Темозоломид , продаваемый под торговой маркой Темодар , среди прочих, является противораковым препаратом, используемым для лечения опухолей головного мозга, таких как глиобластома и анапластическая астроцитома . [4] [5] Его принимают внутрь или вводят внутривенно. [4] [5]
Наиболее распространенными побочными эффектами темозоломида являются тошнота , рвота , запор , потеря аппетита , алопеция (выпадение волос), головная боль , усталость , судороги (припадки), сыпь , нейтропения или лимфопения (низкий уровень лейкоцитов) и тромбоцитопения (низкий уровень тромбоцитов). [5] У людей, получающих раствор для инфузии, также могут возникнуть реакции в месте инъекции, такие как боль, раздражение, зуд, тепло, отек и покраснение, а также синяки. [5]
Темозоломид — алкилирующий агент , используемый для лечения серьезных видов рака мозга; чаще всего в качестве терапии второй линии при астроцитоме и в качестве терапии первой линии при глиобластоме. [4] [6] [7] Олапариб в сочетании с темозоломидом продемонстрировал значительную клиническую активность при рецидивирующем мелкоклеточном раке легких . [8] Он доступен в качестве дженерика .
В Соединенных Штатах темозоломид показан для лечения взрослых с недавно диагностированной глиобластомой одновременно с лучевой терапией и впоследствии в качестве монотерапии; [4] [9] или взрослых с недавно диагностированной или рефрактерной анапластической астроцитомой. [4] [9]
В Европейском союзе темозоломид показан взрослым с впервые диагностированной мультиформной глиобластомой одновременно с лучевой терапией и впоследствии в качестве монотерапии; [5] [6] или детям в возрасте от трех лет, подросткам и взрослым со злокачественной глиомой, такой как мультиформная глиобластома или анапластическая астроцитома, у которых наблюдается рецидив или прогрессирование после стандартной терапии. [5] [6]
Темозоломид также используется для лечения агрессивных опухолей гипофиза и рака гипофиза. [10]
Темозоломид противопоказан людям с повышенной чувствительностью к нему или к аналогичному препарату дакарбазину . [11]
Наиболее распространенные побочные эффекты включают тошноту (плохое самочувствие), рвоту, запор, потерю аппетита, алопецию (выпадение волос), головную боль, утомляемость (усталость), судороги (припадки), сыпь, нейтропению или лимфопению (низкий уровень лейкоцитов в крови) и тромбоцитопению (низкий уровень тромбоцитов в крови). [5] У людей, получающих раствор для инфузии, также могут возникнуть реакции в месте инъекции, такие как боль, раздражение, зуд, тепло, отек и покраснение, а также синяки. [5]
Сочетание темозоломида с другими миелодепрессантами может увеличить риск миелосупрессии. [11]
Терапевтическая польза темозоломида зависит от его способности алкилировать / метилировать ДНК, что чаще всего происходит в положениях N-7 или O-6 остатков гуанина . [12] [ необходима медицинская цитата ] Это метилирование повреждает ДНК и вызывает гибель опухолевых клеток. [13] [ необходима медицинская цитата ] Однако некоторые опухолевые клетки способны восстанавливать этот тип повреждения ДНК и, следовательно, снижать терапевтическую эффективность темозоломида, экспрессируя белок O 6 -алкилгуанин ДНК алкилтрансферазу (AGT), кодируемый у людей геном O -6-метилгуанин-ДНК метилтрансферазы ( MGMT ). [14] В некоторых опухолях эпигенетическое подавление гена MGMT предотвращает синтез этого фермента, и, как следствие, такие опухоли более чувствительны к уничтожению темозоломидом. [15] Напротив, наличие белка AGT в опухолях головного мозга предсказывает плохой ответ на темозоломид, и эти пациенты получают мало пользы от химиотерапии темозоломидом. [16]
Темозоломид быстро и почти полностью всасывается из кишечника и легко проникает через гематоэнцефалический барьер ; концентрация в спинномозговой жидкости составляет 30% от концентрации в плазме крови . [ необходима медицинская ссылка ] Прием с пищей снижает максимальную концентрацию в плазме на 33%, а площадь под кривой на 9%. [ необходима медицинская ссылка ] Только 15% (10–20%) вещества связываются с белками плазмы крови. [ необходима медицинская ссылка ] Темозоломид является пролекарством ; он спонтанно гидролизуется при физиологическом pH до 3-метил-(триазен-1-ил)имидазол-4-карбоксамида (MTIC), который далее расщепляется на монометилгидразин , вероятно, активный метилирующий агент, и 5-аминоимидазол-4-карбоксамид (AIC). [ необходима медицинская ссылка ] Другие метаболиты включают кислоту темозоломида и неидентифицированные гидрофильные вещества. [11]
Период полувыведения из плазмы составляет 1,8 часа. [ необходима медицинская ссылка ] Вещество и его метаболиты в основном выводятся с мочой. [11]
Темозоломид — производное имидазотетразина. [17] Он слабо растворим в воде и водных кислотах, [18] и разлагается при температуре 212 °C (414 °F). [19] Недавно было обнаружено, что темозоломид является взрывчатым веществом, предварительно отнесенным к классу 1 по классификации ООН . [20] [21]
Также сообщалось, что темозоломид является сравнительно безопасным и стабильным источником диазометана in situ в органическом синтезе. [ необходима ссылка ] В частности, было продемонстрировано его использование в качестве метилирующего и циклопропанирующего реагента. [22]
Агент был обнаружен в Университете Астона в Бирмингеме, Англия . Его доклиническая активность была зарегистрирована в 1987 году. [17] [23] [24]
Препарат был одобрен для медицинского применения в Европейском Союзе в январе 1999 года [5] , а в Соединенных Штатах — в августе 1999 года [25]. Внутривенная форма была одобрена в Соединенных Штатах в феврале 2009 года [26].
Лабораторные исследования и клинические испытания начали изучать возможность повышения противораковой активности темозоломида путем его комбинирования с другими фармакологическими средствами. Например, клинические испытания показали, что добавление хлорохина может быть полезным для лечения пациентов с глиомой . [27] Лабораторные исследования показали, что темозоломид более эффективно уничтожал клетки опухоли мозга при добавлении галлата эпигаллокатехина ( EGCG ), компонента зеленого чая ; однако эффективность этого эффекта еще не была подтверждена у пациентов с опухолями мозга . [28] В 2010 году были опубликованы доклинические исследования по изучению использования нового соединения, усиливающего диффузию кислорода, транс-натрий-кроцетината (TSC) в сочетании с темозоломидом и лучевой терапией [29] , а клиническое испытание проводилось по состоянию на август 2015 года [обновлять]. [30]
В то время как вышеупомянутые подходы исследовали, может ли комбинация темозоломида с другими агентами улучшить терапевтический результат, также начались усилия по изучению того, может ли изменение самой молекулы темозоломида увеличить ее активность. Один из таких подходов заключался в постоянном слиянии периллилового спирта , природного соединения с продемонстрированной терапевтической активностью у пациентов с раком мозга, [31] с молекулой темозоломида. Полученное новое соединение, названное NEO212 или TMZ-POH, показало противораковую активность, которая была значительно выше, чем у любой из двух его родительских молекул, темозоломида и периллилового спирта. Хотя по состоянию на 2016 год [обновлять]NEO212 не был испытан на людях, он показал превосходную терапевтическую активность в отношении рака на животных моделях глиомы , [32] меланомы , [33] и метастазов в мозг трижды негативного рака молочной железы . [ 34]
Поскольку опухолевые клетки, экспрессирующие ген O-6-метилгуанин-ДНК-метилтрансферазы (MGMT), более устойчивы к воздействию темозоломида, исследователи исследовали, может ли включение O 6 -бензилгуанина ( O 6 -BG), ингибитора AGT, преодолеть эту устойчивость и улучшить терапевтическую эффективность препарата. В лабораторных условиях эта комбинация действительно показала повышенную активность темозоломида в культуре опухолевых клеток in vitro и в моделях животных in vivo . [35] Однако недавно [ временные рамки? ] завершенное клиническое исследование фазы II с участием пациентов с опухолями мозга дало неоднозначные результаты; хотя наблюдалось некоторое улучшение терапевтической активности при назначении O 6 -BG и темозоломида пациентам с анапластической глиомой, устойчивой к темозоломиду, по-видимому, не наблюдалось значительного восстановления чувствительности к темозоломиду у пациентов с мультиформной глиобластомой , устойчивой к темозоломиду . [36]
Некоторые усилия направлены на разработку гемопоэтических стволовых клеток, экспрессирующих ген MGMT, перед их трансплантацией пациентам с опухолями мозга. Это позволило бы пациентам получать более сильные дозы темозоломида, поскольку гемопоэтические клетки пациента были бы устойчивы к препарату. [37]
Высокие дозы темозоломида при глиомах высокой степени злокачественности имеют низкую токсичность, но результаты сопоставимы со стандартными дозами. [38]
В настоящее время описаны два механизма устойчивости к эффектам темозоломида: 1) внутренняя устойчивость, обусловленная дефицитом MGMT (MGMTd), и 2) внутренняя или приобретенная устойчивость из-за дефицита MMR (MMRd). Фермент MGMT является первой линией восстановления несовпадающих оснований, созданных темозоломидом. Клетки обычно обладают MGMT-эффектом (MGMTp), поскольку у них есть неметилированный промотор MGMT, позволяющий гену нормально экспрессироваться. В этом состоянии вызванное темозоломидом повреждение ДНК может быть эффективно восстановлено в опухолевых клетках (и нормальных клетках) активным ферментом MGMT. Клетки могут расти и проходить через клеточный цикл нормально без остановки или гибели. Однако некоторые опухолевые клетки имеют дефицит MGMT (MGMTd). Чаще всего это происходит из-за аномального метилирования промотора гена MGMT и подавления экспрессии гена. Также было описано, что MGMTd возникает из-за перестройки промотора. В клетках с MGMTd повреждение ДНК темозоломидом активирует следующую стадию восстановления в клетках с эффективным комплексом ферментов репарации несоответствий (MMRp). В MMRp комплекс белков MMR идентифицирует повреждение и заставляет клетки останавливаться и подвергаться смерти, что подавляет рост опухоли. Однако, если клетки имеют комбинированный дефицит MGMTd и MMR (MGMTd + MMRd), то клетки сохраняют индуцированные мутации и продолжают цикл и устойчивы к воздействию темозоломида. [ необходима медицинская цитата ]
В глиомах и других видах рака MMRd теперь, как сообщается, происходит как первичный MMRd (внутренний или зародышевый Lynch bMMRd) или как вторичный MMRd (приобретенный - не присутствует в исходной нелеченой опухоли). Последнее происходит после эффективного лечения и циторедукции опухолей темозоломидом и последующего отбора или индукции мутантных белков MSH6, MSH2, MLH1 или PMS2 и клеток, которые являются MMRd и темозоломидом устойчивыми. Последнее описывается как приобретенный путь резистентности с мутациями горячих точек у пациентов с глиомой (MSH6 p.T1219I). [39]