Софосбувир , продаваемый под торговой маркой Sovaldi, среди прочих, является лекарственным средством , используемым для лечения гепатита С. [ 3] Он принимается внутрь . [3] [6]
Распространенные побочные эффекты включают усталость, головную боль, тошноту и проблемы со сном. [3] Побочные эффекты, как правило, чаще встречаются при схемах лечения, содержащих интерферон. [7] : 7 Софосбувир может реактивировать гепатит B у тех, кто был ранее инфицирован. [9] В сочетании с ледипасвиром , даклатасвиром или симепревиром его не рекомендуется применять с амиодароном из-за риска аномально медленного сердцебиения . [7] Софосбувир относится к семейству аналогов нуклеотидов и действует путем блокирования белка гепатита C NS5B . [6]
Софосбувир был открыт в 2007 году и одобрен для медицинского применения в США в 2013 году. [7] [10] [11] Он входит в список основных лекарственных средств Всемирной организации здравоохранения . [12] [13]
В 2016 году Американская ассоциация по изучению заболеваний печени и Американское общество инфекционных заболеваний совместно опубликовали рекомендацию по лечению гепатита С. В этой рекомендации софосбувир, используемый в сочетании с другими препаратами, является частью всех методов лечения первой линии для генотипов HCV 1, 2, 3, 4, 5 и 6, а также частью некоторых методов лечения второй линии. [14] Софосбувир в сочетании с велпатасвиром рекомендуется для всех генотипов с показателем излечения более 90% и близким к 100% в большинстве случаев. Продолжительность лечения обычно составляет 12 недель. [14] [15]
Софосбувир также используется с другими препаратами и более длительными сроками лечения в зависимости от конкретных обстоятельств, генотипа и экономической эффективности. Например, для лечения инфекций гепатита С генотипов 1, 4, 5 и 6 софосбувир можно использовать в сочетании с вирусным ингибитором NS5A ледипасвиром . [16] При инфекциях ВГС генотипов 2 и 3 софосбувир можно использовать в сочетании с даклатасвиром . Для лечения пациентов с циррозом или пациентов с трансплантацией печени иногда добавляют рибавирин в зависимости от веса. Пегинтерферон с софосбувиром или без него не рекомендуется при первоначальном лечении ВГС. [14]
По сравнению с предыдущими методами лечения схемы на основе софосбувира обеспечивают более высокий уровень излечения, меньше побочных эффектов и сокращение продолжительности терапии в два-четыре раза. [17] [18] [19] Софосбувир позволяет большинству людей успешно лечиться без использования пегинтерферона — инъекционного препарата с серьезными побочными эффектами, который является ключевым компонентом старых комбинаций препаратов для лечения вируса гепатита С. [20] [21]
Для людей, у которых лечение с помощью какой-либо формы комбинированной терапии гепатита С оказалось неэффективным, одним из следующих возможных шагов будет повторное лечение софосбувиром и ледипасвиром или даклатасвиром с рибавирином на основе веса или без него. Генотип и конкретная комбинированная терапия, которую человек принимал, когда первоначальное лечение не дало результата, также принимаются во внимание при принятии решения о том, какую комбинацию использовать дальше. Продолжительность повторного лечения может составлять от 12 до 24 недель в зависимости от нескольких факторов, включая то, какие лекарства используются для повторного лечения, есть ли у человека цирроз печени или нет, и классифицируется ли повреждение печени как компенсированный цирроз или декомпенсированный цирроз . [14]
Нет достаточных данных о людях, чтобы установить, представляет ли софосбувир риск для исходов беременности. [7] Однако рибавирин , препарат, который часто назначается вместе с софосбувиром для лечения гепатита С, отнесен FDA к категории X при беременности (противопоказан при беременности). [22] У беременных женщин с гепатитом С, принимающих рибавирин, наблюдались некоторые случаи врожденных дефектов и смерти плода. [23] Рекомендуется избегать комбинаций софосбувира/рибаривина у беременных женщин и их половых партнеров-мужчин, чтобы снизить вредные дефекты плода, вызванные рибавирином. Женщины, которые потенциально могут забеременеть, должны пройти тест на беременность за 2 месяца до начала лечения комбинацией софосбувира/рибавирина/пегинтерферона, ежемесячно в течение всего периода лечения и через шесть месяцев после лечения, чтобы снизить риск повреждения плода в случае случайной беременности. [23]
Неизвестно, проникают ли софосбувир и рибавирин в грудное молоко; поэтому рекомендуется, чтобы мать не кормила грудью во время лечения софосбувиром отдельно или в сочетании с рибавирином. [7] [23]
Нет никаких особых противопоказаний для софосбувира при использовании в одиночку. Однако при использовании в сочетании с рибавирином или пегинтерфероном альфа/рибавирином или другими, применяются противопоказания, применимые к этим агентам. [7]
Софосбувир, используемый отдельно и в сочетании с другими препаратами, такими как рибавирин с пегинтерфероном или без него, имеет хороший профиль безопасности. Распространенными побочными эффектами являются усталость, головная боль, тошнота, сыпь, раздражительность, головокружение, боль в спине и анемия. Большинство побочных эффектов чаще встречаются при лечении с использованием интерферона по сравнению с лечением без интерферона. Например, усталость и головная боль уменьшаются почти вдвое, гриппоподобные симптомы уменьшаются до 3–6% по сравнению с 16–18%, а нейтропения почти отсутствует при лечении без интерферона. [7] : 7 [24]
Софосбувир может вызвать реактивацию гепатита В у тех, кто был инфицирован ранее. [9] Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) рекомендовало провести скрининг всех людей на гепатит В перед началом приема софосбувира для лечения гепатита С, чтобы свести к минимуму риск реактивации гепатита В. [25]
Софосбувир (в сочетании с ледипасвиром , даклатасвиром или симепревиром ) не следует использовать с амиодароном из-за риска аномально медленного сердцебиения . [7]
Софосбувир является субстратом P-гликопротеина , белка-транспортера, который перекачивает лекарства и другие вещества из клеток кишечного эпителия обратно в кишечник. Поэтому индукторы кишечного P-гликопротеина, такие как рифампицин и зверобой , могут снижать всасывание софосбувира. [7]
Кроме того, ожидается, что совместное применение софосбувира с противосудорожными препаратами ( карбамазепин , фенитоин, фенобарбитал, окскарбазепин), антимикобактериальными препаратами ( рифампицин , рифабутин, рифапентин) и ингибиторами протеазы ВИЧ типранавиром и ритонавиром приведет к снижению концентрации софосбувира. Таким образом, совместное применение не рекомендуется. [7]
Взаимодействие софосбувира с рядом других препаратов, таких как циклоспорин , дарунавир / ритонавир , эфавиренз , эмтрицитабин , метадон , ралтегравир , рилпивирин , такролимус или тенофовир дизопроксил , было оценено в клинических испытаниях, и для любого из этих препаратов корректировка дозы не требуется. [7] [26]
Софосбувир ингибирует белок NS5B вируса гепатита C. [6] Софосбувир, по-видимому, имеет высокий барьер к развитию резистентности. [27]
Софосбувир является пролекарством типа Protide , в котором активный фосфорилированный нуклеотид получает клеточную проницаемость и пероральную биодоступность. Он метаболизируется в активный противовирусный агент GS-461203 (2'-дезокси-2'-α-фтор-β- C -метилуридин-5'-трифосфат). GS-461203 служит дефектным субстратом для белка NS5B, который является вирусной РНК-полимеразой, таким образом, действует как ингибитор синтеза вирусной РНК. [28] Хотя софосбувир имеет 3'-гидроксильную группу, чтобы действовать как нуклеофил для входящего NTP, аналогичный нуклеотидный аналог, 2'-дезокси-2'-α-фтор-β-C-метилцитидин, предположительно действует как терминатор цепи, поскольку 2'-метильная группа нуклеотидного аналога вызывает стерическое столкновение с входящим NTP. [29] Софосбувир может действовать аналогичным образом. [ необходима цитата ]
Софосбувир вводят только перорально. Пиковая концентрация после перорального приема составляет 0,5–2 часа после приема дозы, независимо от начальной дозы. [30] Пиковая концентрация в плазме основного циркулирующего метаболита GS-331077 достигается через 2–4 часа после приема дозы. [30] GS-331077 является фармакологически неактивным нуклеозидом . [7]
Связывание софосбувира с белками плазмы составляет 61–65%, тогда как у GS-331077 связывание минимально. [7]
Софосбувир активируется в печени до трифосфата GS-461203 путем гидролиза карбоксилатного эфира либо ферментом катепсином А , либо карбоксилэстеразой 1 , с последующим расщеплением фосфорамидата ферментом нуклеотидсвязывающим белком гистидиновой триады 1 (HINT1) и последующим повторным фосфорилированием . [31] Дефосфорилирование создает неактивный метаболит GS-331077. Период полувыведения софосбувира составляет 0,4 часа, а период полувыведения GS-331077 составляет 27 часов. [7] После однократного приема 400 мг пероральной дозы софосбувира 80% выводится с мочой, 14% с калом и 2,5% с выдыхаемым воздухом. Однако из выделенной мочи 78% составил метаболит (GS-331077), а 3,5% – софосбувир. [30]
До открытия софосбувира в качестве средств лечения гепатита С были исследованы различные аналоги нуклеозидов, но они продемонстрировали относительно низкую эффективность. Эта низкая эффективность возникла отчасти из-за того, что ферментативное добавление первой из трех фосфатных групп трифосфата происходит медленно. Конструкция софосбувира, основанная на подходе ProTide , позволяет избежать этого медленного шага, встраивая первую фосфатную группу в структуру препарата во время синтеза. Дополнительные группы присоединяются к фосфору, чтобы временно замаскировать два отрицательных заряда фосфатной группы, тем самым облегчая проникновение препарата в инфицированную клетку. [32] Белок NS5B представляет собой РНК-зависимую РНК-полимеразу, имеющую решающее значение для цикла вирусного воспроизводства. [ необходима цитата ]
Софосбувир был открыт в 2007 году Майклом Дж. Софией , ученым из Pharmasset , и препарат был впервые испытан на людях в 2010 году. В 2011 году Gilead Sciences купила Pharmasset примерно за 11 миллиардов долларов. [11] Gilead подала заявку на регистрацию нового препарата софосбувир в сочетании с рибавирином в апреле 2013 года, а в октябре 2013 года он получил от FDA статус прорывной терапии . [33] В декабре 2013 года FDA одобрило софосбувир в сочетании с рибавирином для пероральной двойной терапии вируса гепатита С генотипов 2 и 3, а также для тройной терапии с инъекционным пегилированным интерфероном (pegIFN) и RBV для людей, ранее не получавших лечения, с генотипами вируса гепатита С 1 и 4. [34] [35] Двумя месяцами ранее FDA одобрило другой препарат, симепревир , для лечения гепатита С. [34]
В 2014 году был одобрен комбинированный препарат с фиксированной дозой софосбувир/ ледипасвир , последний из которых является ингибитором вирусного NS5A ; ему также был присвоен статус прорывного препарата. [36]
До появления софосбувира лечение гепатита С включало 6–12 месяцев лечения по схеме на основе интерферона. Эта схема обеспечивала показатели излечения 70% или менее и была связана с серьезными побочными эффектами, включая анемию, депрессию, сильную сыпь, тошноту, диарею и усталость. По мере продвижения клинической разработки софосбувира врачи начали «складировать» людей в ожидании его доступности. [37] Запуск софосбувира в США был самым быстрым из всех новых препаратов в истории. [38]
Софосбувир входит в список основных лекарственных средств Всемирной организации здравоохранения . [12] [13]
После одобрения FDA в 2013 году [34] цена софосбувира, указанная в различных источниках СМИ в 2014 году, варьировалась от 84 000 до 168 000 долларов США в зависимости от курса лечения в США [39] и 35 000 фунтов стерлингов в Великобритании за 12-недельный курс лечения, [40] вызвав значительные споры. [41] [42] Софосбувир был более доступен в Японии и Южной Корее по цене приблизительно 300 и 5900 долларов США соответственно за 12-недельный курс лечения, при этом каждое правительство покрывало 99% и 70% стоимости соответственно. [43] [44] В 2014 году компания Gilead объявила, что будет сотрудничать с производителями дженериков в 91 развивающейся стране для производства и продажи софосбувира, и что она будет продавать брендовую версию продукта в Индии примерно за 300 долларов США за курс лечения; К сентябрю 2015 года компания подписала соглашения с производителями дженериков. [45] [46]
С момента запуска цена софосбувира снизилась, поскольку на рынок противовирусных препаратов прямого действия (DAA) вышло больше конкурентов. [47] В 2020 году цена курса софосбувира в Соединенных Штатах составляла 64 693 доллара США. [48] В 2014 году цена 12-недельного комбинированного лечения с использованием схемы на основе софосбувира варьировалась от 84 000 до 94 000 долларов США . [49] [50] [51] В апреле 2014 года демократы Палаты представителей США Генри Ваксман, Фрэнк Паллоне- младший и Диана ДеГетт написали в Gilead Sciences Inc., в которых подвергли сомнению цену софосбувира в 84 000 долларов США. Они специально попросили генерального директора Gilead Джона Мартина «объяснить, как оценивается препарат, какие скидки предоставляются пациентам с низким доходом и государственным программам здравоохранения, а также потенциальное влияние на общественное здравоохранение, если страховщики блокируют или задерживают доступ к лекарству из-за его стоимости». [52] Софосбувир приводится в качестве примера того, как специальные препараты представляют как преимущества, так и проблемы. [52] [53] [54]
Софосбувир также является прекрасным примером как пользы, так и проблемы специальных лекарств. С одной стороны, этот препарат обеспечивает до 95% ответа в рамках безинтерфероновой схемы лечения гепатита С. В целом, он более эффективен и лучше переносится, чем альтернативные методы лечения. К сожалению, текущая стоимость одной таблетки — 1000 долларов США — приводит к курсу лечения в 84 000 долларов США, что создает препятствия для терапии для многих. Пациенты, поставщики услуг и плательщики в равной степени выразили возмущение, и дебаты даже привлекли внимание Конгресса США. Несмотря на эти опасения, софосбувир быстро стал лидером продаж в Соединенных Штатах... [53]
В феврале 2015 года компания Gilead объявила, что отчасти благодаря скидкам, оговоренным с менеджерами по льготам на лекарства, и юридически предписанным скидкам для государственных плательщиков, средняя скидка к прейскурантной цене в 2014 году составила 22%. Компания подсчитала, что средняя скидка в 2015 году составит 46%. [55] По данным Калифорнийского форума по оценке технологий, группы академических фармакоэкономических экспертов, представителей организаций управляемого медицинского обслуживания и защитников прав людей с гепатитом, скидка в 46% увеличит среднюю цену лечения примерно до 40 000 долларов США, при которой схемы лечения на основе софосбувира представляют «высокую ценность» для людей и систем здравоохранения. [56] [57] [58]
Из-за высокой цены на софосбувир в Соединенных Штатах к 2017 году некоторые штаты, такие как Луизиана, отказывали в выдаче лекарства пациентам Medicaid с гепатитом до тех пор, пока их печень не была серьезно повреждена. [59] Это подвергает «пациентов повышенному риску медицинских осложнений» и способствует «передаче вируса гепатита С». [60] В статье, опубликованной в мае 2016 года в Health Affairs , авторы предложили применить федеральный закон об « использовании государственных патентов », который позволил бы правительству закупать «важные защищенные патентами» препараты по более низким ценам, компенсируя «компаниям, владеющим патентами, разумные гонорары... за исследования и разработки». [60] К июлю 2017 года министр здравоохранения Луизианы Ребекка Джи, которая описала Луизиану как «колыбель кризиса общественного здравоохранения Америки», исследовала использование «государственного патента» в качестве стратегии. [59]
В отличие от других сопоставимых западных развитых стран , софосбувир гораздо более доступен в Японии и Южной Корее, его стоимость для пациентов составляет приблизительно 300 и 2165 долларов США соответственно за 12-недельное лечение, поскольку каждое правительство покрывает 99% и 70% первоначальной стоимости соответственно. [43] [44] [61]
В Германии переговоры между Gilead и медицинскими страховщиками привели к цене в €41 000 за 12 недель лечения. Это та же цена, которая ранее была согласована с национальной системой здравоохранения во Франции, за исключением того, что во Франции применяются дополнительные скидки и возвраты в зависимости от объема продаж и количества неудач лечения. [62]
В Швейцарии цена фиксируется правительством каждые три года. Цена в 2016 году составила 16 102,50 швейцарских франков (примерно 1:1 к доллару США) за 24 таблетки по 400 мг. [63]
В 2020 году цена оригинального препарата за курс софосбувира составляла 35 443 фунта стерлингов . [48] В 2013 году цена в Соединенном Королевстве, как ожидалось, составляла 35 000 фунтов стерлингов за 12-недельный курс. [40] NHS England создала 22 операционные сети доставки для развертывания доставки, что было одобрено Национальным институтом здравоохранения и совершенствования ухода в 2015 году, и предлагает профинансировать 10 000 курсов лечения в 2016–2017 годах. Каждому была предоставлена «темповая ставка» того, сколько людей им разрешено лечить, и это было единственной крупнейшей новой инвестицией NHS в лечение в 2016 году. [64]
С 2015 года софосбувир включен в список основных лекарственных средств в Хорватии, и его стоимость полностью покрывается Хорватским фондом медицинского страхования . В результате переговоров с производителем, только терапии с успешным результатом будут оплачиваться Фондом, а остальное будет покрываться производителем. [65]
В июле 2014 года Gilead Sciences подала патент на софосбувир в Индии. Если бы управление генерального контролера патентов выдало его, Gilead получила бы исключительные права на производство и продажу софосбувира в стране. Однако в январе 2015 года Индийское патентное ведомство отклонило заявку Gilead. Юристы Gilead обратились в Высокий суд Дели с иском против этого решения. Это решение было отменено в апелляционном порядке в феврале 2015 года. [66] [67] Тем временем оно [ необходимо разъяснение ] предоставило индийским компаниям добровольные лицензии (VL), которые позволили им производить и продавать в нескольких избранных странах по сниженной цене. Это соглашение также предоставило 7% роялти Gilead. Однако список стран, открытых для индийских фирм в соответствии с этим соглашением, исключил 73 миллиона человек с гепатитом С. [68]
В 2014 году Gilead объявила, что будет искать лицензионные соглашения с производителями на производство софосбувира в 91 развивающейся стране, в которых проживает 54% мирового населения, инфицированного вирусом гепатита С. Gilead также заявила, что будет продавать брендовую версию продукта в Индии по цене 300 долларов за курс лечения, что примерно вдвое превышает оценку третьей стороной минимально достижимой стоимости производства. [45] Она подписала лицензии с производителями дженериков к сентябрю 2015 года . [46] Лидер одной индийской группы активистов назвал этот шаг неадекватным, [46] но девять компаний выпустили продукты, которые «развязали ожесточенную маркетинговую войну», согласно индийской The Economic Times . [1]
В Египте, где был самый высокий в мире уровень заболеваемости гепатитом С, Gilead предложил софосбувир по сниженной цене в 900 долларов египетскому правительству. Правительство, в свою очередь, сделало его бесплатным для пациентов. Позже Gilead лицензировал дженерик, чтобы он был доступен в Египте. [69]
Индекс доступа к медицине поставил Gilead на первое место среди 20 крупнейших фармацевтических стран мира в категории «Ценообразование, производство и дистрибуция» в 2013 и 2014 годах, отметив «лидирующие показатели Gilead в области справедливого ценообразования». [70] Напротив, Дженнифер Кон из организации «Врачи без границ» и « Врачи мира» раскритиковала цену на софосбувир, назвав ее отражением «корпоративной жадности» и игнорированием потребностей людей в развивающихся странах. [41] [42]
В Алжире по состоянию на 2011 год около 70 000 человек были инфицированы гепатитом С. [71] По состоянию на август 2015 года Gilead выдала своим партнерам в Индии лицензию на продажу софосбувира в Алжире. [72] [73] Компанию критиковали за то, что до этого она не делала препарат доступным в странах со средним уровнем дохода, включая Алжир. [71] [72] [74]
Цена вызвала серьезные споры. [41] [42] В 2017 году диапазон затрат на лечение варьировался от примерно 84 000 долларов США [75] до примерно 50 долларов США [76] .
В феврале 2015 года сообщалось [77] , что Doctors of the World подали возражение против патента Gilead [78] в Европейское патентное ведомство , утверждая, что структура софосбувира основана на уже известных молекулах. [79] В частности, Doctors of the World утверждали, что технология Protide , лежащая в основе софосбувира, была ранее изобретена командой Криса Макгигана в Кардиффском университете в Великобритании, и что препарат Gilead не является поэтому изобретательским. [80] [81] Группа также подала иски в других развивающихся странах. [82] Эти иски не были удовлетворены, и суд признал инновационный шаг в разработке пролекарства и его применении в конкретном примере софосбувира. [ необходима ссылка ]
Из-за высокой стоимости софосбувира в США, по состоянию на 2016 год все больше американцев с гепатитом С ездили в Индию, чтобы купить этот препарат. Аналогичным образом, все больше китайцев также ездили в Индию, чтобы купить софосбувир, который еще не был одобрен для продажи в Китае Государственным управлением по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами (SFDA) страны. [83]
Комбинации софосбувира с ингибиторами NS5A, такими как даклатасвир , ледипасвир или велпатасвир , показали устойчивые показатели вирусологического ответа до 100% у людей, инфицированных вирусом гепатита С. Большинство исследований показывают, что показатель эффективности составляет от 94% до 97%; это намного выше, чем у предыдущих вариантов лечения. [84] [85] [86] То, что лечение может проводиться при очень низких затратах, было продемонстрировано Хиллом и его коллегами, которые представили данные по 1160 пациентам, которые использовали дженерики сольфосбувира, ледипасвира и даклатасвира от поставщиков в Индии, Египте, Китае и других странах и сообщили о более чем 90% успеха при затратах около 50 долларов за терапию. [76]
Софосбувир также был протестирован против других вирусов, таких как вирус Зика [87] и коронавирус тяжелого острого респираторного синдрома 2 (SARS-CoV-2). [88]