Дефицит 5α-редуктазы 2 (5αR2D) — это аутосомно-рецессивное заболевание, вызванное мутацией в SRD5A2 , гене , кодирующем фермент 5α-редуктазу типа 2 (5αR2). Это заболевание встречается редко, поражает только генетических мужчин и имеет широкий спектр.
5αR2 экспрессируется в определенных тканях и катализирует превращение тестостерона (Т) в 5α-дигидротестостерон (ДГТ). ДГТ играет ключевую роль в процессе половой дифференциации наружных половых органов и простаты во время развития плода мужского пола. 5αR2D является результатом нарушения активности 5αR2, что приводит к снижению уровня ДГТ. Этот дефект приводит к спектру фенотипов, включая явную генитальную неоднозначность, гипоспадию и микропенис . У пораженных мужчин в период полового созревания по-прежнему развиваются типичные мужские черты (низкий голос, волосы на лице, мышечная масса), поскольку большинство аспектов пубертатной вирилизации обусловлены тестостероном, а не ДГТ.
Управление этим состоянием в контексте назначения пола является сложной и спорной областью. Диагностическая доступность, местные законы и родительская тревожность играют роль в принятии решений о лечении.
Исследование 5αR2D как заболевания сыграло ключевую роль в биохимической характеристике гена SRD5A2, фермента 5αR2 и ДГТ в мужской половой дифференцировке.
Мутации в гене SRD5A2 могут привести к нарушению развития пола 46,XY [3] (46,XY DSD), называемому дефицитом 5α-редуктазы 2 (5αR2D). Мутации наследуются по аутосомно-рецессивному типу и могут быть либо гомозиготными , либо, реже, сложными гетерозиготными с потерей функции. У пораженных мужчин наблюдается широкий спектр проявлений, включая атипичные гениталии (от женских до недоиспользованных мужских), гипоспадию и изолированный микропенис . Внутренние репродуктивные структуры ( семявыносящие протоки , семенные пузырьки , придатки яичек и семявыбрасывающие протоки ) нормальные, но яички обычно неопущены, а гипоплазия предстательной железы является распространенным явлением. Мужчины с одинаковыми мутациями в SRD5A2 могут иметь разные фенотипы, что предполагает дополнительные факторы, которые участвуют в клинической картине. Женщины с такими же мутациями в гене SRD5A2, как и пораженные мужчины (как это наблюдается у братьев и сестер), не страдают заболеванием и имеют нормальные женские фенотипы и репродуктивную функцию. [4] [5]
Вирилизация гениталий с понижением голоса, развитие мышечной массы происходит в период полового созревания у пораженных мужчин, а рост не нарушается. Гинекомастия встречается редко, а плотность костей нормальная в отличие от 46,XY DSD, вызванного другими причинами, такими как синдром частичной нечувствительности к андрогенам и дефицит 17β-гидроксистероиддегидрогеназы 3. Волосы на лице и теле редеют, а облысение по мужскому типу не происходит. [4]
Два из трех изоферментов 5αR могут катализировать преобразование Т в ДГТ, но только 5αR2D вызывает 46XY, DSD. 5αR2 кодируется геном SRD5A2, который расположен на коротком плече хромосомы 2 и содержит пять экзонов и четыре интрона . 5αR2 состоит из 254 аминокислотных остатков с зарегистрированными мутациями в 67 из них с несколькими различными мутациями в некоторых остатках. [6] [4]
Первая известная мутация SRD5A2 представляла собой почти полную делецию , которая была обнаружена в результате анализа пораженных мужчин в племени Папуа-Новой Гвинеи. [7] Большинство мутаций SRD5A2 являются миссенс-мутациями , но также наблюдались небольшие делеции, мутации сплайс-соединения и крупные делеции. [8] Мутации приводят к спектру эффектов активности, начиная от дестабилизации 5αR2 и заканчивая полной потерей активности. [4]
Мутации SRD5A2 наследуются по аутосомно-рецессивному типу. Гомозиготные дефекты встречаются чаще, чем сложные гетерозиготные. Известно, что для многих наиболее распространенных мутаций не существует корреляции фенотип-генотип, и у мужчин с одинаковыми мутациями 5αR2 наблюдаются различные фенотипы, что предполагает другие взаимодействующие генетические факторы, определяющие фенотип. [9]
5α-редуктаза типа 2 (5αR2) — это фермент , кодируемый геном SRD5A2, который экспрессируется в определенных тканях мужского организма от внутриутробного развития до взрослой жизни. [4] [10] [11] Фермент катализирует внутриклеточную трансформацию тестостерона (Т) в 5α-дигидротестостерон (ДГТ). ДГТ является наиболее мощным лигандом для андрогенового рецептора (АР). [12] После связывания комплекс ДГТ-АР перемещается из цитоплазмы в ядро и активирует гены, регулируемые андрогеновым рецептором, которые участвуют в процессах, включающих мужскую половую дифференциацию . [13]
Диагноз обычно ставится между рождением и половым созреванием. Псевдовагинальная перинеоскротальная гипоспадия, проявляющаяся женскими гениталиями и пубертатной вирилизацией, является классическим синдромом, приписываемым 5αR2D, но современные диагностические методы позволяют диагностировать дефицит вскоре после рождения и распознавать широкий спектр проявлений. [4]
Первоначальный диагноз 46,XY DSD указывается на явную аномалию половых органов. Объективная клиническая оценка дисморфических признаков для диагностики 46,XY DSD для очевидных женских половых органов включает увеличенный клитор, сращение задних половых губ и пахово-половую массу. Для очевидных мужских половых органов: непальпируемые яички, микропенис, изолированная перинеальная гипоспадия или легкая гипоспадия с неопущением яичка. Семейный анамнез и пренатальный анамнез также принимаются во внимание при оценке. Кариотипирование и анализ гена SRY на образцах периферических лейкоцитов исключат аномалии половых хромосом . При определении кариотипа XY и нормального SRY дифференциальная диагностика 46,XY DSD проводится с помощью эндокринологических измерений соотношений T/DHT [14] (которые указывают на активность 5αR2) и точной анатомической визуализации, поскольку 5αR2D может быть трудно отличить от других причин 46,XY DSD (например, синдрома частичной нечувствительности к андрогенам и дефицита фермента 17β-гидроксистероиддегидрогеназы типа 3). [15]
Измерение концентрации ДГТ в сыворотке является сложной задачей, поскольку концентрации низкие, а ДГТ имеет высокий уровень перекрестной реактивности. Для измерения концентрации ДГТ требуется высокий уровень специфичности анализа, поскольку уровни Т в сыворотке, как правило, в 10 раз выше, чем ДГТ у молодых мужчин. Эндокринологические тесты на соотношение Т/ДГТ могут быть сложными для интерпретации, поскольку нормальный уровень соотношения варьируется в зависимости от возраста и тяжести нарушения активности 5αR2. У молодых мужчин, страдающих этим заболеванием, по крайней мере, в пубертатном возрасте с нормальным уровнем Т в сыворотке наблюдаются повышенные уровни Т/ДГТ (нормальный Т, ниже нормального уровня ДГТ). Стимуляция хорионическим гонадотропином человека (ХГЧ) (альтернативно, тестостерона энантат ) требуется у детей препубертатного возраста (со стимуляцией и взятием образцов в течение нескольких дней) для повышения уровня тестостерона в сыворотке для измерения. Интерпретация соотношений T/DHT у новорожденных мужского пола особенно сложна из-за неонатального всплеска тестостерона [16] и более высокой, чем обычно, активности 5a-редуктазы типа 1. Для диагностики у новорожденных рекомендуется проводить анализ гена SRD5A2. [17] [18] В целом, 5αR2D диагностируется при соотношении T/DHT более 18, в то время как соотношения более 30 наблюдаются у тяжело пораженных лиц. [4] 5αR2D также может быть обозначен низким соотношением 5α- к 5ß-восстановленным стероидам, измеренным в моче с помощью газовой хроматографии-масс-спектрометрии . [19]
Ультрасонография является основным средством оценки внутренних репродуктивных органов для диагностики, в то время как генитография и микционная цистоуретрография используются для определения таких структур, как уретральный и вагинальный тракты. [20] [21] Использование МРТ таза для диагностической визуализации 5αR2D остается спорным. [20]
Одной из наиболее клинически сложных и спорных тем с 46,XY DSD является практика «присвоения пола» или «пола воспитания». [22] Это особенно касается 5αR2D, поскольку большинство затронутых лиц имеют недостаточно вирилизованные гениталии при рождении, но вирилизуются в разной степени в период полового созревания. Исторически большинство лиц с 5αR2D были «выращены как женщины», [23], но более поздние отчеты показывают, что более половины пациентов, прошедших вирилизующее половое созревание, приняли мужскую гендерную идентичность, тем самым бросая вызов исторической практике. [24] [25] [26]
Целью назначения пола/воспитания является содействие наибольшей вероятности согласованной гендерной идентичности во взрослой жизни пациента. Факторы, которые способствуют гендерной идентичности, сложны и нелегко поддаются описанию, но некоторые факторы, которые способствуют, включают половые хромосомы, воздействие андрогенов, психосоциальное развитие, культурные ожидания, семейную динамику и социальную ситуацию. [22]
Воспитание женского пола у индивидуумов 5αR2D включает хирургические процедуры, такие как гонадэктомия в детстве (для предотвращения вирилизации в период полового созревания) и вагинопластика. [15] Пожизненное гормональное лечение также необходимо для развития и поддержания женских вторичных половых признаков. [27] Воспитание мужского пола позволяет избежать пожизненного гормонального лечения и обеспечивает потенциальную фертильность. [22] Крипторхизм и гипоспадия должны быть устранены, чтобы предотвратить повреждение семенных канальцев, которые необходимы для сперматогенеза и фертильности. [28] Некоторые подходы поощряют диагностику в младенчестве до любого определения пола или хирургического вмешательства. [15]
Пересечение благополучия ребенка, родительских пожеланий, рекомендаций соответствующей медицинской бригады и местных законов делает принятие решений в этих случаях сложным. Необходимость и этика согласия и обмана, связанные с проведением таких вмешательств, были серьезно поставлены под сомнение. [29]
Спонтанная фертильность у мужчин, пораженных 5αR2D, встречается очень редко [4] (хотя и наблюдалась [30] ) из-за аномалий семенной жидкости, которые включают снижение количества сперматозоидов, высокую вязкость семенной жидкости и, в некоторых случаях, отсутствие первичных сперматоцитов. Это подтверждает идею о том, что ДГТ играет важную роль в дифференциации сперматоцитов. [31] Широкий спектр проявлений согласуется с сильно различающимися количествами сперматозоидов среди мужчин, пораженных этим заболеванием. Функция яичек также может быть нарушена неполным происхождением, а также самой генетической мутацией. [15]
Методы вспомогательной репродукции, включающие извлечение и концентрацию спермы для внутриматочной инсеминации [32] , интрацитоплазматическую инъекцию сперматозоидов [ 33] и экстракорпоральное оплодотворение [34], продемонстрировали успешные результаты в отношении фертильности у лиц с 5αR2D.
5αR2D — редкое заболевание, распространенное по всему миру. Исследование 2020 года выявило 434 случая 5αR2D в 44 странах, включая Турцию (23%), Китай (17%), Италию (9%) и Бразилию (7%). В том же исследовании также было обнаружено, что вирилизация гениталий влияет на определение пола, в то время как изменение пола зависит от культурных аспектов в разных странах. Молекулярная диагностика привела к преимуществу определения мужского пола у пораженных новорожденных. [8]
Многие мутации SRD5A2 происходят из регионов с высоким коэффициентом инбридинга, [4] включая Доминиканскую Республику (где людей с этим заболеванием называют güevedoces – «яички в двенадцать лет»), [35] Папуа-Новую Гвинею (где это заболевание известно как kwolu-aatmwol – что предполагает трансформацию человека «в существо мужского пола»), [36] и Турцию . [37]
В Доминиканской Республике гуэведочес считаются третьим полом и испытывают амбивалентную гендерную социализацию . Во взрослом возрасте они чаще всего идентифицируют себя как мужчин, но не обязательно полностью рассматриваются обществом как таковые. [36] В Папуа-Новой Гвинее говорят, что «девушку» избегают, когда она начинает свою естественную трансформацию в мужское тело и социально принимает мужскую гендерную роль. [38]
Аутосомно-рецессивное расстройство полового развития, описанное как псевдовагинальная промежностно-мошоночная гипоспадия (ППМГ), было обнаружено у мужчин в 1961 году. [39] Главной особенностью этого синдрома была вульва с наличием двусторонних яичек и мужских урогенитальных путей, в которых семявыбрасывающие протоки заканчиваются слепо заканчивающимся влагалищем. [4] Это расстройство соответствовало 5αR2D как основной причине, что наблюдалось в животных моделях. [30] 5αR2D был подтвержден как причина у людей в 1974 году, когда были проведены исследования 24 участников в Доминиканской Республике [40] и 2 в Далласе, Техас, США. [41] Один из случаев в Далласе начал вирилизироваться в период полового созревания и перенес операцию по удалению яичек и «восстановлению» кажущейся клиторомегалии . Во время операции наблюдался нормальный мужской мочеполовой тракт, а также другие признаки, соответствующие ППШ. ДГТ был почти необнаружим в культивируемых фибробластах из крайней плоти, [42] придатка яичка и предполагаемых «больших половых губ», тогда как у нормальных мужчин ДГТ обнаруживается, что предполагает нарушение образования ДГТ. [43] Аналогичные выводы были получены для участников семьи в исследовании в Доминиканской Республике, у которых наблюдались высокие соотношения концентраций Т в сыворотке к ДГТ и низкие концентрации мочевых 5a-редуцированных андрогенов. В настоящее время известно, что это расстройство вызвано гомозиготными или сложными гетерозиготными мутациями потери функции гена SRD5A2. [6]
В апреле 2014 года BMJ сообщил, что четыре элитные спортсменки с 5-ARD были подвергнуты стерилизации и «частичной клитородэктомии » для участия в соревнованиях по женскому спорту . Авторы отметили, что «частичная клитородэктомия» «не была показана с медицинской точки зрения, не связана с реальным или предполагаемым спортивным «преимуществом » », связанным с повышенным уровнем андрогенов. Все спортсменки были из развивающихся стран, где пожизненный доступ к заместительной гормональной терапии может оказаться труднодостижимым. [44] Сторонники интерсекс-права считают это вмешательство «явно принудительным процессом». [45]
В третьем сезоне сериала «Части тела» в эпизоде «Квентин Коста» выясняется, что у Квентина Косты был 5-ОРЗ. [46]
Роман Джеффри Евгенидиса « Миддлсекс» , удостоенный Пулитцеровской премии 2002 года, повествует о молодом человеке с 5-ARD. Персонаж изначально родился Каллиопой и воспитывался как девочка, но, осознав свой генетический пол, он превращается в Кэла. [47] [48]