Доксорубицин , продаваемый под торговой маркой Адриамицин , среди прочего, является химиотерапевтическим препаратом, используемым для лечения рака . [10] Сюда входят рак молочной железы , рак мочевого пузыря , саркома Капоши , лимфома и острый лимфоцитарный лейкоз . [10] Его часто используют вместе с другими химиотерапевтическими средствами . [10] Доксорубицин вводят путем инъекции в вену . [10]
Распространенные побочные эффекты включают выпадение волос , подавление костного мозга , рвоту , сыпь и воспаление полости рта . [10] Другие серьезные побочные эффекты могут включать аллергические реакции, такие как анафилаксия , повреждение сердца , повреждение тканей в месте инъекции, лучевой ответ и лейкемию , связанную с лечением . [10] Люди часто испытывают красное окрашивание мочи в течение нескольких дней. [10] Доксорубицин относится к антрациклиновому и противоопухолевому семейству антибиотиков. [10] Он работает частично, вмешиваясь в функцию ДНК . [11]
Доксорубицин был одобрен для медицинского применения в Соединенных Штатах в 1974 году . [10] Он включен в Список основных лекарственных средств Всемирной организации здравоохранения . [12] [13] Также доступны пегилированные и липосомальные версии , однако они более дорогие. [13] Первоначально доксорубицин был получен из бактерии Streptomyces peucetius . [14]
В ЕС пегилированный липосомальный доксорубицин (как Caelyx) показан для лечения рака молочной железы, рака яичников и саркомы Капоши, связанной со СПИДом. Он показан для лечения множественной миеломы в сочетании с бортезомибом . [1] Гидрохлорид доксорубицина (как липосомальный Myocet) показан для лечения рака молочной железы в сочетании с циклофосфамидом . [2]
Доксорубицин обычно используется для лечения некоторых лейкозов и лимфом , а также рака мочевого пузыря , молочной железы , желудка , легких , яичников , щитовидной железы , саркомы мягких тканей , а также агрессивного фиброматоза (десмоидной опухоли), множественной миеломы и других. [9] [15] [16] Обычно используемые схемы лечения , содержащие доксорубицин, — это AC (адриамицин, циклофосфамид ), TAC ( таксотер , AC), ABVD (адриамицин, блеомицин , винбластин , дакарбазин ), BEACOPP , CHOP (циклофосфамид, гидроксидаунорубицин, винкристин , преднизон ) и FAC ( 5-фторурацил , адриамицин, циклофосфамид). [9] Его активность ингибируется некоторыми антиоксидантными растительными экстрактами, например водным экстрактом Tragia volubilis . [17]
Доксил (см. ниже) используется в основном для лечения рака яичников, когда заболевание прогрессирует или рецидивирует после химиотерапии на основе платины , или для лечения саркомы Капоши , связанной со СПИДом . [18]
Самым опасным побочным эффектом доксорубицина является дилатационная кардиомиопатия , приводящая к застойной сердечной недостаточности . Частота кардиомиопатии зависит от ее кумулятивной дозы, с частотой около 4%, когда доза доксорубицина составляет 500–550 мг/м 2 , 18%, когда доза составляет 551–600 мг/м 2 и 36%, когда доза превышает 600 мг/м 2 . [19] Считается, что существует несколько путей, которыми доксорубицин вызывает кардиомиопатию, включая окислительный стресс , подавление генов сократительных белков и апоптоз , опосредованный p53 . [19]
Кардиомиопатия, вызванная доксорубицином, обычно приводит к дилатационной кардиомиопатии, при которой все четыре камеры сердца увеличиваются. [20] Это приводит как к систолической, так и к диастолической дисфункции. [20] В конечном итоге может возникнуть сердечная недостаточность, которая приводит к 50% смертности. [20] По состоянию на 2010 год не существует эффективного лечения установленной кардиомиопатии, вызванной препаратом. [20] Препарат дексразоксан может использоваться для снижения риска кардиотоксичности доксорубицина в некоторых случаях. [21]
Другим распространенным и потенциально смертельным осложнением доксорубицина является тифлит , острое, опасное для жизни воспаление кишечника. [22] Кроме того, у некоторых людей может развиться ладонно-подошвенная эритродизестезия (ЛПЭ), характеризующаяся кожными высыпаниями на ладонях рук или подошвах ног, отеками, болью и эритемой . [18] Из-за этих побочных эффектов и своего красного цвета доксорубицин получил прозвище «красный дьявол» [23] [24] или «красная смерть». [25]
Химиотерапия может вызвать реактивацию гепатита В , и схемы, содержащие доксорубицин, не являются исключением. [26] [27]
Доксорубицин и несколько химиотерапевтических препаратов (включая циклофосфамид) могут вызвать потерю пигментации кожи . [28]
Существует пегилированная (покрытая полиэтиленгликолем) липосомально -инкапсулированная форма доксорубицина, разработанная для лечения саркомы Капоши . Полиэтиленгликолевое покрытие приводит к преимущественной концентрации доксорубицина в коже. Однако это также приводит к побочному эффекту, называемому ладонно-подошвенной эритродизестезией (ЛПЭ), более известному как синдром «ладонь-подошва».
После введения этой формы доксорубицина небольшие количества препарата могут вытекать из капилляров ладоней рук и подошв ног. Результатом этой утечки является покраснение, болезненность и шелушение кожи, что может быть неприятным и даже болезненным. В клинических испытаниях при дозировке 50 мг/м 2 каждые четыре недели у половины людей развился синдром ладонно-подошвенного синдрома. Скорость этого побочного эффекта ограничивает дозу этой формулы, которую можно вводить по сравнению с простым доксорубицином в той же схеме лечения, тем самым ограничивая потенциальную замену. Замена была бы желательной, поскольку инкапсулированный в липосомы доксорубицин менее кардиотоксичен, чем неинкапсулированный доксорубицин. Эта инкапсулированная в липосомы форма также одобрена FDA для лечения рака яичников и множественной миеломы. [29] [30]
Непегилированный липосомальный доксорубицин, называемый Миоцет, одобрен в Европейском Союзе и в Канаде для лечения метастатического рака молочной железы в сочетании с циклофосфамидом [2] , но он не был одобрен FDA для использования в Соединенных Штатах. В отличие от Доксила, липосома Миоцет не имеет полиэтиленгликолевого покрытия и, следовательно, не приводит к такому же уровню СИЗ. Минимизация этого побочного эффекта может позволить замену один к одному (1:1) доксорубицином в той же схеме лечения, тем самым повышая безопасность без потери эффективности. Как и Доксил, липосомальная инкапсуляция доксорубицина ограничивает кардиотоксичность. Теоретически, ограничивая кардиотоксичность доксорубицина посредством липосомальной инкапсуляции, его можно безопасно использовать в одновременной комбинации с другими кардиотоксичными химиотерапевтическими препаратами, такими как трастузумаб . Существует предупреждение FDA о том, что трастузумаб нельзя использовать в сочетании с доксорубицином, только в последовательном сочетании. Хотя одновременное сочетание трастузумаба и доксорубицина в клинических исследованиях показало превосходный ответ опухоли, это сочетание привело к неприемлемой кардиотоксичности, включая риск сердечной недостаточности, проявляющейся в виде застойной сердечной недостаточности (ЗСН). Опубликованные результаты исследования II фазы показали, что Миоцет, трастузумаб и паклитаксел можно безопасно использовать одновременно без сердечного риска, измеряемого по снижению функции ФВЛЖ , при этом по-прежнему достигая превосходного ответа опухоли. Это открытие является основой для продолжающегося исследования III фазы для одобрения FDA. [29]
Доксорубицин (DXR) представляет собой 14- гидроксилированную версию даунорубицина , непосредственного предшественника DXR в его биосинтетическом пути.
Даунорубицин чаще встречается как натуральный продукт , поскольку он вырабатывается рядом различных штаммов дикого типа Streptomyces . Напротив, только один известный недикий вид , Streptomyces peucetius подвид cesius ATCC 27952, изначально был обнаружен способным вырабатывать более широко используемый доксорубицин. [31] Этот штамм был создан Аркамоном и др. в 1969 году путем мутации штамма, вырабатывающего даунорубицин, но не DXR, по крайней мере в обнаруживаемых количествах. [32] Впоследствии группа Хатчинсона показала, что при особых условиях окружающей среды или путем введения генетических модификаций другие штаммы Streptomyces могут вырабатывать доксорубицин. [33] Его группа также клонировала многие гены, необходимые для выработки DXR, хотя не все из них были полностью охарактеризованы. В 1996 году группа Штроля открыла, выделила и охарактеризовала dox A, ген, кодирующий фермент , который превращает даунорубицин в DXR. [34]
К 1999 году они создали рекомбинантный dox A, цитохром P450 оксидазу , и обнаружили, что он катализирует несколько этапов биосинтеза DXR , включая этапы, приводящие к даунорубицину. [35] Это было важно, поскольку стало ясно, что все штаммы, продуцирующие даунорубицин, имеют необходимые гены для производства DXR, гораздо более терапевтически важного из двух. Группа Хатчинсона продолжила разрабатывать методы повышения выхода DXR, начиная с процесса ферментации , используемого в его коммерческом производстве, не только путем введения плазмид, кодирующих dox A , но и путем введения мутаций для дезактивации ферментов , которые переводят предшественников DXR в менее полезные продукты, например, баумициноподобные гликозиды . [31] Некоторые тройные мутанты, которые также сверхэкспрессировали dox A, смогли удвоить выход DXR. Это представляет не только академический интерес, поскольку в то время DXR стоил около 1,37 млн долларов за кг, а текущее производство в 1999 году составляло 225 кг в год. [36]
Более эффективные методы производства снизили цену до 1,1 млн долларов за кг для нелипосомальной формулы . Хотя DXR можно производить полусинтетически из даунорубицина, этот процесс включает электрофильное бромирование и несколько стадий, а выход плохой. [37] Поскольку даунорубицин производится путем ферментации , было бы идеально, если бы бактерии могли более эффективно завершать синтез DXR.
Доксорубицин взаимодействует с ДНК путем интеркаляции и ингибирования макромолекулярного биосинтеза . [11] [39] [40] Это ингибирует прогрессирование топоизомеразы II , фермента, который расслабляет суперспирали в ДНК для транскрипции . [41] Доксорубицин стабилизирует комплекс топоизомеразы II после того, как он разорвал цепь ДНК для репликации, предотвращая высвобождение двойной спирали ДНК и тем самым останавливая процесс репликации . [11] Он также может увеличивать выработку свободных радикалов хинонового типа, тем самым способствуя его цитотоксичности. [15]
Плоская ароматическая хромофорная часть молекулы интеркалирует между двумя парами оснований ДНК, в то время как шестичленный даунозаминовый сахар находится в малой бороздке и взаимодействует с фланговыми парами оснований, непосредственно прилегающими к месту интеркаляции, о чем свидетельствуют несколько кристаллических структур. [38] [42]
Путем интеркаляции доксорубицин может также вызывать вытеснение гистонов из транскрипционно активного хроматина . [43] [44] В результате этого реакция на повреждение ДНК , эпигеном и транскриптом дерегулируются в клетках, подвергшихся воздействию доксорубицина. [43]
В 1950-х годах итальянская исследовательская компания Farmitalia Research Laboratories начала организованную работу по поиску противораковых соединений из почвенных микробов. Образец почвы был изолирован из района, окружающего Кастель- дель-Монте , замок 13-го века. Был выделен новый штамм Streptomyces peucetius , который производил красный пигмент, и антибиотик из этой бактерии оказался эффективным против опухолей у мышей. Поскольку группа французских исследователей открыла то же самое соединение примерно в то же время, две команды назвали соединение даунорубицином , объединив название дауни , доримского племени, которое занимало территорию Италии, где было выделено соединение, с французским словом рубин , rubis , описывающим цвет. [45] [46] [47] Клинические испытания начались в 1960-х годах, и препарат оказался успешным в лечении острого лейкоза и лимфомы. Однако к 1967 году было признано, что даунорубицин может привести к фатальной сердечной токсичности. [48]
Исследователи из Farmitalia вскоре обнаружили, что изменения в биологической активности могут быть сделаны путем незначительных изменений в структуре соединения. Штамм Streptomyces был мутирован с использованием N -нитрозо- N -метилуретана, и этот новый штамм произвел другой, окрашенный в красный цвет антибиотик. Они назвали это новое соединение Адриамицином, в честь Адриатического моря , и название позже было изменено на доксорубицин, чтобы соответствовать установленному соглашению об именах. [32] Доксорубицин показал лучшую активность, чем даунорубицин, против опухолей у мышей, и особенно солидных опухолей. Он также показал более высокий терапевтический индекс , но кардиотоксичность осталась. [49]
Доксорубицин и даунорубицин вместе можно рассматривать как прототипные соединения для антрациклинов . Последующие исследования привели к появлению многих других антрациклиновых антибиотиков или аналогов, и в настоящее время известно более 2000 аналогов доксорубицина. К 1991 году 553 из них были оценены в программе скрининга в Национальном институте рака (NCI). [45] В 2016 году GPX-150 получил статус орфанного препарата от FDA США. [50]
24 марта 2022 года Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) принял положительное заключение, рекомендовав выдать разрешение на продажу лекарственного средства Золскетил пегилированный липосомальный, предназначенного для лечения метастатического рака молочной железы, распространенного рака яичников, прогрессирующей множественной миеломы и саркомы Капоши, связанной со СПИДом. [51] Заявителем на данное лекарственное средство является Accord Healthcare SLU [51] Золскетил пегилированный липосомальный является гибридным лекарственным средством адриамицина. [51] Он содержит то же активное вещество, что и адриамицин, но доступен в форме пегилированной липосомальной формы. [51] Золскетил пегилированный липосомальный был одобрен для медицинского применения в Европейском союзе в мае 2022 года. [3] [52]
21 июля 2022 года CHMP принял положительное заключение, рекомендовав выдать разрешение на продажу лекарственного средства Celdoxome pegylated liposomal, предназначенного для лечения метастатического рака молочной железы, распространенного рака яичников, прогрессирующей множественной миеломы и саркомы Капоши, связанной со СПИДом. [53] Заявителем на это лекарственное средство является YES Pharmaceutical Development Services GmbH. [53] Celdoxome pegylated liposomal — это гибридное лекарственное средство адриамицина, которое было разрешено в ЕС с 24 октября 1979 года. [53] Celdoxome pegylated liposomal содержит то же активное вещество, что и адриамицин, но доступен в форме пегилированной липосомальной формы. [53] Celdoxome pegylated liposomal был одобрен для медицинского применения в Европейском союзе в сентябре 2022 года. [4]
Он также известен как гидроксидаунорубицин и гидроксидауномицин. [54]
Он продается под различными торговыми марками, включая Adriamycin PFS, Adriamycin RDF или Rubex. [9]
Доксорубицин светочувствителен, и контейнеры часто покрываются алюминиевым пакетом и/или коричневой вощеной бумагой, чтобы предотвратить воздействие света. [9] Доксорубицин также доступен в липосомально -инкапсулированных формах, таких как Доксил ( пегилированная форма), Миоцет (непегилированная форма) и Кейликс, [1] которые также вводятся внутривенно. [9]
В феврале 2013 года FDA одобрило первую дженерик-версию Доксила, произведенную компанией Sun. [55]
Эксперименты по комбинированной терапии с использованием сиролимуса (рапамицина) и доксорубицина показали многообещающие результаты в лечении Akt -положительных лимфом у мышей. [56]
Кроме того, высвобождение фотоактивированного адриамицина с помощью нанопористой оптической антенны привело к значительному противораковому эффекту в клетках рака молочной железы MCF-7. [57] В 2006 году исследование на животных, в ходе которого было проведено соединение мышиного моноклонального антитела с доксорубицином, создало иммуноконъюгат , способный устранить инфекцию ВИЧ-1 у мышей. [58] [59]
Существуют некоторые доказательства противомалярийной активности доксорубицина и подобных соединений. В 2009 году было обнаружено, что соединение, похожее по структуре на доксорубицин, ингибирует плазмепсин II, фермент, уникальный для малярийного паразита Plasmodium falciparum . [60] Фармацевтическая компания GlaxoSmithKline (GSK) позже идентифицировала доксорубицин в наборе соединений, которые ингибируют рост паразита. [61]
Известно также, что доксорубицин флуоресцентен. Это часто использовалось для характеристики концентраций доксорубицина и открыло возможность использования молекулы в качестве тераностического агента. Однако существуют значительные ограничения, поскольку известно, что спектр флуоресценции доксорубицина зависит от множества факторов, включая pH окружающей среды, диэлектрическую проницаемость растворителя и другие. Флуоресценция доксорубицина гасится при связывании с ДНК и экранируется инкапсуляцией мицелл. Известно также, что он самогасится при высоких концентрациях. Напротив, связывание с гистонами усиливает флуоресценцию. [62] [63]