Нейродегенеративное заболевание вызывается прогрессирующей потерей нейронов в процессе, известном как нейродегенерация . [2] [3] Повреждение нейронов также может в конечном итоге привести к их смерти . Нейродегенеративные заболевания включают боковой амиотрофический склероз , рассеянный склероз , болезнь Паркинсона , болезнь Альцгеймера , болезнь Хантингтона , множественную системную атрофию , тауопатии и прионные заболевания . Нейродегенерация может быть обнаружена в мозге на многих различных уровнях нейронной цепи, от молекулярного до системного. [4] Поскольку не существует известного способа обратить вспять прогрессирующую дегенерацию нейронов, эти заболевания считаются неизлечимыми; однако исследования показали, что двумя основными факторами, способствующими нейродегенерации, являются окислительный стресс и воспаление. [5] [6] [7] [8] Биомедицинские исследования выявили много сходств между этими заболеваниями на субклеточном уровне, включая атипичные белковые сборки (например, протеинопатию ) и индуцированную гибель клеток. [9] [10] Эти сходства предполагают, что терапевтические достижения в борьбе с одним нейродегенеративным заболеванием могут также облегчить течение других заболеваний.
По оценкам, в 2019 году в мире среди нейродегенеративных заболеваний было зарегистрировано 55 миллионов случаев деменции , а к 2050 году эта цифра увеличится до 139 миллионов человек. [11]
Последствия нейродегенерации могут значительно различаться в зависимости от конкретного пораженного региона, начиная от проблем, связанных с движением, до развития слабоумия. [12] [13]
Болезнь Альцгеймера (БА) — хроническое нейродегенеративное заболевание, которое приводит к потере нейронов и синапсов в коре головного мозга и некоторых подкорковых структурах, что приводит к грубой атрофии височной доли , теменной доли и частей лобной коры и поясной извилины . [14] Это самое распространенное нейродегенеративное заболевание. [1] Даже несмотря на миллиарды долларов, потраченные на поиск лечения болезни Альцгеймера, эффективных методов лечения не найдено. [15] В клинических испытаниях стабильные и эффективные терапевтические стратегии при БА имеют 99,5%-ный показатель неудач. [16] Причинами такого показателя неудач являются ненадлежащие дозы препаратов, неверный выбор цели и участников, а также недостаточное знание патофизиологии БА. В настоящее время диагностика болезни Альцгеймера не на должном уровне, и необходимо использовать более совершенные методы для различных аспектов клинической диагностики. [17] У болезни Альцгеймера 20%-ный показатель ошибочной диагностики. [17]
Патология AD в первую очередь характеризуется наличием амилоидных бляшек и нейрофибриллярных клубков . Бляшки состоят из небольших пептидов , обычно длиной 39–43 аминокислот, называемых бета-амилоидом (также пишется как A-beta или Aβ). Бета-амилоид представляет собой фрагмент более крупного белка, называемого белком-предшественником амилоида (APP), трансмембранным белком , который проникает через мембрану нейрона. APP, по-видимому, играет роль в нормальном росте нейронов, выживании и восстановлении после травмы. [18] [19] APP расщепляется на более мелкие фрагменты ферментами, такими как гамма-секретаза и бета-секретаза . [20] Один из этих фрагментов дает начало фибриллам бета-амилоида, которые могут самоорганизовываться в плотные внеклеточные амилоидные бляшки. [21] [22]
Болезнь Паркинсона (БП) является вторым по распространенности нейродегенеративным расстройством. [23] Обычно она проявляется как брадикинезия , ригидность, тремор покоя и неустойчивость позы. Сообщается, что общий показатель распространенности БП составляет от 15 на 100 000 до 12 500 на 100 000, а заболеваемость БП — от 15 на 100 000 до 328 на 100 000, причем заболевание менее распространено в азиатских странах.
PD в первую очередь характеризуется гибелью дофаминергических нейронов в черной субстанции , области среднего мозга . Причина этой избирательной гибели клеток неизвестна. В частности, комплексы и агрегаты альфа-синуклеина - убиквитина , как наблюдается, накапливаются в тельцах Леви внутри пораженных нейронов. Считается, что дефекты в механизме и регуляции транспорта белков, таких как RAB1 , могут играть роль в механизме этого заболевания. [24] Нарушенный аксональный транспорт альфа-синуклеина также может приводить к его накоплению в тельцах Леви. Эксперименты выявили снижение скорости транспортировки как дикого типа, так и двух мутантных альфа-синуклеинов, связанных с семейной болезнью Паркинсона, через аксоны культивируемых нейронов. [25] Повреждение мембраны альфа-синуклеином может быть другим механизмом болезни Паркинсона. [26]
Основным известным фактором риска является возраст. Мутации в генах, таких как α-синуклеин (SNCA), лейцин-богатая повторная киназа 2 (LRRK2), глюкоцереброзидаза (GBA) и тау-белок (MAPT), также могут вызывать наследственную болезнь Паркинсона или повышать риск болезни Паркинсона. [27] Хотя болезнь Паркинсона является вторым по распространенности нейродегенеративным расстройством, проблемы с диагностикой все еще сохраняются. [28] Проблемы с обонянием являются распространенным симптомом болезни Паркинсона (БП), однако некоторые неврологи подвергают сомнению его эффективность. [28] Этот метод оценки является источником споров среди медицинских работников. [28] Микробиом кишечника может играть роль в диагностике БП, и исследования предлагают различные способы, которые могут произвести революцию в будущем лечения БП. [29]
Болезнь Хантингтона (БХ) — редкое аутосомно-доминантное нейродегенеративное заболевание, вызванное мутациями в гене хантингтина (HTT) . БХ характеризуется потерей средних шипиковых нейронов и астроглиозом . [30] [31] [32] Первой областью мозга, которая существенно страдает, является полосатое тело , за которым следует дегенерация лобной и височной коры. [33] Субталамические ядра полосатого тела посылают управляющие сигналы в бледный шар , который инициирует и модулирует движение. Таким образом, более слабые сигналы от субталамических ядер вызывают снижение инициации и модуляции движения, что приводит к характерным движениям расстройства, в частности, хорее . [34] Болезнь Хантингтона проявляется в более позднем возрасте, хотя белки, вызывающие заболевание, работают над проявлением с ранних стадий у людей, пораженных белками. [35] Помимо того, что болезнь HD является нейродегенеративным заболеванием, она связана с проблемами развития нервной системы. [35]
HD вызван расширением полиглутаминового тракта в гене хантингтина, что приводит к мутантному хантингтину. Агрегаты мутантного хантингтина образуются как включения в нейронах и могут быть напрямую токсичными. Кроме того, они могут повреждать молекулярные моторы и микротрубочки, мешая нормальному аксональному транспорту , что приводит к нарушению транспорта важных грузов, таких как BDNF . [25] В настоящее время болезнь Хантингтона не имеет эффективных методов лечения, которые могли бы изменить течение болезни. [36]
Рассеянный склероз (РС) — хроническое изнурительное демиелинизирующее заболевание центральной нервной системы , вызванное аутоиммунной атакой, приводящей к прогрессирующей потере миелиновой оболочки на аксонах нейронов. [37] Результирующее снижение скорости передачи сигнала приводит к потере функциональности, которая включает как когнитивные, так и двигательные нарушения в зависимости от местоположения поражения. [37] Прогрессирование РС происходит из-за эпизодов усиливающегося воспаления, которое, как предполагается, связано с высвобождением антигенов, таких как миелиновый олигодендроцитарный гликопротеин , миелиновый основной белок и протеолипидный белок , вызывающих аутоиммунный ответ. [38] Это запускает каскад сигнальных молекул, в результате которых Т-клетки, В-клетки и макрофаги пересекают гематоэнцефалический барьер и атакуют миелин на аксонах нейронов, что приводит к воспалению. [39] Дальнейшее высвобождение антигенов приводит к последующей дегенерации, вызывая усиление воспаления. [40] Рассеянный склероз представляет собой спектр, основанный на степени воспаления, большинство пациентов испытывают ранние рецидивирующие и ремиттирующие эпизоды нейронального ухудшения после периода восстановления. Некоторые из этих людей могут перейти к более линейному прогрессированию заболевания, в то время как около 15% других начинают с прогрессирующего течения при начале рассеянного склероза. Воспалительная реакция способствует потере серого вещества, и в результате современная литература посвящает себя борьбе с аутовоспалительным аспектом заболевания. [39] Хотя существует несколько предполагаемых причинно-следственных связей между ВЭБ и аллелем HLA-DRB1*15:01 с началом рассеянного склероза — они могут способствовать степени аутоиммунной атаки и возникновению воспаления — они не определяют начало рассеянного склероза. [39]
Боковой амиотрофический склероз (БАС), обычно называемый болезнью Лу Герига , является редким нейродегенеративным заболеванием, характеризующимся постепенной потерей как верхних двигательных нейронов (ВДН), так и нижних двигательных нейронов (НДН). [41] Хотя начальные симптомы могут различаться, у большинства пациентов развивается слабость скелетных мышц, которая прогрессирует и охватывает все тело. [41] Точная этиология БАС остается неизвестной. В 1993 году у подгруппы пациентов с семейным БАС были обнаружены миссенс-мутации в гене, кодирующем антиоксидантный фермент супероксиддисмутазу 1 (SOD1) . Совсем недавно в некоторых случаях заболевания были обнаружены агрегаты белка TAR DNA-binding protein 43 (TDP-43) и Fused in Sarcoma (FUS) , а мутация в хромосоме 9 ( C9orf72 ) считается наиболее распространенной известной причиной спорадического БАС. Ранняя диагностика БАС сложнее, чем других нейродегенеративных заболеваний, поскольку не существует высокоэффективных средств определения его раннего начала. [41] В настоящее время проводятся исследования относительно диагностики БАС с помощью тестов на верхние двигательные нейроны. [42] Шкала оценки верхних двигательных нейронов Пенна (PUMNS) состоит из 28 критериев с диапазоном оценок от 0 до 32. [42] Более высокий балл указывает на более высокий уровень нагрузки на верхние двигательные нейроны. [42] PUMNS оказался довольно эффективным в определении нагрузки на верхние двигательные нейроны у пораженных пациентов. [42]
Независимые исследования предоставили in vitro доказательства того, что первичные клеточные участки, где действуют мутации SOD1, расположены на астроцитах . [43] [44] Затем астроциты оказывают токсическое воздействие на двигательные нейроны . [45] Конкретный механизм токсичности еще предстоит изучить, но полученные данные имеют важное значение, поскольку они указывают на участие в нейродегенерации клеток, отличных от нейронных. [46]
Болезнь Баттена — редкое и фатальное рецессивное нейродегенеративное заболевание, которое начинается в детстве. [47] Болезнь Баттена — общее название группы лизосомных болезней накопления, известных как нейрональные цероидные липофусцинозы (НЦЛ), каждая из которых вызвана определенной мутацией гена, [47] которых насчитывается тринадцать. [48] Поскольку болезнь Баттена встречается довольно редко, ее распространенность во всем мире составляет около 1 на каждые 100 000 живорождений. [48] В Северной Америке болезнь НЦЛ3 (ювенильная НЦЛ) обычно проявляется в возрасте от 4 до 7 лет . [49] Болезнь Баттена характеризуется двигательными нарушениями, эпилепсией , деменцией , потерей зрения и сокращением продолжительности жизни. [50] Потеря зрения является распространенным первым признаком болезни Баттена. [49] Потере зрения обычно предшествуют когнитивные и поведенческие изменения, судороги и потеря способности ходить. [49] Люди часто обнаруживают сердечную аритмию и трудности с приемом пищи по мере прогрессирования заболевания. [49] Диагноз болезни Баттена зависит от сочетания многих критериев: клинических признаков и симптомов, оценки состояния глаз, электроэнцефалограмм (ЭЭГ) и результатов магнитно-резонансной томографии (МРТ) мозга. [48] Диагноз, поставленный на основании этих результатов, подтверждается генетическими и биохимическими исследованиями. [48] До последних нескольких лет не существовало эффективных методов лечения, которые могли бы предотвратить широкое распространение заболевания. [48] В последние годы было создано больше моделей для ускорения процесса исследования методов лечения болезни Баттена. [48]
Болезнь Крейтцфельдта–Якоба (БКЯ) – это прионное заболевание, которое характеризуется быстро прогрессирующей деменцией. [51] Неправильно свернутые белки, называемые прионами, скапливаются в мозговой ткани, что приводит к гибели нервных клеток. [52] Вариант болезни Крейтцфельдта–Якоба (vCJD) – это инфекционная форма, которая возникает из мяса коровы, инфицированной губчатой энцефалопатией крупного рогатого скота , также называемой коровьим бешенством. [53]
Наибольшим фактором риска нейродегенеративных заболеваний является старение . Мутации митохондриальной ДНК , а также окислительный стресс способствуют старению. [54] Многие из этих заболеваний имеют позднее начало, то есть для каждого заболевания есть некоторый фактор, который меняется по мере старения человека. [9] Одним постоянным фактором является то, что при каждом заболевании нейроны постепенно теряют функцию по мере прогрессирования заболевания с возрастом. Было высказано предположение, что накопление повреждений ДНК обеспечивает основную причинную связь между старением и нейродегенеративным заболеванием. [55] [56] Около 20–40% здоровых людей в возрасте от 60 до 78 лет испытывают заметное снижение когнитивных способностей в нескольких областях, включая рабочую, пространственную и эпизодическую память, а также скорость обработки. [57]
Исследование с использованием электронных медицинских карт показывает, что 45 (22 из которых были воспроизведены в Британском биобанке ) случаев вирусного заражения могут значительно повысить риск нейродегенеративных заболеваний, в том числе в течение 15 лет после заражения. [58] [59]
Многие нейродегенеративные заболевания вызваны генетическими мутациями , большинство из которых локализованы в совершенно неродственных генах. Во многих различных заболеваниях мутировавший ген имеет общую черту: повторение триплета нуклеотидов CAG. CAG кодирует аминокислоту глутамин . Повторение CAG приводит к образованию полиглутаминового (полиQ) тракта . Заболевания, связанные с такими мутациями, известны как расстройства тринуклеотидных повторов . [60] [61]
Полиглутаминовые повторы обычно вызывают доминирующий патогенез. Дополнительные остатки глутамина могут приобретать токсичные свойства различными способами, включая нерегулярное сворачивание белка и пути деградации, измененную субклеточную локализацию и аномальные взаимодействия с другими клеточными белками. [60] Исследования PolyQ часто используют различные модели животных, поскольку существует такой четко определенный триггер — расширение повторов. Обширные исследования были проведены с использованием моделей нематод ( C. elegans ), плодовой мухи ( Drosophila ), мышей и нечеловеческих приматов. [61] [ 62]
Девять наследственных нейродегенеративных заболеваний вызваны расширением тринуклеотида CAG и полиQ-тракта, включая болезнь Хантингтона и спиноцеребеллярные атаксии . [63]
Присутствие эпигенетических модификаций для определенных генов было продемонстрировано в этом типе патологии. Примером является ген FKBP5 , который прогрессивно увеличивает свою экспрессию с возрастом и был связан со стадией Браака и повышенной патологией тау как in vitro, так и в мышиных моделях болезни Альцгеймера. [64]
Несколько нейродегенеративных заболеваний классифицируются как протеопатии , поскольку они связаны с агрегацией неправильно сложенных белков . Токсичность белков является одним из ключевых механизмов многих нейродегенеративных заболеваний. [65]
Болезнь Паркинсона и болезнь Хантингтона являются поздними и связаны с накоплением внутриклеточных токсичных белков. Заболевания, вызванные агрегацией белков, известны как протеопатии , и они в первую очередь вызваны агрегатами в следующих структурах: [9]
Существует два основных способа, которые используют эукариотические клетки для удаления проблемных белков или органелл:
Повреждение мембран органелл мономерными или олигомерными белками также может способствовать этим заболеваниям. Альфа-синуклеин может повреждать мембраны, вызывая искривление мембраны [26] и вызывать обширную тубуляцию и везикуляцию при инкубации с искусственными фосфолипидными везикулами [26] . Трубки, образованные из этих липидных везикул, состоят как из мицеллярных, так и из двухслойных трубок. Обширная индукция искривления мембраны пагубна для клетки и в конечном итоге приведет к ее гибели. Помимо трубчатых структур, альфа-синуклеин также может образовывать липопротеиновые наночастицы, подобные аполипопротеинам.
Наиболее распространенной формой гибели клеток при нейродегенерации является внутренний митохондриальный апоптотический путь. Этот путь контролирует активацию каспазы-9, регулируя высвобождение цитохрома c из митохондриального межмембранного пространства . Активные формы кислорода (ROS) являются нормальными побочными продуктами активности митохондриальной дыхательной цепи. Концентрация ROS опосредуется митохондриальными антиоксидантами, такими как марганцевая супероксиддисмутаза (SOD2) и глутатионпероксидаза . Избыточная продукция ROS ( окислительный стресс ) является центральной особенностью всех нейродегенеративных расстройств. В дополнение к образованию ROS, митохондрии также участвуют в функциях жизнеобеспечения, включая гомеостаз кальция, PCD, деление и слияние митохондрий , концентрацию липидов митохондриальных мембран и переход проницаемости митохондрий. Митохондриальное заболевание, приводящее к нейродегенерации, вероятно, по крайней мере на каком-то уровне, затрагивает все эти функции. [66]
Существуют убедительные доказательства того, что митохондриальная дисфункция и окислительный стресс играют причинную роль в патогенезе нейродегенеративных заболеваний, включая четыре наиболее известных заболевания: болезнь Альцгеймера , болезнь Паркинсона , болезнь Хантингтона и боковой амиотрофический склероз . [54]
Нейроны особенно уязвимы к окислительному повреждению из-за их сильной метаболической активности, связанной с высокими уровнями транскрипции , высоким потреблением кислорода и слабой антиоксидантной защитой. [67] [68]
Мозг метаболизирует до одной пятой потребляемого кислорода, а активные формы кислорода, вырабатываемые окислительным метаболизмом, являются основным источником повреждения ДНК в мозге . Повреждение ДНК клетки особенно вредно, поскольку ДНК является планом для производства белка и в отличие от других молекул ее нельзя просто заменить повторным синтезом. Уязвимость постмитотических нейронов к повреждению ДНК (например, окислительным повреждениям или определенным типам разрывов нитей ДНК) в сочетании с постепенным снижением активности механизмов восстановления может привести к накоплению повреждений ДНК с возрастом и способствовать старению мозга и нейродегенерации. [69] Одноцепочечные разрывы ДНК являются обычным явлением и связаны с нейродегенеративным заболеванием атаксия- окуломоторная апраксия . [70] [68] Повышенное окислительное повреждение ДНК в мозге связано с болезнью Альцгеймера и болезнью Паркинсона . [70] Дефектное восстановление ДНК связано с нейродегенеративными расстройствами, такими как болезнь Альцгеймера, боковой амиотрофический склероз , атаксия-телеангиэктазия , синдром Коккейна , болезнь Паркинсона и пигментная ксеродерма . [70] [69]
Аксональный отек и аксональные сфероиды наблюдались при многих различных нейродегенеративных заболеваниях. Это говорит о том, что дефектные аксоны присутствуют не только в больных нейронах, но и могут вызывать определенные патологические повреждения из-за накопления органелл. Аксональный транспорт может быть нарушен различными механизмами, включая повреждение: кинезина и цитоплазматического динеина , микротрубочек , грузов и митохондрий . [25] Когда аксональный транспорт серьезно нарушен, часто запускается дегенеративный путь, известный как дегенерация, подобная валлеровской . [71]
Запрограммированная клеточная смерть (PCD) — это смерть клетки в любой форме, опосредованная внутриклеточной программой. [72] Этот процесс может быть активирован при нейродегенеративных заболеваниях, включая болезнь Паркинсона, боковой амиотрофический склероз, болезнь Альцгеймера и болезнь Хантингтона. [73] PCD, наблюдаемая при нейродегенеративных заболеваниях, может быть непосредственно патогенной; в качестве альтернативы PCD может возникнуть в ответ на другие процессы повреждения или заболевания. [10]
Апоптоз — это форма запрограммированной клеточной смерти в многоклеточных организмах. Это один из основных типов запрограммированной клеточной смерти (ПКС), включающий ряд биохимических событий, приводящих к характерной морфологии клетки и смерти.
Каспазы (цистеин-аспарагиновые протеазы) расщепляют очень специфические аминокислотные остатки. Существует два типа каспаз: инициаторы и эффекторы . Инициаторные каспазы расщепляют неактивные формы эффекторных каспаз. Это активирует эффекторы, которые в свою очередь расщепляют другие белки, что приводит к апоптотической инициации. [10]
Аутофагия — это форма внутриклеточного фагоцитоза , при которой клетка активно потребляет поврежденные органеллы или неправильно свернутые белки, инкапсулируя их в аутофагосому , которая сливается с лизосомой, чтобы разрушить содержимое аутофагосомы. Поскольку многие нейродегенеративные заболевания демонстрируют необычные белковые агрегаты, предполагается, что дефекты аутофагии могут быть распространенным механизмом нейродегенерации. [10]
PCD также может происходить через неапоптотические процессы, также известные как тип III или цитоплазматическая гибель клеток. Например, PCD типа III может быть вызвана трофотоксичностью или гиперактивацией рецепторов трофических факторов. Цитотоксины, вызывающие PCD, могут вызывать некроз при низких концентрациях или апонекроз (комбинацию апоптоза и некроза) при более высоких концентрациях. До сих пор неясно, какая именно комбинация апоптоза, неапоптоза и некроза вызывает различные виды апонекрозов. [10]
Трансглутаминазы — это человеческие ферменты, повсеместно присутствующие в организме человека и, в частности, в мозге. [75]
Основная функция трансглутаминаз – связывать белки и пептиды внутри- и межмолекулярно с помощью ковалентных связей, называемых изопептидными связями , в реакции, называемой трансамидированием или сшиванием . [75]
Связывание этих белков и пептидов трансглутаминазой заставляет их слипаться. Полученные структуры становятся чрезвычайно устойчивыми к химическому и механическому разрушению. [75]
Большинство актуальных нейродегенеративных заболеваний человека имеют общее свойство – наличие аномальных структур, состоящих из белков и пептидов . [75]
Каждое из этих нейродегенеративных заболеваний имеет один (или несколько) специфических основных белков или пептидов. При болезни Альцгеймера это бета-амилоид и тау . При болезни Паркинсона это альфа-синуклеин . При болезни Хантингтона это хантингтин . [75]
Субстраты трансглутаминазы : бета-амилоид , тау , альфа-синуклеин и хантингтин, как было доказано, являются субстратами трансглутаминазin vitro или in vivo, то есть они могут быть связаны трансглутаминазами ковалентными связями друг с другом и, потенциально, с любым другим субстратом трансглутаминазы в мозге. [75]
Усиление экспрессии трансглутаминазы : доказано, что при этих нейродегенеративных заболеваниях (болезнь Альцгеймера, болезнь Паркинсона и болезнь Хантингтона) экспрессия фермента трансглутаминазы увеличивается . [ 75]
Наличие изопептидных связей в этих структурах: Наличие изопептидных связей (результат реакции трансглутаминазы ) было обнаружено в аномальных структурах, характерных для этих нейродегенеративных заболеваний . [75]
Колокализация: Колокализация трансглутаминазных изопептидных связей с этими аномальными структурами была обнаружена при аутопсии мозга пациентов с этими заболеваниями. [75]
Процесс нейродегенерации изучен недостаточно, поэтому заболевания, которые он вызывает, пока не поддаются лечению.
В поисках эффективных методов лечения (в отличие от паллиативной помощи ) исследователи используют животные модели заболеваний для тестирования потенциальных терапевтических агентов. Модельные организмы предоставляют недорогие и относительно быстрые средства для выполнения двух основных функций: идентификации цели и проверки цели. Вместе они помогают показать ценность любых конкретных терапевтических стратегий и препаратов при попытке облегчить тяжесть заболевания. Примером является препарат Димебон от Medivation, Inc. В 2009 году этот препарат находился на III фазе клинических испытаний для использования при болезни Альцгеймера, а также на II фазе клинических испытаний для использования при болезни Хантингтона. [61] В марте 2010 года были опубликованы результаты III фазы клинических испытаний; исследуемый препарат от болезни Альцгеймера Димебон потерпел неудачу в опорном исследовании CONNECTION у пациентов с легкой и средней степенью заболевания. [76] С CONCERT, оставшееся исследование Pfizer и Medivation фазы III для Димебона (латрепирдина) при болезни Альцгеймера потерпело неудачу в 2012 году, фактически положив конец разработке по этому показанию. [77]
В другом эксперименте с использованием крысиной модели болезни Альцгеймера было продемонстрировано, что системное введение гипоталамического пролин-богатого пептида (PRP)-1 оказывает нейропротекторное действие и может предотвратить нейродегенерацию в гиппокампе бета-амилоида 25–35. Это говорит о том, что PRP-1 может иметь терапевтическую ценность. [78]
Деградация белка предлагает терапевтические возможности как для предотвращения синтеза, так и для деградации нерегулярных белков. Также существует интерес к регуляции аутофагии, чтобы помочь очистить белковые агрегаты, вовлеченные в нейродегенерацию. Оба эти варианта включают очень сложные пути, которые мы только начинаем понимать. [9]
Цель иммунотерапии — улучшить аспекты иммунной системы. Для болезни Альцгеймера и других состояний были предложены как активные, так и пассивные вакцины; однако необходимо провести больше исследований, чтобы доказать безопасность и эффективность для людей. [79]
Текущей терапевтической целью для лечения болезни Альцгеймера является протеаза β-секретаза [80] [ необходим неосновной источник ] , которая участвует в пути амилоидогенной обработки, который приводит к патологическому накоплению белков в мозге. Когда ген, кодирующий белок-предшественник амилоида (APP), сплайсируется α-секретазой [81] [ необходим неосновной источник ], а не β-секретазой, токсичный белок β-амилоид не вырабатывается. Целенаправленное ингибирование [82] β-секретазы может потенциально предотвратить гибель нейронов, которая отвечает за симптомы болезни Альцгеймера.
Доктор Антонио Барбера, бывший врач акушер-гинеколог , назначает настольный теннис пациентам, страдающим серьезным неврологическим расстройством . [83]