stringtranslate.com

Вертекс Фармасьютикалс

Vertex Pharmaceuticals Incorporated — американская биофармацевтическая компания, базирующаяся в Бостоне, штат Массачусетс . Это была одна из первых биотехнологических компаний, которая использовала явную стратегию рационального дизайна лекарств, а не комбинаторную химию . Она имеет штаб-квартиру в Южном Бостоне, штат Массачусетс, и три научно-исследовательских центра в Сан-Диего, Калифорния , и Милтон-Парке , Оксфордшир, Англия .

История

Компания Vertex была основана в 1989 году Джошуа Богером [3] и Кевином Дж. Кинселлой [4] с целью «изменить способ лечения серьезных заболеваний» [5] .

Начало деятельности компании было описано Барри Вертом в книге 1994 года «Молекула стоимостью в миллиард долларов» . [4] Его книга 2014 года «Противоядие: взгляд изнутри на мир новой фармацевтики » описала последующее развитие компании на протяжении следующих двух десятилетий. [6]

К 2004 году линейка продуктов компании была сосредоточена на вирусных инфекциях, воспалительных и аутоиммунных заболеваниях, а также раке . [7]

В 2009 году в компании работало около 1800 сотрудников, в том числе 1200 в районе Бостона. [3] К 2019 году штат сотрудников составлял около 2500 человек. [8]

С конца 2011 года Vertex входит в число 15 лучших компаний в рейтинге Standard & Poor's 500. Акции Vertex выросли на 250 процентов за тот же период. [9] В январе 2014 года Vertex завершила переезд из Кембриджа, штат Массачусетс , в Бостон, штат Массачусетс , и разместилась в новом комплексе стоимостью 800 миллионов долларов. Расположенный на набережной Южного Бостона, он ознаменовал первый случай в истории компании, когда все около 1200 сотрудников Vertex в районе Большого Бостона работали вместе. [10]

23 января 2019 года Ян Смит, главный операционный директор и временно исполняющий обязанности финансового директора Vertex, был уволен со своей должности за нераскрытое личное поведение, нарушающее установленные правила корпоративного кодекса поведения . [11] В июне того же года Vertex объявила о приобретении Exonics Therapeutics за сумму до 1 миллиарда долларов и сотрудничестве с CRISPR Therapeutics, что ускорит разработку методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна и миотонической дистрофии 1-го типа. [12] [13]

В сентябре 2019 года компания объявила о приобретении Semma Therapeutics за 950 миллионов долларов наличными. [14] Semma Therapeutics создала «небольшое имплантируемое устройство, которое содержит миллионы замещающих бета-клеток, пропуская глюкозу и инсулин, но не пропуская иммунные клетки». [15]

1 апреля 2020 года Решма Кевалрамани, тогдашний главный врач, стала президентом и главным исполнительным директором Vertex Pharmaceuticals. [16] Бывший генеральный директор и президент Джеффри Лейден перешел на должность исполнительного председателя совета директоров с 1 апреля 2020 года. [16] Лейден должен был занимать должность исполнительного председателя до апреля 2023 года, [17] [18] хотя по состоянию на сентябрь 2024 года он остается на этой должности. [19]

В июле 2022 года компания объявила о приобретении ViaCyte, Inc. за 320 миллионов долларов. [20]

В апреле 2024 года было объявлено, что Vertex согласилась приобрести клиническую биофармацевтическую компанию Alpine Immune Sciences со штаб-квартирой в Сиэтле за 4,9 млрд долларов. [21]

Лекарства

Ивакафтор, люмакафтор и тезакафтор

В 2012 году ивакафтор был обозначен как орфанный препарат , определив, что муковисцидоз поражает менее 200 000 человек в Соединенных Штатах. 31 января 2012 года Vertex получила одобрение FDA [22] на первый препарат Kalydeco [23] , предназначенный для лечения основной причины муковисцидоза, а не симптомов, у пациентов в возрасте 6 лет и старше, имеющих мутацию гена G551D .

В США 30 000 человек больны муковисцидозом. Около 4% из них, или 1200, имеют мутацию гена G551D. В 2017 году Vertex продавала препарат по цене 311 000 долларов на человека в год. [24] [25]

Vertex также изучал ивакафтор в сочетании с другим препаратом ( люмакафтор [26] ) для наиболее распространенной мутации при муковисцидозе (МВ), известной как F508del, и опубликовал первый набор результатов в 2012 году. Vertex создал препарат после 13 лет исследований и разработок, получив 70 миллионов долларов поддержки от Фонда муковисцидоза . [27] [28]

В Великобритании компания предоставляла препарат бесплатно в течение ограниченного времени для некоторых пациентов. Впоследствии больницы решили продолжить платить за препарат для этих пациентов. Британские агентства оценили стоимость за год жизни с поправкой на качество (QALY) в диапазоне от 335 000 до 1 274 000 фунтов стерлингов — намного выше пороговых значений NICE [29] в 20 000–30 000 фунтов стерлингов.

5 ноября 2014 года компания Vertex объявила о подаче заявки на новый препарат (NDA) в FDA на полностью совместно разработанную комбинацию лумакафтора и ивакафтора для людей с муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше, имеющих две копии мутации F508del в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR). [30] В 2015 году FDA одобрило комбинацию лумакафтора и ивакафтора для лечения муковисцидоза у пациентов в возрасте 12 лет и старше, имеющих мутацию F508del . Комбинированный препарат продается под торговым наименованием Orkambi . [31]

28 марта 2017 года компания Vertex объявила о результатах 3-й фазы комбинированного лечения с использованием тезакфтора и ивакафтора у пациентов с муковисцидозом. [32] 12 февраля 2018 года FDA одобрило комбинацию, выпущенную на рынок под названием Symdeko. [33]

Тройная комбинация процедур

В 2016 году Vertex начала разрабатывать новую группу модуляторов CFTR в сочетании с тезакафтором и ивакафтором. [33] В 2017 году компания сообщила о результатах, которые показали пользу для пациентов с различными мутациями, которые составляют 90% популяции CF. [34] 22 октября 2019 года, через два месяца после подачи заявки на новый препарат, FDA одобрило тройную комбинированную терапию Trikafta ( elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor ) компании Vertex для пациентов в возрасте 12 лет и старше с как минимум одной мутацией F508del. [35] Одобрение FDA охватывает примерно 90% пациентов с муковисцидозом. [36]

Vertex отказалась сделать Трикафта доступным в развивающихся странах и работает над блокированием дженериков, делая его недоступным для тысяч пациентов. [37]

Генетическая терапия

Исторический

Телапревир

В 2014 году Vertex прекратил выпуск телапревира. [44] В мае 2011 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) одобрило препарат телапревир (Incivek) в качестве перорального лечения гепатита C. Разработка и коммерциализация телапревира были разделены с Johnson & Johnson для распространения в Европе и Mitsubishi для Азии. Телапревир является ингибитором протеазы . [45]

компенсация генеральному директору

В 2015 году несколько СМИ сообщили, что компенсация генерального директора Джеффри Лейдена за 2014 год составила приблизительно 48,5 млн долларов США. [46] Акционеры Vertex приняли решение о сокращении компенсации генерального директора в 2015 и 2016 годах, в результате чего прибыль за 2016 год составила 17,4 млн долларов США. [47]

Цены в Великобритании

Первоначальная цена на Оркамби в размере от 135 000 до 270 000 долларов США на пациента в год, в зависимости от страны проживания пациента, привела к кампаниям родительских групп, обеспокоенных тем, что это ограничивает доступ к препарату для детей и молодых людей с муковисцидозом, а также к обвинениям в несправедливом ценообразовании со стороны Национальной службы здравоохранения Великобритании . [48] [49] [50] [51] [52]

В марте 2019 года Vertex была юридически обязана уничтожить 7880 упаковок Orkambi, срок годности которых истек в ходе переговоров о ценах с NHS. [53] [54]

24 октября 2019 года NHS England согласилась финансировать более широкий доступ ко всем лекарствам фармацевтической компании от муковисцидоза, которые уже были лицензированы на тот момент, таким как Orkambi, Symkevi и Kalydeco, а также любые будущие показания к применению этих лекарств. Соглашение о финансировании было окончательно оформлено вскоре после того, как Vertex подписала соглашения о возмещении в других местах, включая NHS Scotland , Spain и Australia. [55] [36] Vertex согласилась предложить эквивалентные цены NHS в Уэльсе и Северной Ирландии. [56] 30 июня 2020 года Vertex и NHS расширили соглашение, включив в него возмещение Kaftrio (название, используемое для маркетинга Trikafta в Великобритании), что сделало Англию одной из первых стран в Европе, которая его профинансировала. [57]

NICE в октябре 2023 года отказался рекомендовать Kaftrio, Symkevi и Orkambi для использования у пациентов с муковисцидозом, заявив, что они слишком дороги, чтобы их покрывать. «Наиболее вероятные оценки экономической эффективности для [Kaftrio, Orkambi и Symkevi] превышают диапазон, который NICE считает приемлемым использованием ресурсов NHS», — написало агентство. Приемлемые условия ценообразования были окончательно согласованы в июне 2024 года. [58]

Глобальное ценообразование

Ценообразование и государственное финансирование различаются в зависимости от страны, за исключением США и Великобритании.

К октябрю 2019 года лекарства Vertex для лечения муковисцидоза финансировались государством в 17 странах. [59]

К 2023 году Vertex заключила соглашения о возмещении расходов на свои лекарства от муковисцидоза в 36 странах, из которых 35 считаются странами с высоким уровнем дохода. Около 27% (51 322) предполагаемых пациентов с муковисцидозом лечились препаратом Trikafta, из которых почти половина (49%) проживали в США, 42% в Европе и 9% в Канаде, Израиле, Австралии и Новой Зеландии вместе взятых. [60]

По состоянию на 2024 год значительная часть диагностированных пациентов в Южной Америке, Азии и Африке не имела субсидий на Trikafta, а терапия была недоступна в Мексике и на Кубе. [60] Некоторые семьи обнаружили, что дешевле было слетать в Аргентину, чтобы купить там дженерик. [61]

Исследователи заявили, что цены, запрашиваемые Vertex, были «непомерно высокими» и «вероятно, приведут к глубокому международному расхождению в результатах». Они предложили возможные решения, включая снижение цен в рамках соглашений о добровольном лицензировании, оспаривание условий патента или принудительные лицензионные заявления, часто предоставляемые правительствами, чтобы позволить другой компании производить лекарство без согласия владельца патента. [60]

Венчурная филантропия

В конце 1990-х годов Фонд муковисцидоза из Бетесды , поддержанный тогдашним президентом Робертом Биллом, начал инвестировать в Vertex — когда это была небольшая начинающая биотехнологическая компания — чтобы помочь финансировать разработку Kalydeco в форме венчурной филантропии . Общий объем инвестиций составил 150 миллионов долларов. [62] В 2014 году Фонд CF продал права на роялти от лекарств за 3,3 миллиарда долларов, что в двадцать раз превышает бюджет фонда на 2013 год. [62] [63] Сторонники венчурной филантропии говорят, что высокая финансовая отдача помогает ускорить разработку лекарств, а также обеспечивает потенциальные денежные вознаграждения, которые могут быть направлены на дополнительные исследования. [62]

К 2015 году годовая цена Kalydeco возросла до более чем 300 000 долларов США на пациента. [64]

Согласно статье, опубликованной в Milwaukee Journal, руководители Sentinel Vertex «заработали более 100 миллионов долларов, обналичивая акции и опционы на акции», и «в какой-то момент стоимость акций компании выросла более чем на 6 миллиардов долларов за один день». [65]

Двадцать девять врачей и ученых, работающих с людьми, страдающими муковисцидозом (МВ), написали письмо Джеффу Лейдену, генеральному директору Vertex Pharmaceuticals, с просьбой снизить цены. [66]

Мы осознаем финансовые сложности огромных расходов на НИОКР в отношении небольшого числа пациентов или рыночной системы, которая позволяет этим достижениям стать реальностью. Тем не менее, несмотря на все ваши программы поддержки пациентов, в лучшем случае для Vertex неприлично взимать с наших страховых планов пациентов (включая ограниченные государственные планы медицинской помощи) 294 000 долларов в год за две таблетки в день (10-кратное увеличение общих расходов на лекарства типичного пациента). Эти действия могут показаться использованием боли и страданий в качестве огромной финансовой выгоды для спекулянтов, некоторые из которых были вашими высшими руководителями, которые, как сообщается, заработали миллионы долларов за один день (Boston Globe, 29 мая).

-  Дэвид М. Оренштейн, доктор медицинских наук и др.

Компания ответила в электронном письме, что «хотя финансируемые государством академические исследования обеспечили важное раннее понимание причины муковисцидоза, ученым Vertex потребовалось 14 лет собственных исследований, финансируемых в основном компанией, прежде чем препарат получил одобрение». [65]

15 апреля 2015 года в Кембридже, штат Массачусетс, Джоан Финнеган Брукс из Фонда муковисцидоза рассказала о роли Vertex и венчурной филантропии группе лидеров биотехнологий, организованной Фондом наук о жизни, на тему защиты прав пациентов в биотехнологической отрасли. [67] В то время как Брукс, страдающая муковисцидозом, выразила благодарность Vertex за разработку Kalydeco, она заметила, что «более 25% людей говорят (в опросах, проведенных CFF), что они пропускают прием лекарств или откладывают прием лекарств или пропускают визиты к врачу из-за проблем со стоимостью лечения». Она добавила, что «одна из вещей, которую сделал Фонд», — это «разработка ресурсов, которые могут помочь пациентам преодолеть этот разрыв с помощью программ доступа пациентов и т. д.» [68]

Смотрите также

Ссылки

  1. ^ "Vertex Pharmaceuticals Inc. Годовой отчет за 2023 год (форма 10-K)". Комиссия по ценным бумагам и биржам США . 15 февраля 2024 г.
  2. ^ "Vertex Pharmaceuticals Incorporated". Hoover's . Получено 24 июня 2012 г.
  3. ^ ab Weisman, Robert (24 апреля 2011 г.). «Перестройка корпоративной ДНК». Boston Sunday Globe . стр. G1 . Получено 25 июня 2012 г.
  4. ^ ab Werth, Barry (1994). Молекула стоимостью в миллиард долларов: поиски идеального лекарства одной компанией . Нью-Йорк: Simon & Schuster. ISBN 0671510576. OCLC  32047662. Молекула стоимостью в миллиард долларов в Google Книгах .
  5. ^ Рот, Майкл С. (21 мая 2011 г.). «Почему гуманитарные науки имеют значение». CNN . Получено 7 января 2022 г.
  6. ^ Верт, Барри (2014). Противоядие: Внутри мира новой фармацевтики. Нью-Йорк: Simon & Schuster. ISBN 9781451655667. OCLC  859375019.
  7. ^ "Vertex Pharmaceuticals сообщает о финансовых результатах за четвертый квартал и весь 2004 год, а также о прогнозах на весь 2005 год". Vertex Pharmaceuticals . Получено 30 мая 2019 г. .
  8. ^ "Vertex Pharmaceuticals в списке Forbes Global 2000". Forbes . Получено 30 мая 2019 г.
  9. ↑ Роберт Вайсман (17 апреля 2015 г.), Общая сумма вознаграждения руководителя Vertex в прошлом году составила 36,6 млн долларов: общая сумма включала бонус за удержание, Boston Globe , получено 19 июля 2015 г.
  10. ^ Вайсман, Роберт (4 февраля 2014 г.). «Новый комплекс объединяет сотрудников Vertex». The Boston Globe . Получено 30 мая 2019 г. .
  11. ^ Оуэнс, Джереми С. (23 января 2019 г.). «Vertex увольняет главного операционного директора за «личное поведение»». MarketWatch . Получено 25 января 2019 г. .
  12. ^ «Vertex расширяется в новых областях заболеваний и расширяет возможности редактирования генов за счет расширенного сотрудничества с CRISPR Therapeutics и приобретения Exonics Therapeutics». BioSpace .
  13. ^ «Vertex погружается в DMD с приобретением Exonics и расширением партнерства CRISPR Therapeutics». BioSpace . 7 июня 2019 г.
  14. ^ «Vertex купит разработчика клеточной терапии Semma за 950 миллионов долларов». 3 сентября 2019 г. Архивировано из оригинала 9 июля 2020 г. – через uk.reuters.com.
  15. ^ Time Staff. «12 инноваций, которые изменят здравоохранение и медицину в 2020-х годах». Time . Получено 29 октября 2019 г.
  16. ^ ab DeAngelis, Allison (2 апреля 2020 г.). «VERTEX 3.0: одна из крупнейших в регионе биотехнологических компаний входит в новую эру лидерства и разработки лекарств». www.bizjournals.com . Получено 6 апреля 2020 г. .
  17. ^ "Решма Кевалрамани из Vertex занимает пост генерального директора, а ветеран с большим стажем Джефф Лейден переходит на новую должность". Endpoints News . Получено 31 июля 2019 г.
  18. ^ "Джеффри Лейден из Vertex Pharmaceuticals уйдет с поста генерального директора". STAT . 25 июля 2019 г. Получено 31 июля 2019 г.
  19. ^ "Джеффри Лейден, доктор медицины, доктор философии." Vertex .
  20. ^ «Vertex приобретает ViaCyte с целью ускорения ее потенциально лечебных программ VX-880 при диабете 1 типа». 11 июля 2022 г.
  21. ^ "Vertex приобретает Alpine Immune Sciences за 4,9 млрд долларов - Pharmafile". pharmafile.com . 11 апреля 2024 г. . Получено 11 апреля 2024 г. .
  22. ^ "FDA одобряет Kalydeco для лечения редкой формы муковисцидоза" (пресс-релиз). Управление по контролю за продуктами и лекарствами . 31 января 2011 г. Получено 24 июня 2012 г.
  23. ^ "KALYDECO™ (ivacaftor) таблетки". Vertex Pharmaceuticals . Получено 24 июня 2012 г.
  24. ^ Уокер, Джозеф; Рокофф, Джонатан Д. (19 ноября 2014 г.). «Cystic Fibrosis Foundation Sells Drug's Rights for $3.3 Billion». The Wall Street Journal . ISSN  0099-9660 . Получено 10 июня 2019 г.
  25. ^ Херпер, Мэтью. «Для Vertex Pharmaceuticals, может ли один прорыв на миллиард долларов породить другой?». Forbes . Получено 10 июня 2019 г.
  26. ^ "VX-809 (муковисцидоз)". Vertex Pharmaceuticals. 7 сентября 2011 г. Получено 24 июня 2012 г.
  27. ^ "Vertex получила одобрение на препарат Kalydeco для лечения муковисцидоза". 31 января 2012 г. Получено 10 июня 2019 г.
  28. ^ "Xconomy: Vertex добивается от FDA зеленого света для препарата от муковисцидоза, второго потенциального хита большого года". Xconomy . 19 октября 2011 г. Получено 10 июня 2019 г.
  29. ^ Дебора Коэн; Джеймс Рафтери (12 февраля 2014 г.). «Лекарства для лечения орфанных заболеваний: платим дважды: вопросы о высокой стоимости препарата для лечения муковисцидоза, разработанного на благотворительные средства». BMJ . 348 (feb12 1): g1445. doi :10.1136/bmj.g1445. PMID  24523379. S2CID  8702814.
  30. ^ «Vertex подает заявки в США и Европе на одобрение Люмакафтора в сочетании с Ивакафтором для людей с муковисцидозом, имеющих две копии мутации F508del | Vertex Pharmaceuticals». investors.vrtx.com .
  31. ^ "Пресс-объявления – FDA одобряет новое лечение муковисцидоза". www.fda.gov (Пресс-релиз). Офис комиссара . Получено 16 января 2017 г.
  32. ^ «Является ли новый препарат Vertex для лечения муковисцидоза беспрецедентным? Инкрементальным? Дорогостоящим? Возможно, всеми тремя». Forbes . 29 марта 2017 г.
  33. ^ ab "Vertex и лечение муковисцидоза: большие надежды на тройные комбинации и возможности генной терапии". Новости о муковисцидозе сегодня. 17 сентября 2018 г.
  34. ^ "'То, о чем мы мечтали.' Новые препараты Vertex демонстрируют впечатляющую эффективность против муковисцидоза". Forbes . 18 июля 2017 г.
  35. ^ "FDA одобряет новую прорывную терапию муковисцидоза". FDA . 21 октября 2019 г.
  36. ^ ab Parsons, Lucy (24 октября 2019 г.). «Vertex, NHS England и NICE наконец-то достигли соглашения по Orkambi». PMLive . Получено 29 октября 2019 г. Тройная терапия, которая только что получила одобрение FDA в США, считается эффективной у 90% пациентов с муковисцидозом.
  37. ^ Нолен, Стефани; Роббинс, Ребекка (7 февраля 2023 г.). «Лекарство — это «чудо», но эти семьи не могут его получить. Vertex Pharmaceuticals не делает свой препарат Trikafta доступным в бедных странах, где тысячи диагностированных пациентов могут получить от него пользу». The New York Times . ISSN  0362-4331 . Получено 29 марта 2023 г.
  38. ^ «Vertex, CRISPR Tx объединяются для разработки препаратов для редактирования генов в рамках соглашения на сумму 105 млн долларов». Exome. 26 октября 2015 г.
  39. ^ CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals объявляют о присвоении FDA статуса передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) препарату CTX001™ для лечения тяжелых гемоглобинопатий, PM Vertex 11 мая 2020 г.; получено 11 мая 2020 г.
  40. ^ "Vertex, Moderna запускают сотрудничество по муковисцидозу". Новости: Открытие и развитие. Новости генной инженерии и биотехнологии (статья). 36 (14): 17. Август 2016.
  41. ^ ab Speights, Keith; Orelli, Brian (4 сентября 2021 г.). «Почему Vertex расширяет партнерство по редактированию генов — и это не с CRISPR Therapeutics». nasdaq.com . Получено 12 сентября 2021 г. .
  42. ^ ДеАнджелис, Эллисон (3 января 2019 г.). «Vertex объединяется со стартапом Feng Zhang по технологии редактирования генов». www.bizjournals.com . Получено 10 июня 2019 г.
  43. ^ "Пайплайн | Vertex Pharmaceuticals". www.vrtx.com .
  44. ^ Сильверман, Эд (12 августа 2014 г.). «От богатства к грязи: Vertex прекращает выпуск Incivek, поскольку продажи испаряются». Pharmalot (блог). Dow Jones & Company . Получено 13 августа 2014 г.
  45. ^ "Одобрение препарата Incivek (telaprevir), противовирусного препарата прямого действия (DAA) для лечения гепатита C (HCV)" (пресс-релиз). Управление по контролю за продуктами и лекарствами . 24 мая 2011 г. Получено 25 июня 2012 г.
  46. ↑ Bloomberg (26 мая 2015 г.). «Зарплата генерального директора Vertex в размере 45,8 млн долларов в прошлом году оказалась чрезмерной, утверждает ISS». www.bloomberg.com . Получено 4 февраля 2019 г.
  47. ↑ Вайсман, Роберт (17 апреля 2017 г.). «Зарплата генерального директора Vertex упала на 38% до 17,4 млн долларов во втором подряд снижении». The Boston Globe . Получено 3 февраля 2019 г.
  48. ↑ Томас, Кэти (24 июня 2018 г.). «Лекарство стоит 272 000 долларов в год. Не так быстро, заявляет штат Нью-Йорк». The New York Times . ISSN  0362-4331 . Получено 3 февраля 2019 г.
  49. ^ Джонсон, Лиза (25 июля 2018 г.). «Пациенты с муковисцидозом подают в суд на министров здравоохранения за покрытие дорогостоящего лекарства от редкого заболевания». CBC News . Получено 3 февраля 2019 г.
  50. ^ Босли, Сара (3 февраля 2019 г.). «Муковисцидоз: пациенты, которым грозит сокращение жизни из-за расходов на лекарства». The Guardian . ISSN  0261-3077 . Получено 3 февраля 2019 г.
  51. ^ "Группа поддержки CF | Письмо доктору Джеффри Лейдену". Группа поддержки CF. Получено 3 февраля 2019 г.
  52. ^ «Проблема в цене: 5 причин, по которым сообщество по борьбе с муковисцидозом и его союзники должны объединиться, чтобы высказаться о ценах на наши лекарства — прямо сейчас». Пациенты за доступные лекарства . 17 мая 2018 г. Получено 3 февраля 2019 г.
  53. ^ Босли, Сара (27 марта 2019 г.). «600-летний запас препарата от муковисцидоза уничтожен в ценовом споре». The Guardian . Получено 29 марта 2019 г.
  54. ^ «Почти 8000 упаковок Orkambi уничтожены, поскольку Великобритания и Vertex обсуждают ценовые вопросы». BioSpace . 28 марта 2019 г. . Получено 19 июня 2019 г. .
  55. ^ Сильверман, Эд (24 октября 2019 г.). «Vertex и Великобритания достигли соглашения по лекарствам от муковисцидоза». STAT . Получено 29 октября 2019 г.
  56. ^ "NHS England наконец-то заключает сделку по дорогостоящему лекарству". Health Service Journal. 24 октября 2019 г. Получено 3 декабря 2019 г.
  57. ^ MS, ​​Мариса Векслер (1 июля 2020 г.). «NHS, Vertex Strike Deal to Make Kaftrio Available in England». Новости о кистозном фиброзе сегодня . Получено 9 июля 2020 г.
  58. ^ Маналак, Тристан (21 июня 2024 г.). «Vertex наконец-то достигла ценового соглашения с NHS Англии на препараты для лечения муковисцидоза». BioSpace.
  59. ^ «Правительство Испании одобрило национальную компенсацию ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) и SYMKEVI® (tezacaftor/ivacaftor) в сочетании с KALYDECO® (ivacaftor)». www.businesswire.com . 21 октября 2019 г.
  60. ^ abc Лобо, Андреа (26 апреля 2024 г.). «Доступ к Трикафте почти эксклюзивен для стран с высоким уровнем дохода: исследование». Новости о кистозном фиброзе сегодня.
  61. ^ Йоганатан, Венилла (8 мая 2024 г.). «ЮАР импортирует дорогостоящее лекарство от муковисцидоза, но немногие могут себе его позволить». Juta MedicalBrief .
  62. ^ abc Andrew Pollack (19 ноября 2014 г.), «Deal by Cystic Fibrosis Foundation Raises Cash and Some Concern», The New York Times , получено 19 июля 2015 г.
  63. ↑ Джозеф Уокер; Джонатан Д. Рокофф (19 ноября 2014 г.), Cystic Fibrosis Foundation продает права на препарат за 3,3 миллиарда долларов: самая крупная покупка роялти в истории отражает долю группы в продажах Kalydeco, The Wall Street Journal , получено 19 июля 2015 г.
  64. ↑ Брэди Деннис (2 июля 2015 г.), «Стоят ли риски вознаграждения, когда некоммерческие организации действуют как венчурные капиталисты?», The Washington Post , получено 19 июля 2015 г.
  65. ^ ab John Fauber (19 мая 2013 г.). «Кистозный фиброз: благотворительность и партнерство в промышленности ради прибыли». MedPage Today, Milwaukee Journal Sentinel . Получено 19 июля 2015 г.
  66. ^ Дэвид М. Оренштейн; Пол М. Куинтон; Брайан П. О'Салливан; Карлос Э. Милла; Марк Пиан; и др. (9 июля 2012 г.), Письмо Джеффу Лейдену, генеральному директору Vertex Pharmaceuticals (PDF) , получено 19 июля 2015 г.
  67. ^ "Voices Carry: How History Informs Patient Advocacy in the Biotech Industry", Life Sciences Foundation , Кембридж, Массачусетс, 15 апреля 2015 г., архивировано из оригинала 7 марта 2016 г. , извлечено 19 июля 2015 г.
  68. ^ "Voices Carry: How History Informs Patient Advocacy in the Biotech Industry". YouTube . 14 мая 2014 г. 1 час 3 мин – 1 час 5 мин. Архивировано из оригинала 13 декабря 2021 г. Получено 3 июля 2019 г.

Внешние ссылки