Глатирамера ацетат (также известный как Сополимер 1 , Cop-1 ), продаваемый под торговой маркой Copaxone среди прочих, является иммуномодулирующим препаратом, используемым для лечения рассеянного склероза . [1] [2] Глатирамера ацетат одобрен в Соединенных Штатах для снижения частоты рецидивов, но не для снижения прогрессирования инвалидности. Наблюдательные исследования , но не рандомизированные контролируемые испытания, предполагают, что он может снижать прогрессирование инвалидности. В то время как для окончательного диагноза рассеянного склероза требуется история двух или более эпизодов симптомов и признаков, глатирамера ацетат одобрен для лечения первого эпизода, предвосхищающего диагноз. Он также используется для лечения рецидивирующе-ремиттирующего рассеянного склероза. Он вводится путем подкожной инъекции . [1] [2]
Это смесь пептидов случайного размера, которые состоят из четырех аминокислот , обнаруженных в основном белке миелина , а именно глутаминовой кислоты , лизина , аланина и тирозина . Основной белок миелина является антигеном в миелиновых оболочках нейронов, который стимулирует аутоиммунную реакцию у людей с рассеянным склерозом, поэтому пептид может работать как приманка для атакующих иммунных клеток.
Он включен в список основных лекарственных средств Всемирной организации здравоохранения . [6]
Глатирамера ацетат был первоначально открыт в Институте науки Вейцмана . Затем последовали три основных клинических испытания для демонстрации безопасности и эффективности: Первое испытание было проведено в одноцентровом двойном слепом плацебо-контролируемом испытании и включало 50 пациентов. [7] Второе испытание было двухлетним многоцентровым рандомизированным двойным слепым плацебо-контролируемым испытанием и включало 251 пациента. [8] Третье испытание было двойным слепым МРТ- исследованием с участием 239 пациентов. [9]
Глатирамера ацетат показан для лечения рецидивирующих форм рассеянного склероза (РС), включая клинически изолированный синдром, рецидивирующе-ремиттирующее заболевание и активное вторичное прогрессирующее заболевание у взрослых. [1]
Обзор Cochrane 2010 года пришел к выводу, что глатирамера ацетат имел частичную эффективность в «клинических результатах, связанных с рецидивами», но не влиял на прогрессирование заболевания. [10] В результате он одобрен FDA для снижения частоты рецидивов, но не для снижения прогрессирования инвалидности. [1] [2]
В ходе 15-летнего наблюдения за исходным исследованием сравнивались пациенты, которые продолжали принимать глатирамер, с пациентами, которые выбыли из исследования. У пациентов, принимавших глатирамер, наблюдалось снижение частоты рецидивов, а также прогрессирования инвалидности и перехода к вторичному прогрессирующему рассеянному склерозу по сравнению с пациентами, которые не продолжали принимать глатирамер. Однако эти две группы не обязательно были сопоставимы, поскольку это уже не было рандомизированным исследованием. Долгосрочных проблем безопасности не возникало. [11]
Побочные эффекты могут включать уплотнение в месте инъекции ( реакция в месте инъекции ) примерно у 30% пользователей и боли, лихорадку, озноб (гриппоподобные симптомы) примерно у 10% пользователей. [12] Симптомы побочных эффектов, как правило, слабо выражены. Реакция, включающая приливы, одышку, беспокойство и учащенное сердцебиение, была зарегистрирована вскоре после инъекции у 5% пациентов (обычно после непреднамеренной инъекции непосредственно в вену). Эти побочные эффекты исчезают в течение тридцати минут. Со временем может возникнуть видимая вмятина в месте повторной инъекции из-за локального разрушения жировой ткани, известного как липоатрофия , которое может развиться.
Более серьезные побочные эффекты были зарегистрированы для глатирамера ацетата, согласно инструкции FDA, они включают серьезные побочные эффекты для сердечно-сосудистой, пищеварительной (включая печень), кроветворной, лимфатической, опорно-двигательной, нервной, дыхательной и мочеполовой систем, а также особых чувств (в частности, глаз). Также были зарегистрированы метаболические и пищевые нарушения; однако связь между глатирамера ацетатом и этими побочными эффектами не была установлена. [1] [2]
Это также может вызвать лимфоцитарную инфильтрацию Джесснера . [13]
Глатирамера ацетат представляет собой случайный полимер (средняя молекулярная масса6,4 кДа ), состоящий из четырех аминокислот , обнаруженных в основном белке миелина . Механизм действия глатирамера ацетата до конца не выяснен. Считается, что он действует путем модификации иммунных процессов, которые, как полагают, ответственны за патогенез рассеянного склероза. Введение глатирамера ацетата смещает популяцию Т-клеток с провоспалительных Th1 Т-клеток на регуляторные Th2 Т-клетки , которые подавляют воспалительную реакцию. [14] Это достигается путем ингибирования секреции провоспалительных цитокинов (IL-1, IL-12, TNF, INFγ) Th1 Т-клетками, тем самым побуждая Th2 Т-клетки пересекать гематоэнцефалический барьер и вырабатывать противовоспалительные цитокины (IL-4, IL-5, IL-13, IL-10, TGF-β). [15] Учитывая его сходство с основным белком миелина, глатирамера ацетат может действовать как приманка, отвлекая аутоиммунный ответ против миелина. Эта гипотеза подтверждается результатами исследований, которые были проведены для изучения патогенеза экспериментального аутоиммунного энцефаломиелита (EAE), состояния, вызванного у нескольких видов животных посредством иммунизации против материала, полученного из центральной нервной системы, содержащего миелин, и часто используемого в качестве экспериментальной модели рассеянного склероза на животных. Исследования на животных и в системах in vitro показывают, что при его введении глатирамера ацетат, специфичный для регуляторных Т-клеток (Tregs), индуцируется и активируется на периферии, ингибируя воспалительную реакцию на основной белок миелина. [1] [2]
Однако целостность гематоэнцефалического барьера не подвергается заметному влиянию глатирамера ацетата, по крайней мере, на ранних стадиях лечения. В клинических испытаниях было показано, что глатирамер ацетат снижает количество и тяжесть обострений рассеянного склероза. [16]
Глатирамера ацетат был одобрен для продажи во многих странах мира, включая США , Израиль , Канаду и 24 страны Европейского Союза . [17] [18] Одобрение в США было получено в 1997 году. [19] Глатирамера ацетат был одобрен для продажи в Великобритании в августе 2000 года и запущен в декабре. [20] Это первое одобрение на крупном европейском рынке привело к одобрению по всему Европейскому Союзу в рамках процедуры взаимного признания . Иран приступает к внутреннему производству глатирамера ацетата. [21] [22]
Дочерняя компания Novartis Sandoz с 2015 года выпускает препарат Glatopa — дженерик оригинальной формулы Teva 20 мг, требующий ежедневных инъекций. [23]
Teva разработала препарат длительного действия 40 мг, поступивший в продажу в 2015 году, что позволило сократить количество необходимых инъекций до трех в неделю. [24] В октябре 2017 года FDA одобрило дженерик, который производится в Индии компанией Natco Pharma , а импортируется и продается голландской фирмой Mylan . [25] [26] В феврале 2018 года Sandoz получила одобрение FDA на свой дженерик. [27] Параллельно с процессами разработки и одобрения конкуренты-дженерики оспаривали новые патенты Teva, любой из которых, если бы был поддержан, помешал бы маркетингу дженериков длительного действия. [28]
Хотя патент на химический препарат истек в 2015 году, [29] Teva получила новые патенты США, охватывающие фармацевтические формулы для доставки длительного действия. [30] Судебные разбирательства с конкурентами в отрасли в 2016-2017 годах привели к тому, что новые патенты были признаны недействительными. [31] [32] В октябре 2018 года Апелляционный суд США по федеральному округу подтвердил признание патента недействительным по причине очевидности . [33] [34] Дело отражает более масштабные споры по поводу вечнозеленых брендовых препаратов. 31 октября 2024 года Европейская комиссия оштрафовала Teva на 462,6 млн евро «за неправомерное использование патентной системы и уничижение с целью задержки конкурирующего лекарства от рассеянного склероза», попытавшись помешать другим производителям глатирамера ацетата как путем злоупотребления патентной системой, так и путем организации кампании по дезинформации, нацеленной на других производителей глатирамера. [35]