Moxetumomab pasudotox , продаваемый под торговой маркой Lumoxiti , представляет собой иммунотоксин против CD22 для лечения взрослых с рецидивирующим или рефрактерным волосатоклеточным лейкозом (ВКЛ), которые получили по крайней мере две предшествующие системные терапии, включая лечение аналогом пуринового нуклеозида. [2] [3] [4] Moxetumomab pasudotox представляет собой цитотоксин, направленный на CD22, и является первым препаратом такого типа для лечения взрослых с ВКЛ. [4] Препарат состоит из связывающего фрагмента (Fv) антитела против CD22, слитого с токсином, называемым PE38. [5] Этот токсин представляет собой фрагмент экзотоксина A Pseudomonas массой 38 кДа.
Волосатоклеточный лейкоз (ВКЛ) — редкий, медленно растущий рак крови, при котором костный мозг вырабатывает слишком много В-клеток (лимфоцитов), типа белых кровяных клеток, которые борются с инфекцией. [4] ВКЛ назван в честь этих дополнительных В-клеток, которые выглядят «волосатыми» при рассмотрении под микроскопом. [4] По мере увеличения количества лейкозных клеток вырабатывается меньше здоровых белых кровяных клеток, красных кровяных клеток и тромбоцитов. [4]
Моксетумомаб пасудотокс в качестве монотерапии показан для лечения взрослых с рецидивирующим или рефрактерным волосатоклеточным лейкозом (ВКЛ) после получения по крайней мере двух предшествующих системных терапий, включая лечение аналогом пуринового нуклеозида (ПНА). [2] [3]
К распространенным побочным эффектам относятся реакции, связанные с инфузией, отеки, вызванные избытком жидкости в тканях организма (эдема), тошнота, усталость, головная боль, лихорадка (пирексия), запор, анемия и диарея. [2] [3] [4]
Информация о назначении моксетумомаба пасудотокс включает предупреждение в рамке о риске развития синдрома капиллярной утечки , состояния, при котором жидкость и белки просачиваются из мелких кровеносных сосудов в окружающие ткани. [2] [4] Симптомы синдрома капиллярной утечки включают затрудненное дыхание, увеличение веса, гипотонию или отек рук, ног и/или лица. [4] В предупреждении в рамке также отмечается риск гемолитико-уремического синдрома, состояния, вызванного аномальным разрушением эритроцитов. [2] [4]
Другие серьезные предупреждения включают: снижение функции почек, реакции, связанные с инфузией, и нарушения электролитного баланса. [2] [4]
Женщинам, кормящим грудью, не следует назначать моксетумомаб пасудотокс. [2] [4] [1]
1 ноября 2005 года компания Cambridge Antibody Technology (CAT) объявила о приобретении двух иммунотоксинов анти-CD22 у Genencor , а именно GCR-3888 и GCR-8015. [6] Genencor является биотехнологическим подразделением Danisco [7], и это приобретение означало, что CAT наймет некоторых бывших ключевых сотрудников Genencor, которые будут отвечать за разработку программ. [8]
GCR-3888 и GCR-8015 были обнаружены и первоначально разработаны Национальным институтом рака , который является частью Национальных институтов здравоохранения США . Genencor лицензировала кандидатов на гематологические злокачественные новообразования и заключила Соглашение о совместных исследованиях и разработках (CRADA) с NIH, которое теперь будет продолжено CAT. В соответствии с первоначальным лицензионным соглашением с NIH, CAT получила права на портфель интеллектуальной собственности, связанной с программами, и будет выплачивать будущие роялти NIH.
CAT намеревался подать заявку на исследование нового препарата (IND) для GCR-8015 при различных злокачественных новообразованиях В-клеток, положительных по CD22, включая неходжкинскую лимфому и хронический лимфолейкоз , после периода производственной разработки, который, как ожидается, будет завершен к концу 2006 года, и поддержать продолжающуюся разработку NCI GCR-3888 при волосатоклеточном лейкозе (HCL) и остром лимфобластном лейкозе у детей (pALL). [6]
CAT-8015 продемонстрировал большую аффинность к CD22, чем его предшественник, CAT-3888 [9] , и формулировка CAT, такая как «CAT поддержит текущую разработку CAT-3888 NCI...», в то время предполагала, что их внимание было сосредоточено на кандидате второго поколения. [10]
CAT была приобретена AstraZeneca , которая также приобрела MedImmune, объединив их в биологическое подразделение. MedImmune переименовала CAT-8015 в moxetumomab pasudotox. [11] [12]
16 мая 2013 года компания AstraZeneca объявила, что CAT-8015 начал клинические испытания фазы III. [13] [14]
5 декабря 2008 года Европейская комиссия предоставила Medimmune Limited, Соединенное Королевство, статус орфанного препарата (EU/3/08/592) для вариабельной области мышиного антитела к CD22, слитого с усеченным экзотоксином Pseudomonas 38, для лечения волосатоклеточного лейкоза. [15] Препарат был переименован в Moxetumomab pasudotox. [15] В январе 2019 года спонсорство было передано AstraZeneca AB, Швеция. [15]
17 июля 2013 года Европейская комиссия предоставила компании MedImmune Ltd, Соединенное Королевство, статус орфанного препарата (EU/3/13/1150) для препарата моксетумомаб пасудотокс для лечения В-лимфобластного лейкоза/лимфомы. [16] Спонсорство было передано компании AstraZeneca AB, Швеция, в январе 2019 года. [16]
Моксетумомаб пасудотокс был одобрен для использования в Соединенных Штатах в сентябре 2018 года. [4]
Эффективность моксетумомаба пасудотокса изучалась в ходе открытого клинического исследования с участием 80 пациентов, которые ранее проходили лечение волосатоклеточного лейкоза не менее чем двумя системными терапиями, включая аналог пуринового нуклеозида. [4] В ходе исследования измерялся длительный полный ответ (ПР), определяемый как поддержание гематологической ремиссии в течение более 180 дней после достижения ПР. [4] Тридцать процентов пациентов в исследовании достигли длительного полного ответа, а общий уровень ответа (количество пациентов с частичным или полным ответом на терапию) составил 75 процентов. [4]
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) удовлетворило заявку на ускоренную процедуру рассмотрения , приоритетное рассмотрение и присвоение статуса орфанного препарата моксетумомабу пасудотоксу . [4] [17] FDA одобрило заявку на получение лицензии на биологический препарат Люмоксити компании AstraZeneca Pharmaceuticals. [4] Впоследствии в марте 2020 года она была передана компании Innate Pharma. [18]
10 декабря 2020 года Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) принял положительное заключение, рекомендовав выдать разрешение на продажу в исключительных обстоятельствах лекарственному средству Lumoxiti, предназначенному для лечения рецидивирующего или рефрактерного волосатоклеточного лейкоза после двух предшествующих системных терапий, включая аналог пуринового нуклеозида. Также было сохранено обозначение Lumoxiti как орфанного препарата для лечения волосатоклеточного лейкоза. [19] Заявителем на это лекарственное средство является AstraZeneca AB. Moxetumomab pasudotox был одобрен для медицинского применения в Европейском союзе в феврале 2021 года. [3] Разрешение на продажу в ЕС было отозвано в июле 2021 года. [3]