Окрелизумаб , продаваемый под торговой маркой Ocrevus , является лекарственным средством, используемым для лечения рассеянного склероза . Это гуманизированное моноклональное антитело против CD20 . [8] Он воздействует на маркер CD20 на В-лимфоцитах и является иммунодепрессантом . [10] Окрелизумаб связывается с эпитопом , который перекрывается с эпитопом, с которым связывается ритуксимаб . [10] Он вводится путем внутривенной инфузии . [8] Фиксированная комбинация окрелизумаба/гиалуронидазы вводится путем подкожной инъекции . [9]
Он был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в марте 2017 года [11] и стал первым одобренным FDA препаратом для лечения первичной прогрессирующей формы рассеянного склероза; он был открыт, разработан и продается дочерней компанией Hoffmann–La Roche Genentech . [12] [8] С одобрением FDA также потребовало от компании провести несколько клинических испытаний IV фазы, чтобы лучше понять, является ли лекарство безопасным и эффективным для молодых людей, каковы риски возникновения рака и его воздействие на беременных женщин и детей, которых они могут родить. [13] Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) считает его первым в своем классе лекарством . [14]
В США окрелизумаб показан для лечения рецидивирующих форм рассеянного склероза, включая клинически изолированный синдром, рецидивирующе-ремиттирующее заболевание и активное вторичное прогрессирующее заболевание у взрослых, или для лечения первично-прогрессирующего рассеянного склероза у взрослых. [8]
В ЕС окрелизумаб показан для лечения взрослых с рецидивирующими формами рассеянного склероза с активным заболеванием, определяемым по клиническим или визуальным признакам, а также для лечения взрослых с ранним первично-прогрессирующим рассеянным склерозом с точки зрения продолжительности заболевания и уровня инвалидности, а также с визуальными признаками, характерными для воспалительной активности. [9]
Окрелизумаб не следует использовать у людей с инфекцией гепатита В или с историей тяжелой реакции на этот препарат. Если у кого-то есть инфекция или инфекционное заболевание, лечение следует отложить до тех пор, пока инфекция не будет устранена. Препарат не тестировался на беременных женщинах, но, основываясь на исследованиях на животных, он, по-видимому, небезопасен для беременных женщин; он выделяется с грудным молоком, а его воздействие на младенцев неизвестно. [8]
По состоянию на октябрь 2016 года три клинических испытания фазы III окрелизумаба, использованных для получения одобрения, не были опубликованы. Согласно опубликованным данным клинических испытаний того времени, наиболее распространенными нежелательными явлениями были инфузионные реакции, включая зуд кожи, сыпь, крапивницу , приливы, раздражение горла и рта, лихорадку, усталость, тошноту, учащенное сердцебиение , головную боль и головокружение. Один человек умер от синдрома системной воспалительной реакции , а в другом испытании показатели рака были в три раза выше (2,3% против 0,8%) у людей, принимавших препарат, чем у людей, принимавших плацебо. Клинические испытания ревматоидного артрита и волчанки были остановлены, поскольку показатели серьезных инфекций были слишком высокими; эти результаты не были замечены в опубликованных испытаниях у людей с рассеянным склерозом, и различия могут быть связаны с различиями в организме людей с различными заболеваниями, а также с другими принимаемыми ими препаратами. [10]
У людей, принимающих иммунодепрессанты, такие как окрелизумаб, повышается риск возникновения инфекций всех видов, включая респираторные инфекции . [8] В клинических испытаниях, представленных в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), больше людей, принимающих окрелизумаб, заболели инфекциями, чем люди, принимающие интерферон бета-1а , включая инфекции верхних и нижних дыхательных путей, герпес и реактивацию гепатита B. [8] Также повышается риск прогрессирующей мультифокальной лейкоэнцефалопатии — заболевания, вызванного вирусной инфекцией головного мозга. [8]
Может существовать повышенный риск злокачественных новообразований при приеме окрелизумаба. [8] В контролируемых испытаниях злокачественные новообразования, включая рак молочной железы, возникали чаще у людей, получавших окрелизумаб. [8] Рак молочной железы возник у 6 из 781 женщин, получавших окрелизумаб от рассеянного склероза в клинических испытаниях. [8] Ни у одной из 668 женщин, получавших лечение препаратом Ребиф (интерферон бета-1а) или плацебо в клинических испытаниях, не развился рак молочной железы. [8]
Окрелизумаб — иммунодепрессант ; он связывается с CD20 , который селективно производится и экспрессируется на мембране В-клетками . Когда окрелизумаб связывается с CD20 на В-клетках, эти клетки удаляются посредством антителозависимой клеточно-опосредованной цитотоксичности и, в меньшей степени, комплементзависимой цитотоксичности . [10] [15]
Окрелизумаб — гуманизированное моноклональное антитело , связывающееся с эпитопом CD20 , который частично перекрывается с эпитопом, с которым связывается ритуксимаб . [10] Он имеет иммуноглобулин G1 с вариабельной областью против человеческого CD20, с моноклональной γ1-цепью человека-мыши 2H7, связанной через дисульфидные связи с моноклональной κ-цепью человека-мыши 2H7 в димере. [16]
Исследование ритуксимаба при рассеянном склерозе с убедительными результатами, опубликованными в 2008 году, вызвало интерес к истощению В-клеток как стратегии лечения рассеянного склероза и привело к широкому использованию ритуксимаба не по назначению для лечения первичного и рецидивирующего рассеянного склероза. [10] [17] Ритуксимаб — это мышиный белок, который является иммуногенным для людей, и Genentech и его родительская компания Roche решили вместо этого сосредоточиться на похожем, но гуманизированном моноклональном антителе, которое у них уже было, окрелизумабе, для лечения рассеянного склероза. [12]
Клинические испытания на людях с ревматоидным артритом и волчанкой были остановлены в 2010 году, поскольку у людей с этими заболеваниями развивалось слишком много оппортунистических инфекций при приеме окрелизумаба. [10] [18] Он также изучался при гематологическом раке . [19]
В отношении рассеянного склероза результаты фазы II были объявлены в октябре 2010 года, а в октябре 2015 года Genentech представила промежуточные результаты трех клинических испытаний фазы III. [20] В феврале 2016 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило препарату статус прорывной терапии для первично-прогрессирующего рассеянного склероза. [21]
В марте 2017 года FDA одобрило окрелизумаб для лечения рецидивирующе-ремиттирующего и первично-прогрессирующего рассеянного склероза . Это первое одобренное FDA лечение первично-прогрессирующей формы. [22] [11] Когда FDA одобрило препарат, оно потребовало от Roche провести несколько клинических испытаний IV фазы , в том числе: двухчастное исследование на людях в возрасте от десяти до 17 лет с рецидивирующим рассеянным склерозом для определения дозировки, а затем безопасности и эффективности у этих людей, которое должно быть завершено к 2024 году; проспективное пятилетнее исследование для лучшего понимания риска рака, которое должно быть завершено к 2030 году; проспективное исследование по созданию реестра женщин с РС, подвергшихся воздействию окрелизумаба до и во время беременности, женщин с РС, не подвергшихся воздействию окрелизумаба, и женщин без РС, чтобы понять влияние на женщин и детей, которых они могут родить, которое должно быть проведено к 2029 году; дополнительное исследование результатов беременности, которое должно быть проведено к 2024 году; и дополнительное исследование на нечеловекообразных приматах по развитию плода и результатам, которое должно быть проведено к 2019 году. [13]
Эффективность окрелизумаба для лечения рецидивирующих форм рассеянного склероза была показана в двух клинических испытаниях с участием 1656 участников, лечившихся в течение 96 недель. [22] [23] Оба исследования сравнивали окрелизумаб с другим препаратом для лечения рассеянного склероза, Ребифом (интерферон бета-1а). [22] В обоих исследованиях у участников, получавших окрелизумаб, наблюдалось снижение частоты рецидивов и ухудшения инвалидности по сравнению с Ребифом. [22] [23] Испытания проводились в США, Канаде, Европе, Латинской Америке, Африке и Австралии. [23]
В исследовании ППРС у 732 участников, лечившихся в течение не менее 120 недель, у тех, кто получал окрелизумаб, наблюдалось более длительное время до ухудшения инвалидности по сравнению с плацебо. [22] [23] Исследование проводилось в США, Канаде и Европе. [23]
Заявка на окрелизумаб получила статус прорывной терапии , ускоренного рассмотрения и приоритетного рассмотрения . [22] FDA предоставило одобрение на Окревус компании Genentech, Inc. [22]
Окрелизумаб был одобрен для использования в Европейском союзе в январе 2018 года. [9] В июне 2024 года Европейская комиссия выдала разрешение на продажу фиксированной комбинации окрелизумаба/гиалуронидазы для подкожных инъекций. [9] [24] FDA одобрило фиксированную комбинацию окрелизумаба/гиалуронидазы в качестве подкожной формулы в сентябре 2024 года. [25]