stringtranslate.com

Расширенный доступ

Расширенный доступ или сострадательное использование — это использование неодобренного лекарственного препарата или медицинского устройства в соответствии со специальными формами заявок на исследуемые новые лекарственные средства (IND) или заявок IDE для устройств вне рамок клинического испытания людьми с серьезными или опасными для жизни заболеваниями, которые не соответствуют критериям включения в проводимое клиническое испытание.

Эти программы существуют под разными названиями, включая ранний доступ , специальный доступ или программу управляемого доступа , сострадательное использование , сострадательный доступ , доступ для поименованных пациентов , временное разрешение на использование , когортный доступ и доступ с предварительным одобрением . [1] [2] [3]

В целом, человек и его врач должны подать заявку на доступ к исследуемому продукту, компания должна выбрать сотрудничество, а регулирующий орган по лекарственным средствам должен согласиться с тем, что риски и возможные преимущества препарата или устройства достаточно хорошо поняты, чтобы определить, имеет ли подвергание человека риску достаточную потенциальную пользу. В некоторых странах правительство будет платить за препарат или устройство, но во многих странах человек должен платить за препарат или устройство, а также за медицинские услуги, необходимые для его получения.

В США сострадательное использование началось с предоставления исследуемых лекарств некоторым пациентам в конце 1970-х годов, а официальная программа была создана в 1987 году в ответ на запросы пациентов с ВИЧ/СПИДом о доступе к разрабатываемым препаратам. Важным судебным делом было дело Abigail Alliance против фон Эшенбаха , в котором Abigail Alliance, группа, выступающая за доступ к исследуемым препаратам для людей, которые неизлечимо больны, пыталась установить такой доступ как законное право. Верховный суд отказался рассматривать это дело, фактически поддержав предыдущие дела, в которых утверждалось, что не существует конституционного права на неодобренные медицинские продукты.

Программы

По состоянию на 2016 год регулирование доступа к фармацевтическим препаратам, которые не были одобрены для продажи, осуществлялось в каждой стране отдельно, в том числе в Европейском союзе, где Европейское агентство по лекарственным средствам выпустило руководящие принципы для национальных регулирующих органов. В США, Европе и ЕС ни одна компания не могла быть принуждена предоставлять лекарство или устройство, которое она разрабатывала . [1]

Компании иногда предоставляют лекарства в рамках этих программ людям, которые участвовали в клинических испытаниях и которые отреагировали на препарат после окончания клинических испытаний. [2] [3]

Соединенные Штаты

В США с 2018 года люди могли попытаться получить неодобренные лекарства или медицинские устройства, находящиеся в разработке, при определенных условиях. [4] [5]

Эти условия были: [5]

Лекарства могут быть доступны отдельным лицам, небольшим группам или большим группам. [5]

В США фактическое предоставление препарата зависит от готовности производителя предоставить его, а также от способности человека заплатить за него; компания принимает решение, требовать ли оплату или предоставлять препарат или устройство бесплатно. [1] Производитель может взимать только прямые расходы за отдельные IND; он может добавить некоторые, но не все косвенные расходы для небольших групп или более крупных программ расширенного доступа. [6] В той степени, в которой для использования препарата или устройства требуются врач или клиника, они также могут потребовать оплату. [1]

В некоторых случаях предоставление доступа в рамках программы EA может быть в коммерческих интересах производителя; например, это способ для компании заработать деньги до того, как лекарство или устройство будут одобрены. Компании должны ежегодно предоставлять FDA данные, собранные у людей, получающих лекарство или устройство в рамках программ EA; эти данные могут быть полезны для одобрения лекарства или устройства или могут быть вредными в случае возникновения непредвиденных нежелательных явлений. Производитель также остается юридически ответственным. Если производитель решает взимать плату за исследуемый продукт, эта цена влияет на последующие обсуждения цены, если продукт будет одобрен для продажи. [1]

Закон штата

По состоянию на февраль 2019 года 41 штат принял законы о праве на попытку , которые разрешают производителям предоставлять экспериментальные лекарства неизлечимо больным людям без разрешения FDA США. [7] Ученые-юристы, медики и биоэтики, включая Джонатана Дарроу и Артура Каплана, утверждают, что эти законы штатов не имеют большого практического значения, поскольку люди уже могут получить предварительный доступ через расширенную программу доступа FDA, и поскольку FDA, как правило, не является ограничивающим фактором в получении предварительного доступа. [8] [9]

Европа

В Европе Европейское агентство по лекарственным средствам выпустило руководящие принципы, которым могут следовать члены. В каждой стране свои правила, и они различаются. Например, в Великобритании программа называется «схема раннего доступа к лекарствам» или EAMS и была создана в 2014 году. Если компания, которая хочет предоставить лекарство в рамках EAMS, она должна предоставить свои данные фазы I в Агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения и подать заявку на то, что называется обозначением «многообещающее инновационное лекарство» (PIM). Если это обозначение одобрено, данные рассматриваются, если этот обзор положительный, Национальная служба здравоохранения обязана платить за людей, которые соответствуют критериям, чтобы иметь доступ к лекарству. С 2016 года правительства также платили за ранний доступ к лекарствам в Австрии, Германии, Греции и Испании. [1] С 2021 года во Франции действует система раннего и расширенного доступа, разделенная на две системы: AAC и AAP. [10]

Компании иногда используют расширенные программы в Европе даже после получения одобрения EMA на продажу препарата, поскольку препараты также должны пройти нормативные процедуры в каждом государстве-члене, а в некоторых странах этот процесс может занять почти год; в рамках этих программ компании могут начать осуществлять продажи раньше. [1]

Филиппины

На Филиппинах использование незарегистрированных препаратов может быть разрешено врачом, специалистом или медицинским учреждением или обществом, получившим специальное разрешение на сострадательное использование (CSP) от Управления по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами страны для лечения неизлечимо или тяжело больных пациентов. Выдача CSP указана в Административном приказе Министерства здравоохранения № 4 от 1992 года. [11]

Те, кто ищет CSP, должны предоставить следующую информацию: предполагаемое количество незарегистрированного препарата для пациента, «лицензированное учреждение по продаже препаратов/устройств, через которое может быть приобретен незарегистрированный препарат», и «имена и адреса специалистов, имеющих квалификацию и разрешение на использование продукта». CSP также может быть получен для обработанного медицинского каннабиса, несмотря на то, что каннабис в целом является незаконным на Филиппинах. [11] [12]

История

Лекарственная конопля, выращиваемая Университетом Миссисипи для правительства

В США одной из самых ранних программ расширенного доступа была программа сострадательного использования IND, которая была создана в 1978 году и которая позволяла ограниченному числу людей использовать медицинскую марихуану, выращенную в Университете Миссисипи , под руководством директора проекта по исследованию марихуаны доктора Махмуда Эль-Сохли . Она администрируется Национальным институтом по борьбе со злоупотреблением наркотиками . [ требуется ссылка ]

Программа была начата после того, как Роберт С. Рэндалл подал иск ( Рэндалл против США ) [13] против FDA, Управления по борьбе с наркотиками , Национального института по борьбе со злоупотреблением наркотиками , Министерства юстиции и Министерства здравоохранения, образования и социального обеспечения . Рэндалл, у которого была глаукома , успешно использовал доктрину общего права о необходимости , чтобы оспорить уголовные обвинения в выращивании марихуаны, которые были выдвинуты против него, потому что его употребление каннабиса считалось медицинской необходимостью ( США против Рэндалла ). [13] 24 ноября 1976 года федеральный судья Джеймс Вашингтон вынес решение в его пользу. [14] : 142  [15]

Соглашение в деле Рэндалл против США стало правовой основой для сострадательной программы IND FDA. [13] Людям разрешалось употреблять каннабис в рамках программы только при определенных состояниях, таких как глаукома, которые, как известно, можно облегчить с помощью каннабиса. Позже, в середине 1980-х годов, сфера действия была расширена, чтобы включить людей со СПИДом . На пике своего развития препарат получали пятнадцать человек. 43 человека были одобрены для участия в программе, но 28 из тех, чьи врачи заполнили необходимые документы, так и не получили каннабис. [16] [14] Программа прекратила принимать новых людей в 1992 году после того, как органы общественного здравоохранения пришли к выводу, что она не имеет никакой научной ценности, и из-за политики администрации президента Джорджа Буша-старшего . По состоянию на 2011 год четыре человека продолжали получать каннабис от правительства в рамках программы. [17]

Закрытие программы в разгар эпидемии СПИДа привело к формированию движения медицинской марихуаны в Соединенных Штатах, которое изначально стремилось предоставить каннабис для лечения анорексии и синдрома истощения у людей, больных СПИДом. [18]

В ноябре 2001 года Фрэнк Берроуз основал Abigail Alliance for Better Access to Developmental Drugs в память о своей дочери Эбигейл. [19] Альянс стремится к более широкой доступности исследуемых препаратов от имени людей с неизлечимыми заболеваниями. Он наиболее известен по проигранному им судебному делу Abigail Alliance v. von Eschenbach , в котором его представлял Washington Legal Foundation . 7 августа 2007 года Апелляционный суд США по округу Колумбия в решении 8–2 отменил более раннее решение в пользу Альянса. [20] В 2008 году Верховный суд США отклонил их апелляцию. Это решение оставило в силе решение апелляционного суда о том, что люди, являющиеся неизлечимо больными пациентами, не имеют законного права требовать «потенциально токсичный препарат без доказанной терапевтической пользы». [21]

В марте 2014 года Джош Харди, 7-летний мальчик из Вирджинии, попал в заголовки национальных газет, вызвав разговор о доступе детей к исследуемым препаратам, когда запрос его семьи на бринцидофовир был отклонен производителем препарата Chimerix. [22] Компания отменила свое решение под давлением организаций по защите прав больных раком, и Джош получил препарат, который спас ему жизнь. [23] [24] Позднее Харди скончался в сентябре 2016 года из-за осложнений, связанных с его основным диагнозом рака. [25] В 2016 году организация Kids v Cancer, защищающая интересы детей и больных раком, запустила Compassionate Use Navigator, чтобы помочь врачам и направить семьи в процесс подачи заявки. [26] С тех пор FDA упростило процесс подачи заявки, но подчеркнуло, что не может требовать от производителя предоставления продукта. [27] [28] FDA получает около 1500 запросов на расширенный доступ в год и разрешает 99% из них. [29]

Смотрите также

Ссылки

Цитаты

  1. ^ abcdefg Патил, С. (2016). «Программы раннего доступа: преимущества, проблемы и ключевые соображения для успешной реализации». Перспективы клинических исследований . 7 (1): 4–8. doi : 10.4103/2229-3485.173779 . PMC  4763516. PMID  26955570 .
  2. ^ ab Balasubramanian, G.; Morampudi, S.; Chhabra, P.; Gowda, A.; Zomorodi, B. (2016), «Обзор программ сострадательного использования в государствах-членах Европейского союза», Intractable & Rare Diseases Research , 5 (4): 244–254, doi :10.5582/irdr.2016.01054, PMC 5116859 , PMID  27904819 
  3. ^ ab Hyry, HI; Manuel, J; Cox, TM; Roos, JC (21 августа 2015 г.). «Сострадательное использование орфанных препаратов». Orphanet Journal of Rare Diseases . 10 : 100. doi : 10.1186/s13023-015-0306-x . PMC 4546220. PMID  26292942 . 
  4. ^ «Национальный институт рака США – Доступ к исследуемым препаратам». 17 апреля 2018 г.
  5. ^ abc "Расширенный доступ (сострадательное использование)". FDA. 27 апреля 2018 г. Получено 21 мая 2018 г.
  6. ^ Darrow, JJ; Sarpatwari, A; Avorn, J; Kesselheim, AS (15 января 2015 г.). «Практические, юридические и этические вопросы расширенного доступа к исследуемым препаратам». The New England Journal of Medicine . 372 (3): 279–86. doi : 10.1056/NEJMhle1409465 . PMID  25587952.
  7. ^ Darrow JJ; et al. (Январь 2015). «Практические, юридические и этические вопросы расширенного доступа к исследуемым препаратам». N Engl J Med . 372 (3): 279–86. doi : 10.1056/NEJMhle1409465 . PMID  25587952.
  8. ^ Дарроу, Джонатан Дж.; Сарпатвари, Амит; Аворн, Джерри; Кессельхайм, Аарон С. (2015). «Практические, правовые и этические вопросы расширенного доступа к исследуемым препаратам». New England Journal of Medicine . 372 (3): 279–286. doi : 10.1056/NEJMhle1409465 . ISSN  0028-4793. PMID  25587952.
  9. ^ Каплан, А. (16.01.2016). «Специалист по медицинской этике Артур Каплан объясняет, почему он выступает против законов о «праве на попытку». Онкология (Уиллистон Парк, Нью-Йорк) . 30 (1): 8. PMID  26791839.
  10. ^ БОРЕЛЬ, Селин (13 марта 2023 г.). «Реформа доступа к лекарственным средствам (29.08.23)». OMEDIT Иль де Франс (на французском языке) . Проверено 19 декабря 2023 г.
  11. ^ ab Viray, Patricia Lourdes (18 декабря 2018 г.). «Проверка фактов: разрешена ли уже медицинская марихуана на Филиппинах?». The Philippine Star . Получено 24 декабря 2021 г.
  12. ^ Кабал, Рут (16 октября 2017 г.). «FDA: «Сострадательные разрешения» на импортные препараты на основе каннабиса разрешены, но пока нет запроса». CNN Philippines . Архивировано из оригинала 19 октября 2017 г. Получено 24 декабря 2021 г.
  13. ^ abc Ben Amar M (2006). «Каннабиноиды в медицине: обзор их терапевтического потенциала». Журнал этнофармакологии . 105 (1–2): 1–25. doi :10.1016/j.jep.2006.02.001. PMID  16540272.
  14. ^ ab Lee, Martin A. (август 2012). Дымовые сигналы: социальная история марихуаны — медицинская, рекреационная и научная. Simon and Schuster. стр. 234. ISBN 9781439102602.
  15. ↑ The Criminal Law Reporter. 20. Бюро по национальным делам. Арлингтон, Вирджиния. 1976. С. 2300.
  16. ↑ Рапнов, Чак (9 августа 1997 г.). «Мучительное путешествие: женщина стремится получить поддержку марихуаны как лекарства». Eau Claire Leader-Telegram .
  17. ^ AP (27 сентября 2011 г.). «4 американца получают медицинскую травку от федералов». Associated Press News .
  18. ^ Вернер, Клинтон А. (июнь 2001 г.). «Медицинская марихуана и кризис СПИДа». Журнал Cannabis Therapeutics . 1 (3–4): 17–33. doi :10.1300/J175v01n03_03.
  19. ^ Филлипс, Лиза (4 сентября 2008 г.). «Договорное право и этические вопросы подчеркивают последний судебный процесс о доступе к экспериментальным препаратам для лечения мышечной дистрофии Дюшенна». Neurology Today . 8 (17): 20. doi :10.1097/01.nt.0000337676.20893.50.
  20. ^ «Ваше еженедельное обновление новостей и обзоров». Consumer Health Digest (#07–30). 7 августа 2007 г.
  21. ^ «Нет права на экспериментальные препараты для умирающих пациентов: Верховный суд». Agence France-Presse . 14 января 2008 г. Архивировано из оригинала 5 марта 2012 г. Получено 7 июля 2013 г.
  22. ↑ Корреспондент, Элизабет Коэн, старший врач. «Компания отказывается давать лекарство умирающему ребенку — CNN». CNN . Получено 06.07.2018 . {{cite news}}: |last=имеет общее название ( помощь )CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка )
  23. ^ "Спасенный Джош: механизмы успешной кампании по защите прав пациентов (исследование случая, Елена Герасимова) | Дети против рака". www.kidsvcancer.org . Получено 06.07.2018 .
  24. ^ Кэтрин Э. Шойхет; Элизабет Коэн. «Фармацевтическая компания: больной 7-летний Джош Харди получит лекарство». CNN . Получено 06.07.2018 .
  25. ^ "Джош Харди, Вирджиния. Мальчик, вдохновивший кампанию в социальных сетях, умер". NBC4 Washington . 22 октября 2016 г. Архивировано из оригинала 22 мая 2018 г. Получено 21 мая 2018 г.
  26. ^ Герасимов, Елена; Чжан, Линди; Мёрдлер, Скотт; Рот, Майкл; Гудман, Нэнси; Вайзер, Дэниел (2016-07-15). «Аннотация LB-146: Навигатор по сострадательному использованию решает проблемы и облегчает доступ к исследуемым препаратам для детских онкологов». Cancer Research . 76 (14 Supplement): LB–146–LB–146. doi :10.1158/1538-7445.AM2016-LB-146. ISSN  0008-5472.
  27. ^ «Расширенный доступ: FDA описывает усилия по упрощению процесса подачи заявок | FDA Voice». blogs.fda.gov . Получено 2018-07-06 .
  28. ^ Фреллик, Марсия (3 июня 2016 г.). «FDA упрощает подачу заявок на сострадательное использование и стоимость лекарств». Medscape .
  29. ^ "Расширенный доступ (сострадательное использование) - INDs и протоколы расширенного доступа 2009 - 2017". FDA.gov . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . Архивировано из оригинала 2018-05-17 . Получено 2018-07-06 .

Внешние ссылки

Источники