Эпизодическая атаксия ( ЭА ) — это аутосомно-доминантное расстройство, характеризующееся спорадическими приступами атаксии (тяжелой дискоординации) с миокимией (непрерывным движением мышц) или без нее. Существует семь признанных типов, но большинство из них обусловлены двумя признанными сущностями. [1] Атаксия может быть спровоцирована психологическим стрессом или испугом , или сильным напряжением, включая физические упражнения. Симптомы могут впервые появиться в младенчестве. Существует по крайней мере шесть локусов для ЭА, из которых 4 являются известными генами. У некоторых пациентов с ЭА также есть мигрень или прогрессирующие мозжечковые дегенеративные расстройства, симптоматические либо для семейной гемиплегической мигрени , либо для спиноцеребеллярной атаксии . Некоторые пациенты реагируют на ацетазоламид , а другие — нет.
Обычно эпизодическая атаксия проявляется в виде приступов атаксии, вызванных испугом, стрессом или напряжением. У некоторых пациентов также наблюдается непрерывный тремор различных двигательных групп, известный как миокимия . У других пациентов наблюдается нистагм , головокружение , шум в ушах , диплопия или судороги . [ необходима цитата ]
Различные симптомы EA вызваны дисфункцией различных областей. Атаксия, наиболее распространенный симптом, вызвана неправильной работой клеток Пуркинье в мозжечке . Это происходит либо из-за прямой неисправности этих клеток, как в EA2, либо из-за неправильной регуляции этих клеток, как в EA1. Судороги, вероятно, вызваны измененной работой нейронов гиппокампа (у мышей с нулевым геном KCNA1 случаются судороги по этой причине). [ необходима цитата ]
Эпизодическая атаксия 1-го типа (ЭА1) характеризуется приступами генерализованной атаксии, вызванными эмоциями или стрессом, с миокимией как во время, так и между приступами. Это расстройство также известно как эпизодическая атаксия с миокимией (ЭАМ), наследственная пароксизмальная атаксия с нейромиотонией и синдром Исаакса-Мертенса. Начало ЭА1 происходит в раннем детстве и подростковом возрасте и сохраняется на протяжении всей жизни пациента. Приступы длятся от нескольких секунд до нескольких минут. Мутации гена KCNA1 , который кодирует потенциалзависимый калиевый канал K V 1.1, ответственны за этот подтип эпизодической атаксии. K V 1.1 в значительной степени экспрессируется в корзинчатых клетках и интернейронах, которые образуют ГАМКергические синапсы на клетках Пуркинье . Каналы помогают в фазе реполяризации потенциалов действия, тем самым влияя на ингибирующий вход в клетки Пуркинье и, таким образом, на весь двигательный выход из мозжечка . EA1 является примером синаптопатии . В настоящее время существует 17 мутаций K V 1.1, связанных с EA1, Таблица 1 и Рисунок 1. 15 из этих мутаций были по крайней мере частично охарактеризованы в электрофизиологических анализах на основе клеточной культуры , где 14 из этих 15 мутаций продемонстрировали резкие изменения в функции канала. Как описано в Таблице 1, большинство известных мутаций, связанных с EA1, приводят к резкому снижению количества тока через каналы K V 1.1. Кроме того, эти каналы имеют тенденцию активироваться при более положительных потенциалах и более медленных скоростях, что демонстрируется положительными сдвигами в их значениях V½ и более медленными константами времени активации τ, соответственно. Некоторые из этих мутаций, кроме того, создают каналы, которые деактивируются с более высокой скоростью (деактивация τ), что также приводит к снижению тока через эти каналы. Хотя эти биофизические изменения свойств каналов, вероятно, лежат в основе некоторого снижения тока, наблюдаемого в экспериментах, многие мутации также, по-видимому, приводят к неправильно сложенным или иным образом неправильно направленным каналам, что, вероятно, является основной причиной дисфункции и патогенеза заболеваний. Предполагается, хотя еще не доказано, что снижение тока, опосредованного K V 1.1, приводит к длительным потенциалам действия в интернейронах и корзинчатых клетках. Поскольку эти каналы важны для регуляции активности клеток Пуркинье, вполне вероятно, что это приводит к увеличению и аберрантному ингибирующему входу в клетки Пуркинье и, таким образом, к нарушению активации клеток Пуркинье и выходу мозжечка. [ необходима цитата ]
Эпизодическая атаксия 2 типа (EA2) характеризуется приступами атаксии, реагирующими на ацетазоламид, с мигренью или без нее. У пациентов с EA2 также может наблюдаться прогрессирующая атрофия мозжечка, нистагм , головокружение, нарушения зрения и дизартрия. Эти симптомы длятся от нескольких часов до нескольких дней, в отличие от EA1, которая длится от нескольких секунд до нескольких минут. Приступы могут сопровождаться учащенным сердцебиением и учащенным артериальным давлением, умеренной или сильной дрожью и заиканием. Как и EA1, приступы могут быть спровоцированы физическими упражнениями, эмоциональным стрессом/волнением, физическим стрессом или жарой (перегрев тела), а также кофе и алкоголем . EA2 вызван мутациями в гене CACNA1A , который кодирует потенциалзависимый кальциевый канал P/Q-типа Ca V 2.1, а также является геном, ответственным за возникновение спиноцеребеллярной атаксии 6-го типа и семейной гемиплегической мигрени 1-го типа. EA2 также называют эпизодической атаксией с нистагмом, наследственной пароксизмальной церебеллопатией, семейной пароксизмальной атаксией и наследственной пароксизмальной церебеллярной атаксией, чувствительной к ацетазоламиду (AHPCA). В настоящее время с EA2 связано 19 мутаций, хотя только 3 из них были охарактеризованы электрофизиологически, таблица 2 и рисунок 2. Из них все приводят к снижению тока через эти каналы. Предполагается, что другие мутации, особенно мутации сплайсинга и сдвига рамки считывания, также приводят к резкому снижению токов Ca V 2.1, хотя это может быть не так для всех мутаций. CACNA1A в значительной степени экспрессируется в клетках Пуркинье мозжечка , где он участвует в сопряжении потенциалов действия с высвобождением нейротрансмиттера. Таким образом, ожидается, что снижение входа Ca 2+ через каналы Ca V 2.1 приведет к снижению выхода из клеток Пуркинье, даже если они будут активироваться с соответствующей частотой. Шатающаяся мышь является широко используемой моделью для изучения EA2, поскольку в начале 1960-х годов у нее развилась спонтанная гомологичная мутация в Cacna1a. [20] С другой стороны, некоторые мутации CACNA1A, такие как те, что наблюдаются при семейной гемиплегической мигрени типа 1, приводят к повышенному входу Ca 2+ и, таким образом, аномальному высвобождению трансмиттера. Это также может привести к эксайтотоксичности, как это может происходить в некоторых случаях спиноцеребеллярной атаксии типа 6 .
Эпизодическая атаксия типа 3 (EA3) похожа на EA1, но часто также сопровождается шумом в ушах и вертиго . У пациентов обычно наблюдаются приступы атаксии, которые длятся менее 30 минут и случаются один или два раза в день. Во время приступов у них также наблюдаются головокружение, тошнота, рвота, шум в ушах и диплопия . Эти приступы иногда сопровождаются головными болями и провоцируются стрессом, усталостью, движением и возбуждением после сна. Приступы обычно начинаются в раннем детстве и длятся на протяжении всей жизни пациентов. Назначение ацетазоламида оказалось успешным у некоторых пациентов. [31] Поскольку EA3 встречается крайне редко, в настоящее время не существует известного причинного гена. Локус этого расстройства был сопоставлен с длинным плечом хромосомы 1 (1q42). [32]
Также известная как периодическая вестибулоцеребеллярная атаксия, эпизодическая атаксия типа 4 (EA4) является чрезвычайно редкой формой эпизодической атаксии, отличающейся от других форм началом в третьем-шестом поколении жизни, дефектным плавным слежением и нистагмом, вызванным взглядом. Пациенты также страдают от головокружения и атаксии. Известно всего две семьи с EA4, обе из которых находятся в Северной Каролине . Локус для EA4 неизвестен. [ необходима цитата ]
Известны две семьи с эпизодической атаксией 5-го типа (EA5). [ необходима цитата ]
У этих пациентов может наблюдаться перекрывающийся фенотип атаксии и судорог, похожих на юношескую миоклоническую эпилепсию . Фактически, юношеская миоклоническая эпилепсия и EA5 являются аллельными и производят белки с похожей дисфункцией. [ необходима цитата ]
Пациенты с чистым EA5 имеют повторяющиеся эпизоды атаксии с головокружением. Между приступами у них наблюдается нистагм и дизартрия . Эти пациенты реагируют на ацетазоламид .
И ювенильная миоклоническая эпилепсия, и EA5 являются результатом мутаций в CACNB4 , гене, который кодирует субъединицу β 4 кальциевого канала . Эта субъединица объединяется с α-субъединицами и производит каналы, которые медленно инактивируются после открытия. [ необходима цитата ]
У пациентов с EA5 наблюдается мутация цистеина в фенилаланин в позиции 104. [ необходима цитата ]
В результате получаются каналы с током на 30% большим, чем у дикого типа.
Поскольку эта субъединица экспрессируется в мозжечке , предполагается, что такое увеличение тока приводит к нейрональной гипервозбудимости.
Кодирующие и некодирующие вариации гена бета4-субъединицы человеческого кальциевого канала CACNB4 у пациентов с идиопатической генерализованной эпилепсией и эпизодической атаксией.
Эпизодическая атаксия типа 6 (EA6) — редкая форма эпизодической атаксии, первоначально выявленная у 10-летнего мальчика, у которого впервые проявились 30-минутные приступы снижения мышечного тонуса в младенчестве. В раннем детстве ему потребовалась «терапия равновесия», чтобы помочь при ходьбе, и у него было несколько атаксических приступов, каждый из которых разделялся месяцами или годами. Эти приступы были спровоцированы лихорадкой. У него атрофия мозжечка и субклинические судороги. Во время более поздних приступов у него также проявлялись искажения левого полушария, атаксия, невнятная речь, сопровождаемая головной болью. После поступления в школу у него появились приступы ритмичного подергивания рук с сопутствующей спутанностью сознания, также длящиеся около 30 минут. У него также в разное время проявлялись мигрени. У этого пациента замена пролина на аргинин в пятом трансмембранном сегменте гена SLC1A3 . Этот ген кодирует белок транспортера возбуждающих аминокислот 1 (EAAT1), который отвечает за захват глутамата . В анализах клеточной культуры эта мутация приводит к резкому снижению захвата глутамата доминантно-негативным образом. Это, вероятно, связано со снижением синтеза или стабильности белка. Поскольку этот белок в значительной степени экспрессируется в стволе мозга и мозжечке , вероятно, что эта мутация приводит к эксайтотоксичности и/или гипервозбудимости, что приводит к атаксии и судорогам. [33] Мутации в EAAT1 (GLAST) впоследствии были выявлены в семье с эпизодической атаксией. [34]
В зависимости от подтипа многие пациенты считают, что терапия ацетазоламидом полезна для предотвращения приступов. В некоторых случаях постоянные приступы приводят к укорочению сухожилий, для чего требуется хирургическое вмешательство. [ необходима цитата ]
{{cite journal}}
: CS1 maint: DOI неактивен по состоянию на ноябрь 2024 г. ( ссылка )