участие 94 пациента с острой печеночной порфирией. [8] Участники были рандомизированы (1:1) для получения ежемесячных подкожных инъекций гивосирана 2,5 мг/кг или плацебо в течение шестимесячного двойного слепого периода. [8] Эффективность гивосирана измерялась по частоте приступов порфирии, которые требовали госпитализаций, срочных визитов к врачу или внутривенного вливания гемина на дому. [7] Участники, получавшие гивосиран, испытали на 70% меньше приступов порфирии по сравнению с пациентами, получавшими плацебо. [7]

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) удовлетворило заявку на присвоение гивосирану статуса прорывной терапии , статуса приоритетного рассмотрения и статуса орфанного препарата . [7] [8] FDA предоставило одобрение на препарат Гивосиран компании Alnylam Pharmaceuticals . [7]

Ссылки

  1. ^ ab "Givlaari APMDS". Therapeutic Goods Administration (TGA) . 15 декабря 2023 г. Архивировано из оригинала 2 января 2024 г. Получено 7 марта 2024 г.
  2. ^ «Summary Basis of Decision (SBD) for Givlaari». Health Canada . 23 октября 2014 г. Архивировано из оригинала 30 мая 2022 г. Получено 29 мая 2022 г.
  3. ^ abc "Givlaari- givosiran sodium injection, solution". DailyMed . Архивировано из оригинала 8 февраля 2022 г. Получено 7 февраля 2022 г.
  4. ^ "Givlaari EPAR". Европейское агентство по лекарственным средствам . 29 января 2020 г. Архивировано из оригинала 12 ноября 2021 г. Получено 4 марта 2023 г.
  5. ^ "Информация о продукте Givlaari". Единый регистр лекарственных средств . Архивировано из оригинала 5 марта 2023 г. Получено 3 марта 2023 г.
  6. ^ Syed YY (май 2021 г.). «Givosiran: A Review in Acute Hepatic Porphyria». Drugs . 81 (7): 841–848. doi :10.1007/s40265-021-01511-3. PMID  33871817. S2CID  233292573.
  7. ^ abcdefg "FDA одобряет первое лечение редкого наследственного заболевания". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) (пресс-релиз). 20 ноября 2019 г. Архивировано из оригинала 21 ноября 2019 г. Получено 20 ноября 2019 г. Общественное достояниеВ данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .
  8. ^ abcde "FDA одобряет гивосиран для лечения острой печеночной порфирии". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) . 20 ноября 2019 г. Архивировано из оригинала 21 ноября 2019 г. Получено 20 ноября 2019 г. Общественное достояниеВ данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .
  9. ^ Balwani M, Sardh E и др.; ENVISION Investigators. Фаза 3 испытания терапевтического РНК-интерференционного препарата Givosiran для лечения острой перемежающейся порфирии. N Engl J Med. 2020 11 июня;382(24):2289-2301. doi: 10.1056/NEJMoa1913147. PMID 32521132.
  10. ^ "Одобрение новых лекарственных препаратов 2019". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . 31 декабря 2019 г. Архивировано из оригинала 18 января 2024 г. Получено 15 сентября 2020 г.
  11. ^ "Drug Trials Snapshots: Givlaari". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) . 20 ноября 2019 г. Архивировано из оригинала 24 января 2020 г. Получено 24 января 2020 г. Общественное достояниеВ данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .

Внешние ссылки