stringtranslate.com

Alnylam Фармасьютикалс

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. — американская биофармацевтическая компания, занимающаяся открытием, разработкой и коммерциализацией терапевтических средств на основе РНК-интерференции (РНКi) [3] для генетически определенных заболеваний. Компания была основана в 2002 году, ее штаб-квартира находится в Кембридже, штат Массачусетс . [4] В 2016 году Forbes включил компанию в свой список «100 самых инновационных компаний». [5]

История

Компания является ответвлением Института биофизической химии Макса Планка . [6] В 2002 году Alnylam была основана учеными Филиппом Шарпом , Полом Шиммелем , Дэвидом Бартелем , Томасом Тушлом и Филиппом Замором , а также инвесторами Кристофом Вестфалем и Джоном Кеннеди Кларком; Джон Мараганор был основателем и генеральным директором. [5] [7] [8] Компания была названа в честь Alnilam , звезды в поясе Ориона . Написание было изменено, чтобы сделать его уникальным. [9] В 2003 году фирма объединилась с немецкой фармацевтической компанией Ribopharma AG. Недавно созданная компания также получила 24,6 миллиона долларов в виде финансирования от частных инвестиционных компаний. [10] [11] 27 февраля 2004 года Alnylam Pharmaceuticals подала заявку на IPO . [7] [12] Компания привлекла 26 миллионов долларов и начала торговаться под аббревиатурой ALNY на фондовой бирже Nasdaq . [13]

В 2005 году компания сотрудничала с Medtronic для разработки комбинаций лекарств и устройств для лечения нейродегенеративных расстройств [14] , а в 2006 году — с Biogen Idec для разработки методов лечения прогрессирующей мультифокальной лейкоэнцефалопатии [15] . В 2007 году она заключила неисключительный альянс с Hoffmann-La Roche , в рамках которого Alnylam получила 331 миллион долларов в обмен на доступ к своей технологической платформе [16] , а также вступила в партнерство с Ionis Pharmaceuticals, основав компанию Regulus Therapeutics , специализирующуюся на терапии микроРНК [17] .

В 2009 году компания заключила альянсы с Cubist Pharmaceuticals и Kyowa Hakko Kirin для вывода на рынок препарата, нацеленного на респираторно-синцитиальный вирус . [18] В 2010 году она расширила свое предыдущее сотрудничество с Medtronic, включив в свои исследования, посвященные болезни Гентингтона , фонд CHDI . [19] В 2011 году она заключила партнерство с GlaxoSmithKline для разработки технологии РНК-интерференции, улучшающей производство вакцин. [20] [21] В 2012 году компания заключила 10-летний альянс с Monsanto для разработки биотехнологических решений для сельскохозяйственной отрасли путем разработки природных молекул для защиты урожая. [22] [23] [24] В 2012 году она заключила партнерство с Sanofi Genzyme для разработки лечения транстиретин-опосредованного амилоидоза — наследственного заболевания в Азии. [25] [ необходим сторонний источник ] В феврале 2013 года компания заключила партнерство с The Medicines Company с целью разработки препарата для лечения генетической формы высокого уровня холестерина. [26]

В июле 2013 года во время испытаний фазы I Alnylam продемонстрировал статистически значимое снижение белка, называемого транстиретином, или TTR, и продемонстрировал эффективность у человека при внутривенном и подкожном способах введения. [27] В 2014 году Sanofi Genzyme приобрела 12 процентов акций Alnylam и увеличила свои права на несколько препаратов компании за 700 миллионов долларов. В отдельной сделке Alnylam объявила, что она приобрела Sirna Therapeutics компании Merck & Co. за 25 миллионов долларов наличными и 150 миллионов долларов акциями. [28] [29] В 2015 году компания имела доход в размере 41 миллиона долларов и рыночную капитализацию в размере 5,2 миллиарда долларов. [30]

В 2016 году компания приобрела землю в Нортоне, штат Массачусетс, для строительства производственного предприятия. [31] [32]

В октябре 2016 года клиническое исследование III фазы ведущего продукта компании, ревусирана, было остановлено из-за возросшего количества смертей в лекарственной группе исследования, и компания заявила, что прекращает разработку этого соединения. [33] [34]

10 октября 2018 года Alnylam назначает Маргарет Гамбург в Совет директоров. До этого, с мая 2009 года по апрель 2015 года, она занимала должность комиссара Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). [35]

В феврале 2020 года Alnylam назначила бывшего генерального директора Sanofi Оливье Брандикура в свой совет директоров. [36] В 2021 году было объявлено, что Мараганор уйдет с поста генерального директора, а его место займет главный операционный директор компании Ивонн Гринстрит 1 января 2022 года. [37]

В декабре 2021 года компания Alnylam подала заявку на получение разрешения на проведение клинических испытаний (CTA) в Агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании, чтобы начать исследование фазы 1 ALN-APP, экспериментального терапевтического препарата РНК-интерференции, нацеленного на белок-предшественник амилоида (APP) для лечения болезни Альцгеймера и церебральной амилоидной ангиопатии . [38]

22 декабря 2021 года компания Novartis объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат Leqvio (инклисиран), терапию с использованием малых интерферирующих РНК (siRNA) для снижения уровня холестерина липопротеинов низкой плотности. Препарат Leqvio показан в США в качестве дополнения к диете и максимально переносимой терапии статинами для лечения взрослых с клиническим атеросклеротическим сердечно-сосудистым заболеванием (ASCVD) или гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией (HeFH), которым требуется дополнительное снижение уровня ЛПНП. Влияние препарата Leqvio на сердечно-сосудистую заболеваемость и смертность изучается в клинических испытаниях, которые в настоящее время проводятся. Компания Novartis получила глобальные права на разработку, производство и коммерциализацию препарата Leqvio по лицензии и соглашению о сотрудничестве с Alnylam Pharmaceuticals. [39]

Alnylam по-прежнему не зарабатывает деньги, а пишет убытки. Убытки («GAAP Operating Loss») от Alnylam составили около 650 миллионов долларов в конце 2020 года. Alnylam рассчитывает достичь чистой прибыли в финансовом отношении в 2022 или 2023 году. [40]

В июле 2023 года компания Roche заключила партнерское соглашение с Alnylam Pharmaceuticals на сумму 2,8 млрд долларов США по разработке препарата от гипертонии. [41]

Продукция

В 2016 году компания Alnylam Pharmaceuticals располагала 18 потенциальными методами лечения [42] на разных стадиях разработки в области генетической медицины, кардиометаболических заболеваний и инфекционных заболеваний печени.

В конце 2016 года ведущим кандидатом компании в исследованиях фазы III был патисиран , препарат, нацеленный на транстиретин (TTR) для лечения TTR-опосредованного амилоидоза (ATTR) у пациентов с нарушением нервной системы при семейной амилоидной полинейропатии (FAP). [33] В августе 2018 года под коммерческим названием Onpattro патисиран получил одобрение регулирующих органов США для лечения полинейропатии у пациентов с наследственным ATTR-амилоидозом. [43]

FDA на патисиран

В сентябре 2023 года FDA выразило сомнения относительно эффективности патисирана для лечения кардиомиопатии, связанной с транстиретин -опосредованным амилоидозом (ATTR-CM). Заседание Консультативного комитета FDA по сердечно-сосудистым и почечным препаратам запланировано на 13 сентября 2023 года. Хотя исследование APOLLO-B достигло ключевых конечных точек, FDA поставило под сомнение клиническую значимость результатов, особенно для пациентов, не находящихся на фоновой терапии тафамидисом . FDA ищет вклад комитета в клиническую значимость и популяции пациентов для использования патисирана, потенциально бросающего вызов доминированию тафамидиса компании Pfizer в лечении ATTR-CM. Решение по заявке Alnylam ожидается к 8 октября 2023 года. Патисиран был ранее одобрен в 2018 году для лечения наследственной амилоидозной полинейропатии ATTR, став первым терапевтическим средством с интерференцией РНК, одобренным FDA. [44]

Ссылки

  1. ^ "Alnylam Pharmaceuticals Inc. Годовой отчет о доходах". MarketWatch . 12 августа 2023 г.
  2. ^ "Alnylam Pharmaceuticals: Количество сотрудников 2006-2021". www.macrotrends.net .
  3. ^ "Цитата Alnylam Pharmaceuticals Inc (ALNY) - XNAS | Morningstar. Профиль компании Alnylam Pharmaceuticals Inc. Описание бизнеса". www.morningstar.com . Получено 15 мая 2022 г. .
  4. ^ "ALNY | Alnylam Pharmaceuticals Inc. Профиль компании и руководители - WSJ". www.wsj.com . Получено 15 мая 2022 г. .
  5. ^ ab "Most Innovative Growth Companies #100 Alnylam Pharmaceuticals". Forbes . Май 2016. Получено 22 сентября 2016 .
  6. ^ "50 лет передачи технологий для Общества Макса Планка". www.mpg.de .
  7. ^ ab Hollmer, Mark (8 марта 2004 г.). "Cambridge Bio-Startup Alnylam Files For IPO". Boston Business Journal . Получено 22 сентября 2016 г.
  8. ^ "Alnylam S-1". Alnylam через SEC Edgar. 27 февраля 2004 г.
  9. ^ Долгин, Эли (9 марта 2016 г.). «Что в названии биотехнологической компании? Как стартапы в фармацевтической отрасли выбирают свое название». STAT . Получено 22 сентября 2016 г.
  10. ^ Наик, Гаутам (7 июля 2003 г.). «Ribopharma, Alnylam объявляют о слиянии». The Wall Street Journal . Получено 22 сентября 2016 г.
  11. ^ "Alnylam, Ribopharma Merge, Notch $24.6 Million in Financing". Boston Business Journal. 7 июля 2003 г. Получено 22 сентября 2016 г.
  12. ^ "IPO Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY)" . Насдак. 28 мая 2004 года . Проверено 22 сентября 2016 г.
  13. ^ Фодор, Кейт (11 октября 2004 г.). «Биотехнологии приостановили первичное публичное размещение акций». The Scientist . Получено 22 сентября 2016 г.
  14. ^ «Medtronic, Alnylam ищут лечение». Memphis Business Journal. 9 февраля 2005 г. Получено 22 сентября 2016 г.
  15. ^ "Biogen Idec и Alnylam Partner in RNAi Drug Deal". Boston Business Journal. 21 сентября 2006 г. Получено 22 сентября 2016 г.
  16. ^ Грейл, Анита (10 июля 2007 г.). «Roche делает ставку на исследования генов». The Wall Street Journal . Получено 22 сентября 2016 г.
  17. ^ Хаттон, Дэвид (июнь 2011 г.). «Surf's Up For MicroRNAs». Новости о лекарственных препаратах . Получено 22 сентября 2016 г.
  18. ^ Roush, Wade (9 января 2009 г.). «Alnylam, Cubist будут сотрудничать в разработке препарата RNAi для лечения легочных инфекций». Xconomy . Получено 22 сентября 2016 г. .
  19. ^ Тейлор, Ник (8 ноября 2010 г.). «Alnylam, Medtronic и CHDI формируют сотрудничество по доставке РНКi». Технолог фармацевтической компании . Получено 22 сентября 2016 г.
  20. ^ Weintraub, Arlene (1 ноября 2011 г.). «Alnylam и Glaxo Partner on RNAi for Vaccine Production». Xconomy . Получено 22 сентября 2016 г. .
  21. ^ "GSK Taps Alnylam Tech For Faster Vaccine Production". Fierce Pharma. 3 ноября 2011 г. Получено 22 сентября 2016 г.
  22. ↑ Weintraub, Arlene (28 августа 2012 г.). «Alnylam подписывает сделку на 29 млн долларов с Monsanto на новые биоинструменты для фермеров». Xconomy . Получено 22 сентября 2016 г.
  23. ^ Macron, Doug (6 сентября 2012 г.). «Monsanto и Alnylam создают альянс стоимостью 29 млн долларов для применения РНК-интерференции в сельском хозяйстве». GenomeWeb . Получено 22 сентября 2016 г.
  24. ^ "Alnylam и Monsanto формируют стратегический альянс". BusinessWire. 28 августа 2012 г. Получено 22 сентября 2016 г.
  25. ^ Рейди, Крис (22 октября 2012 г.). «Alnylam, Genzyme Form Alliance». The Boston Globe . Получено 22 сентября 2016 г.
  26. ^ Поллак, Эндрю (4 февраля 2013 г.). «Medicines Co. покупает права на препараты холестерина». The New York Times . Получено 22 сентября 2016 г.
  27. ^ Fidler, Ben (11 июля 2013 г.). "Exome: Alnylam Shares Boom on Early Data For Subcutaneous RNA Drug". Xconomy . Получено 4 сентября 2013 г.
  28. ^ Беннетт, Симеон (13 января 2014 г.). «Sanofi заплатит Alnylam $700 млн за лекарства от редких заболеваний». Bloomberg . Получено 22 сентября 2016 г.
  29. ^ Стэнтон, Дэн (13 января 2014 г.). «Alnylam покупает технологический бизнес Merck siRNA, поскольку Sanofi заключает альянс на 700 млн долларов». In-Pharma Technologist . Получено 22 сентября 2016 г.
  30. ^ Сейфферт, Дон (22 марта 2016 г.). «9 самых быстрорастущих биотехнологических компаний в Bay State». Boston Business Journal .
  31. ^ Стэнтон, Дэн (17 февраля 2016 г.). «Alnylam Lays Down Plans for Commercial RNAi Manufacturing Plant». In-Pharma Technologist . Получено 22 сентября 2016 г. .
  32. ↑ Weisman, Robert (11 февраля 2016 г.). «Alnylam покупает участок в Нортоне за 200 млн долларов на заводе по производству лекарств». Boston Globe . Получено 22 сентября 2016 г.
  33. ^ ab Adams, Ben (6 октября 2016 г.). «Alnylam падает после того, как смерти заставляют его отозвать блокбастер-кандидата PhIII revusiran». FierceBiotech .
  34. ^ «После 18 смертей на этапе III Алнилам останавливает разработку Ревусирана» . Новости генной инженерии и биотехнологии . 6 октября 2016 г.
  35. ^ "Alnylam назначает доктора Маргарет Гамбург в совет директоров". Alnylam . 10 октября 2018 г.
  36. ^ "Alnylam Taps Former Sanofi CEO Olivier Brandicourt for Board of Directors". BioSpace . Получено 28 февраля 2020 г. .
  37. ^ Джонатан Зальцман (28 ноября 2021 г.). «Алнилэм получает редкого лидера». The Boston Globe .
  38. ^ "Alnylam подает заявку на CTA для ALN-APP, исследуемого РНК-интерференционного препарата для лечения болезни Альцгеймера и церебральной амилоидной ангиопатии". www.businesswire.com . 22 декабря 2021 г. . Получено 30 декабря 2021 г. .
  39. ^ "FDA одобряет препарат Novartis Leqvio (инклисиран)". Novartis . 22 декабря 2021 г.
  40. ^ "Alnylam Pharmaceuticals сообщает о финансовых результатах за четвертый квартал и весь 2020 год, а также освещает последние события". Связи с инвесторами | Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Получено 26.08.2022 .
  41. ^ "Roche подписывает сделку на 2,8 миллиарда долларов по препарату Alnylam для лечения гипертонии". Bloomberg.com . 2023-07-24 . Получено 2023-07-25 .
  42. ^ "Alnylam Pharmaceuticals Inc". BioCentury . Получено 22 сентября 2016 г. .
  43. ^ Тамара Матиас (10 августа 2018 г.). «Препарат Alnylam для подавления генов получил одобрение FDA». Reuters . Получено 20 мая 2022 г.
  44. ^ Линч, Коннор. «FDA ставит под сомнение эффективность препарата Alnylam в ATTR-CM перед заседанием Adcomm».

Внешние ссылки