Химический синтез относительно коротких фрагментов нуклеиновых кислот с определенной химической структурой
Синтез олигонуклеотидов — это химический синтез относительно коротких фрагментов нуклеиновых кислот с определенной химической структурой ( последовательностью ). Этот метод чрезвычайно полезен в современной лабораторной практике, поскольку он обеспечивает быстрый и недорогой доступ к изготовленным на заказ олигонуклеотидам желаемой последовательности. В то время как ферменты синтезируют ДНК и РНК только в направлении от 5' до 3' , химический синтез олигонуклеотидов не имеет этого ограничения, хотя чаще всего осуществляется в противоположном направлении от 3' до 5'. В настоящее время этот процесс реализуется как твердофазный синтез с использованием фосфорамидитного метода и фосфорамидитных строительных блоков, полученных из защищенных 2'-дезоксинуклеозидов ( dA , dC , dG и T ), рибонуклеозидов ( A , C , G и U ) или химически модифицированных нуклеозидов, например, LNA или BNA .
Для получения желаемого олигонуклеотида строительные блоки последовательно соединяются с растущей олигонуклеотидной цепью в порядке, требуемом последовательностью продукта (см. Синтетический цикл ниже). Процесс был полностью автоматизирован с конца 1970-х годов. После завершения сборки цепи продукт высвобождается из твердой фазы в раствор, снимается защита и собирается. Возникновение побочных реакций устанавливает практические ограничения на длину синтетических олигонуклеотидов (примерно до 200 нуклеотидных остатков), поскольку количество ошибок накапливается с длиной синтезируемого олигонуклеотида. [1] Продукты часто выделяют с помощью высокоэффективной жидкостной хроматографии (ВЭЖХ) для получения желаемых олигонуклеотидов высокой чистоты. Обычно синтетические олигонуклеотиды представляют собой одноцепочечные молекулы ДНК или РНК длиной около 15–25 оснований.
Эволюция синтеза олигонуклеотидов выявила четыре основных метода образования межнуклеозидных связей и была подробно рассмотрена в литературе. [2] [3] [4]
Ранние работы и современный синтез H-фосфоната
В начале 1950-х годов группа Александра Тодда впервые применила методы синтеза олигонуклеотидов с использованием H-фосфоната и фосфаттриэфира. [ 5] [6] Реакция соединений 1 и 2 с образованием H-фосфонатного диэфира 3 представляет собой реакцию H-фосфонатного связывания в растворе, тогда как реакция соединений 4 и 5 с образованием 6 представляет собой реакцию фосфотриэфирного связывания (см. синтез фосфотриэфира ниже).
Тридцать лет спустя эта работа вдохновила, независимо, две исследовательские группы на принятие химии H-фосфоната в твердофазный синтез с использованием моноэфиров нуклеозида H-фосфоната 7 в качестве строительных блоков и пивалоилхлорида, 2,4,6-триизопропилбензолсульфонилхлорида (TPS-Cl) и других соединений в качестве активаторов. [7] [8] Практическая реализация метода H-фосфоната привела к очень короткому и простому синтетическому циклу, состоящему всего из двух этапов: детритилирования и сочетания (Схема 2). Окисление межнуклеозидных H-фосфонатных диэфирных связей в 8 в фосфодиэфирные связи в 9 раствором йода в водном пиридине осуществляется в конце сборки цепи, а не как этап в синтетическом цикле. При желании окисление можно проводить в безводных условиях. [9] В качестве альтернативы 8 может быть преобразован в фосфоротиоат 10 [10] [11] [12] [13] или фосфороселеноат 11 (X = Se), [14] или окислен CCl 4 в присутствии первичных или вторичных аминов до аналогов фосфорамидата 12 . [15] [16] Метод очень удобен тем, что различные типы фосфатных модификаций (фосфат/фосфоротиоат/фосфорамидат) могут быть введены в один и тот же олигонуклеотид для модуляции его свойств. [17] [18] [19]
Чаще всего H-фосфонатные строительные блоки защищены в 5'-гидроксигруппе и в аминогруппе нуклеиновых оснований A, C и G таким же образом, как фосфорамидитные строительные блоки (см. ниже). Однако защита в аминогруппе не является обязательной. [9] [20]
Синтез фосфодиэфира
В 1950-х годах Хар Гобинд Корана и его коллеги разработали фосфодиэфирный метод, в котором 3'- O -ацетилнуклеозид-5'- O -фосфат 2 (Схема 3) активировался N , N' - дициклогексилкарбодиимидом (DCC) или 4-толуолсульфонилхлоридом (Ts-Cl ) . Активированные виды реагировали с 5'- O -защищенным нуклеозидом 1 , давая защищенный динуклеозидмонофосфат 3. [21] После удаления 3'- O -ацетильной группы с использованием гидролиза, катализируемого основанием, проводилось дальнейшее удлинение цепи. Следуя этой методологии, были синтезированы наборы три- и тетрадезоксирибонуклеотидов, которые были ферментативно преобразованы в более длинные олигонуклеотиды, что позволило выяснить генетический код . Главным ограничением метода фосфодиэфира было образование пирофосфатных олигомеров и олигонуклеотидов, разветвленных на межнуклеозидном фосфате. Метод, по-видимому, является шагом назад от более селективной химии, описанной ранее; однако, в то время большинство фосфат-защитных групп, доступных сейчас, еще не были введены. Отсутствие удобной стратегии защиты потребовало отступления к более медленной и менее селективной химии для достижения конечной цели исследования. [2]
Синтез фосфортриэфира
В 1960-х годах группы под руководством Р. Летсингера [22] и К. Риза [23] разработали фосфотриэфирный подход. Определяющим отличием от фосфодиэфирного подхода была защита фосфатного фрагмента в строительном блоке 1 (Схема 4) и в продукте 3 с помощью 2-цианоэтильной группы. Это исключало образование олигонуклеотидов, разветвленных на межнуклеозидном фосфате. Более высокая селективность метода позволила использовать более эффективные связующие агенты и катализаторы, [24] [25], что значительно сократило продолжительность синтеза. Метод, изначально разработанный для синтеза в фазе раствора, был также реализован на полистироле «попкорн» с низкой степенью сшивки, [26] а позднее на стекле с контролируемыми порами (CPG, см. «Твердый носитель» ниже), что инициировало масштабные исследовательские усилия в области твердофазного синтеза олигонуклеотидов и в конечном итоге привело к автоматизации сборки олигонуклеотидной цепи.
Синтез триэфира фосфита
В 1970-х годах значительно более реакционноспособные производные P(III) нуклеозидов, 3'- O -хлорфосфиты, были успешно использованы для образования межнуклеозидных связей. [27] Это привело к открытию методологии фосфит-триэфира . Группа под руководством М. Карутерса воспользовалась преимуществом менее агрессивных и более селективных 1 H -тетразолидофосфитов и реализовала метод на твердой фазе. [28] Вскоре после этого сотрудники той же группы дополнительно улучшили метод, используя более стабильные нуклеозидные фосфорамидиты в качестве строительных блоков. [29] Использование 2-цианоэтилфосфитной защитной группы [30] вместо менее удобной для пользователя метильной группы [31] [32] привело к нуклеозидным фосфорамидитам, которые в настоящее время используются в синтезе олигонуклеотидов (см. ниже фосфорамидитные строительные блоки). Множество более поздних усовершенствований в производстве строительных блоков, синтезаторов олигонуклеотидов и протоколов синтеза сделали фосфорамидитную химию очень надежным и целесообразным методом выбора для получения синтетических олигонуклеотидов. [1]
Синтез фосфорамидитным методом
Строительные блоки
Нуклеозидные фосфорамидиты
Как упоминалось выше, встречающиеся в природе нуклеотиды (нуклеозид-3'- или 5'-фосфаты) и их фосфодиэфирные аналоги недостаточно реакционноспособны, чтобы обеспечить быстрое синтетическое получение олигонуклеотидов с высоким выходом. Селективность и скорость образования межнуклеозидных связей значительно улучшаются при использовании 3'- O- ( N , N -диизопропилфосфорамидитных) производных нуклеозидов (нуклеозидфосфорамидитов), которые служат строительными блоками в методологии фосфит-триэфира. Чтобы предотвратить нежелательные побочные реакции, все другие функциональные группы, присутствующие в нуклеозидах, должны быть сделаны нереакционноспособными (защищенными) путем присоединения защитных групп . После завершения сборки олигонуклеотидной цепи все защитные группы удаляются, чтобы получить желаемые олигонуклеотиды. Ниже кратко рассмотрены защитные группы, которые в настоящее время используются в коммерчески доступных [33] [34] [35] [36] и наиболее распространенных нуклеозидфосфорамидитных строительных блоках:
5'-Гидроксильная группа защищена кислотолабильной группой DMT (4,4'-диметокситритил).
Тимин и урацил , нуклеиновые основания тимидина и уридина соответственно, не имеют экзоциклических аминогрупп и, следовательно, не требуют какой-либо защиты.
Хотя нуклеиновая основа гуанозина и 2'-дезоксигуанозина имеет экзоциклическую аминогруппу, ее основность настолько низка, что она не реагирует с фосфорамидитами в условиях реакции сочетания. Однако фосфорамидит, полученный из N2-незащищенного 5'- O -DMT-2'-дезоксигуанозина, плохо растворяется в ацетонитриле , растворителе, обычно используемом в синтезе олигонуклеотидов. [37] Напротив, N2-защищенные версии того же соединения хорошо растворяются в ацетонитриле и, следовательно, широко используются. Нуклеиновые основания аденин и цитозин несут экзоциклические аминогруппы, реагирующие с активированными фосфорамидитами в условиях реакции сочетания. При использовании дополнительных этапов в синтетическом цикле [38] [39] или альтернативных связующих агентов и систем растворителей [37] сборка олигонуклеотидной цепи может быть осуществлена с использованием фосфорамидитов dA и dC с незащищенными аминогруппами. Однако эти подходы в настоящее время остаются на стадии исследования. В рутинном синтезе олигонуклеотидов экзоциклические аминогруппы в нуклеозидах сохраняются постоянно защищенными по всей длине сборки цепи олигонуклеотида.
Защита экзоциклических аминогрупп должна быть ортогональной к защите 5'-гидроксигруппы, поскольку последняя удаляется в конце каждого синтетического цикла. Самая простая в реализации и, следовательно, наиболее широко используемая стратегия заключается в установке защитной группы, лабильной по отношению к основаниям, на экзоциклических аминогруппах. Чаще всего используются две схемы защиты.
В первой, стандартной и более надежной схеме (Рисунок), защита Bz (бензоил) используется для A, dA, C и dC, в то время как G и dG защищены изобутирильной группой. В последнее время группа Ac (ацетил) используется для защиты C и dC, как показано на рисунке. [40]
Во второй, мягкой схеме защиты, A и dA защищены изобутирильными [41] или феноксиацетильными группами (PAC). [42] C и dC имеют ацетильную защиту, [40] а G и dG защищены 4-изопропилфеноксиацетильными ( i Pr-PAC) [43] или диметилформамидино (dmf) [44] группами. Мягкие защитные группы удаляются легче, чем стандартные защитные группы. Однако фосфорамидиты, несущие эти группы, менее стабильны при хранении в растворе.
Группа фосфита защищена лабильной по отношению к основаниям 2-цианоэтильной защитной группой . [30] После того, как фосфорамидит был связан с олигонуклеотидом, связанным с твердой подложкой, и фосфитные фрагменты были преобразованы в виды P(V), наличие защиты фосфата не является обязательным для успешного проведения дальнейших реакций связывания. [45]
В синтезе РНК 2'-гидроксигруппа защищена группой TBDMS ( третбутилдиметилсилил ) [46] [47] [48] [49] или группой TOM ( триизопропилсилилоксиметил ), [50] [51] обе группы можно удалить обработкой фторид-ионом.
Фосфитный фрагмент также несет диизопропиламино ( i Pr 2 N) группу, реагирующую в кислых условиях. После активации диизопропиламиногруппа уходит, чтобы быть замещенной 5'-гидроксигруппой связанного с носителем олигонуклеотида (см. «Шаг 2: Связывание» ниже).
Ненуклеозидные фосфорамидиты
Ненуклеозидные фосфорамидиты — это фосфорамидитные реагенты, предназначенные для введения различных функций на концах синтетических олигонуклеотидов или между нуклеотидными остатками в середине последовательности. Для того, чтобы быть введенным внутрь последовательности, ненуклеозидный модификатор должен обладать по крайней мере двумя гидроксильными группами, одна из которых часто защищена группой DMT, а другая несет реактивную фосфорамидитную часть.
Ненуклеозидные фосфорамидиты используются для введения желаемых групп, которые отсутствуют в природных нуклеозидах или которые могут быть введены более легко с использованием более простых химических конструкций. Очень краткий выбор коммерческих фосфорамидитных реагентов показан на схеме для демонстрации доступного структурного и функционального разнообразия. Эти реагенты служат для присоединения 5'-концевых фосфатных ( 1 ), [52] NH 2 ( 2 ), [53] SH ( 3 ), [54] альдегидных ( 4 ), [55] и карбоксильных групп ( 5 ), [56] тройных связей CC ( 6 ), [57] нерадиоактивных меток и гасителей (на примере амидита 6-FAM 7 [58] для присоединения флуоресцеина и дабциламидита 8 , [59] соответственно), гидрофильных и гидрофобных модификаторов (на примере амидита гексаэтиленгликоля 9 [60] [61] и амидита холестерина 10 , [62] соответственно), а также амидита биотина 11 . [63]
Цикл синтеза
Синтез олигонуклеотидов осуществляется путем пошагового добавления остатков нуклеотидов к 5'-концу растущей цепи до тех пор, пока не будет собрана желаемая последовательность. Каждое добавление называется циклом синтеза (Схема 5) и состоит из четырех химических реакций:
Шаг 1: Деблокирование (детритилирование)
Группа DMT удаляется раствором кислоты, такой как 2% трихлоруксусная кислота (TCA) или 3% дихлоруксусная кислота (DCA), в инертном растворителе ( дихлорметан или толуол ). Образовавшийся катион DMT оранжевого цвета вымывается; в результате получается предшественник олигонуклеотида, связанный с твердой подложкой, несущий свободную 5'-концевую гидроксильную группу. Стоит помнить, что проведение детритилирования в течение длительного времени или с более сильными, чем рекомендовано, растворами кислот приводит к депуринизации олигонуклеотида, связанного с твердой подложкой, и, таким образом, снижает выход желаемого полноразмерного продукта. [ необходима цитата ]
Шаг 2: Соединение
0,02–0,2 М раствор нуклеозидного фосфорамидита (или смеси нескольких фосфорамидитов) в ацетонитриле активируется 0,2–0,7 М раствором кислотного азольного катализатора, 1 H -тетразола , 5-этилтио-1H-тетразола, [64] 2-бензилтиотетразола, [65] [66] 4,5- дицианоимидазола , [67] или ряда подобных соединений. Более подробную информацию об использовании различных связующих агентов в синтезе олигонуклеотидов можно найти в недавнем обзоре. [68] Смешивание обычно очень кратковременное и происходит в жидкостных линиях синтезаторов олигонуклеотидов (см. ниже), пока компоненты доставляются в реакторы, содержащие твердый носитель. Активированный фосфорамидит в 1,5–20-кратном избытке по сравнению с материалом, связанным с носителем, затем вводят в контакт с исходным твердым носителем (первое связывание) или предшественником олигонуклеотида, связанным с носителем (последующие связывания), чья 5'-гидроксильная группа реагирует с активированным фосфорамидитным фрагментом входящего нуклеозидного фосфорамидита с образованием фосфитной триэфирной связи. Связывание 2'-дезоксинуклеозидных фосфорамидитов происходит очень быстро и требует, в малых масштабах, около 20 с для его завершения. Напротив, стерически затрудненные 2'- O -защищенные рибонуклеозидные фосфорамидиты требуют 5–15 мин для связывания с высокими выходами. [47] [69] [70] [71] Реакция также очень чувствительна к присутствию воды, особенно при использовании разбавленных растворов фосфорамидитов, и обычно проводится в безводном ацетонитриле. Как правило, чем больше масштаб синтеза, тем меньше избыток и тем выше концентрация фосфорамидитов. Напротив, концентрация активатора в первую очередь определяется его растворимостью в ацетонитриле и не зависит от масштаба синтеза. После завершения связывания любые несвязанные реагенты и побочные продукты удаляются промывкой.
Шаг 3: Укупорка
Этап покрытия выполняется путем обработки твердого материала, связанного с носителем, смесью уксусного ангидрида и 1-метилимидазола или, реже, ДМАП в качестве катализаторов и в фосфорамидитном методе служит двум целям.
После завершения реакции связывания небольшой процент 5'-ОН групп, связанных с твердой подложкой (0,1–1%), остается непрореагировавшим и должен быть постоянно заблокирован от дальнейшего удлинения цепи, чтобы предотвратить образование олигонуклеотидов с внутренней делецией основания, обычно называемых (n-1) шортмерами. Непрореагировавшие 5'-гидрокси группы в значительной степени ацетилируются кэппинговой смесью.
Также сообщалось, что фосфорамидиты, активированные 1 H -тетразолом, в небольшой степени реагируют с положением O 6 гуанозина. [72] При окислении с помощью I 2 /воды этот побочный продукт, возможно, через миграцию O 6 -N7, подвергается депуринизации . Образованные таким образом апуриновые сайты легко расщепляются в ходе окончательного снятия защиты олигонуклеотида в основных условиях (см. ниже) с образованием двух более коротких олигонуклеотидов, тем самым снижая выход полноразмерного продукта. Модификации O 6 быстро удаляются обработкой кэпирующим реагентом, если этап кэпирования выполняется до окисления с помощью I 2 /воды.
Синтез фосфоротиоатов олигонуклеотидов (OPS, см. ниже) не включает окисление с помощью I2 / воды и, соответственно, не страдает от побочной реакции, описанной выше. С другой стороны, если этап кэпирования выполняется до сульфуризации, твердый носитель может содержать остаточный уксусный ангидрид и N-метилимидазол, оставшиеся после этапа кэпирования. Смесь кэпирования мешает реакции переноса серы, что приводит к обширному образованию межнуклеозидных связей триэфира фосфата вместо желаемых триэфиров PS. Поэтому для синтеза OPS целесообразно проводить этап сульфуризации до этапа кэпирования. [73]
Шаг 4: Окисление
Вновь образованная трикоординированная фосфитная триэфирная связь не является естественной и имеет ограниченную стабильность в условиях синтеза олигонуклеотидов. Обработка связанного с носителем материала йодом и водой в присутствии слабого основания (пиридина, лутидина или коллидина ) окисляет фосфитный триэфир в тетракоординированный фосфатный триэфир, защищенный предшественник естественной фосфатной диэфирной межнуклеозидной связи. Окисление можно проводить в безводных условиях с использованием гидропероксида трет-бутила [74] или, что более эффективно, (1S)-(+)-(10-камфорсульфонил)-оксазиридина (CSO). [75] [76] [77] Стадия окисления может быть заменена стадией сульфуризации для получения фосфоротиоатов олигонуклеотидов (см. Олигонуклеотидные фосфоротиоаты и их синтез ниже). В последнем случае стадию сульфуризации лучше всего проводить до кэпирования.
Твердые опоры
В твердофазном синтезе собираемый олигонуклеотид ковалентно связывается через свою 3'-концевую гидроксильную группу с твердым носителем и остается прикрепленным к нему на протяжении всего процесса сборки цепи. Твердый носитель содержится в колонках, размеры которых зависят от масштаба синтеза и могут варьироваться от 0,05 мл до нескольких литров. Подавляющее большинство олигонуклеотидов синтезируется в малых масштабах в диапазоне от 10 н моль до 1 мкмоль. В последнее время высокопроизводительный синтез олигонуклеотидов, когда твердый носитель содержится в лунках многолуночных планшетов (чаще всего, 96 или 384 лунок на планшет), стал методом выбора для параллельного синтеза олигонуклеотидов в малых масштабах. [78] В конце сборки цепи олигонуклеотид высвобождается из твердого носителя и элюируется из колонки или лунки.
Твердый материал поддержки
В отличие от органического твердофазного синтеза и пептидного синтеза , синтез олигонуклеотидов лучше всего протекает на ненабухающих или слабонабухающих твердых носителях. Два наиболее часто используемых твердофазных материала — это контролируемое пористое стекло (CPG) и макропористый полистирол (MPPS). [79]
CPG обычно определяется размером пор. В химии олигонуклеотидов используются размеры пор 500, 1000, 1500, 2000 и 3000 Å, что позволяет получать олигонуклеотиды размером около 50, 80, 100, 150 и 200 Å соответственно. Чтобы сделать нативный CPG пригодным для дальнейшей обработки, поверхность материала обрабатывают (3-аминопропил)триэтоксисиланом для получения аминопропил CPG. Аминопропильное плечо может быть дополнительно удлинено для получения длинноцепочечного аминоалкильного (LCAA) CPG. Затем аминогруппа используется в качестве точки привязки для линкеров, подходящих для синтеза олигонуклеотидов (см. ниже).
MPPS, подходящий для синтеза олигонуклеотидов, представляет собой малонабухающий, высокосшитый полистирол , полученный полимеризацией дивинилбензола (мин. 60%), стирола и 4- хлорметилстирола в присутствии порообразующего агента. Полученный макропористый хлорметил MPPS преобразуется в аминометил MPPS.
Химия линкера
Чтобы сделать твердый носитель пригодным для синтеза олигонуклеотидов, ненуклеозидные линкеры или нуклеозидсукцинаты ковалентно присоединяются к реактивным аминогруппам в аминопропил CPG, LCAA CPG или аминометил MPPS. Оставшиеся непрореагировавшие аминогруппы блокируются уксусным ангидридом . Обычно используются три концептуально различные группы твердых носителей.
Универсальные носители . В более позднем, более удобном и более широко используемом методе синтез начинается с универсального носителя, где ненуклеозидный линкер присоединен к твердому материалу носителя (соединения 1 и 2 ). Фосфорамидит, соответствующий 3'-концевому нуклеозидному остатку, соединяется с универсальным твердым носителем в первом синтетическом цикле сборки олигонуклеотидной цепи с использованием стандартных протоколов. Затем сборка цепи продолжается до завершения, после чего с олигонуклеотида, связанного с твердым носителем, снимается защита. Характерной особенностью универсальных твердых носителей является то, что высвобождение олигонуклеотидов происходит путем гидролитического расщепления связи PO, которая присоединяет 3'- O 3'-концевого нуклеотидного остатка к универсальному линкеру, как показано на схеме 6. Критическое преимущество этого подхода заключается в том, что один и тот же твердый носитель используется независимо от последовательности синтезируемого олигонуклеотида. Для полного удаления линкера и 3'-концевого фосфата из собранного олигонуклеотида твердый носитель 1 и несколько подобных твердых носителей [80] требуют газообразного аммиака, [81] водного гидроксида аммония, водного метиламина, [82] или их смеси [83] и имеются в продаже. [84] [85] Твердый носитель 2 [86] требует раствора аммиака в безводном метаноле и также имеется в продаже. [87] [88]
Нуклеозидные твердые носители . В исторически первом и все еще популярном подходе 3'-гидроксильная группа 3'-концевого остатка нуклеозида присоединяется к твердому носителю через, чаще всего, 3'- O -сукцинильное плечо, как в соединении 3. Сборка олигонуклеотидной цепи начинается со связывания фосфорамидитного строительного блока, соответствующего нуклеотидному остатку, второму от 3'-конца. 3'-концевая гидроксильная группа в олигонуклеотидах, синтезированных на нуклеозидных твердых носителях, снимается в условиях, несколько более мягких, чем те, которые применимы для универсальных твердых носителей. Однако тот факт, что нуклеозидный твердый носитель должен быть выбран в соответствии с последовательностью, снижает производительность всего процесса синтеза и увеличивает вероятность человеческой ошибки.
Специальные твердые носители используются для присоединения желаемых функциональных или репортерных групп к 3'-концу синтетических олигонуклеотидов. Например, коммерческий [89] твердый носитель 4 [90] позволяет получать олигонуклеотиды, несущие 3'-концевой 3-аминопропильный линкер. Подобно ненуклеозидным фосфорамидитам, в продаже имеются многие другие специальные твердые носители, предназначенные для присоединения реактивных функциональных групп, нерадиоактивных репортерных групп и терминальных модификаторов ( холестерин ec или другие гидрофобные связи) и подходящие для различных применений. Более подробную информацию о различных твердых носителях для синтеза олигонуклеотидов можно найти в недавнем обзоре. [78]
Олигонуклеотидные фосфоротиоаты и их синтез
Олигонуклеотидные фосфоротиоаты (OPS) представляют собой модифицированные олигонуклеотиды, в которых один из атомов кислорода в фосфатной группе заменен на серу. Только фосфоротиоаты, имеющие серу в немостиковой позиции, как показано на рисунке, широко используются и доступны в продаже. Замена немостикового кислорода на серу создает новый центр хиральности на фосфоре . В простом случае динуклеотида это приводит к образованию диастереомерной пары S p - и R p -динуклеозидмонофосфоротиоатов, структуры которых показаны на рисунке. В n -мерном олигонуклеотиде, где все ( n – 1) межнуклеозидные связи являются фосфоротиоатными связями, число диастереомеров m рассчитывается как m = 2 ( n – 1) . Будучи неприродными аналогами нуклеиновых кислот, OPS существенно более стабильны к гидролизу нуклеазами , классом ферментов , которые разрушают нуклеиновые кислоты путем разрыва мостиковой связи PO фосфодиэфирного фрагмента. Это свойство определяет использование OPS в качестве антисмысловых олигонуклеотидов в приложениях in vitro и in vivo, где обширное воздействие нуклеаз неизбежно. Аналогично, для повышения стабильности siRNA , по крайней мере, одна фосфоротиоатная связь часто вводится на 3'-конце как смысловой , так и антисмысловой нити. В хирально чистом OPS, все-Sp диастереомеры более стабильны к ферментативной деградации, чем их все-Rp аналоги. [91] Однако получение хирально чистого OPS остается синтетической проблемой. [13] [92] В лабораторной практике обычно используются смеси диастереомеров OPS.
Синтез OPS очень похож на синтез природных олигонуклеотидов. Разница в том, что этап окисления заменяется реакцией переноса серы (сульфуризацией), а этап кэппинга выполняется после сульфуризации. Из многих известных реагентов, способных эффективно переносить серу, только три коммерчески доступны:
3-(Диметиламинометилиден)амино-3H-1,2,4-дитиазол-3-тион, DDTT ( 3 ) обеспечивает быструю кинетику сульфуризации и высокую стабильность в растворе. [73] [93] [94] Реагент доступен из нескольких источников. [95] [96]
3 H -1,2-бензодитиол-3-он 1,1-диоксид ( 4 ) [97] [98] также известный как реагент Бокажа, демонстрирует лучшую растворимость в ацетонитриле и короткое время реакции. Однако реагент имеет ограниченную стабильность в растворе и менее эффективен в сульфурировании связей РНК. [93] [94]
N,N,N'N' -тетраэтилтиурамдисульфид (TETD) растворим в ацетонитриле и имеется в продаже. [99] Однако реакция сульфуризации межнуклеозидной связи ДНК с TETD занимает 15 мин, [100] что более чем в 10 раз медленнее, чем с соединениями 3 и 4 .
Автоматизация
В прошлом синтез олигонуклеотидов проводился вручную в растворе или на твердой фазе. Твердофазный синтез был реализован с использованием в качестве контейнеров для твердой фазы миниатюрных стеклянных колонок, похожих по форме на колонки для хроматографии низкого давления или шприцы, оснащенные пористыми фильтрами. [101]
В настоящее время твердофазный синтез олигонуклеотидов осуществляется автоматически с использованием управляемых компьютером приборов (синтезаторов олигонуклеотидов) и технически реализован в форматах колонок, многолуночных планшетов и матриц. Формат колонок лучше всего подходит для исследовательских и крупномасштабных приложений, где не требуется высокая производительность. [102] Формат многолуночных планшетов разработан специально для высокопроизводительного синтеза в малых масштабах, чтобы удовлетворить растущий спрос промышленности и академических кругов на синтетические олигонуклеотиды. [103]
История синтеза олигонуклеотидов в средних и крупных масштабах
Крупномасштабные синтезаторы олигонуклеотидов часто разрабатывались путем расширения возможностей уже существующей инструментальной платформы. Один из первых синтезаторов среднего масштаба появился в конце 1980-х годов, его изготовила компания Biosearch в Новато, Калифорния (8800). Эта платформа изначально была разработана как синтезатор пептидов и использовала реактор с псевдоожиженным слоем, необходимый для учета характеристик набухания полистирольных носителей, используемых в методологии Меррифилда. Синтез олигонуклеотидов включал использование CPG (стекла с контролируемыми порами), которое является жестким носителем и больше подходит для колоночных реакторов, как описано выше. Масштаб 8800 был ограничен скоростью потока, необходимой для псевдоожижения носителя. Некоторые новые конструкции реактора, а также более высокие, чем обычно, давления позволили 8800 достичь масштабов, которые могли бы подготовить 1 ммоль олигонуклеотида. В середине 1990-х годов несколько компаний разработали платформы, которые были основаны на полупрепаративных и препаративных жидкостных хроматографах. Эти системы хорошо подходили для подхода с колоночным реактором. В большинстве случаев требовалось лишь увеличить количество жидкостей, которые можно было подавать в колонку. Для синтеза олиго требуется минимум 10, а жидкостные хроматографы обычно вмещают 4. Это была простая задача проектирования, и некоторые полуавтоматические стратегии работали без каких-либо модификаций уже существующего оборудования для ЖХ. PerSeptive Biosystems, а также Pharmacia (GE) были двумя из нескольких компаний, которые разработали синтезаторы из жидкостных хроматографов. Genomic Technologies, Inc. [104] была одной из немногих компаний, разработавших крупномасштабный синтезатор олигонуклеотидов, который был, с нуля, синтезатором олигонуклеотидов. Первоначальная платформа, называемая VLSS для очень крупномасштабного синтезатора, использовала большие колонки жидкостного хроматографа Pharmacia в качестве реакторов и могла синтезировать до 75 ммоль материала. Многие фабрики по синтезу олигонуклеотидов проектировали и производили свои собственные платформы, и мало что известно из-за того, что конструкции были запатентованными. Конструкция VLSS продолжала совершенствоваться и нашла свое продолжение в синтезаторе QMaster [105] , представляющем собой уменьшенную платформу, обеспечивающую получение синтетических олигонуклеотидов в количествах от миллиграмма до грамма.
Недавно были рассмотрены современные методы синтеза химически модифицированных олигонуклеотидов в больших масштабах. [106]
Синтез олигонуклеотидных микроматриц
Можно визуализировать олигонуклеотидный микрочип как миниатюрный многолуночный планшет, где физические разделители между лунками (пластиковые стенки) намеренно удалены. Что касается химии, синтез олигонуклеотидных микрочипов отличается от обычного синтеза олигонуклеотидов в двух отношениях:
Олигонуклеотиды остаются постоянно прикрепленными к твердой фазе, что требует использования линкеров, стабильных в условиях окончательной процедуры снятия защиты.
Отсутствие физических разделителей между сайтами, занимаемыми отдельными олигонуклеотидами, очень ограниченное пространство на поверхности микрочипа (одна олигонуклеотидная последовательность занимает квадрат 25×25 мкм) [107] и требование высокой точности синтеза олигонуклеотидов диктуют использование методов сайт-селективного 5'-снятия защиты. В одном подходе удаление группы 5'- O -DMT осуществляется путем электрохимического образования кислоты в требуемом сайте(ах). [108] В другом подходе используется защитная группа 5'- O- (α-метил-6-нитропиперонилоксикарбонил) (MeNPOC), которая может быть удалена путем облучения УФ-светом с длиной волны 365 нм. [107]
Постсинтетическая обработка
После завершения сборки цепи олигонуклеотид, связанный с твердой подложкой, полностью защищен:
5'-концевая 5'-гидроксигруппа защищена группой DMT;
Межнуклеозидные фосфатные или фосфоротиоатные фрагменты защищены 2-цианоэтильными группами;
Экзоциклические аминогруппы во всех нуклеиновых основаниях, за исключением T и U, защищены ацильными защитными группами.
Для получения функционального олигонуклеотида необходимо удалить все защитные группы. Защита N-ацильного основания и защита 2-цианоэтилфосфата могут быть и часто удаляются одновременно путем обработки неорганическими основаниями или аминами. Однако применимость этого метода ограничена тем фактом, что расщепление защиты 2-цианоэтилфосфата приводит к образованию акрилонитрила в качестве побочного продукта. В условиях сильных оснований, необходимых для удаления защиты N-ацила, акрилонитрил способен алкилировать нуклеиновые основания, в первую очередь, в положении N3 остатков тимина и урацила, давая соответствующие аддукты N3-(2-цианоэтил) посредством реакции Михаэля . Образования этих побочных продуктов можно избежать, обрабатывая олигонуклеотиды, связанные с твердой подложкой, растворами оснований в органическом растворителе, например, 50% триэтиламином в ацетонитриле [109] или 10% диэтиламином в ацетонитриле. [110] Такая обработка настоятельно рекомендуется для средних и крупных масштабов и является необязательной для синтезов в малых масштабах, где концентрация акрилонитрила, образующегося в смеси для снятия защиты, низкая.
Независимо от того, были ли предварительно удалены фосфатные защитные группы, олигонуклеотиды, связанные с твердой подложкой, снимают защиту с помощью одного из двух общих подходов.
(1) Чаще всего группа 5'-DMT удаляется в конце сборки цепи олигонуклеотида. Затем олигонуклеотиды высвобождаются из твердой фазы и с них снимают защиту (основание и фосфат) путем обработки водным гидроксидом аммония , водным метиламином , их смесями, [40] газообразным аммиаком или метиламином [111] или, реже, растворами других первичных аминов или щелочей при комнатной или повышенной температуре. Это удаляет все оставшиеся защитные группы с 2'-дезоксиолигонуклеотидов, в результате чего получается реакционная смесь, содержащая желаемый продукт. Если олигонуклеотид содержит какие-либо 2'- O -защищенные остатки рибонуклеотида, протокол снятия защиты включает второй этап, на котором 2'- O -защитные силильные группы удаляются путем обработки фторид-ионом различными методами. [112] Полностью снятый защитный продукт используется как есть, или желаемый олигонуклеотид может быть очищен рядом методов. Чаще всего сырой продукт обессоливают с помощью осаждения этанолом , гель-хроматографии или обращенно-фазовой ВЭЖХ . Для устранения нежелательных продуктов усечения олигонуклеотиды можно очистить с помощью электрофореза в полиакриламидном геле или анионообменной ВЭЖХ с последующим обессоливанием.
(2) Второй подход используется только тогда, когда предполагаемым методом очистки является обращенно-фазовая ВЭЖХ . В этом случае 5'-концевая группа DMT, которая служит гидрофобной ручкой для очистки, сохраняется в конце синтеза. Олигонуклеотид снимается с защитой в основных условиях, как описано выше, и после испарения очищается обращенно-фазовой ВЭЖХ. Собранный материал затем детритилируется в водно-кислых условиях. В небольших масштабах (менее 0,01–0,02 ммоль) часто используется обработка 80% водной уксусной кислотой в течение 15–30 мин при комнатной температуре с последующим выпариванием реакционной смеси досуха в вакууме . Наконец, продукт обессоливается, как описано выше.
В некоторых случаях к олигонуклеотиду можно присоединить дополнительные репортерные группы с помощью различных постсинтетических процедур.
Характеристика
Как и в случае с любым другим органическим соединением, целесообразно характеризовать синтетические олигонуклеотиды после их получения. В более сложных случаях (исследования и крупномасштабные синтезы) олигонуклеотиды характеризуются после снятия защиты и после очистки. Хотя конечным подходом к характеризации является секвенирование , относительно недорогая и рутинная процедура, соображения снижения стоимости исключают ее использование в рутинном производстве олигонуклеотидов. В повседневной практике достаточно получить молекулярную массу олигонуклеотида, записав его масс-спектр . В настоящее время для характеризации олигонуклеотидов широко используются два метода: электрораспылительная масс-спектрометрия (ESI MS) и времяпролетная масс-спектрометрия с матрично-активированной лазерной десорбцией/ионизацией ( MALDI-TOF ). Для получения информативных спектров очень важно обменять все ионы металлов, которые могут присутствовать в образце, на ионы аммония или триалкиламмония [ ec триэтиламмоний, (C 2 H 5 ) 3 NH + ] перед отправкой образца на анализ любым из методов.
В спектрах ESI MS данный олигонуклеотид генерирует набор ионов, которые соответствуют различным состояниям ионизации соединения. Таким образом, олигонуклеотид с молекулярной массой M генерирует ионы с массами (M – n H)/ n , где M – молекулярная масса олигонуклеотида в форме свободной кислоты (все отрицательные заряды межнуклеозидных фосфодиэфирных групп нейтрализованы H + ), n – состояние ионизации, а H – атомная масса водорода (1 Да ). Наиболее полезными для характеристики являются ионы с n в диапазоне от 2 до 5. Программное обеспечение, поставляемое с более новыми приборами, способно выполнять процедуру деконволюции , то есть находить пики ионов, принадлежащих к одному и тому же набору, и выводить молекулярную массу олигонуклеотида.
^ ab Beaucage, SL; Iyer, RP (1992). «Достижения в синтезе олигонуклеотидов с помощью фосфорамидитного подхода». Tetrahedron . 48 (12): 2223. doi :10.1016/S0040-4020(01)88752-4.
^ ab Brown, DM Краткая история синтеза олигонуклеотидов. Методы в молекулярной биологии (Тотова, Нью-Джерси, США) (1993), 20 (Протоколы для олигонуклеотидов и аналогов), 1–17.
^ Риз, Колин Б. (2005). «Олиго- и полинуклеотиды: 50 лет химического синтеза». Органическая и биомолекулярная химия . 3 (21): 3851–68. doi :10.1039/b510458k. PMID 16312051.
^ Айер, RP; Бокаж, SL 7.05. Синтез олигонуклеотидов. В: Comprehensive Natural Products Chemistry, Vol. 7: DNA and Aspects of Molecular Biology . Kool, Eric T.; Editor. Neth. (1999), Elsevier, Amsterdam, стр. 105–152.
^ Михельсон, AM; Тодд, AR (1955). «Нуклеотиды часть XXXII. Синтез дитимидинового динуклеотида, содержащего 3′: 5′-межнуклеотидную связь». J. Chem. Soc. : 2632. doi :10.1039/JR9550002632.
^ Холл, Р. Х.; Тодд, А.; Уэбб, Р. Ф. (1957). «644. Нуклеотиды. Часть XLI. Смешанные ангидриды как промежуточные продукты в синтезе динуклеозидфосфатов». J. Chem. Soc. : 3291. doi :10.1039/JR9570003291.
^ Froehler, BC; Ng, PG; Matteucci, MD (1986). «Синтез ДНК через дезоксинуклеозидные H-фосфонатные интермедиаты». Nucleic Acids Res . 14 (13): 5399–5407. doi :10.1093/nar/14.13.5399. PMC 311548. PMID 3737406 .
^ Garegg, PJ; Lindh, I.; Regberg, T.; Stawinski, J.; Strömberg, R. (1986). "Нуклеозидные H-фосфонаты. III. Химический синтез олигодезоксирибонуклеотидов с помощью водородфосфонатного подхода". Tetrahedron Lett . 27 (34): 4051. doi :10.1016/S0040-4039(00)84908-4.
^ ab Wada, T.; Sato, Y.; Honda, F.; Kawahara, S.; Sekine, M. (1997). «Химический синтез олигодезоксирибонуклеотидов с использованием N-незащищенных H-фосфонатных мономеров и конденсирующих реагентов карбония и фосфония: O-селективное фосфонилирование и конденсация». J. Am. Chem. Soc . 119 (52): 12710–12721. doi :10.1021/JA9726015.
^ Агравал, С.; Гудчайлд, Дж.; Сивейра, М. П.; Торнтон, А. Х.; Сарин, П. С.; Замечник, П. К. (1988). «Олигодезоксинуклеотидные фосфорамидаты и фосфоротиоаты как ингибиторы вируса иммунодефицита человека». Proc. Natl. Acad. Sci. USA . 85 (19): 7079–7083. Bibcode :1988PNAS...85.7079A. doi : 10.1073/pnas.85.19.7079 . PMC 282127 . PMID 3174622.
^ Камер, PCJ; Роелен, HCPF; Ван ден Эльст, Х.; Ван дер Марель, Джорджия и Ван Бум, Дж. Х. (1989). «Эффективный подход к синтезу диэфиров тиофосфорной кислоты с помощью реакции Шенберга». Тетраэдр Летт . 30 (48): 6757–6760. дои : 10.1016/S0040-4039(00)70669-1.
^ Агравал, С.; Тан, Дж. Й. (1990). «Эффективный синтез олигорибонуклеотида и его фосфоротиоатного аналога с использованием подхода H-фосфоната». Tetrahedron Lett . 31 (52): 7541–7544. doi :10.1016/S0040-4039(00)97293-9.
^ ab Almer, H.; Stawinski, J.; Strӧmberg, R. (1996). "Синтез на твердой подложке всех Rp-олиго(рибонуклеозид фосфоротиоатов)". Nucleic Acids Res . 24 (19): 3811–3820. doi :10.1093/nar/24.19.3811. PMC 146170. PMID 8871563 .
^ Tram, K.; Wang, X.; Yan, H. (2007). «Простой синтез олигонуклеотидных фосфороселеноатов». Org. Lett . 9 (24): 5103–5106. doi :10.1021/ol702305v. PMID 17973486.
^ Froehler, BC (1986). "Дезоксинуклеозид H-фосфонатные диэфирные промежуточные соединения в синтезе аналогов интернуклеотидных фосфатов". Tetrahedron Lett . 27 (46): 5575–5578. doi :10.1016/S0040-4039(00)85269-7.
^ Froehler, BC; Ng, PG; Matteucci, MD (1988). «Аналоги фосфорамидата ДНК: синтез и термическая стабильность гетеродуплексов». Nucleic Acids Res . 16 (11): 4831–4839. doi :10.1093/nar/16.11.4831. PMC 336699. PMID 3387210 .
^ Dagle, JM; Andracki, ME; DeVine, RJ; Walder, J. (1991). "Физические свойства олигонуклеотидов, содержащих межнуклеозидные связи, модифицированные фосфорамидатом". Nucleic Acids Res . 19 (8): 1805–1810. doi : 10.1093 /nar/19.8.1805. PMC 328108. PMID 2030962.
^ Майер, МА; Гузаев, АП; Манохаран, М. (2000). «Синтез химерных олигонуклеотидов, содержащих фосфодиэфирные, фосфоротиоатные и фосфорамидатные связи». Org. Lett . 2 (13): 1819–1822. doi :10.1021/ol005842h. PMID 10891166.
^ Мохе, НУ; Падья, КДж; Салунке, ММ (2003). «Эффективный окисляющий реагент для синтеза смешанных олигонуклеотидов основной цепи с помощью подхода H-фосфоната». Bioorg. Med. Chem . 11 (7): 1419–1431. doi :10.1016/S0968-0896(02)00615-6. PMID 12628668.
^ Kung, PP & Jones, RA (1992). «H-фосфонатный синтез ДНК без защиты аминогруппы». Tetrahedron Lett . 33 (40): 5869–5872. doi :10.1016/S0040-4039(00)61075-4.
^ Gilham, PT; Khorana, HG (1958). «Исследования полинуклеотидов. I. Новый и общий метод химического синтеза межнуклеотидной связи C5'-C3'. Синтез дезоксирибодинуклеотидов». J. Am. Chem. Soc . 80 (23): 6212. doi :10.1021/ja01556a016.
^ Летсингер, Р. Л.; Огилви, К. К. (1969). «Химия нуклеотидов. XIII. Синтез олиготимидилатов через фосфотриэфирные интермедиаты». J. Am. Chem. Soc . 91 (12): 3350. doi :10.1021/ja01040a042.
^ Риз, К. Б. (1978). «Химический синтез олиго- и полинуклеотидов с использованием фосфотриэфирного подхода». Тетраэдр . 34 (21): 3143. doi :10.1016/0040-4020(78)87013-6.
^ Ефимов, ВА; Бурякова, АА; Ревердатто, СВ; Чахмахчева, ОГ; Овчинников, Ю. А. (1983). "Быстрый синтез длинноцепочечных дезоксирибоолигонуклеотидов методом фосфотриэфира N-метилимидазолида". Nucleic Acids Res . 11 (23): 8369–8387. doi :10.1093/nar/11.23.8369. PMC 326588. PMID 6324083 .
^ Ефимов, В. А.; Молчанова, Н. С.; Чахмахчева, О. Г. (2007). «Подход к синтезу природных и модифицированных олигонуклеотидов фосфотриэфирным методом с использованием О-нуклеофильного внутримолекулярного катализа». Нуклеозиды, нуклеотиды и нуклеиновые кислоты . 26 (8–9): 1087–93. doi :10.1080/15257770701516268. PMID 18058542. S2CID 34548367.
^ Летсингер, Р. Л.; Махадеван, В. (1966). «Поэтапный синтез олигодезоксирибонуклеотидов на нерастворимой полимерной подложке». J. Am. Chem. Soc . 88 (22): 5319–24. doi :10.1021/ja00974a053. PMID 5979268.
^ Летсингер, Р. Л.; Финнан, Дж. Л.; Лансфорд, Н. Б. (1975). «Химия нуклеотидов. XX. Процедура связывания фосфата для создания межнуклеотидных связей». J. Am. Chem. Soc . 97 (11): 3278–9. doi :10.1021/ja00844a090. PMID 1133350.
^ Маттеуччи, МД; Карутерс, МХ (1981). «Синтез дезоксиолигонуклеотидов на полимерной подложке». J. Am. Chem. Soc . 103 (11): 3185. doi :10.1021/ja00401a041.
^ Beaucage, SL; Caruthers MH (1981). «Дезоксинуклеозидные фосфорамидиты — новый класс ключевых промежуточных продуктов для синтеза дезоксиполинуклеотидов». Tetrahedron Lett . 22 (20): 1859. doi :10.1016/S0040-4039(01)90461-7.
^ ab Sinha, ND; Biernat, J.; McManus, J.; Kӧster, H. (1984). "Синтез олигонуклеотидов на основе полимеров. XVIII: использование β-цианоэтил-N,N-диалкиламино-/N-морфолинофосфорамидита дезоксинуклеозидов для синтеза фрагментов ДНК, упрощающего снятие защиты и выделение конечного продукта". Nucleic Acids Res . 12 (11): 4539–4557. doi :10.1093/nar/12.11.4539. PMC 318857. PMID 6547529 .
^ McBride, LJ; Caruthers, MH (1983). «Химия нуклеотидов. X. Исследование нескольких дезоксинуклеозидных фосфорамидитов, полезных для синтеза дезоксиолигонуклеотидов». Tetrahedron Lett . 24 (3): 245–248. doi :10.1016/S0040-4039(00)81376-3.
^ Адамс, СП; Кавка, КС; Уайкс, Э.Дж.; Холдер, СБ; Гэллаппи, ГР (1983). «Затрудненные диалкиламинонуклеозидфосфитные реагенты в синтезе двух 51-меров ДНК». J. Am. Chem. Soc . 105 (3): 661–663. doi :10.1021/ja00341a078.
^ ab Sekine, M. Синтез ДНК без защиты оснований. В : Текущие протоколы в химии нуклеиновых кислот. Beaucage, SL, редактор (John Wiley & Sons, Inc.) (2004), Глава 3, Раздел 3.10., стр. 3.10.1-3.10.15. PubMed ID: 18428925
^ Грязнов, СМ; Летсингер, РЛ (1991). «Синтез олигонуклеотидов через мономеры с незащищенными основаниями». J. Am. Chem. Soc . 113 (15): 5876–5877. doi :10.1021/ja00015a059.
^ Sekine, M., Ohkubo, A. и Seio, K. (2003). «Стратегия протонного блока для синтеза олигодезоксинуклеотидов без защиты оснований, реакции кэпирования и реакции разрыва связи PN». J. Org. Chem . 68 (14): 5478–5492. doi :10.1021/jo034204k. PMID 12839438.{{cite journal}}: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка )
^ abc Reddy, MP; Hanna, NB; Farooqui, F (1997). «Сверхбыстрое расщепление и снятие защиты с олигонуклеотидов, синтез и использование производных C Ac ». Nucleosides & Nucleotides . 16 (7): 1589–1598. doi :10.1080/07328319708006236.
^ Макминн, DL; Гринберг, MM (1997). «Синтез олигонуклеотидов, содержащих 3'-алкиламины, с использованием N-изобутирилзащищенного дезоксиаденозинфосфорамидита». Tetrahedron Lett . 38 (18): 3123. doi :10.1016/S0040-4039(97)00568-6.
^ Schulhof, JC; Molko, D.; Teoule, R. (1987). «Конечный этап снятия защиты в синтезе олигонуклеотидов сводится к мягкой и быстрой обработке аммиаком с использованием лабильных групп защиты оснований». Nucleic Acids Res . 15 (2): 397–416. doi :10.1093/nar/15.2.397. PMC 340442. PMID 3822812 .
^ Чжу, Q.; Делани, MO; Гринберг, MM (2001). «Наблюдение и устранение N-ацетилирования олигонуклеотидов, полученных с использованием быстро снимающих защиту фосфорамидитов и сверхмягкого снятия защиты». Bioorg. Med. Chem. Lett . 11 (9): 1105–7. doi :10.1016/S0960-894X(01)00161-5. PMID 11354354.
^ McBride, LJ; Kierzek, R.; Beaucage, SL; Caruthers, MH (1986). «Химия нуклеотидов. 16. Защитные группы амидина для синтеза олигонуклеотидов». J. Am. Chem. Soc . 108 (8): 2040–2048. doi :10.1021/ja00268a052.
^ Гузаев, AP; Манохаран, M. (2001). «Фосфорамидитное связывание с олигонуклеотидами, содержащими незащищенные межнуклеозидные фосфатные фрагменты». J. Org. Chem . 66 (5): 1798–1804. doi :10.1021/jo001591e. PMID 11262130.
^ ab Usman, N.; Ogilvie, KK; Jiang, MY; Cedergren, RJ (1987). «Автоматизированный химический синтез длинных олигоринуклеотидов с использованием 2'-O-силилированных рибонуклеозидных 3'-O-фосфорамидитов на стеклянной подложке с контролируемыми порами: синтез 43-нуклеотидной последовательности, аналогичной 3'-половине молекулы тРНК формилметионина Escherichia coli». J. Am. Chem. Soc . 109 (25): 7845–7854. doi :10.1021/ja00259a037.
^ Usman, N.; Pon, RT; Ogilvie, KK (1985). «Подготовка рибонуклеозидных 3'-O-фосфорамидитов и их применение в автоматизированном твердофазном синтезе олигонуклеотидов». Tetrahedron Lett . 26 (38): 4567–4570. doi :10.1016/S0040-4039(00)98753-7.
^ Скаринг, СА; Франклин, К.; Усман, Н. (1990). «Химический синтез биологически активных олигорибонуклеотидов с использованием β-цианоэтилзащищенных рибонуклеозидфосфорамидитов». Nucleic Acids Res . 18 (18): 5433–5441. doi :10.1093/nar/18.18.5433. PMC 332221. PMID 2216717 .
^ Pitsch, S.; Weiss, PA; Wu, X.; Ackermann, D.; Honegger, T. (1999). «Быстрый и надежный автоматизированный синтез РНК и частично 2'-O-защищенных предшественников («caged RNA») на основе двух новых ортогональных 2'-O-защищающих групп». Helv. Chim. Acta . 82 (10): 1753–1761. doi :10.1002/(SICI)1522-2675(19991006)82:10<1753::AID-HLCA1753>3.0.CO;2-Y.
^ Гузаев, А.; Сало, Х.; Ажаев, А.; Леннберг, Х. (1995). «Новый подход к химическому фосфорилированию олигодезоксирибонуклеотидов на 5'-конце». Tetrahedron . 51 (34): 9375–9384. doi :10.1016/0040-4020(95)00544-I.
^ Синха, НД; Кук, РМ (1988). «Получение и применение функционализированных синтетических олигонуклеотидов: III. Использование производных H-фосфоната защищенного амино-гексанола и меркапто-пропанола или -гексанола». Nucleic Acids Res . 16 (6): 2659–2669. doi :10.1093/nar/16.6.2659. PMC 336396. PMID 3362678 .
^ Джонс, Д.С.; Хахманн, Дж.П.; Конрад, М.Дж.; Куттс, С.; Ливингстон, Д.А. Промежуточные соединения для обеспечения функциональных групп на 5'-конце олигонуклеотидов, (1995) патент США 5,391,785 .
^ Лебедев, А.В.; Комбс, Д.; Хогрефе, РИ (2007). «Предварительно активированный карбоксильный линкер для быстрой конъюгации алкиламинов с олигонуклеотидами на твердой подложке». Bioconjugate Chem . 18 (5): 1530–1536. doi :10.1021/bc0603891. PMID 17877414.
^ Альвира, М.; Эритья, Р. (2007). «Синтез олигонуклеотидов, несущих 5'-5' связи, с использованием реакций циклоприсоединения, катализируемых медью» (PDF) . Химия и биоразнообразие . 4 (12): 2798–2809. doi :10.1002/cbdv.200790229. hdl : 10261/124969 . PMID 18081090. S2CID 25051865.
^ Браш, CK «Фосфорамидиты, меченые флуоресцеином». (1996) Патент США 5,583,236 .
^ Питнер, Дж. Б.; Линн, К. П. «Синтез и использование меченых фосфорамидитных композиций». (2000) Патент США 6,114,518 .
^ Левенсон; К.; Чанг; К.-А; Оукс; Ф. Т. «Олигонуклеотидные функционализирующие реагенты». (1990) Патент США 4,914,210 .
^ Дюран, М.; Шеври, К.; Шассиньоль, М.; Туонг, НТ; Моризо, Дж. К. (1990). «Исследования кругового дихроизма олигодезоксирибонуклеотида, содержащего шпильковую петлю, сделанную из цепи гексаэтиленгликоля: конформация и стабильность». Nucleic Acids Res . 18 (21): 6353–6359. doi :10.1093/nar/18.21.6353. PMC 332506. PMID 2243780.
^ Кристиано, А.; МакСвигген, Дж. «Ингибирование экспрессии гена ретинобластомы (RB1) с помощью РНК-интерференции с использованием короткой интерферирующей нуклеиновой кислоты». PCT Int. Appl. (2006), WO 2006078798 A2.
^ Пон, РТ (1991). «Длинноцепочечный биотиновый фосфорамидитный реагент для автоматизированного синтеза 5'-биотинилированных олигонуклеотидов». Tetrahedron Lett . 32 (14): 1715–1718. doi :10.1016/S0040-4039(00)74311-5.
^ Спроат, Б.; Колонна, Ф.; Мулла, Б.; Цоу, Д.; Андрус, А.; Хампель, А.; Винаяк, Р. (1995). «Эффективный метод выделения и очистки олигорибонуклеотидов». Nucleosides & Nucleotides . 14 (1&2): 255–273. doi :10.1080/15257779508014668.
^ Штутц, А.; Хобартнер, К.; Питч, С. (2000). «Новые фторид-лабильные группы защиты нуклеиновых оснований для синтеза 3'(2')-O-аминоацилированных последовательностей РНК». Helv. Chim. Acta . 83 (9): 2477–2503. doi :10.1002/1522-2675(20000906)83:9<2477::aid-hlca2477>3.0.co;2-9.
^ Welz, R.; Muller, S. (2002). «5-(Бензилмеркапто)-1H-тетразол как активатор для 2'-O-TBDMS фосфорамидитных строительных блоков в синтезе РНК». Tetrahedron Lett . 43 (5): 795–797. doi :10.1016/S0040-4039(01)02274-2.
^ Vargeese, C.; Carter, J.; Yegge, J.; Krivjansky, S.; Settle, A.; Kropp, E.; Peterson, K.; Pieken, W. (1998). «Эффективная активация нуклеозидных фосфорамидитов с 4,5-дицианоимидазолом во время синтеза олигонуклеотидов». Nucleic Acids Res . 26 (4): 1046–1050. doi :10.1093/nar/26.4.1046. PMC 147346. PMID 9461466 .
^ Вэй, Ся (2013). «Активаторы связывания для синтеза олигонуклеотидов с помощью фосфорамидитного подхода». Тетраэдр . 69 (18): 3615–3637. doi :10.1016/j.tet.2013.03.001.
^ Огилви, К.К.; Усман, Н.; Никогосян, К.; Седергрен, Р.Дж. (1988). «Полный химический синтез последовательности РНК длиной 77 нуклеотидов, обладающей активностью принятия метионина». Proc. Natl. Acad. Sci. USA . 85 (16): 5764–5768. Bibcode :1988PNAS...85.5764O. doi : 10.1073/pnas.85.16.5764 . PMC 281845 . PMID 3413059.
^ Wu, T.; Ogilvie, KK; Perreault, J. Pierre; Cedergren, RJ (1989). «Удобная процедура для приготовления определенных смешанных полимеров ДНК-РНК». J. Am. Chem. Soc . 111 (22): 8531–8533. doi :10.1021/ja00204a043.
^ Pon, RT (1987). «Повышенная эффективность связывания с использованием 4-диметиламинопиридина (DMAP) и тетразола, 5-(о-нитрофенил)тетразола или 5-(п-нитрофенил)тетразола в твердофазном синтезе олигорибонуклеотидов с помощью фосфорамидитной процедуры». Tetrahedron Lett . 28 (32): 3643–3646. doi :10.1016/S0040-4039(00)96344-5.
^ Pon, RT; Usman, N.; Damha, MJ; Ogilvie, KK (1986). «Предотвращение модификации гуанина и расщепления цепи во время твердофазного синтеза олигонуклеотидов с использованием производных фосфорамидита». Nucleic Acids Res . 14 (16): 6453–6470. doi :10.1093/nar/14.16.6453. PMC 311657. PMID 3748816 .
^ ab Гузаев, AP (2011). «Реакционная способность 3H-1,2,4-дитиазол-3-тионов и 3H-1,2-дитиол-3-тионов как сульфурирующих агентов для синтеза олигонуклеотидов». Tetrahedron Lett . 52 (3): 434–437. doi :10.1016/j.tetlet.2010.11.086.
^ Алул, Р. Х.; Сингман, К. Н.; Чжан, Г.; Летсингер, Р. Л. (1991). «Оксалил-CPG: лабильная поддержка для синтеза чувствительных производных олигонуклеотидов». Nucleic Acids Res . 19 (7): 1527–1532. doi :10.1093/nar/19.7.1527. PMC 333911. PMID 2027761 .
^ "Новый продукт: 0,5M CSO для неводного окисления в синтезе ДНК". Glenres.com . Получено 28.01.2013 .
^ Manoharan, M.; Lu, Y.; Casper, MD; Just, G. (2000). «Аллильная группа как защитная группа для межнуклеотидных фосфатных и тиофосфатных связей в синтезе олигонуклеотидов: легкие условия окисления и снятия защиты». Org. Lett . 2 (3): 243–246. doi :10.1021/ol9910518. PMID 10814292.
^ Prakash, TP; Johnston, JF; Graham, MJ; Condon, TP; Manoharan, M. (2004). "2'-O-[2-[(N,N-диметиламино)окси]этил]-модифицированные олигонуклеотиды ингибируют экспрессию мРНК in vitro и in vivo". Nucleic Acids Res . 32 (2): 828–833. doi :10.1093/nar/gkh220. PMC 373344. PMID 14762210 .
^ ab Гузаев, AP Твердофазные носители для синтеза олигонуклеотидов. В : Современные протоколы в химии нуклеиновых кислот. (John Wiley & Sons, Inc.) (2013), Глава 3, Раздел 3.1., стр. 3.1.1-3.1.60. doi :10.1002/0471142700.nc0301s53
^ Пон, Р. Т. Твердофазные носители для синтеза олигонуклеотидов. Методы молекулярной биологии (Тотова, Нью-Джерси, США) (1993), 20 (Протоколы для олигонуклеотидов и аналогов), 465–496 doi :10.1385/0-89603-281-7:465.
^ Гузаев, А. П.; Манохаран, М. (2003). «Универсальная твердая конформационно предорганизованная подложка для эффективного синтеза олигонуклеотидов». J. Am. Chem. Soc . 125 (9): 2380–1. doi :10.1021/ja0284613. PMID 12603111.
^ Дженсен, MA; Андерсон, KM; Дэвис, RW (2010). «Газофазное расщепление и дефосфорилирование универсальных линкер-связанных олигодезоксинуклеотидов». Нуклеозиды, нуклеотиды и нукл. кислоты . 29 (11): 867–878. doi :10.1080/15257770.2010.534757. PMC 6815660. PMID 21128173.
^ "Отчет Glen Research о продуктах для синтеза, модификации и маркировки олигонуклеотидов РНК и ДНК". Glenresearch.com. 2008-01-17 . Получено 2009-05-12 .
^ "AM Chemicals, LLC, поставщик твердых носителей и реагентов для олигонуклеотидного и органического синтеза на твердой фазе". Amchemicals.com. Архивировано из оригинала 2011-07-07 . Получено 2009-05-12 .
^ "AM Chemicals, LLC, поставщик твердых носителей и реагентов для олигонуклеотидного и органического синтеза на твердой фазе". Amchemicals.com. Архивировано из оригинала 2011-07-07 . Получено 2009-05-12 .
^ Powell, M. (2008-01-17). "Поддерживает". Glenresearch.com . Получено 2009-05-12 .
^ Ажаев, АВ; Антопольский, МЛ (2001). «3′-дефосфорилирование олигонуклеотидов, синтезированных на универсальных А-носителях, с участием амидной группы». Тетраэдр . 57 (23): 4977–4986. doi :10.1016/S0040-4020(01)00409-4.
^ "Продукция корпорации Glen Research для синтеза олигонуклеотидов ДНК и РНК – Поддержка – 27-5010, Универсальная поддержка III PS". Glenresearch.com. 2008-11-14 . Получено 2009-05-12 .
^ "Отчет Glen Research о продуктах для синтеза, модификации и маркировки олигонуклеотидов РНК и ДНК". Glenres.com. 2008-01-17 . Получено 2009-05-12 .
^ Petrie, CR; Reed, MW; Adams, AD; Meyer Jr, RB (1992). «Улучшенная поддержка CPG для синтеза олигонуклеотидов с 3'-аминоконцом». Bioconjugate Chem . 3 (1): 85–87. doi :10.1021/bc00013a014. PMID 1616954.
^ Лебедев, А. В.; Викстром, Э. (1996). «Проблема хиральности в P-замещенных олигонуклеотидах». Перспективы в области обнаружения и разработки лекарственных препаратов . 4 (1): 17–40. doi :10.1007/BF02172106.
^ Wilk, A.; Grajkowski, A.; Phillips, LR; Beaucage, SL (2000). «Дезоксирибонуклеозидные циклические N-ацилфосфорамидиты как новый класс мономеров для стереоконтролируемого синтеза олиготимидил- и олигодезоксицитидилил-фосфоротиоатов». J. Am. Chem. Soc . 122 (10): 2149–2156. doi :10.1021/ja991773u.
^ ab "Отчет Glen Research о продуктах для синтеза, модификации и маркировки олигонуклеотидов РНК и ДНК". Glenresearch.com. 2008-01-17 . Получено 2009-05-12 .
^ ab "Sulfurizing Reagent ii and its use in synthezing oligonucleotidephosphorothioates" (PDF) . Glen Research . 18 (1). 2006 . Получено 2009-08-01 .
^ "AM Chemicals, LLC, поставщик твердых носителей и реагентов для олигонуклеотидного и органического синтеза на твердой фазе". Amchemicals.com. Архивировано из оригинала 2009-02-18 . Получено 2009-05-12 .
^ "Продукция корпорации Glen Research для синтеза олигонуклеотидов ДНК и РНК – Minor Base – 40-4037, Sulfurizing Reagent II". Glenresearch.com. 2008-11-14 . Получено 2009-05-12 .
^ Айер, RP; Эган, W.; Реган, JB; Бокаж, SL (1990). «3H-1,2-бензодитиол-3-он 1,1-диоксид как улучшенный сульфурирующий реагент в твердофазном синтезе олигодезоксирибонуклеозидфосфоротиоатов». J. Am. Chem. Soc . 112 (3): 1253–1254. doi :10.1021/ja00159a059.
^ Beaucage, SL (2001). "3H-1,2-бензодитиол-3-он 1,1-диоксид". Энциклопедия реагентов для органического синтеза E-EROS . doi :10.1002/047084289X.rn00167. ISBN978-0471936237.
^ "Реагенты для синтеза ДНК 3400/394/392/391". Products.appliedbiosystems.com . Получено 12.05.2009 .
^ Vu, H.; Hirschbein, BL (1991). «Межнуклеотидное фосфитное сульфирование с тетраэтилтиурамдисульфидом. Синтез фосфоротиоатных олигонуклеотидов с помощью фосфорамидитной химии». Tetrahedron Lett . 32 (26): 3005–3008. doi :10.1016/0040-4039(91)80672-S.
^ Танака, Тошики; Летсингер, Р.Л. (1982). «Метод шприца для пошагового химического синтеза олигонуклеотидов». Nucleic Acids Res . 10 (10): 3249–3259. doi :10.1093/nar/10.10.3249. PMC 320704. PMID 7099961 .
^ "OligoMaster LS2". Azcobiotech.com. Архивировано из оригинала 10 ноября 2011 г. Получено 18 октября 2011 г.
^ "Синтезатор ДНК/РНК олигонуклеотидов: MerMade 384". Bioautomation.com. Архивировано из оригинала 30 сентября 2011 г. Получено 18 октября 2011 г.
^ Sanghvi, YS (2011). «Обновление статуса модифицированных олигонуклеотидов для химиотерапевтических применений». Curr. Protoc. Nucleic Acid Chem . 46 (16): 4.1.1–4.1.22. doi :10.1002/0471142700.nc0401s46. ISBN978-0471142706. PMID 21901670. S2CID 41903519.
^ ab Pease AC; Solas D.; Sullivan EJ; Cronin MT; Holmes CP; Fodor SP (1994). "Сгенерированные светом массивы олигонуклеотидов для быстрого анализа последовательности ДНК". Proc. Natl. Acad. Sci. USA . 91 (11): 5022–5026. Bibcode :1994PNAS...91.5022P. doi : 10.1073/pnas.91.11.5022 . PMC 43922 . PMID 8197176.
^ Эгеланд, Р. Д.; Саузерн, Э. М. (2005). "Электрохимически направленный синтез олигонуклеотидов для изготовления ДНК-микрочипов" (бесплатный полный текст) . Nucleic Acids Res . 33 (14): e125. doi :10.1093/nar/gni117. PMC 1183109. PMID 16085751 .
^ Капальди, Д.К.; Гаус, Х.; Кротц, А.Х.; и др. (2003). «Синтез высококачественных антисмысловых препаратов. Добавление акрилонитрила к фосфоротиоатным олигонуклеотидам: характеристика аддукта и предотвращение его образования». Organic Process Research & Development . 7 (6): 832–838. doi :10.1021/op020090n.
^ Том 5: Снятие защиты до конца в органических растворителях. Отчет Глена 22 (2)
^ Boal, JH; Wilk, A.; Harindranath, N.; Max, EE; Kempel, T.; Beaucage, SL (1996). «Расщепление олигодезоксирибонуклеотидов с контролируемо-пористых стеклянных носителей и их быстрое снятие защиты газообразными аминами». Nucleic Acids Res . 24 (15): 3115–7. doi :10.1093/nar/24.15.3115. PMC 146024. PMID 8760903 .
^ Westman, E.; Stroemberg, R. (1994). «Снятие защиты t-бутилдиметилсилила в синтезе РНК. Триэтиламинтригидрофторид (TEA, 3HF) является более надежной альтернативой тетрабутиламмонийфториду (TBAF)». Nucleic Acids Res . 22 (12): 2430–1. doi :10.1093/nar/22.12.2430. PMC 523709. PMID 7518583.
^ Krotz, A. H; Gaus, H.; Hardee, GE (2005). «Формирование олигонуклеотидных аддуктов в фармацевтических составах». Pharmaceutical Development and Technology . 10 (2): 283–90. doi :10.1081/PDT-54464. PMID 15926677. S2CID 34432071.
^ Виллемс, А.; Дефорс, Д.Л.; Ван Бокслаер, Дж. (2008). «Анализ олигонуклеотидов с использованием капиллярного зонного электрофореза и электрораспылительной масс-спектрометрии, в Методах молекулярной биологии». Капиллярный электрофорез . 384. Тотова, Нью-Джерси: 401–414. doi :10.1007/978-1-59745-376-9_14. PMID 18392576.
Дальнейшее чтение
Comprehensive Natural Products Chemistry, Volume 7: DNA and Aspects of Molecular Biology. Kool, Eric T., Editor. Neth. (1999), 733 стр. Издатель: (Elsevier, Amsterdam, Neth.)
Beaucage, SL; Iyer, RP (1992). «Достижения в синтезе олигонуклеотидов с помощью фосфорамидитного подхода». Tetrahedron . 48 (12): 2223–2311. doi :10.1016/s0040-4020(01)88752-4.
Beaucage, SL; Iyer, RP (1993). «Функционализация олигонуклеотидов с помощью производных фосфорамидита». Tetrahedron . 49 (10): 1925–1963. doi :10.1016/s0040-4020(01)86295-5.
Beaucage, SL; Iyer, RP (1993). «Синтез модифицированных олигонуклеотидов с помощью фосфорамидитного подхода и их применение». Tetrahedron . 49 (28): 6123–6194. doi :10.1016/s0040-4020(01)87958-8.
Beaucage, S L. «Синтез олигодезоксирибонуклеотидов. Фосфорамидитный подход. Методы в молекулярной биологии» (Тотова, Нью-Джерси, США) (1993), 20 (Протоколы для олигонуклеотидов и аналогов), 33–61.
Риз, К. Б. (2002). «Химический синтез олиго- и полинуклеотидов: личный комментарий». Тетраэдр . 58 (44): 8893–8920. doi :10.1016/s0040-4020(02)01084-0.
Glaser, Vicki (1 мая 2009 г.). Oligo Market Benefits from RNAi Focus. Биообработка. Том 29. Мэри Энн Либерт. С. 46–49. ISSN 1935-472X. OCLC 77706455. Архивировано из оригинала 16 апреля 2010 г. Получено 25 июля 2009 г. {{cite book}}: |periodical=проигнорировано ( помощь )