Такролимус , продаваемый под торговой маркой Prograf , среди прочих, является иммунодепрессантом . После аллогенной трансплантации органов риск отторжения органа умеренный. Чтобы снизить риск отторжения органа, назначают такролимус. Препарат также может продаваться как местное средство для лечения заболеваний, опосредованных Т-клетками, таких как экзема и псориаз . Например, его назначают при тяжелом рефрактерном увеите после трансплантации костного мозга , обострениях болезни минимальных изменений , болезни Кимуры и витилиго . Его можно использовать для лечения синдрома сухого глаза у кошек и собак. [7] [8]
Такролимус ингибирует кальциневрин , который участвует в выработке интерлейкина-2 , молекулы , которая способствует развитию и пролиферации Т -клеток , как части приобретенного (или адаптивного ) иммунного ответа организма .
Химически это макролидный лактон [9] , который был впервые обнаружен в 1987 году из ферментационного бульона образца японской почвы , содержащего бактерию Streptomyces tsukubensis . Он включен в Список основных лекарственных средств Всемирной организации здравоохранения [10] . В 2021 году это был 296-й наиболее часто назначаемый препарат в Соединенных Штатах, с более чем 500 000 рецептов. [11] [12]
Он обладает схожими иммуносупрессивными свойствами с циклоспорином , но гораздо более эффективен. Иммуносупрессия с такролимусом была связана со значительно более низкой частотой острого отторжения по сравнению с иммуносупрессией на основе циклоспорина (30,7% против 46,4%) в одном исследовании. [13] Клинический результат лучше при использовании такролимуса, чем при использовании циклоспорина в течение первого года трансплантации печени. [14] [15] Долгосрочный результат не был улучшен в той же степени. Такролимус обычно назначают как часть посттрансплантационного коктейля, включающего стероиды , микофенолаты и ингибиторы рецепторов ИЛ-2 , такие как базиликсимаб . Дозировки титруются для достижения целевых уровней в крови в определенное время после приема лекарства. [16]
В виде мази такролимус используется при лечении дерматита (экземы), в частности атопического дерматита , если местные кортикостероиды и увлажнители не помогают. [17] [18] Он подавляет воспаление аналогично стероидам и столь же эффективен, как стероид средней силы. Важным преимуществом такролимуса является то, что, в отличие от стероидов, он не вызывает истончения кожи ( атрофии ) или других побочных эффектов, связанных со стероидами. [19] [18]
Его наносят на активные поражения до тех пор, пока они не заживут, но его также можно использовать непрерывно в низких дозах (дважды в неделю) и наносить на более тонкую кожу лица и век. [ необходима цитата ] Были проведены клинические испытания продолжительностью до одного года. Недавно его также использовали для лечения сегментарного витилиго у детей, особенно на участках лица. [20]
Раствор такролимуса в виде капель иногда назначают ветеринары при кератоконъюнктивите и других заболеваниях сухого глаза у домашних кошек , собак и лошадей . [21] Он был изучен для использования в глазах человека. [22] [23]
Противопоказания и меры предосторожности включают: [24]
Побочные эффекты могут быть серьезными и включают инфекцию , повреждение сердца, гипертонию , нечеткость зрения , проблемы с печенью и почками ( нефротоксичность такролимуса ), [26] гиперкалиемию , гипомагниемию , гипергликемию , сахарный диабет , зуд , повреждение легких ( сиролимус также вызывает повреждение легких), [27] и различные нейропсихиатрические проблемы, такие как потеря аппетита, бессонница , синдром задней обратимой энцефалопатии , спутанность сознания, слабость, депрессия , яркие кошмары, судороги , невропатия , судороги , тремор и кататония . [28]
Кроме того, это может потенциально усилить тяжесть существующих грибковых или инфекционных заболеваний, таких как опоясывающий лишай или вирусные инфекции полиомы . [24]
У людей, принимающих иммунодепрессанты для снижения отторжения трансплантата, повышенный риск злокачественных новообразований (рака) является признанным осложнением. [24] Наиболее распространенными видами рака являются неходжкинская лимфома [29] и рак кожи . Риск, по-видимому, связан с интенсивностью и продолжительностью лечения.
Наиболее распространенные побочные эффекты, связанные с использованием местных мазей такролимуса, особенно при нанесении на обширную поверхность, включают ощущение жжения или зуда при первых применениях, а также повышенную чувствительность к солнечному свету и теплу на пораженных участках. [ необходима цитата ] Менее распространенными являются гриппоподобные симптомы , головная боль, кашель и жжение в глазах. [30]
Такролимус и родственный препарат от экземы ( пимекролимус ) подозревались в том, что несут риск рака, хотя этот вопрос все еще является предметом споров. FDA выпустило предупреждение о вреде для здоровья в марте 2005 года для препарата, основанное на моделях животных и небольшом количестве пациентов. До тех пор, пока дальнейшие исследования на людях не дадут более убедительных результатов, FDA рекомендует информировать пользователей о потенциальных рисках. Однако текущая практика британских дерматологов заключается в том, чтобы не считать это существенной реальной проблемой, и они все чаще рекомендуют использовать эти новые препараты. [31] Систематический обзор и метаанализ 2023 года, опубликованные в The Lancet Child & Adolescent Health, пришли к выводу с умеренной степенью уверенности, что эти два препарата не были связаны с каким-либо повышенным риском рака. [32]
Также как и циклоспорин, он имеет широкий спектр взаимодействий. Такролимус в первую очередь метаболизируется системой цитохрома P450 печеночных ферментов, и существует много веществ, которые взаимодействуют с этой системой и вызывают или подавляют метаболическую активность системы. [24]
Взаимодействия включают взаимодействие с грейпфрутом , который увеличивает концентрацию такролимуса в плазме. Поскольку инфекции являются основной причиной заболеваемости и смертности у пациентов после трансплантации, наиболее часто [ требуется цитата ] сообщаемые взаимодействия включают взаимодействия с антимикробными препаратами. Макролидные антибиотики, включая эритромицин и кларитромицин , а также несколько новых классов противогрибковых препаратов, особенно класса азолов ( флуконазол , вориконазол ), увеличивают уровни такролимуса, конкурируя за цитохромные ферменты. [24]
Такролимус является макролидным ингибитором кальциневрина . В Т-клетках активация рецептора Т-клеток обычно увеличивает внутриклеточный кальций, который действует через кальмодулин , активируя кальциневрин . Затем кальциневрин дефосфорилирует фактор транскрипции ядерного фактора активированных Т-клеток (NF-AT), который перемещается в ядро Т-клетки и увеличивает активность генов, кодирующих IL-2 и родственные цитокины. Такролимус предотвращает дефосфорилирование NF-AT. [33]
В частности, такролимус снижает активность пептидилпролилизомеразы, связываясь с иммунофилином FKBP12 (белок, связывающий FK506), создавая новый комплекс. Этот комплекс FKBP12–FK506 взаимодействует с кальциневрином и ингибирует его, тем самым ингибируя как передачу сигнала Т- лимфоцитов , так и транскрипцию IL-2. [34] Хотя эта активность аналогична активности циклоспорина, частота острого отторжения снижается при использовании такролимуса по сравнению с циклоспорином. [13] Хотя краткосрочная иммуносупрессия, касающаяся выживания пациента и трансплантата, оказывается одинаковой для двух препаратов, такролимус приводит к более благоприятному липидному профилю, и это может иметь важные долгосрочные последствия, учитывая прогностическое влияние отторжения на выживаемость трансплантата. [35]
Пероральный такролимус медленно всасывается в желудочно-кишечном тракте , с общей биодоступностью от 20 до 25% (но с вариациями от 5 до 67%) и наивысшей концентрацией в плазме крови (C max ) через один-три часа. Прием препарата вместе с пищей, особенно богатой жирами, замедляет резорбцию и снижает биодоступность. В крови такролимус в основном связан с эритроцитами ; только 5% обнаруживаются в плазме , из которых более 98,8% связаны с белками плазмы . [24] [36]
Вещество метаболизируется в печени, в основном через CYP3A , и в стенке кишечника. Все метаболиты , обнаруженные в кровотоке, неактивны. Биологический период полувыведения широко варьируется и, по-видимому, выше у здоровых людей (в среднем 43 часа), чем у пациентов с трансплантацией печени (12 часов) или трансплантацией почек (16 часов), из-за различий в клиренсе . Такролимус в основном выводится через фекалии в форме своих метаболитов. [24] [36]
При местном применении на экземе биодоступность такролимуса низка или отсутствует вовсе. [24]
Преобладающим ферментом, ответственным за метаболизм такролимуса, является CYP3A5 . Генетические вариации в пределах CYP3A5 , которые приводят к изменениям активности белка CYP3A5, могут влиять на концентрацию такролимуса в организме. В частности, люди, гомозиготные по аллелю G в однонуклеотидном полиморфизме (SNP) rs776746 (также известном как CYP3A5 *3/*3), имеют нефункциональный белок CYP3A5. Частота аллеля G варьируется во всем мире: от 4% в некоторых африканских популяциях до 80–90% в европеоидных популяциях. [37] В большом количестве исследований было показано, что люди, гомозиготные по аллелю G, имеют более высокие концентрации такролимуса и нуждаются в более низких дозах препарата по сравнению с людьми, не гомозиготными по аллелю G. Важно достичь целевых концентраций такролимуса — если уровни слишком низкие, то существует риск отторжения трансплантата , если уровни слишком высокие, то существует риск токсичности препарата. Есть данные, позволяющие предположить, что дозирование пациентов на основе генотипа rs776746 может привести к более быстрому и частому достижению целевых уровней такролимуса. Однако отсутствуют последовательные доказательства относительно того, приводит ли дозирование на основе генотипа rs776746 к улучшению клинических результатов (например, снижению риска отторжения трансплантата или токсичности препарата), вероятно, потому, что пациенты, принимающие такролимус, подлежат терапевтическому мониторингу препарата . [38] [39] [40] [41]
Исследования показали, что генетические полиморфизмы генов, отличных от CYP3A5, таких как NR1I2 [42] [43] (кодирующий PXR ), также существенно влияют на фармакокинетику такролимуса.
Такролимус был открыт в 1987 году; он был одним из первых открытых макролидных иммунодепрессантов, которому предшествовало открытие рапамицина (сиролимуса) на Рапа-Нуи (остров Пасхи) в 1975 году. [44] Он вырабатывается почвенной бактерией Streptomyces tsukubensis . [45] Название такролимус происходит от « Tsukuba macrolide immunitysuppressant». [46]
Ранняя разработка (фаза исследования нового препарата) такролимуса, названная в то время кодом разработки FK-506, произошла в течение следующих нескольких лет. Непосредственный отчет об этом процессе дан в мемуарах Томаса Старзла 1992 года. [47]
Такролимус был впервые одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в 1994 году [48] [49] для использования при трансплантации печени ; показания были расширены и теперь включают трансплантацию почек. [50] Дженерики такролимуса были одобрены в США в 2017 году. [51]
Такролимус был одобрен для медицинского применения в Европейском союзе в 2002 году для лечения умеренного и тяжелого атопического дерматита. [52] В 2007 году показания были расширены и теперь включают профилактику отторжения трансплантата у взрослых реципиентов аллотрансплантата почки или печени, а также лечение отторжения аллотрансплантата, резистентного к лечению другими иммунодепрессантами у взрослых. [53] В 2009 году показания были расширены и теперь включают профилактику отторжения трансплантата у взрослых и детей, реципиентов аллотрансплантата почки, печени или сердца, а также лечение отторжения аллотрансплантата, резистентного к лечению другими иммунодепрессантами у взрослых и детей. [54]
Брендированная версия препарата принадлежит Astellas Pharma и продается под торговой маркой Prograf, принимается дважды в день. Ряд других производителей имеют разрешение на продажу альтернативных марок препарата для приема дважды в день. [55]
Препараты для приема один раз в день, имеющие разрешение на продажу, включают Advagraf (Astellas Pharma) и Envarsus (продаваемый как Envarsus XR в США компанией Veloxis Pharmaceuticals и продаваемый в Европе компанией Chiesi ). [55] Эти препараты предназначены для снижения фармакокинетических колебаний уровней в крови и облегчения соблюдения дозировки. [ необходима цитата ]
Местная формула продается компанией LEO Pharma под названием Protopic . [55]
Биосинтез такролимуса представляет собой гибридный синтез как поликетидсинтаз типа 1 (PKS 1), так и нерибосомальных пептидных синтезов (NRPS). Исследования показывают, что гибридный синтез состоит из десяти модулей поликетидсинтазы типа 1 и одного модуля нерибосомальной пептидной синтазы. Синтетические ферменты для такролимуса обнаружены в 19 генных кластерах, называемых fkb. 19 генов — это fkbQ, fkbN, fkbM, fkbD, fkbA, fkbP, fkbO, fkbB, fkbC, fkbL, fkbK, fkbJ, fkbI, fkbH, fkbG, allD, allR, allK и allA. [56]
Существует несколько возможных путей биосинтеза такролимуса. Основные единицы биосинтеза следующие: одна молекула 4,5-дигидроксициклогекс-1-енкарбоновой кислоты (DHCHC) в качестве стартовой единицы, четыре молекулы малонил-КоА, пять молекул метилмалонил-КоА, одна молекула аллилмалонил-КоА в качестве единиц удлинения. Однако две молекулы малонил-КоА могут быть заменены двумя молекулами метоксималонил-КоА. После замены двух молекул малонил-КоА больше не требуются шаги постсинтазной адаптации, когда заменяются две молекулы метоксималонил-КоА. Биосинтез метоксималонил-КоА в ацилпереносящий белок осуществляется пятью ферментами (fkbG, fkbH, fkbI, fkbJ и fkbK). Аллилмалонил-КоА также может быть заменен пропионилмалонил-КоА. [56]
Стартовая единица, DHCHC из хоризмовой кислоты , формируется ферментом fkbO и загружается в домен CoA-лигазы (CoL). Затем он переходит к НАДФН-зависимому восстановлению (ER). Три фермента, fkbA, B, C, обеспечивают процессы от модуля загрузки до модуля 10, последнего шага PKS 1. Фермент fkbB отвечает за синтез аллилмалонил-CoA или, возможно, пропионилмалонил-CoA в C21, что является необычным шагом общего PKS 1. Как уже упоминалось, если две молекулы метоксималонил-CoA заменить на две молекулы малонил-CoA, это произойдет в модуле 7 и 8 (C13 и C15), и фермент fkbA будет обеспечивать этот процесс. После последнего шага (модуль 10) PKS 1 одна молекула L - пипеколиновой кислоты, образованная из L - лизина и катализируемая ферментом fkbL, синтезируется с молекулой из модуля 10. Процесс синтеза L -пипеколиновой кислоты осуществляется ферментом fkbP NRPS. После синтеза всех субъединиц молекула циклизуется. После циклизации молекула пре-такролимуса проходит через этапы постсинтазной адаптации, такие как окисление и S -аденозилметионин . В частности, фермент fkbM отвечает за метилирование спирта, нацеленное на спирт стартовой единицы DHCHC (углеродный номер 31, изображен коричневым цветом), а фермент fkbD отвечает за C9 (изображен зеленым цветом). После этих этапов адаптации молекула такролимуса становится биологически активной. [56] [57] [58]
Было показано, что такролимус снижает риск серьезных инфекций, а также увеличивает ремиссию функции почек при волчаночном нефрите . [59] [60]
Такролимус использовался для подавления воспаления, связанного с язвенным колитом (ЯК), формой воспалительного заболевания кишечника . Хотя такролимус использовался почти исключительно только в клинических испытаниях, он продемонстрировал значительную эффективность в подавлении вспышек ЯК. [61] Обновленный в 2022 году систематический обзор Кокрейна показал, что такролимус может превосходить плацебо в достижении ремиссии и улучшении состояния при ЯК. [62]