stringtranslate.com

Тоферсен

Тоферсен , продаваемый под торговой маркой Qalsody , является лекарственным средством , используемым для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС). [2] Тоферсен представляет собой антисмысловой олигонуклеотид , который нацелен на выработку супероксиддисмутазы 1 , фермента, мутантная форма которого обычно связана с боковым амиотрофическим склерозом. Он вводится в виде интратекальной инъекции. [2]

Наиболее распространенные побочные эффекты включают усталость, артралгию (боль в суставах), увеличение количества лейкоцитов в спинномозговой (головном и спинном мозге) жидкости и миалгию (мышечную боль). [2]

Тоферсен был одобрен для медицинского применения в Соединенных Штатах в апреле 2023 года [2] [5] и в Европейском Союзе в мае 2024 года [3]. Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) считает его первым в своем классе лекарством . [6]

Медицинское применение

Тоферсен показан для лечения людей с боковым амиотрофическим склерозом (БАС), связанным с мутацией в гене супероксиддисмутазы 1 (СОД1) (СОД1-БАС). [2]

История

Тоферсен был разработан компанией Ionis Pharmaceuticals и лицензирован компанией Biogen , которая также участвовала в его разработке . [7] [8]

Эффективность тоферсена оценивалась в 28-недельном рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом клиническом исследовании с участием 147 участников со слабостью, связанной с боковым амиотрофическим склерозом и мутацией супероксиддисмутазы 1 (СОД-1), подтвержденной центральной лабораторией. [2] В исследовании 108 участников были случайным образом распределены в соотношении 2:1 для получения лечения тоферсеном 100 мг (n = 72) или плацебо (n = 36) в течение 24 недель (три ударные дозы, за которыми следовали пять поддерживающих доз). [ 2 ] Среди участников было примерно 43% женщин; 57% мужчин; 64% белых; и 8% азиатов. [2] Средний возраст составил 49,8 лет (диапазон от 23 до 78 лет). [2]

Клиническое исследование III стадии проводилось Институтом нейронауки и Шеффилдским институтом трансляционной нейронауки (SITraN), оба при Шеффилдском университете. [9]

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) удовлетворило заявку на приоритетное рассмотрение тоферсена , статус орфанного препарата и ускоренную процедуру рассмотрения. [2] [6]

Общество и культура

Экономика

Только около 1-2% случаев БАС, диагностируемых в Соединенных Штатах каждый год, имеют специфическую мутацию SOD1, на которую направлен препарат. [10] Ожидается, что менее 500 пациентов в год будут иметь право на препарат, который, как ожидается, будет стоить более 100 000 долларов за год лечения. [2] [11] [12] [13]

Правовой статус

В феврале 2024 года Комитет по лекарственным средствам для человека Европейского агентства по лекарственным средствам принял положительное заключение, рекомендовав выдать разрешение на продажу в исключительных обстоятельствах лекарственному средству Qalsody, предназначенному для лечения одного из видов бокового амиотрофического склероза, вызванного дефектным белком супероксиддисмутазы 1 (SOD1). [3] [14] Заявителем на данное лекарственное средство является Biogen Netherlands BV [3] Препарат Tofersen был одобрен для медицинского применения в Европейском союзе в мае 2024 года. [4]

Ссылки

  1. ^ "Qalsody-tofersen injection". DailyMed . 25 апреля 2023 г. Архивировано из оригинала 8 мая 2023 г. Получено 10 июня 2023 г.
  2. ^ abcdefghijkl "FDA одобряет лечение бокового амиотрофического склероза, связанного с мутацией в гене SOD1" (пресс-релиз). Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). 25 апреля 2023 г. Архивировано из оригинала 25 апреля 2023 г. Получено 25 апреля 2023 г. Общественное достояниеВ данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .
  3. ^ abcd "Qalsody EPAR". Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) . 22 февраля 2024 г. Получено 24 февраля 2024 г.Текст был скопирован из этого источника, авторские права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
  4. ^ ab "Qalsody PI". Единый реестр лекарственных средств . 3 июня 2024 г. Получено 7 сентября 2024 г.
  5. ^ "FDA выдало ускоренное одобрение на Qalsody (tofersen) для лечения SOD1-ALS, крупного научного достижения в качестве первого метода лечения генетической причины ALS" (пресс-релиз). Biogen. 25 апреля 2023 г. Архивировано из оригинала 25 апреля 2023 г. Получено 25 апреля 2023 г. – через GlobeNewswire.
  6. ^ ab New Drug Therapy Approvals 2023 (PDF) . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) (Отчет). Январь 2024 г. Архивировано из оригинала 10 января 2024 г. Получено 9 января 2024 г.
  7. ^ Лю А (1 мая 2019 г.). «Антисмысловой препарат от БАС компании Biogen показал многообещающие результаты в ходе ранних клинических испытаний». FierceBiotech . Архивировано из оригинала 2 февраля 2023 г. Получено 25 апреля 2023 г.
  8. ^ Лангрет Р. (22 марта 2023 г.). «Препарат Biogen’s ALS Drug Gets Partial Supporting From FDA Panel». Bloomberg News . Получено 25 апреля 2023 г.
  9. ^ "FDA одобряет препарат, который помогает замедлить прогрессирование редкой формы БДН". www.sheffield.ac.uk . 28 апреля 2023 г. Получено 16 мая 2024 г.
  10. ^ Berdyński M, Miszta P, Safranow K, Andersen PM, Morita M, Filipek S и др. (январь 2022 г.). «Мутации SOD1, связанные с анализом вариантов тяжести бокового амиотрофического склероза». Scientific Reports . 12 (1): 103. Bibcode :2022NatSR..12..103B. doi :10.1038/s41598-021-03891-8. PMC 8742055 . PMID  34996976. 
  11. ^ Constantino A (25 апреля 2023 г.). «FDA выдало ускоренное одобрение на препарат Biogen ALS, который лечит редкую форму заболевания». CNBC . Архивировано из оригинала 25 апреля 2023 г. Получено 25 апреля 2023 г.
  12. ^ Constantino A (22 марта 2023 г.). «Советники FDA голосуют против эффективности препарата Biogen’s ALS для редкой и агрессивной формы заболевания». CNBC . Архивировано из оригинала 10 апреля 2023 г. Получено 25 апреля 2023 г.
  13. ^ Робинс Р. (25 апреля 2023 г.). «FDA одобряет препарат для лечения редкой формы БАС» The New York Times . Архивировано из оригинала 25 апреля 2023 г. Получено 25 апреля 2023 г.
  14. ^ «Новый метод лечения редкого заболевания двигательных нейронов рекомендован к одобрению». Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) (пресс-релиз). 23 февраля 2024 г. Получено 24 февраля 2024 г.