stringtranslate.com

Специальные препараты в Соединенных Штатах

Специальные препараты или специальные фармацевтические препараты — это недавнее обозначение фармацевтических препаратов [1] [2], классифицируемых как дорогостоящие, [3] [4] [5] высокой сложности и/или требующие особого подхода . [4] Специальные препараты часто являются биологическими [3] [6] — «препараты, полученные из живых клеток» [7] , которые вводятся инъекционно или инфузионно (хотя некоторые из них являются пероральными препаратами). [4] Они используются для лечения сложных или редких хронических заболеваний, таких как рак , ревматоидный артрит , гемофилия , ВИЧ [5], псориаз , [3] воспалительные заболевания кишечника [3] и гепатит С. [ 4] [8] В 1990 году на рынке было 10 специальных препаратов, [9] примерно через пять лет — почти 30, [10] к 2008 году — 200, [10] а к 2015 году — 300. [11]

Лекарства могут быть определены как специальные из-за их высокой цены. [3] [4] [5] Medicare определяет любой препарат с договорной ценой 670 долларов в месяц или более как специальный препарат. Эти препараты помещаются в категорию специальных, требующую более высокого разделения расходов пациента. [11] [12] Лекарства также определяются как специальные, когда есть особые требования к обращению [3] или препарат доступен только через ограниченную дистрибьюторскую сеть. [3] К 2015 году «специальные лекарства составляли одну треть всех расходов на лекарства в Соединенных Штатах, что выше 19 процентов в 2004 году и приближается к 50 процентам в течение следующих 10 лет», [5] согласно IMS Health .

Согласно статье в Forbes за 2010 год , специальные препараты для редких заболеваний стали дороже, «чем кто-либо мог себе представить», и их успех пришелся «на время, когда традиционный фармацевтический бизнес по продаже лекарств массам» «приходил в упадок». [13] Анализ, проведенный The Wall Street Journal в 2015 году , показал, что большая премия была обусловлена ​​воспринимаемой ценностью лечения редких заболеваний, которые обычно очень дороги по сравнению с лечением более распространенных заболеваний. [14]

Определение и общие характеристики

Лекарства должны быть идентифицированы как дорогостоящие, сложные или требующие особого обращения, чтобы быть классифицированными как специальные лекарства компанией Magellan Rx Management. [4] Специальные фармацевтические препараты определяются как «дорогостоящие пероральные или инъекционные препараты, используемые для лечения сложных хронических состояний». [4] Согласно статье 2013 года в журнале Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy о все более важной роли специальных препаратов в лечении хронических состояний и их стоимости, препараты чаще всего определяются как специальные, потому что они дорогие. [3] Другие критерии, используемые для определения препарата как специального, включают «биологические препараты, необходимость инъекции или инфузии препарата, требование специального обращения или доступность препарата только через ограниченную дистрибьюторскую сеть». [3] Цена специальных препаратов по сравнению с неспециализированными препаратами очень высока, «более 1000 долларов за 30-дневный запас». [4] [5]

Специальные лекарственные средства охватывают более сорока терапевтических категорий и особые болезненные состояния, насчитывая более 500 препаратов. [4]

Фогенберг утверждает, что не существует стандартного определения специального препарата, что является одной из причин, по которой ими трудно управлять. [6] «[Т]е фармацевтические препараты, которые обычно требуют специального обращения, введения, уникального управления запасами и высокого уровня наблюдения за пациентами и поддержки потребителей с определенными хроническими заболеваниями, острыми событиями или сложными методами лечения, а также предоставляют комплексные услуги по обучению пациентов и координации с пациентом и врачом». [15]

Высокая стоимость

Лекарства чаще всего определяются как специальные, потому что они дорогие. [3] Они имеют высокую стоимость «как в целом, так и в расчете на одного пациента». [16] Высокозатратные лекарства обычно стоят более 1000 долларов за 30-дневный запас. [4] [5] Программа Medicare Часть D «определяет специальные лекарства как те, которые стоят более 600 долларов в месяц». [16] [17] Большинство рецептов, выписанных лицензированной в Пенсильвании Philidor Rx Services , специализированной онлайн-аптекой по почте, которая в основном продавала [18] [19] [20] дорогие лекарства Valeant Pharmaceuticals International Inc напрямую пациентам и обрабатывала страховые иски от имени клиентов, [21] [22] такие как Solodyn , Jublia , [14] [23] [24] и Tretinoin , будут считаться специальными лекарствами. [25]

Высокая сложность

Специальные препараты сложнее в производстве. [16] Это «очень сложные лекарства, как правило, основанные на биологии, которые структурно имитируют соединения, обнаруженные в организме». [4] Специальные препараты часто являются биологическими [3] [6] — «препараты, полученные из живых клеток», — но биопрепараты «не всегда считаются специальными препаратами». [7] Биологические препараты «могут быть получены методами биотехнологии и другими передовыми технологиями. Например, основанные на генах и клеточные биопрепараты часто находятся на переднем крае биомедицинских исследований и могут использоваться для лечения различных медицинских состояний, для которых нет других методов лечения». [26]

«В отличие от большинства препаратов, которые синтезируются химическим путем и их структура известна, большинство биопрепаратов представляют собой сложные смеси, которые нелегко идентифицировать или охарактеризовать. Биологические продукты, в том числе произведенные с помощью биотехнологий, как правило, чувствительны к теплу и подвержены микробному загрязнению. Поэтому необходимо использовать принципы асептики с первых этапов производства, что также отличается от большинства обычных препаратов. Биологические продукты часто представляют собой передовые биомедицинские исследования и со временем могут предложить наиболее эффективные средства для лечения различных заболеваний и состояний, для которых в настоящее время нет других методов лечения».

—  Управление по контролю за продуктами и лекарствами США

По данным Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) биологические препараты, или [26]

«Биологические продукты включают широкий спектр продуктов, таких как вакцины, кровь и компоненты крови, аллергены, соматические клетки, генная терапия, ткани и рекомбинантные терапевтические белки. Биологические препараты могут состоять из сахаров, белков или нуклеиновых кислот или сложных комбинаций этих веществ, или могут быть живыми существами, такими как клетки и ткани. Биологические препараты выделяются из различных природных источников — человека, животных или микроорганизмов...»

—  Управление по контролю за продуктами и лекарствами США

Высокий уровень прикосновения

Некоторые специальные препараты могут быть пероральными препаратами или инъекционными препаратами для самостоятельного введения. Другие могут вводиться профессионалами или инъекционными препаратами/инфузиями. [4] Высокочувствительное управление уходом за пациентами обычно требуется для контроля побочных эффектов и обеспечения соблюдения. Специализированная обработка и распределение также необходимы для обеспечения надлежащего введения лекарств. [4] Управление уходом за пациентами со специальными препаратами подразумевает как высокотехнологичный, так и высокочувствительный уход или уход, ориентированный на пациента, с «большей личной встречей, большим количеством личных связей». Уход, ориентированный на пациента, определяется Институтом медицины как «уход, который уважает и отвечает индивидуальным предпочтениям, потребностям и ценностям пациента». [27]

Специальные препараты могут быть «трудно принимать пациентам без постоянной клинической поддержки» [16] .

Ограниченная доступность

Специальные препараты могут иметь особые требования к процедурам обработки и введения, включая необходимость наличия контролируемых сред, таких как высокоспецифический контроль температуры для обеспечения целостности продукта. [16] Они часто доступны только через ограниченную дистрибьюторскую сеть, такую ​​как специальная аптека. [3] Специальные препараты могут быть «сложными для поставщиков в управлении». [16]

Редкие и сложные заболевания

Специальные препараты могут приниматься «относительно небольшими группами пациентов со сложными медицинскими состояниями» [16] .

История

«Специализированные аптеки появились в 1970-х годах, когда они начали поставлять терморегулируемые препараты для лечения рака, ВИЧ, бесплодия и гемофилии». [28]

«Бизнес рос по мере того, как все больше лекарств становилось доступным для инъекций пациентам, а страховщики стремились управлять расходами пациентов с хроническими заболеваниями, согласно отчету IMS Health. Производители все чаще полагаются на эти аптеки, когда дело касается хрупких лекарств, требующих особого обращения или имеющих потенциально опасные побочные эффекты, из-за которых их прием должен осуществляться в рамках программы контроля».

—  Блумберг 2015

По данным Американского журнала управляемого медицинского обслуживания , в 1990 году на рынке было 10 специализированных препаратов. [9] По данным Национального центра биотехнологической информации , к середине 1990-х годов на рынке было менее 30 специализированных препаратов, но к 2008 году это число возросло до 200. [10]

Специальные препараты также могут быть обозначены как орфанные препараты или ультра-орфанные препараты в соответствии с Законом США о орфанных препаратах 1983 года . Он был принят для содействия разработке орфанных препаратов — препаратов для редких заболеваний, таких как болезнь Хантингтона , миоклонус , боковой амиотрофический склероз , синдром Туретта и мышечная дистрофия , которые поражают небольшое количество людей, проживающих в Соединенных Штатах. [29]

Не все специальные препараты являются орфанными препаратами. Согласно публикации Thomson Reuters 2012 года «Экономическая сила орфанных препаратов», инвестиции в исследования и разработки орфанных препаратов увеличились отчасти с тех пор, как Конгресс США принял Закон об орфанных препаратах, предоставив дополнительную монополию на препараты для «орфанных заболеваний», которыми страдают менее 200 000 человек в стране. [13] Аналогичные акты появились и в других регионах мира, многие из которых были вызваны «высокобюджетным филантропическим финансированием». [30] [31] Согласно статье в Forbes 2010 года , до 1983 года фармацевтические компании в значительной степени игнорировали редкие заболевания и сосредоточились на препаратах, которые поражали миллионы пациентов. [13]

Термин «специализированные препараты» был использован еще в 1988 году в статье New York Times о приобретении компанией Eastman Kodak Company нью-йоркской компании Sterling Drug Inc. , производителя специальных препаратов и множества других разнообразных продуктов. [2] Когда Shire Pharmaceuticals приобрела BioChem Pharma в 2000 году, они создали компанию по производству специализированных фармацевтических препаратов. [32] К 2001 году Shire стала одной из самых быстрорастущих компаний по производству специализированных фармацевтических препаратов в мире. [33]

К 2001 году специализированная аптека CVS ProCare была «крупнейшим интегрированным розничным/почтовым поставщиком специализированных фармацевтических услуг» в Соединенных Штатах. [34] : 10  Она была объединена с их компанией по управлению фармацевтическими пособиями PharmaCare в 2002 году. В своем годовом отчете за 2001 год CVS ожидала, что «рынок специализированных аптек стоимостью 16 миллиардов долларов» будет расти «даже более быстрыми темпами, чем традиционная аптека, во многом благодаря надежному конвейеру биотехнологических препаратов». [34] К 2014 году CVS Caremark, Express Scripts и Walgreens представляли более 50% рынка специализированных препаратов в Соединенных Штатах. [35] : 4 

Когда в период с 2000 по 2010 год на рынок впервые вышло все большее количество пероральных онкологических препаратов, большая часть онкологической помощи предоставлялась в онкологических клиниках. К 2008 году было разработано много других препаратов для лечения рака, и разработка лекарств превратилась в многомиллиардную индустрию. [36]

В 2003 году был принят Закон о рецептурных препаратах Medicare, их улучшении и модернизации [37] [38] — крупнейшая перестройка Medicare за 38-летнюю историю программы общественного здравоохранения — включила в Medicare Часть D льготу на рецептурные препараты через налоговые льготы и субсидии. В 2004 году Центры США по услугам Medicare и Medicaid (CMS) подготовили отчет об окончательном руководстве по доступу к покрытию лекарств, в соответствии с которым они включили уровень специальных препаратов в формуляр рецептурных препаратов. [1] В то время руководящие принципы CMS включали четыре уровня: уровень 1 включает предпочтительные дженерики, уровень 2 включает предпочтительные бренды, уровень 3 включает непредпочтительные бренды и дженерики, а уровень 4 включал специальные препараты. [1] К 1 января 2006 года спорная [ по мнению кого? ] часть D Medicare была введена в действие. Это было масштабное [ необходимо разъяснение ] расширение федерального правительства, предоставляющего покрытие рецептурных препаратов ранее незастрахованным американцам, особенно пожилым людям. [39] : 69  В 2006 году в Соединенных Штатах не было стандартной номенклатуры, поэтому продавцы могли называть план как угодно и покрывать любые лекарства, которые они хотели. [40]

К 2008 году большинство планов по рецептурным препаратам в Соединенных Штатах использовали уровни специальных лекарств, а некоторые имели отдельный уровень льгот для инъекционных препаратов. Разделение расходов бенефициаров было выше для лекарств на этих уровнях. [41]

К 2011 году в Соединенных Штатах все большее число планов медицинского страхования Medicare Part D, которые обычно включают общие, привилегированные и непривилегированные уровни с сопутствующей ставкой разделения затрат или доплаты, добавили «дополнительный уровень для дорогостоящих лекарств, который называется специальным уровнем». [42] : 1 

К 2014 году в Соединенных Штатах на новом рынке медицинского страхования — после внедрения Закона США о доступном медицинском обслуживании , также известного как Obamacare [43] — большинство планов медицинского страхования имели четырех- или пятиуровневый формуляр рецептурных препаратов, при этом специализированные препараты находились на самом высоком уровне. [44]

ААП

Согласно отчету AARP 2015 года, «Все, кроме 4 из 46 терапевтических категорий специализированных лекарственных препаратов, имели среднегодовой рост розничных цен, который превысил уровень общей инфляции в 2013 году. Рост цен по терапевтическим категориям составил от 1,7 процента до 77,2 процента» [45] .

Стратегии оценки и смягчения рисков (REMS)

27 сентября 2007 года президент Джордж Буш-младший внес поправки в Закон о поправках к Управлению по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами 2007 года (FDAAA), чтобы разрешить FDA требовать оценки рисков и стратегий смягчения последствий (REMS) для лекарств, если это необходимо для минимизации рисков, связанных с некоторыми лекарствами. Эти лекарства были обозначены как специальные лекарства и требовали специальных аптек. Когда FDA одобряет новый препарат, они могут потребовать программу REMS, которая «может содержать любую комбинацию из 5 критериев: руководство по лекарствам, план коммуникации, элементы для обеспечения безопасного использования, система внедрения и график подачи оценок». [46] «В 2010 году 48% всех новых молекулярных объектов и 60% всех новых одобрений специальных лекарств требовали программу REMS». Механизмы снижения риска могут включать «использование специализированных партнеров по дистрибуции», специальную аптеку. [47]

Прорывная терапия

В 2013 году FDA представило программу присвоения статуса прорывной терапии , которая сократила процесс разработки новых методов лечения на несколько лет. Это означало, что FDA могло «выводить на рынок важные лекарства на основе очень многообещающих результатов клинических испытаний фазы 2, а не фазы 3». Вскоре после принятия закона, в январе 2013 года, ивакафтор стал первым препаратом, получившим статус прорывной терапии. [48]

3 февраля 2015 года препарат Ibrance от нью-йоркской компании Pfizer был одобрен программой FDA Breakthrough Therapy в качестве лечения рака молочной железы на поздних стадиях. [49] Его можно заказать только в специализированных аптеках, и он продается за «9 850 долларов в месяц или 118 200 долларов в год». [50] Согласно заявлению нью-йоркской компании Pfizer, цена «не является той стоимостью, которую платит большинство пациентов или плательщиков», поскольку большинство рецептов выдаются через медицинские страховые планы, которые договариваются о скидках на лекарства или получают предписанные правительством ценовые уступки. [50]

Тенденции расходов в Соединенных Штатах

Согласно Express Scripts, [51]

«[В] фармацевтическом ландшафте [в Соединенных Штатах] произошли сейсмические изменения, и бюджетное воздействие на плательщиков медицинских услуг было значительным. Расходы на рецептурные препараты в США выросли на 13,1% в 2014 году — самый большой годовой прирост с 2003 года — и это было в значительной степени обусловлено беспрецедентным ростом расходов на специальные препараты на 30,9%. Использование традиционных препаратов осталось на прежнем уровне (-0,1%), в то время как использование специальных препаратов увеличилось на 5,8%. Однако крупнейшими факторами, способствовавшими увеличению расходов, стали рост цен на эти категории лекарств — 6,5% для традиционных и 25,2% для специальных. Хотя специальные препараты составляют всего 1% от всех рецептов в США, эти лекарства составили 31,8% от всех расходов на лекарства в 2014 году — рост с 27,7% в 2013 году».

—  Отчет Express Scripts о тенденциях в области наркотиков

К 2015 году «специализированные лекарства составляют треть всех расходов на лекарства в Соединенных Штатах, по сравнению с 19 процентами в 2004 году и приближаясь к 50 процентам в течение следующих 10 лет, согласно IMS Health, которая отслеживает рецепты». [5] В 2005 году объем продаж специализированных аптек составил 20 миллиардов долларов. К 2014 году он вырос до «78 миллиардов долларов продаж». [5] В Канаде к 2013 году «специализированные лекарства составляли менее 1,3 процента всех канадских рецептов, но составляли 24 процента общих расходов Канады на рецептурные лекарства». [52]

Когда Рэнди Вогенберг из Института комплексного здравоохранения в Массачусетсе и один из руководителей инициативы Midwest Business Group начали исследовать специальные препараты в 2003 году, они «не были на радаре». К 2009 году стоимость специальных препаратов начала удваиваться, и плательщики, такие как работодатели, начали сомневаться. [6] Вогенберг заметил, что к 2014 году реформа здравоохранения изменила ситуацию с специальными препаратами. Происходит сдвиг от рынка, основанного преимущественно на клинической перспективе, к рынку, который ставит экономику на первое место, а клиническую — на второе. [53] : 15 

Многие факторы способствуют постоянному росту цен на специальные препараты. Разработка специальных препаратов не только стоит дороже, но и занимает больше времени, чем разработка других крупных фармацевтических препаратов [54] (см. Разработка лекарств ). Кроме того, часто существует меньше вариантов лекарств для редких или трудно поддающихся лечению заболеваний. [55] Это приводит к снижению конкуренции на рынке этих препаратов из-за патентной защиты, которая позволяет этим фирмам действовать как монополисты (см. Закон о конкуренции цен на лекарства и восстановлении срока действия патента ). Из-за этого отсутствия конкуренции политика, которая служит для ограничения цен на других рынках, может быть неэффективной или даже контрпродуктивной при применении к специальным препаратам. [56]

Высокие цены на специальные препараты являются проблемой как для пациентов, так и для плательщиков. Пациенты часто испытывают трудности с оплатой этих лекарств, что может привести к отсутствию доступа к лечению. [57] Специальные препараты сейчас настолько дороги, что это приводит к увеличению страховых взносов. [58] Контроль цен на специальные препараты потребует исследований для выявления эффективных вариантов политики, которые могут включать: снижение регулирования, ограничение патентной защиты, разрешение переговоров о ценах на лекарства Medicare или ценообразование на лекарства на основе их эффективности. [59]

Определение плательщика страховых взносов

В Соединенных Штатах плательщики частных страховых взносов отдадут предпочтение агенту с более низкой стоимостью, предпочитая дженерики и биоаналоги более дорогим специализированным препаратам, если для них нет рецензируемого или основанного на доказательствах обоснования. [53]

Согласно отчету Sun Life Financial за 2012 год , средняя стоимость претензий на специальные препараты составила $10 753 против $185 за неспециализированные препараты, а стоимость специальных препаратов продолжает расти. При таких высоких ценах к 2012 году специальные препараты составляли 15-20% претензий на возмещение рецептурных препаратов. [60]

Группы защиты прав пациентов, лоббирующие оплату специальных лекарств, включают Альянс за доступ пациентов (AfPA), созданный в 2006 году и, согласно статье 2014 года в Wall Street Journal , «представляет врачей и в значительной степени финансируется фармацевтической промышленностью. В число участников в основном входят производители фирменных лекарств и биотехнологии, но некоторые, такие как Pfizer и Amgen, также разрабатывают биоаналоги». [61]

В 2013 году директор AfPA Дэвид Чарльз опубликовал статью о специальных препаратах, в которой он согласился с выводами Бюджетного управления Конгресса о том, что расходы на рецептурные препараты «экономят расходы в других областях расходов на здравоохранение». [62] Он заметил, что специальные препараты настолько дороги, что многие пациенты не получают рецепты, что приводит к росту более серьезных проблем со здоровьем. В своей статье он ссылался на специальные препараты, такие как «новые противораковые препараты, специально разработанные для пациентов с определенными генетическими маркерами». [62] Он объяснил высокую стоимость этих «индивидуализированных препаратов на основе диагностического тестирования; и «биопрепаратов», или лекарств, созданных с помощью биологических процессов, а не химически синтезированных, как большинство фармацевтических препаратов». [62] Он утверждал, что должно быть небольшое увеличение доплат за более часто используемые лекарства более низкого уровня, чтобы позволить снизить доплату тем, кому «требуются дорогостоящие лекарства специального уровня». [62]

Лучшие курсы специализированной терапии и средняя стоимость рецептурных препаратов

Согласно отчету Express Scripts Drug Trend Report за 2014 год, [51] наиболее значительный рост рецептурных препаратов в Соединенных Штатах в 2014 году был обусловлен «ростом инфляции и использованием лекарств от гепатита С и комбинированных препаратов». [51] «Исключая эти два класса терапии, общие расходы на лекарства увеличились бы всего на 6,4%. [51]

Расходы на «три основных класса специализированной терапии — воспалительные заболевания, рассеянный склероз и онкология — составили 55,9% расходов на все специальные лекарства, выставленные по счету в рамках аптечного пособия в 2014 году. США потратили на лекарства от гепатита С на 742,6% больше в 2014 году, чем в 2013 году; этот класс терапии не входил в число 10 основных классов специализации в 2013 году. [51]

Специализированные аптеки

Поскольку рынок требовал специализации в распределении лекарств и клиническом управлении сложными методами лечения, развивалась специализированная фарма (СП). [63] К 2001 году специализированная аптека CVS ProCare была «крупнейшим интегрированным розничным/почтовым поставщиком услуг специализированной аптеки» в Соединенных Штатах. [34] : 10  Она была объединена с их компанией по управлению фармацевтическими пособиями PharmaCare в 2002 году. В своем годовом отчете за 2001 год CVS ожидала, что «рынок специализированной аптеки стоимостью 16 миллиардов долларов» будет расти «даже более быстрыми темпами, чем традиционная аптека, во многом благодаря надежному конвейеру биотехнологических препаратов». [34] К 2014 году CVS Caremark, Express Scripts и Walgreens представляли более 50% рынка специализированных лекарств в Соединенных Штатах. [35] : 4 

В 2005 году объем продаж специализированного фармацевтического бизнеса составил 20 миллиардов долларов. К 2014 году объем продаж вырос до «78 миллиардов долларов». [5]

Специализированные аптеки появились в результате неудовлетворенных потребностей. Согласно Национальной комплексной сети по борьбе с раком, «основными целями специализированных аптек являются обеспечение надлежащего использования лекарств, максимизация соблюдения режима приема лекарств, повышение удовлетворенности пациентов посредством прямого взаимодействия с медицинскими работниками, минимизация влияния на стоимость и оптимизация результатов фармацевтической помощи и предоставления информации». [64]

McKesson Specialty Care Solutions, подразделение McKesson Corporation, является «одним из крупнейших дистрибьюторов специальных препаратов, биологических препаратов и ревматологических препаратов для специализированных практик на уровне сообщества». Она является «лидером в разработке, внедрении и управлении предписанными FDA стратегиями оценки и смягчения рисков (REMS) для производителей». [65] Например, для того, чтобы ProStrakan Group plc, международная фармацевтическая компания, базирующаяся в Великобритании, работала с McKesson Specialty Care Solutions для администрирования своей одобренной FDA программы стратегии оценки и смягчения рисков (REMS) для Abstral . [65]

Аккредитация специализированных аптек URAC «обеспечивает внешнюю проверку передового опыта в управлении специализированными аптеками и обеспечивает процессы, ориентированные на непрерывное улучшение качества (CQI), которые улучшают операции и повышают соответствие требованиям» [15] .

Специализированные фармацевтические препараты или биопрепараты составляют значительную часть рынка лечения, однако все еще необходимо проделать дополнительную работу по управлению расходами. Определение биопрепаратов было описано как вопрос перспективы, с различиями между химиками, врачами, плательщиками, микробиологами и регулирующими органами. [66]  Плательщик может определить биопрепарат по стоимости, в то время как биохимик может смотреть на состав и структуру, а поставщик — на средства доставки или воздействия на организм. [66]  FDA обычно определяет биопрепараты как «широкий спектр продуктов, [которые] ... могут состоять из сахаров, белков или нуклеиновых кислот или сложных комбинаций этих веществ, или могут быть живыми существами, такими как клетки и ткани. Биопрепараты выделяются из различных природных источников — человека, животных или микроорганизмов — и могут быть получены с помощью методов биотехнологии и других передовых технологий». [67]

Из-за сложности, риска побочных эффектов и аллергических реакций, связанных с биологическими препаратами, управление очень важно для безопасности пациентов. [68]   Управление включает области от обучения пациентов и соблюдения режима приема лекарств. Эти препараты часто требуют очень специфических условий хранения и контроля температуры, уровня перемешивания и правильного восстановления препарата. [68]   Из-за высокого риска ошибок и побочных эффектов требуется управление доставкой поставщиком, особенно для инъекций или инфузий некоторых биологических препаратов. Такие биологические препараты часто кодируются таким образом, что возмещение привязывается к доставке поставщиком — либо специализированным фармацевтом, либо поставщиком медицинских услуг с этими навыками. [69]   Поскольку все больше биологических препаратов разрабатываются для самостоятельного приема, фармацевты поддерживают управление этими препаратами. Они звонят, чтобы напомнить пациентам о необходимости повторного приема, проводят обучение пациентов, контролируют пациентов на предмет побочных эффектов и работают с офисами поставщиков первичной медико-санитарной помощи для мониторинга результатов приема лекарств. [69] 

Высокая стоимость специализированных фармацевтических препаратов является одной из их определяющих характеристик; как таковое, сдерживание затрат занимает высокое место в списке всех игроков на арене. Для биологических препаратов, назначаемых врачом, сдерживание затрат часто осуществляется путем закупки большого объема биологических препаратов по сниженным ценам, формуляров, поэтапной терапии для попытки другого лечения перед началом приема биологических препаратов и административных сборов страховщиков, чтобы не дать врачам искусственно завышать запрашиваемую компенсацию от страховых компаний. [70] [69] [68]   Сдерживание затрат на биологические препараты, назначаемые самостоятельно, как правило, происходит путем требования разрешения на назначение этих препаратов и дизайна выгод, такого как совместное страхование для разделения затрат. [70] [69]

Закон о лечении в 21 веке, который касался ускоренного одобрения специализированных фармацевтических препаратов, был особенно полезен для работы с разработкой вторичных биопрепаратов (которые можно было бы проще понимать как «генерические биопрепараты», хотя их не существует). [71]  Дебаты вокруг закона подняли некоторые важные вопросы об эффективности биопрепаратов и их сохраняющейся высокой стоимости. Некоторые призывают страховщиков оплачивать производителям только стоимость производства до тех пор, пока не будет доказана долгосрочная выгода от этих биопрепаратов, заявляя, что страховщики не должны нести полную стоимость продуктов, которые могут быть ненадежными или иметь лишь ограниченную эффективность. [71]

Достижение этого потребует проведения исследований, оценивающих ценность, таких как сравнительные исследования эффективности, и использования этих исследований для определения цен. Сравнительная эффективность будет изучать все аспекты использования биологических препаратов, от результатов, таких как клиническая польза и потенциальный вред, до эффективности введения, пользы для общественного здравоохранения и производительности пациентов после лечения. [72] Это новое направление в управлении высокими расходами на специализированные фармацевтические препараты, и не без проблем. Одним из препятствий является строгое регулирование Управлением по контролю за продуктами и лекарствами того, что фармацевтические производители могут сообщать общественности, ограничивая это сообщение формулярными комитетами для управляемой медицинской помощи, например. [73]   Кроме того, исследования, как правило, строятся с использованием наблюдательного дизайна, а не как рандомизированные контролируемые испытания, что ограничивает их полезность для применения в реальном мире. [73]

Трудности, связанные с соблюдением пациентами режима приема специализированных фармацевтических препаратов, также ограничивают доступность данных о реальных результатах для биологических препаратов. [71] [69] В 2016 году реальные данные, оценивающие эффективность биологических препаратов, были общедоступны только для множественной миеломы через ICER (где было обнаружено, что биологические препараты были переоценены по сравнению с их результатами) [72] и для лечения гепатита С (которое достигло высоких показателей излечения — 90% — для пациентов, коинфицированных ВИЧ и гепатитом С) через Curant Health. [71]   Эти исследования показывают, насколько полезным может стать ценообразование на основе ценности для сдерживания затрат в этой области. Хорошей новостью является то, что в настоящее время проводятся исследования эффективности биологических препаратов, направленные на предоставление большего количества этих данных. [71]

Регулирование

Биологические препараты или биологические продукты для использования человеком регулируются Центром оценки и исследований биологических препаратов (CBER), контролируемым Управлением по медицинским продуктам и табаку , в рамках Управления по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США, которое включает Закон о службе общественного здравоохранения и Федеральный закон о пищевых продуктах, лекарственных средствах и косметических средствах . [74] «CBER защищает и улучшает общественное здравоохранение, гарантируя, что биологические продукты безопасны и эффективны и доступны тем, кто в них нуждается. CBER также предоставляет общественности информацию для содействия безопасному и надлежащему использованию биологических продуктов».

Участники специализированного рынка

В сфере специальных лекарств задействовано множество игроков, включая работодателя, план медицинского страхования, менеджера по льготам аптек , и неясно, кто должен отвечать за контроль расходов и мониторинг ухода. [6] Аптеки обычно покупают продукт у оптовика и продают (Buy & Bill) его пациенту и предоставляют базовую информацию об использовании лекарств и консультации. По словам Марии Хардин, вице-президента по обслуживанию пациентов Национальной организации по редким заболеваниям , альянса добровольных групп здравоохранения и защиты прав пациентов, работающих с редкими заболеваниями, «По мере роста стоимости лекарств управление финансовой стороной становится все более сложным... Проблемы варьируются от Medicare Part D до многоуровневых льгот, предварительных разрешений и отсутствия льгот. Этим пациентам нужна аптека с опытом и влиянием, чтобы отстаивать их интересы. Если пациент не получает лечения, специализированная аптека не получает денег». [75]

Alexion Pharmaceuticals была одним из пионеров в использовании бизнес-модели разработки лекарств для борьбы с редкими заболеваниями. «Знание ценности специальных препаратов, а также своих собственных запасов — это бизнес Alexion». [76] Поскольку другие крупные фармацевтические компании, как правило, игнорировали эти рынки, у Alexion поначалу было минимальное количество конкурентов. Страховые компании, как правило, были готовы платить высокие цены за такие лекарства; поскольку немногие из их клиентов нуждаются в лекарствах, высокая цена не оказывает существенного влияния на расходы страховых компаний. [76] Таким образом, Alexion стремится занять более сильную позицию на прибыльном рынке редких заболеваний и готова платить премию, чтобы получить эту позицию. [14] [76] Рынок редких заболеваний рассматривается как желательный, поскольку у страховщиков минимальные мотивы отклонять претензии (из-за небольшой численности пациентов) и они не могут договориться о более выгодных ценах на лекарства из-за отсутствия конкуренции. в мае 2015 года Alexion в настоящее время добивается одобрения своего второго препарата Strensiq. Он будет использоваться для лечения гипофосфатазии, редкого нарушения обмена веществ. В 2015 году компания Alexion подсчитала, что Synageva, ее специализированный препарат для лечения дефицита лизосомальной кислой липазы , фатального генетического заболевания, в конечном итоге может иметь годовой объем продаж более 1 миллиарда долларов. [14] [77]

Такие компании, как Magellan RX Management, предоставляют «единый источник для управления высокочувствительным уходом за пациентами для контроля побочных эффектов, поддержки и обучения пациентов для обеспечения соблюдения или продолжения лечения, а также специализированного обращения и распределения лекарств непосредственно пациенту или поставщику услуг. Специальные лекарства могут покрываться либо медицинскими, либо фармацевтическими льготами». [4]

Согласно статье, опубликованной в 2014 году в журнале Pharmacoeconomics , [78] «[s]пециализированные аптеки объединяют выдачу лекарств с клиническим ведением заболеваний. Их услуги использовались для улучшения результатов лечения пациентов и сдерживания расходов на специальные фармацевтические препараты. Они могут быть частью независимого аптечного бизнеса, розничных аптечных сетей, оптовиков, менеджеров по аптечным льготам или компаний медицинского страхования. За последние несколько лет плательщики перешли к тому, чтобы обязывать бенефициаров получать самостоятельно принимаемые препараты из контрактных специализированных аптек, ограничивая выбор приемлемых поставщиков специализированных аптек (SPP) для обслуживания пациентов». [78]

Менеджеры по медицинским планам и льготам на лекарства

Организации управляемого ухода заключают контракты с поставщиками специализированных аптек. «Организации управляемого ухода (MCO) используют различные стратегии для управления использованием и расходами. Например, 58% из 109 опрошенных MCO реализуют предварительные разрешения на специализированную терапию рассеянного склероза». [78] Академия управляемого ухода за фармацией (AMCP) определяет продукт как специализированный препарат, если «[i] он требует сложного или необычного процесса доставки пациенту (подготовка, обработка, хранение, инвентаризация, распределение, программы оценки и смягчения рисков (REMS), сбор данных или введение) или ведение пациента до или после введения (мониторинг, системы поддержки течения болезни или терапии)». [79] Медицинские планы считают «высокую стоимость» (в среднем минимальные ежемесячные расходы в размере 1200 долларов США) определяющим фактором при определении специализированного препарата. [79]

Независимые специализированные аптеки

Том Вестрих из специализированной аптеки Centric Health Resources из Сент-Луиса, штат Миссури, рассказал, как их специализированные препараты лечат ультра-сиротские заболевания у 20 000 пациентов по всей стране. [75]

Розничные аптеки

Десять лучших специализированных аптек в 2014 году: материнская компания CVS Specialty CVS Health с объемом продаж в 20,5 млрд долларов, Accredo Express Scripts с объемом в 15 млрд долларов, Walgreens Specialty Walgreens Boots Alliance с объемом в 8,5 млрд долларов, OptumRx UnitedHealth Group с объемом в 2,4 млрд долларов, Diplomat Pharmacy с объемом в 2,1 млрд долларов, BriovaRx Catamaran с объемом в 2,0 млрд долларов, Prime Therapeutics Specialty Prime Therapeutics с объемом в 1,8 млрд долларов, Advanced Care Scripts Omnicare с объемом в 1,3 млрд долларов, RightsourceRx Humana с объемом в 1,2 млрд долларов, Avella с объемом в 0,8 млрд долларов. На все остальные специализированные аптеки в 2014 году пришлось 22,4 млрд долларов продаж, что в общей сложности составило 78 млрд долларов. [80]

Больницы и врачи

В 2010 году в США был принят новый закон о здравоохранении, который имел непредвиденные последствия. Из-за закона 2010 года фармацевтические компании, такие как Genentech, сообщили детским больницам, что они больше не будут получать скидки на некоторые лекарства от рака, такие как орфанные препараты Avastin , Herceptin , Rituxan , Tarceva или Activase . Это стоило больницам миллионы долларов. [81]

Ведутся споры о том, следует ли рассматривать специальные препараты как медицинскую или фармацевтическую льготу. Инфузионные или инъекционные препараты обычно покрываются медицинской льготой, а пероральные препараты покрываются фармацевтической льготой. Самостоятельно вводимые препараты могут быть либо тем, либо другим. [82] «Многие биологические препараты, такие как химиотерапевтические препараты, вводятся в кабинете врача и требуют тщательного мониторинга, что еще больше увеличивает расходы». [6] Химиотерапию обычно вводят внутривенно , хотя ряд агентов можно вводить перорально (например, специальные препараты, мелфалан (торговое название Алкеран), бусульфан , капецитабин ). Delcath Systems, Inc. (NASDAQ: DCTH) — компания по производству специализированных фармацевтических препаратов и медицинских устройств, производит мелфалан. [83]

К 2011 году пероральные препараты для онкологических больных составляли примерно 35% от всех противораковых препаратов. До увеличения количества пероральных противораковых препаратов общественные онкологические центры использовались для управления амбулаторным лечением химиотерапией . В то время «большинство общественных онкологических практик были незнакомы с процессом назначения и получения лекарств, которые покрываются аптечным пособием», а «обычные розничные аптечные сети были плохо подготовлены к хранению пероральных противораковых препаратов и не были настроены на предоставление консультаций, которые часто сопровождают эти лекарства». [84]

Доля на национальном рынке США

По данным IMS Health, «расходы на специализированную фармацевтику растут и, как ожидается, увеличатся с приблизительно 55 миллиардов долларов в 2005 году до 1,7 триллиона долларов в 2030 году, согласно данным Ассоциации управления фармацевтической помощью. Это отражает увеличение с 24% от общих расходов на лекарства в 2005 году до предполагаемых 44% от общих расходов на лекарства в рамках плана медицинского страхования в 2030 году» . [35]

Слияния и поглощения среди специализированных аптек

В то время как CVS, Accredo и Walgreens лидировали на рынке специализированных аптек (SP) по выручке в 2014 году, происходят постоянные изменения за счет слияний и поглощений в отношении SP и специализированных дистрибьюторов (SD). [85] Сеть SP/SD сталкивается с общими сильными сторонами, такими как «глубокое клиническое управление, скоординированная/комплексная помощь и ограниченный успех сети дистрибуции на раннем этапе», и общими слабыми сторонами, «отсутствием возможности настраивать услуги, плохим опытом и результатами интеграции, а также напряженными отношениями с фармацевтическими компаниями». [85] BioScrip была приобретена Walgreens в 2012 году. [86] Такие специализированные компании, как Genzyme и MedImmune, были приобретены и переходят на новую бизнес-модель. [53] : 12 

Специализированные центры

По словам Николаса Басты, к 2013 году появился «всплеск новых организаций», называемых хаб-сервисами, «механизмами, с помощью которых производители могут удерживать контроль над рынком» в специализированной фармацевтике. «Крупнейшие и старейшие из этих организаций» — это «ответвления страховых компаний или PBM [менеджеров по аптечным льготам], такие как объединение Accredo и CuraScript (обе специализированные аптеки) Express Scripts и HealthBridge (поддержка врачей и пациентов). Страховая компания UnitedHealth управляет OptumRx, PBM, в которой есть специализированное подразделение. У Cigna есть Tel-Drug, аптека по почте и система поддержки». [87] Баста описал, как хабы существуют примерно с 2002 года, «начинаясь как «хабы возмещения»», обычно предоставляемые производителями в качестве услуги, чтобы помочь пациентам и поставщикам ориентироваться в процессе получения разрешения на использование и возмещения расходов на дорогостоящие специальные терапии». Отраслевые обозреватели обращают внимание на новаторские усилия Genentech и Genzyme под руководством Анри Термера , «когда некоторые из их самых ранних биотехнологических продуктов вышли на рынок». [87] Специализированные хабы предоставляют поддержку возмещения врачам и пациентам, а также просвещение пациентов, включая медицинские горячие линии. Существует добровольная регистрация в программе и прием в реестр с управлением Программы помощи пациентам.

Доступность специализированных препаратов и соблюдение пациентом плана лечения

Согласно исследованию 2007 года, проведенному сотрудниками Express Scripts или ее дочерней компании CuraScript по расходам на специализированные аптеки, если плательщики управляют контролем расходов посредством совместных платежей с пациентами, существует повышенный риск того, что пациенты откажутся от необходимых, но дорогих специализированных лекарств. [88] : 6  и результаты лечения были скомпрометированы. [39] : 69  В 2007 году эти исследователи предложили принять формуляры и другие традиционные инструменты управления лекарственными средствами. Они также рекомендовали программы управления использованием специализированных лекарств, которые направляют планы лечения и улучшают амбулаторное соблюдение. [88] : 88 

Споры по поводу инфляции цен

К 2010 году препарат Солирис компании Alexion Pharmaceuticals считался самым дорогим лекарством в мире. [13]

В статье 2012 года в New York Times журналист Эндрю Поллак описал, как Дон М. Бейли, инженер-механик по образованию, ставший временным президентом Questcor Pharmaceuticals, Inc. (Questcor) в мае 2007 года, инициировал новую модель ценообразования для Acthar в августе 2007 года [89] , когда он был классифицирован FDA как орфанный препарат и специализированный препарат для лечения инфантильных спазмов. [90] Questcor, биофармацевтическая компания, фокусируется на лечении пациентов с «серьезными, трудно поддающимися лечению аутоиммунными и воспалительными заболеваниями». Ее основным продуктом является одобренный FDA Acthar, инъекционный препарат, который используется для лечения 19 показаний. [91] В то же время Questcor создала «расширенную сеть безопасности для пациентов, использующих Acthar», предоставила «группу медицинских научных связных для работы с поставщиками медицинских услуг, которые назначают Acthar» и ограничила распространение своим единственным специализированным дистрибьютором Curascript. Модель ценообразования 2007 года привела «Актар в соответствие со стоимостью лечения других очень редких заболеваний». [89] Стоимость курса лечения в 2007 году оценивалась примерно в «$80 000–$100 000». [89] В настоящее время Актар производится подрядчиком на Острове Принца Эдуарда , Канада. [91] Цена выросла с $40 за флакон до $700 и продолжала расти. [90] К 2012 году цена флакона Актара составляла $28 400. [90] и считался одним из самых дорогих лекарств в мире в 2013 году.

К 2014 году цена специального препарата компании Gilead для лечения гепатита С, Sovaldi или sofosbuvir , составляла от 84 000 до 168 000 долларов США за курс лечения в США и 35 000 фунтов стерлингов в Великобритании за 12 недель. [92] Sovaldi входит в список важнейших лекарств Всемирной организации здравоохранения, необходимых в базовой системе здравоохранения, и его высокая цена вызывает большие споры. [93] [94] [95] В 2014 году США потратили на лекарства от гепатита С на 742,6% больше, чем в 2013 году. [51]

В сентябре 2015 года Мартин Шкрели подвергся критике со стороны нескольких организаций здравоохранения [96] за получение лицензий на производство старых, непатентованных [ 97] жизненно важных лекарств, включая пириметамин (торговая марка Daraprim ), который используется для лечения пациентов с токсоплазмозом , малярией , некоторыми видами рака и СПИДом [98] , а затем за повышение цены на препарат в США с 13,50 до 750 долларов за таблетку, что на 5455% больше. [99] [100] В интервью Bloomberg News Шкрели заявил, что, несмотря на повышение цены, доплаты пациентов будут ниже, что многие пациенты получат препарат бесплатно, что компания расширила свою программу бесплатных лекарств и что она продает половину лекарств за один доллар. [101] [102]

Аптеки, находящиеся в собственности

В 2015 году Bloomberg News использовал термин «захваченные аптеки» для описания предполагаемых эксклюзивных соглашений, таких как соглашение между специализированной почтовой аптекой Philodor и Valeant , почтовой аптекой Linden Care и Horizon Pharma Plc. В ноябре 2015 года Express Scripts Holding Co. — крупнейший в США менеджер по льготам на рецептурные препараты — «исключил почтовую аптеку Linden Care LLC из своей сети после того, как пришел к выводу, что она отпустила большую часть своих лекарств из Horizon Pharma Plc и не выполнила свои договорные соглашения». Express Scripts «оценивал другие «захваченные аптеки», которые, по его словам, в основном распространяют препараты Horizon». В 2015 году специализированные аптеки, такие как «Philidor», привлекли внимание тем, на какие меры они пошли, чтобы заполнить рецепты фирменными препаратами, а затем получить страховое возмещение. [28]

Транстихоокеанское партнерство

По данным компании Pfenex, занимающейся биотехнологиями на клинической стадии, предлагаемые условия Транстихоокеанского партнерства, торгового соглашения между двенадцатью странами Тихоокеанского региона , означали, что все страны-участницы должны были принять длительный период патентной защиты лекарственных средств США, составляющий 12 лет для биологических препаратов и специальных препаратов. [103]

Популярная культура

В 1981 году эпизод телесериала « Куинси, штат Мэн» с Джеком Клугманом в роли Куинси под названием «Редко тихий, никогда не слышимый» привлек внимание общественности к тяжелому положению детей с орфанными заболеваниями. В эпизоде ​​Джеффри, маленький мальчик с синдромом Туретта , погиб, упав со здания. Доктор Артур Чиотти ( Майкл Константин ), врач, который много лет исследовал синдром Туретта, хотел изучить мозг Джеффри, чтобы обнаружить причину и лекарство от редкого заболевания. Он объяснил Куинси, что фармацевтические компании, такие как та, где он работал, не были заинтересованы в проведении исследований, потому что ими страдало так мало людей, что это было финансово невыгодно. [104] В 1982 году в другом эпизоде ​​«Дай мне свою слабость» Клугман в роли Куинси дал показания перед Конгрессом, пытаясь добиться принятия Закона о орфанных препаратах. Его тронула дилемма молодой матери с миоклонией . [13] [105] [106] [107] [108]

Дальнейшее чтение

Ссылки

  1. ^ Руководство по формулярам abc (PDF) , Окончательные руководящие принципы Закона о модернизации Medicare - Формуляры Стратегия CMS по доступному доступу к всеобъемлющему покрытию лекарств - Руководство по обзору формуляров и процедур плана рецептурных лекарств, Балтимор, Мэриленд, 2004 , получено 22 января 2016 г.{{citation}}: CS1 maint: отсутствует местоположение издателя ( ссылка )
  2. ^ ab Feder, Barnaby J. (25 января 1988 г.). «План диверсификации Kodak переходит на более высокую передачу». New York Times . Получено 17 октября 2015 г.
  3. ^ abcdefghijkl Глисон, Александр GC; Старнер, CI; Риттер, ST; Ван Хаутен, HK; Гундерсон, BW; Шах, ND (сентябрь 2013 г.). «Использование плана медицинского страхования и стоимость специальных препаратов при 4 хронических заболеваниях». Академия управляемого медицинского обслуживания Фармация . 19 (7): 542–8. ​​doi :10.18553/jmcp.2013.19.7.542. PMC 10437312. PMID 23964615  . 
  4. ^ abcdefghijklmn "Список лекарств для специализированных аптек" (PDF) . Magellan RX Management. 2015 . Получено 5 октября 2015 .
  5. ^ abcdefghi Томас, Кейт; Поллак, Эндрю (15 июля 2015 г.). «Специализированные аптеки множатся, вместе с вопросами». New York Times . Синкинг Спринг, Пенсильвания . Получено 5 октября 2015 г.
  6. ^ abcdef "Специальные препараты появляются как следующая волна расходов на здравоохранение". Workforce. 28 сентября 2012 г. Получено 5 октября 2015 г.
  7. ^ ab Kirchhoff, Suzanne M. (3 августа 2015 г.). "Специальные препараты: предпосылки и политические проблемы" (PDF) . Исследовательская служба Конгресса. стр. 26 . Получено 27 октября 2015 г. .
  8. ^ "Diplomat расширяет специализированные услуги по лечению гепатита С с приобретением Burman's Specialty Pharmacy". PRNewswire . Флинт, Мичиган. 19 июня 2015 г. Получено 5 октября 2015 г.
  9. ^ ab «Растущая стоимость специализированной аптеки — устойчива ли она?». Американский журнал управляемого медицинского обслуживания. 18 февраля 2013 г. Архивировано из оригинала 26 октября 2017 г. Получено 23 января 2016 г.
  10. ^ abc Кобер, Скотт (июль 2008 г.). «Эволюция специализированной фармации». Biotechnology Healthcare . 5 (2): 50–51. PMC 2706163. PMID  22478714 . 
  11. ^ ab "Специальные препараты и расходы на здравоохранение". The Pew Charitable Trusts . 16 ноября 2015 г. Получено 29 февраля 2016 г.
  12. ^ "Центры услуг Medicare и Medicaid, Объявление о ставках Medicare Advantage на календарный год (CY) 2018 и правилах оплаты Medicare Advantage и Части D, а также окончательное письмо-обращение и запрос информации (2017)" (PDF) , CMS , 3 апреля 2017 г. , получено 12 января 2018 г.
  13. ^ abcde Herper, Matthew (19 февраля 2010 г.), «Самые дорогие лекарства в мире», Forbes , получено 25 июня 2015 г.
  14. ^ abcd Chelsey Dulaney (6 мая 2015 г.). «Alexion купит Synageva за 8,4 миллиарда долларов». The Wall Street Journal . Получено 7 мая 2015 г.
  15. ^ ab "Специализированная аптека". URAC. nd . Получено 5 октября 2015 г.
  16. ^ abcdefg Lucio, Steven (2014). «Растущее влияние дорогостоящих специализированных методов лечения». Архивировано из оригинала 8 декабря 2015 г. Получено 27 октября 2015 г.
  17. ^ «Стратегии управляемого медицинского обслуживания для специализированных фармацевтических препаратов», EMD Serono , EMD Serono Specialty Digest (10-е изд.), 2014 г.
  18. ^ Лангрет, Роберт; Депре, Эсме Э. (29 октября 2015 г.). «Крошечная аптека в центре денежной тайны Вейланта». Bloomberg . Получено 1 ноября 2015 г.
  19. ^ Армстронг, Дрю; Китамура, Макико (30 октября 2015 г.). «Valeant заявляет, что разрывает связи с проблемной аптекой Philidor». Bloomberg . Получено 31 октября 2015 г.
  20. ^ "Valeant Pharmaceuticals International Inc разрывает связи с Philidor из-за роста разногласий по поводу деловой практики". Bloomberg News . 30 октября 2015 г. Получено 1 ноября 2015 г.
  21. ^ Лопес, Линетт (23 октября 2015 г.). «Секретная фирма, стоящая за кризисом Valeant, предположительно имеет историю сомнительного поведения с клиентами». Business Insider . Получено 1 ноября 2015 г.
  22. ↑ Петерсон, Мелоди; Пфайфер, Стюарт (1 ноября 2015 г.), «A Troubling RX», Los Angeles Times , дата обращения 1 ноября 2015 г.
  23. ^ Рапопорт, Майкл (29 октября 2015 г.). «Valeant подает встречный иск R&O Pharmacy Billing Dispute привлекает внимание к работе производителя лекарств со специализированными аптеками». Wall Street Journal . Получено 1 ноября 2015 г.
  24. ^ "Valeant Pharmaceuticals объявляет об одобрении FDA препарата Jublia® для лечения онихомикоза". Valeant Pharmaceuticals . Лаваль, Квебек. 9 июня 2014 г. Архивировано из оригинала 8 ноября 2015 г. Получено 1 ноября 2015 г.
  25. ^ "Valeant Pharmaceuticals объявляет об одобрении Retin-A Micro® Microsphere 0.08%". Valeant Pharmaceuticals . Лаваль, Квебек. 31 января 2014 г. Архивировано из оригинала 15 февраля 2014 г. Получено 1 ноября 2015 г.
  26. ^ ab «Что такое «биологические препараты»: вопросы и ответы». Силвер-Спринг, Мэриленд: Управление по контролю за продуктами и лекарствами США. 5 августа 2015 г. Получено 11 октября 2015 г.
  27. ^ Розен, Лоуренс (13 декабря 2012 г.). «Высокие технологии, высокий уровень обслуживания: почему технологии повышают качество ухода, ориентированного на пациента». HuffPost . Получено 5 октября 2015 г.
  28. ^ ab Cortez, Michelle Fay; Lauerman, John (12 ноября 2015 г.). «Любимая аптека Valeant облегчила жизнь врачам, за определенную цену: почему Valeant — необычный случай фармацевтической этики». Bloomberg.com . Получено 23 января 2016 г.
  29. ^ "Закон о сиротских препаратах 1983 года" (PDF) . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . 4 января 1983 г. . Получено 27 октября 2015 г. .
  30. ^ Лора Гейз; Дженнифер Брин (2012), «Экономическая сила лекарств для лечения редких заболеваний» (PDF) , Thomson Reuters , заархивировано из оригинала (PDF) 13 мая 2015 г. , извлечено 29 июня 2015 г.
  31. ^ Киран Н. Микинг; Кори СМ Уильямс; Джон Э. Эрроусмит (15 августа 2012 г.), «Разработка орфанных препаратов: экономически жизнеспособная стратегия для биофармацевтических исследований и разработок», Drug Discovery Today , 17 (13–14): 660–664, doi :10.1016/j.drudis.2012.02.005, PMID  22366309 , получено 29 июня 2015 г.
  32. ^ "BioChem Pharma соглашается на слияние стоимостью 13 миллиардов долларов". CBC News. 11 декабря 2000 г. Получено 17 октября 2015 г.
  33. ^ "Годовой отчет и счета за год, закончившийся 31 декабря 2001 года" (PDF) . Shire Pharmaceuticals Group plc . 2001. стр. 91 . Получено 17 октября 2015 г. .
  34. ^ abcd "CVS Annual Report" (PDF) . CVS . 2001. Архивировано из оригинала (PDF) 4 марта 2016 года . Получено 17 октября 2015 года .
  35. ^ abc "Обзор тенденций в области специальных препаратов" (PDF) . IMS Health . 2014. стр. 11 . Получено 5 октября 2015 г. .
  36. ^ Joensuu H (март 2008 г.). «Системная химиотерапия рака: от оружия к лечению». The Lancet. Онкология . 9 (3): 304. doi :10.1016/S1470-2045(08)70075-5. PMID  18308256.
  37. ↑ Pub. L.  108–173 (текст) (PDF), 117  Stat.  2066
  38. ^ "Обновление Закона о модернизации Medicare - Обзор". Центры услуг Medicare и Medicaid . Получено 2007-03-30 .
  39. ^ ab Shrank, William H. (апрель 2007 г.). «Назначение лекарств врачом и Medicare Часть D: Закрытие пробелов». Управление заболеваниями и результаты в области здравоохранения . 15 (2). doi :10.2165/00115677-200715020-00001. S2CID  70473929.
  40. ↑ Либерман, Труди (30 января 2006 г.), «Часть D из космоса», The Nation , архивировано из оригинала 4 марта 2016 г. , извлечено 17 октября 2015 г.
  41. ^ Элизабет Харгрейв; Джек Хоадли; Кэти Меррелли; Джульетт Кубанск (декабрь 2007 г.), «Medicare Part D 2008 Data Spotlight: Specialty tiers» (PDF) , The Kaiser Family Foundation , получено 17 октября 2015 г.
  42. ^ Элиас, Ив Кэролин (май 2011 г.). Анализ расходов из собственного кармана на пероральные онкологические препараты для получателей Medicare Часть D в Теннесси (PDF) . Университет Теннесси (диссертация). Магистр наук. стр. 54. Архивировано из оригинала (PDF) 31 января 2016 г. Получено 17 октября 2015 г.
  43. ↑ Фолгер, Джин (26 сентября 2013 г.), «5 вещей, которые вы должны знать о новом рынке медицинского страхования», Forbes , получено 22 января 2016 г.
  44. ^ "Just the Facts: Prescription Drug Formularies" (PDF) , Cancer Action Network American Cancer Society (ACSCAN) , март 2014 г., архивировано из оригинала (PDF) 19 апреля 2015 г. , извлечено 22 января 2016 г.
  45. ^ Шондельмейер, Стивен В.; Первис, Ли (ноябрь 2015 г.). «Тенденции в розничных ценах на специальные рецептурные препараты, широко используемые пожилыми американцами, с 2006 по 2013 г.» (PDF) . AARP . Получено 23 января 2016 г. .
  46. ^ «Оценка рисков и стратегии смягчения». RX Wiki. 10 февраля 2015 г. Получено 5 ноября 2015 г.
  47. ^ Шелли, Сюзанна (22 апреля 2011 г.). «С несколькими оплошностями REMS начинает набирать обороты». Pharmaceutical Commerce . Архивировано из оригинала 29 января 2016 г. Получено 5 ноября 2015 г.
  48. ^ Баффери, Далия (март 2014 г.). «Специализированные препараты — главные тенденции в линейке лекарств 2014 г. Специальный репортаж Пятое ежегодное руководство плательщиков по новым одобрениям FDA». American Health & Drug Benefits Через Engage Healthcare Communications, LLC. Филиал Lynx Group . 7. Получено 26 октября 2015 г.
  49. ^ "FDA одобряет палбоциклиб для лечения метастатического рака молочной железы". OncLive. 3 февраля 2015 г.
  50. ^ ab "FDA одобряет препарат Pfizer для лечения рака груди у женщин в постменопаузе". CTV News . Associated Press. 3 февраля 2015 г. Получено 16 ноября 2017 г.
  51. ^ abcdef "Самый высокий рост расходов на лекарства в США за последнее десятилетие". Express Scripts. 2014 . Получено 5 октября 2015 .
  52. ^ «Расходы на специальные препараты неустойчивы, согласно отчету Express Scripts Canada's Drug Trend Report. Работодатели могут оказаться не в состоянии позволить себе комплексные льготы на лекарства для сотрудников». Миссиссога, Онтарио. 28 мая 2014 г. Архивировано из оригинала 30 января 2017 г. Получено 5 октября 2015 г.
  53. ^ abc "Специальные препараты: развивающаяся коммерческая модель" (PDF) . IMS Health. Февраль 2014 . Получено 5 октября 2015 .
  54. ^ Майланкоди, Шам; Прасад, Винай (19 июля 2016 г.). «Последствия предлагаемых реформ Medicare для противодействия высоким ценам на лекарства от рака». JAMA . 316 (3): 271–272. doi :10.1001/jama.2016.5998. ISSN  0098-7484. PMID  27149663.
  55. ^ Симоенс, Стивен (17.06.2011). «Ценообразование и возмещение расходов на орфанные препараты: необходимость большей прозрачности». Orphanet Journal of Rare Diseases . 6 : 42. doi : 10.1186/1750-1172-6-42 . ISSN  1750-1172. PMC 3132155. PMID 21682893  . 
  56. ^ Хантингтон, Скотт Ф.; Дэвидофф, Эми Дж. (14.11.2016). «Высококачественные, дорогостоящие пероральные специальные препараты: больше доказательств влияния разделения затрат в Medicare Часть D». Журнал клинической онкологии . 34 (36): 4307–4309. doi :10.1200/jco.2016.70.2738. ISSN  0732-183X. PMID  27998230.
  57. ^ Драммонд, Майкл Ф.; Уилсон, Дэвид А.; Канавос, Панос; Убель, Питер; Ровира, Джоан (январь 2007 г.). «Оценка экономических проблем, вызванных орфанными препаратами». Международный журнал по оценке технологий в здравоохранении . 23 (1): 36–42. doi :10.1017/S0266462307051550. ISSN  1471-6348. PMID  17234015. S2CID  8859350.
  58. ^ Барлас, Стивен (август 2014 г.). «Цены на специальные лекарства губят страховщиков и наносят вред потребителям?». Pharmacy and Therapeutics . 39 (8): 563–566. ISSN  1052-1372. PMC 4123806. PMID 25136254  . 
  59. ^ Гронде, Тун ван дер; Гроот, Карин А. Уйл-де; Питерс, Тойне (2017). «Решение проблемы дорогостоящих рецептурных препаратов в эпоху прецизионной медицины: систематический обзор жизненных циклов лекарств, рынков терапевтических препаратов и нормативно-правовой базы». PLOS ONE . 12 (8): e0182613. Bibcode : 2017PLoSO..1282613G. doi : 10.1371/journal.pone.0182613 . PMC 5559086. PMID  28813502 . 
  60. ^ "Обсуждение специальных препаратов" (PDF) . Sun Life Financial. 2012. Архивировано из оригинала (PDF) 4 марта 2016 года . Получено 5 октября 2015 года .
  61. ^ Сильверман, Эд (15 августа 2014 г.). «Группы врачей поддерживают крупных производителей лекарств из-за названий биоаналогов». Wall Street Journal . Получено 17 октября 2015 г.
  62. ^ abcd Чарльз, Дэвид (13 ноября 2013 г.). «Сделав дорогостоящие специализированные препараты доступными, мы спасем жизни и сократим расходы на здравоохранение». The Hill . Получено 17 октября 2015 г.
  63. ^ Мерфи, Чад О. «Стратегии управляемого медицинского обслуживания в специализированных аптеках» (PDF) . Получено 24 сентября 2015 г.
  64. ^ Шварц, Р. Н.; Энг, К. Дж.; Фриз, Д. А. (2010). «Отчет целевой группы NCCN: специализированная фармация». Журнал Национальной комплексной онкологической сети . 8 : S1-12. doi : 10.6004/jnccn.2010.0127 . PMID  20705807.
  65. ^ ab «Сеть и охват аптек RelayHealth, объединенные с экспертизой REMS компании McKesson Specialty Care Solutions, расширяют доступ онкологических пациентов к обезболивающей терапии». Атланта. 20 января 2011 г. Получено 5 ноября 2015 г.
  66. ^ ab Morrow, T., (2004). «Пять шагов к управлению биопрепаратами». Biotechnology Healthcare , март: 6.
  67. ^ Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами (2015). «Что такое «биологические препараты»: вопросы и ответы». www.fda.gov. 5 августа. https://www.fda.gov/aboutfda/centersoffices/officeofmedicalproductsandtobacco/cber/ucm133077.htm
  68. ^ Комитет abc по ревматологической помощи, (2015). Сложность биологических препаратов, их покрытие и оплата. Американский колледж ревматологии
  69. ^ abcde Академия управляемой медицинской помощи Фармации, (2006). Концептуальная серия статей о специальных фармацевтических препаратах. Академия управляемой медицинской помощи Фармации, 4. http://amcp.org/WorkArea/DownloadAsset.aspx?id=9305.
  70. ^ ab Petigara, T., Anderson, G., (2008). Стратегии снижения высокой стоимости биопрепаратов. Health Policy Monitor. http://www.hpm.org/survey/us/b12/3
  71. ^ abcde О'Коннор, М., (2016). «Результаты реального мира определяют цену на специализированные препараты, основанную на ценности». Managed Healthcare Executive. 1 июля. 
  72. ^ ab Ollendorf, DA, Chapman, R., Khan, S., Russo, ET, Synnott, PG, Pearson, SD, Carlson, JJ, Guzauskas, GF, (2016). Варианты лечения рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломы: эффективность, ценность и ценовые ориентиры на основе ценности. Бостон: Институт клинического и экономического обзора.
  73. ^ ab Perfetto EM, Bailey Jr JE, Gans-Brangs KR, Romano SJ, Rosenthal NR, Willke RJ (2012). «Сообщение о результатах сравнительных исследований эффективности: взгляд фармацевтической промышленности». Health Affairs . 31 (10): 2213–2219. doi :10.1377/hlthaff.2012.0745. PMID  23048099.{{cite journal}}: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка )
  74. ^ «О Центре оценки и исследований биологических препаратов (CBER)». Силвер-Спринг, Мэриленд: Управление по контролю за продуктами и лекарствами США. 26 марта 2015 г. Получено 11 октября 2015 г.
  75. ^ ab Gebhart, Fred (1 мая 2009 г.). «Самые редкие орфанные препараты находят дистрибьютора в специализированной аптеке» . Получено 24 сентября 2015 г.
  76. ^ abc Роберт Сайран (6 мая 2015 г.). «Alexion использует свою взлетевшую цену акций с пользой». The New York Times . Получено 7 мая 2015 г.
  77. ↑ Том Мерфи (7 мая 2015 г.). «Биотехнологический взлет: Synageva выросла на 112% на сделке с Alexion на 8 млрд долларов». USA Today . AP . Получено 7 мая 2015 г.
  78. ^ abc Patel, Bijal Nitin; Audet, Patricia R. Audet (14 августа 2014 г.). «Обзор подходов к управлению специализированными фармацевтическими препаратами в Соединенных Штатах». PharmacoEconomics . 32 (11): 1105–1114. doi :10.1007/s40273-014-0196-0. PMC 4209107 . PMID  25118989. 
  79. ^ ab Fein, Adam J. (5 февраля 2013 г.). «Определение специализированной аптеки». Pembroke Consulting . Получено 24 сентября 2015 г.
  80. ^ «Самая большая в бурно развивающейся фармацевтической отрасли». New York Times . 15 июля 2015 г. Получено 5 октября 2015 г.
  81. ↑ Pear, Robert (7 декабря 2010 г.). «Детские больницы теряют скидки на некоторые лекарства». New York Times . Получено 26 октября 2015 г.
  82. ^ Wehrwein, Peter (2015). «Следует ли переводить специальные препараты из медицинского в фармацевтическое пособие?». Managed Care Magazine . Получено 5 октября 2015 г.
  83. ^ «Мелфалан получил статус орфанного препарата FDA для лечения холангиокарциномы», News-Medical.Net , 20 июля 2015 г. , получено 6 октября 2015 г.
  84. ^ "Специализированные аптечные услуги: обзор онкологической практики". Журнал гематологии и онкологии. Фармация . 2 (2). 29 июля 2015 г. ISSN  2164-1161. Архивировано из оригинала 7 октября 2015 г. Получено 6 октября 2015 г.
  85. ^ ab "Специализированные аптеки и специализированные дистрибьюторы: сильные и слабые стороны". Health Strategies . 8 мая 2015 . Получено 5 октября 2015 .
  86. ^ "Walgreen Co приобретает специализированные аптеки BioScrip". Peter J. Solomon Company. 2 февраля 2012 г. Получено 5 октября 2015 г.
  87. ^ ab Basta, Nicholas (18 сентября 2013 г.). «Поиск „ХАБ“ в специализированных фармацевтических услугах». Pharmaceutical Commerce . Получено 5 октября 2015 г.
  88. ^ ab Miller, Steve B.; Tracy A. Hoffman; Jonah C. Houts; Jane L. Miller; Britton L. Pim; Andrew Behm. (апрель 2007 г.). «Рост расходов на специализированную аптеку: проблемы для поставщиков, плательщиков и пациентов». Управление заболеваниями и результаты в области здравоохранения . 15 (2): 83–89. doi :10.2165/00115677-200715020-00003. S2CID  74184770.
  89. ^ abc "Questcor Board Approves New Strategy and Business Model for HP Acthar Gel". Business Wire . 27 августа 2007 г. Получено 11 октября 2015 г.
  90. ^ abc Поллак, Эндрю (29 декабря 2012 г.). «Questcor находит прибыль по $28 000 за флакон». New York Times . Получено 11 октября 2015 г.
  91. ^ ab "Questcor Pharmaceuticals в списке Forbes № 1 среди лучших малых компаний Америки (2013)". Forbes . Октябрь 2013. Получено 11 октября 2015 .
  92. ^ Харрис, Гардинер (15 сентября 2014 г.). «Производитель дорогостоящего препарата от гепатита С Sovaldi заключает сделку по дженерикам для бедных стран». New York Times .
  93. ^ "Основные лекарственные средства. Примерный перечень ВОЗ, 19-е издание, апрель 2015 г." (PDF) . Всемирная организация здравоохранения. 2015.
  94. ^ Стэнтон, Трейси (9 декабря 2013 г.). «Активисты набрасываются на цену в 1000 долларов в день за чудо-препарат от Gilead от гепатита С, Sovaldi». FiercePharma . Fierce . Получено 22 февраля 2014 г. .
  95. ^ Уолдман, Рон. «Препарат от гепатита С софосбувир компании Gilead одобрен FDA, но доступен ли он для скольких людей?» (PDF) . Врачи мира. Архивировано из оригинала (PDF) 26 февраля 2014 г. . Получено 22 февраля 2014 г. .
  96. ^ "Проблема повышения цен на Daraprim". snopes.com . 21 сентября 2015 г.
  97. ^ «У Мартина Шкрели есть одна идея, и она плохая». sciencemag.org .
  98. ↑ Лонг, Хизер; Эган, Мэтт; Додли, Доминик (22 сентября 2015 г.). «Познакомьтесь с парнем, стоящим за лекарством от СПИДа за 750 долларов». Деньги. CNN .com . Получено 23 сентября 2015 г.
  99. ^ Поллак, Эндрю (20 сентября 2015 г.). «Лекарство подорожало с 13,50 долларов за таблетку до 750 долларов за ночь». The New York Times . The New York Times.
  100. ^ «Мартин Шкрели больше не будет взвинчивать цены для больных СПИДом — что читать». digg.com . 22 сентября 2015 г.
  101. ^ «Наркотики подорожали с $13,50 до $750 за одну ночь» Bloomberg News , 2:30, получено 23 сентября 2015 г.
  102. ↑ Хиллари Клинтон (21 сентября 2015 г.). «Подобное ценообразование на рынке специальных лекарств возмутительно. Завтра я изложу план, как с этим бороться». Twitter. {{cite web}}: Отсутствует или пусто |url=( помощь )
  103. ^ «Как предлагаемые правила TPP мешают доступу пациентов». Pfenex. 23 сентября 2015 г. Получено 11 октября 2015 г.
  104. ^ "Редко тихий, никогда не слышимый". ТВ . 27 октября 1982 г. Получено 26 октября 2015 г.
  105. ^ Эриксон, Хэл . "Куинси, Мэн: редко тихий, никогда не слышимый (1981) - Джеффри Хейден; Синопсис, характеристики, настроения, темы и прочее". AllMovie . All Media Network. Обзор . Получено 2010-06-07 .
  106. ^ Эриксон, Хэл . "Quincy, ME: Give Me Your Weak (1982) - Georg Fenady; Синопсис, Характеристики, Настроения, Темы и Связанные". AllMovie . All Media Network. Обзор . Получено 7 июня 2010 г.
  107. ^ «Джек Клагман уходит после семи сезонов в роли «Куинси»», St. Petersburg Times , 3 июля 1983 г.
  108. ^ «Клугман завершает свою карьеру в «Куинси»», The Deseret News , 23 марта 1983 г.