Миастения гравис ( МГ ) — это хроническое заболевание нервно-мышечного соединения , которое приводит к различной степени слабости скелетных мышц . [1] Чаще всего поражаются мышцы глаз , лица и глотания. [1] [5] Это может привести к двоению в глазах , опущению век и трудностям при разговоре и ходьбе. [1] Начало может быть внезапным. [1] У пораженных часто наблюдается большой тимус или развивается тимома . [1]
Миастения гравис — это аутоиммунное заболевание нервно-мышечного соединения, которое возникает из-за антител , которые блокируют или разрушают никотиновые ацетилхолиновые рецепторы (AChR) на стыке нерва и мышцы . [6] [7] [1] Это предотвращает нервные импульсы от запуска мышечных сокращений. [1] Большинство случаев вызвано антителами иммуноглобулина G1 (IgG1) и IgG3, которые атакуют AChR в постсинаптической мембране, вызывая комплемент-опосредованное повреждение и мышечную слабость. [8] Редко наследственный генетический дефект в нервно-мышечном соединении приводит к похожему состоянию, известному как врожденная миастения . [9] [10] У детей матерей с миастенией могут быть симптомы в течение первых нескольких месяцев жизни, известные как неонатальная миастения [1] или, более конкретно, транзиторная неонатальная миастения гравис . [11] Диагноз может быть подтвержден анализами крови на специфические антитела, тестом с эдрофонием , электромиографией (ЭМГ) или исследованием нервной проводимости . [1]
МГ обычно лечат с помощью лекарств, известных как ингибиторы ацетилхолинэстеразы , таких как неостигмин и пиридостигмин . [1] Также могут использоваться иммунодепрессанты , такие как преднизон или азатиоприн . [1] Хирургическое удаление тимуса может улучшить симптомы в некоторых случаях. [1] Плазмаферез и высокие дозы внутривенного иммуноглобулина могут использоваться во время внезапных вспышек заболевания. [1] Если дыхательные мышцы становятся значительно слабее, может потребоваться искусственная вентиляция легких. [1] После интубации ингибиторы ацетилхолинэстеразы могут временно применяться для снижения секреции дыхательных путей. [12]
МГ поражает от 50 до 200 человек на миллион. [3] [4] Ежегодно впервые диагностируется у 3–30 человек на миллион. [13] Диагноз стал более распространенным из-за возросшей осведомленности. [13] МГ чаще всего встречается у женщин в возрасте до 40 лет и у мужчин старше 60 лет . [1] [5] [14] У детей встречается редко. [1] При лечении большинство людей доживают до средней продолжительности жизни . [1] Слово происходит от греческого mys , «мышца» и asthenia , «слабость», и латинского gravis , «серьезный». [15]
Начальным, основным симптомом МГ является безболезненная слабость определенных мышц, а не усталость. [16] Мышечная слабость постепенно усиливается ( утомляемость ) во время периодов физической активности и улучшается после периодов отдыха. Как правило, слабость и усталость усиливаются к концу дня. [17] МГ обычно начинается со слабости глаз; затем она может прогрессировать до более тяжелой генерализованной формы, характеризующейся слабостью в конечностях или в мышцах, которые управляют основными жизненными функциями. [18]
Примерно у двух третей людей начальный симптом МГ связан с мышцами вокруг глаз. [16] Опущение века ( птоз может возникнуть из-за слабости m. levator palpebrae superioris ) [19] и двоение в глазах ( диплопия , [16] из-за слабости экстраокулярных мышц ). [17] Глазные симптомы, как правило, ухудшаются при просмотре телевизора, чтении или вождении, особенно в условиях яркого освещения. [16] Следовательно, некоторые пострадавшие предпочитают носить солнцезащитные очки. [16] Термин «глазная миастения» описывает подтип МГ, при котором мышечная слабость ограничивается глазами, т. е. экстраокулярными мышцами, m. levator palpebrae superioris и m. orbicularis oculi . [19] Как правило, этот подтип развивается в генерализованную МГ, обычно через несколько лет. [19]
Слабость мышц, участвующих в глотании, может привести к затруднению глотания ( дисфагии ). Обычно это означает, что часть пищи может оставаться во рту после попытки глотания [20] или пища и жидкости могут отрыгиваться в нос, а не попадать в горло ( небно-глоточная недостаточность ). [17] Слабость мышц, которые двигают челюстью ( жевательные мышцы ), может вызвать затруднение жевания. У людей с МГ жевание, как правило, становится более утомительным при пережевывании жесткой, волокнистой пищи. [16] Затруднения при глотании, жевании и речи являются первым симптомом примерно у одной шестой части людей. [16]
Слабость мышц, участвующих в речи, может привести к дизартрии и гипофонии . [16] Речь может быть медленной и невнятной, [21] или иметь носовой оттенок . [17] В некоторых случаях приходится отказываться от певческого хобби или профессии. [20]
Из-за слабости мимических мышц лица и жевательных мышц слабость лица может проявляться в неспособности держать рот закрытым [16] («симптом отвисшей челюсти») и в рычащем выражении лица при попытке улыбнуться. [17] При опущенных веках слабость лица может придавать человеку сонливость или грусть. [16] Могут возникнуть трудности с удержанием головы в вертикальном положении. [21]
Мышцы , контролирующие дыхание и движения конечностей, также могут быть затронуты; редко они проявляются как первые симптомы МГ, но развиваются в течение месяцев или лет. [22] При миастеническом кризе происходит паралич дыхательных мышц, требующий вспомогательной вентиляции для поддержания жизни. [23] Кризы могут быть вызваны различными биологическими стрессорами, такими как инфекция, лихорадка, неблагоприятная реакция на лекарства или эмоциональный стресс. [23]
Антибиотики : в группе макролидов сообщается , что азитромицин , телитромицин (который больше не доступен на рынке США) и эритромицин усугубляют МГ. В группе фторхинолонов сообщается , что ципрофлоксацин , норфлоксацин , офлоксацин и моксифлоксацин усугубляют МГ. [24] А в группе аминогликозидов сообщается, что гентамицин , стрептомицин и неомицин усугубляют МГ. [25] Аминогликозид тобрамицин не усугубляет МГ и может использоваться у пациентов, которым требуется лечение аминогликозидами. [24] Из-за редкости или отсутствия сообщений об обострении МГ следующие антибиотики считаются безопасными для использования у пациентов с МГ: препараты класса цефалоспоринов , сульфаниламидные препараты , препараты группы тетрациклинов , клиндамицин , полимиксин В и нитрофурантоин . [24]
Ингибиторы иммунных контрольных точек : Ингибиторы иммунных контрольных точек стимулируют определенные типы аутоиммунных реакций, блокируя пути контрольных точек, которые подавляют эти реакции. Они используются для лечения рака, который стимулирует свой собственный рост и распространение путем стимуляции путей контрольных точек. Эти ингибиторы контрольных точек включают пембролизумаб , ниволумаб , ипилимумаб , авелумаб , атезолизумаб и дурвалумаб . Из общего числа 5898 пациентов, получавших эти препараты, у 52 развилась новая МГ, а у 11 наблюдалось обострение уже существующей МГ. Симптомы МГ развивались в течение 6 дней - 16 недель (медианное время 4 недели). Симптомы МГ, вызванные лекарствами, часто были тяжелыми, у 29 пациентов развивалась дыхательная недостаточность , которая требовала искусственной вентиляции легких . [26] В других исследованиях сообщалось, что эти ингибиторы контрольных точек вызывают дыхательную недостаточность у 45% и смерть у 25-40% пациентов. [24] [27] Предполагается, что эти лекарства лучше избегать у пациентов с МГ, особенно у пациентов, у которых ранее была опасная для жизни реакция на них. Если эти лекарства необходимо использовать у пациентов с МГ, рекомендуется, чтобы пациенты были предварительно пролечены глюкокортикоидами , плазмаферезом или внутривенным иммуноглобулином , чтобы снизить вероятность развития у них тяжелых симптомов. [24]
Статины : статины — это препараты, снижающие уровень холестерина в крови . В обзоре 169 пациентов, у которых, как сообщалось, развилась МГ или ухудшились симптомы МГ во время приема статинов (например, симвастатина , аторвастатина , розувастатина , правастатина , ловастатина или флувастатина ), у 138 развилась генерализованная МГ, у 13 развилась глазная МГ, а у 18 наблюдалось ухудшение МГ. После прекращения приема статинов и лечения МГ 63 пациента полностью выздоровели, 27 пациентов выздоравливали, 19 пациентов еще не выздоровели, 5 пациентов выздоровели, но имели продолжающиеся симптомы, 1 пациент умер, и не было никаких данных о последующем наблюдении за 54 пациентами. Среди этих случаев 56% считались серьезными. [28] Нестатиновые препараты для снижения уровня холестерина (например, ниацин и препараты -секвестранты желчных кислот холестирамин , колестипол , колесевелам , алирокумаб и эволокумаб ) использовались у пациентов, не вызывая или не ухудшая МГ. Рекомендуется прекратить прием статина и впоследствии избегать всех статинов в редких случаях, когда статин вызывал развитие или ухудшение МГ. [24]
Ia антиаритмические средства : Антиаритмическое средство типа Ia (см. классификацию Vaughan Williams ), то есть прокаинамид , который используется для лечения сердечных аритмий , вызвало дыхательную недостаточность у пациентов с МГ, у которых до лечения им не было респираторных симптомов. Кроме того, этот препарат вызвал симптомы, подобные МГ, у пациентов с почечной недостаточностью, но без МГ. А прокаинамид ухудшил мышечную дисфункцию в крысиной модели человеческой МГ. Эти исследования показывают, что прокаинамида, а также других антиаритмических средств типа Ia следует избегать или использовать с особой осторожностью у пациентов с МГ. [24]
Деполяризующие нейромышечные блокаторы : деполяризующие нейромышечные блокаторы подавляют сигнализацию нейронов в нервно-мышечных соединениях, тем самым снижая сократимость пораженных скелетных мышц. Эти блокаторы используются в качестве миорелаксантов у пациентов, перенесших операцию. [29] Сукцинилхолин является единственным деполяризующим нейромышечным блокатором, доступным на рынке США. [24] Способность сукцинилхолина вызывать или ухудшать МГ неясна. Было высказано предположение, что он вызывает опасные для жизни побочные эффекты, такие как рабдомиолиз , миотония и гиперкалиемия у пациентов с мышечными заболеваниями, хотя роль сукцинилхолина в возникновении этих побочных эффектов также остается неясной. [29] Пока не появятся дополнительные доказательства по этим вопросам и пока не появятся другие нейромышечные блокаторы без этих пагубных побочных эффектов, использование сукцинилхолина при МГ (и других нервно-мышечных расстройствах) следует, вероятно, избегать, где это возможно. [24] [29]
Ингаляционные анестетики : Ингаляционные анестетики — это общие анестетики , которые обычно вводятся путем ингаляции пациентам, перенесшим операцию. У пациентов с МГ, перенесших операцию с ингаляционными анестетиками (например, галотаном , изофлураном , энфлураном и севофлураном ), может развиться нервно-мышечная блокада и повыситься риск развития опасного для жизни миастенического криза, который необходимо лечить с помощью длительной искусственной вентиляции легких. В исследовании 795 пациентов с МГ, перенесших хирургическое удаление тимуса под общим наркозом, сугаммадекс , нейромышечно-блокирующий препарат (т. е. препарат, который отменяет нервно-мышечную блокаду), значительно снизил развитие этого криза. [24] [30] Эти исследования показывают, что ингаляционных анестетиков лучше избегать у пациентов с МГ, но если они используются, необходимо проводить тщательное послеоперационное наблюдение за пациентами с МГ, анестезированными этими препаратами [24], а сугаммадекс следует рассматривать для рутинного использования у пациентов с МГ, анестезированных этими препаратами, которые перенесли тимэктомию [31] или другие виды хирургического вмешательства. [24]
Глюкокортикоиды : глюкокортикоиды являются противовоспалительными средствами, которые в первоначальных исследованиях использовались в высоких дозах и, как было установлено, ухудшали МГ в 25-75% случаев. [32] Однако дальнейшие исследования показали, что глюкокортикоиды действительно оказывают благоприятное воздействие на МГ при длительном приеме. Два глюкокортикоида, пероральный преднизон и преднизолон , в настоящее время являются первой линией иммуносупрессивной терапии для МГ. Чтобы избежать обострения МГ, рекомендуется начинать прием кортикостероидов с низкой дозы и постепенно увеличивать ее до дозы, достигающей максимального ответа. Чтобы добиться более быстрого терапевтического ответа в случаях с тяжелыми симптомами МГ, рекомендуется начинать с высоких доз пероральных или внутривенных глюкокортикоидов после первого лечения пациентов с помощью плазмафереза или внутривенной иммуноглобулиновой терапии, каждый из которых снижает вероятность возникновения тяжелой реакции на кортикостероиды. [24] [33] [34]
Блокаторы кальциевых каналов : Блокаторы кальциевых каналов (например, фелодипин , нифедипин и верапамил ) — это препараты, которые снижают артериальное давление у пациентов с гипертонией . Сообщается, что фелодипин и нифедипин ухудшают МГ, а нифедипин и верапамил вызывают дыхательную недостаточность у пациентов с тяжелой генерализованной МГ. Пациентов с МГ, особенно тех, кто находится в стадии ремиссии или имеет хорошо контролируемое заболевание, обычно можно лечить этими блокаторами, используя их самые низкие эффективные дозы и тщательно следя за ухудшением симптомов МГ. [24]
Пеницилламин : Пеницилламин — это препарат хелатной терапии, используемый для лечения различных заболеваний (например, болезни Вильсона ). Примерно у 1–2 % людей, долгое время лечившихся пеницилламином, развивается МГ и/или развиваются низкие концентрации антител к AChR. [35] Их МГ часто бывает легкой и преимущественно глазной МГ, обычно становится очевидным через 6–7 месяцев (от одного месяца до 8 лет) после начала приема препарата и переходит в полную ремиссию в 70 % случаев в течение 6–10 месяцев после прекращения приема препарата. Рекомендуется прекратить прием пеницилламина и впоследствии избегать его у пациентов, у которых развиваются симптомы МГ при лечении им. [24]
Ботулотоксин А : Ботулотоксин А (продается под торговыми марками Botox, Jeuveau и Xeomin) блокирует передачу в нервно-мышечных соединениях, парализуя мышцы, в которые он вводится. Местные инъекции ботулотоксина А в косметических целях иногда вызывали слабость в отдаленных мышцах, симптомы, напоминающие глазную или генерализованную МГ у людей с субклинической МГ, и обострения ранее контролируемой МГ. Ботулотоксин А также использовался для лечения спастической кривошеи (т. е. непроизвольного поворота шеи), блефароспазма (непроизвольного сокращения век) и других неконтролируемых спазмов лицевых мышц у пациентов с МГ без побочных эффектов или с только кратковременной дисфагией или диплопией . Предполагается, что лечения ботулотоксином типа А лучше избегать у пациентов с МГ, но его можно с осторожностью назначать пациентам с легкой или стабильной МГ, постепенно увеличивая дозировку и тщательно наблюдая за пациентами. [24]
Магний : Магний — это химический элемент , который блокирует сокращение скелетных мышц, подавляя высвобождение ацетилхолина в нервно-мышечном соединении, а также снижая чувствительность этих мышц к ацетилхолину. [24] Дыхательная недостаточность возникала после системного использования магния (в основном в форме внутривенных инъекций сульфата магния ) при преэклампсии и после замены магния во время госпитализации у пациентов с фоновой МГ. [24] [36] Предполагается, что магний при внутривенном введении или при приеме внутрь в высоких дозах следует использовать с особой осторожностью у пациентов с МГ. [24]
Местные анестетики : Местные анестетики вызывают отсутствие боли и всех других ощущений в определенной части тела без потери сознания. Существует два широких класса этих анестетиков: эфиры (т. е. прокаин , кокаин , тетракаин , бензокаин и хлоропрокаин ) и амиды (т. е. лидокаин , бупивакаин , этидокаин , левобупивакаин , мепивакаин , прилокаин и ропивакаин ). Эфирные местные анестетики метаболизируются псевдохолинэстеразами , что у пациентов с МГ, принимающих антихолинэстеразные препараты, может привести к чрезмерному уровню этих эфирных анестетиков. Амидные местные анестетики не метаболизируются псевдохолинэстеразами. Исходя из этих соображений, амидные местные анестетики являются настоятельно предпочтительными по сравнению с эфирными местными анестетиками у пациентов с МГ. [37] [38]
Другие препараты: Редкие случаи обострений МГ были зарегистрированы у пациентов, получавших лечение: 1) пенициллинами , т. е. ампициллином и амоксициллином ; 2) противораковыми препаратами, т. е. лорлатинибом , нилотинибом , иматинибом (эти три препарата являются ингибиторами тирозинкиназы , которые также могут вызывать МГ), дабрафенибом и траметинибом ; 3) антипсихотическими препаратами, т. е. хлорпромазином , пимозидом , тиоридазином , клозапином , оланзапином , галоперидолом , кветиапином , рисперидоном и оланзапином ; 4) IFN-α (также может вызывать МГ); и 5) химическим элементом литием . Эти препараты можно использовать у пациентов с МГ, поскольку сообщения об их обострении (или индукции) МГ редки. [24]
МГ — это аутоиммунная синаптопатия . Расстройство возникает, когда иммунная система дает сбой и вырабатывает антитела, которые атакуют ткани организма. Антитела при МГ атакуют нормальный человеческий белок, никотиновый ацетилхолиновый рецептор или родственный белок, называемый MuSK , мышечно-специфическую киназу. [39] [40] Другие, менее частые антитела обнаруживаются против белков LRP4 , агрина и титина . [8] [41]
Гаплотипы человеческих лейкоцитарных антигенов связаны с повышенной восприимчивостью к миастении и другим аутоиммунным расстройствам. У родственников людей с миастенией наблюдается более высокий процент других иммунных расстройств. [42] [43]
Клетки вилочковой железы являются частью иммунной системы организма. У людей с миастенией гравис вилочковая железа большая и ненормальная. Иногда она содержит скопления иммунных клеток, которые указывают на лимфоидную гиперплазию, и вилочковая железа может давать неправильные инструкции иммунным клеткам. [44]
Известно, что у беременных женщин, уже страдающих МГ, в трети случаев наблюдается обострение симптомов, и в этих случаях это обычно происходит в первом триместре беременности. [45] Признаки и симптомы у беременных матерей, как правило, улучшаются во втором и третьем триместрах . У некоторых матерей может наступить полная ремиссия . [46] Иммуносупрессивную терапию следует проводить на протяжении всей беременности, поскольку это снижает вероятность слабости мышц у новорожденных и контролирует миастению у матери. [47]
Около 10–20% младенцев от матерей, страдающих этим заболеванием, рождаются с транзиторной неонатальной миастенией гравис (TNMG), которая обычно вызывает трудности с кормлением и дыханием , которые развиваются примерно через 12 часов или несколько дней после рождения. [45] [47] Ребенок с TNMG обычно очень хорошо реагирует на ингибиторы ацетилхолинэстеразы, и состояние обычно разрешается в течение трех недель, поскольку антитела уменьшаются, и, как правило, не приводит к каким-либо осложнениям. [45] Однако небольшой процент плодов и новорожденных с TNMG, особенно тех, у кого есть антитела, направленные против фетальной формы AChR (их расстройство является подтипом TNMG, называемым «синдромом инактивации ацетилхолиновых рецепторов»), имеют более тяжелую форму TNMG, которая включает слабость скелетных мышц, регулирующих дыхание, дыхательную недостаточность и различные деформации, такие как врожденный множественный артрогрипоз . В некоторых из этих случаев мать остается бессимптомной . [47] [48]
Диагностика МГ может быть затруднена, поскольку симптомы могут быть едва заметными и их трудно отличить как от нормальных вариантов, так и от других неврологических расстройств. [20]
Можно выделить три типа миастенических симптомов у детей: [49]
Врожденные миастении вызывают мышечную слабость и утомляемость, схожие с таковыми при МГ. [50] Признаки врожденной миастении обычно присутствуют в первые годы детства, хотя они могут не быть распознаны до взрослого возраста. [51]
При диагностике МГ пациенты могут быть разделены на отдельные подгруппы на основе клинических признаков и серологического статуса, например, пораженной группы мышц, возраста начала заболевания, аномалий тимуса и профиля сывороточных аутоантител. [53]
На основе пораженной группы мышц пациенты могут быть подгруппированы на глазную МГ или генерализованную МГ. Глазная МГ характеризуется исключительно глазными симптомами, опущенными веками или двоением в глазах. Генерализованная МГ характеризуется мышечной слабостью с различной комбинацией бульбарных, аксиальных или конечностных и дыхательных мышц. [54]
Пациентов также можно разделить на подгруппы по возрасту начала заболевания: МГ с ювенильным началом (возраст начала ≤ 18 лет), МГ с ранним началом (EOMG; возраст 19–50 лет), МГ с поздним началом (LOMG; возраст начала > 50 лет) и МГ с очень поздним началом (VLOMG; возраст начала ≥ 65 лет). [55]
Подгруппа профиля аутоантител включает серопозитивные AChR, серопозитивные MuSK, серопозитивные LRP4 и серопозитивные agrin. [56]
Во время физического осмотра для проверки на МГ врач может попросить человека выполнить повторяющиеся движения. Например, врач может попросить человека смотреть на фиксированную точку в течение 30 секунд и расслабить мышцы лба, поскольку человек с МГ и птозом глаз может непроизвольно использовать мышцы лба, чтобы компенсировать слабость век. [20] Клинический эксперт может также попытаться вызвать у человека «симптом занавески», удерживая один глаз человека открытым, что в случае МГ приведет к закрытию другого глаза. [20]
При подозрении на диагноз серологическое исследование может быть проведено:
Мышечные волокна людей с МГ легко утомляются, что может помочь диагностировать тест с повторной стимуляцией нерва . При электромиографии отдельных волокон , которая считается наиболее чувствительным (хотя и не самым специфичным) тестом на МГ, [20] тонкий игольчатый электрод вводится в различные области определенной мышцы для регистрации потенциалов действия из нескольких выборок различных отдельных мышечных волокон. Идентифицируются два мышечных волокна, принадлежащих к одной и той же двигательной единице, и измеряется временная изменчивость их паттернов активации. Частота и доля определенных аномальных паттернов потенциала действия, называемых «джиттером» и «блокировкой», являются диагностическими. Джиттер относится к аномальному изменению временного интервала между потенциалами действия соседних мышечных волокон в одной и той же двигательной единице. Блокировка относится к неспособности нервных импульсов вызывать потенциалы действия в соседних мышечных волокнах одной и той же двигательной единицы. [59]
Сообщается, что прикладывание льда на 2–5 минут к мышцам имеет чувствительность и специфичность 76,9% и 98,3% соответственно для идентификации МГ. Считается, что ацетилхолинэстераза ингибируется при более низкой температуре, что является основой для этого диагностического теста. Обычно это делается на веках при наличии птоза и считается положительным, если после удаления льда происходит подъем века на ≥2 мм. [60]
Этот тест требует внутривенного введения эдрофония хлорида или неостигмина, препаратов, которые блокируют распад ацетилхолина холинэстеразой (ингибиторы ацетилхолинэстеразы). [61] Этот тест больше не проводится, так как его использование может привести к опасной для жизни брадикардии (замедлению сердечного ритма), которая требует немедленного неотложного внимания. [62] Производство эдрофония было прекращено в 2008 году. [23]
Рентгенография грудной клетки может выявить расширение средостения, указывающее на тимому, но компьютерная томография или магнитно-резонансная томография (МРТ) являются более чувствительными способами выявления тимом и обычно проводятся по этой причине. [63] МРТ черепа и глазниц также может быть выполнена для исключения компрессионных и воспалительных поражений черепных нервов и глазных мышц. [64]
Форсированную жизненную емкость легких можно контролировать с интервалами, чтобы обнаружить нарастающую мышечную слабость. В острой форме отрицательная инспираторная сила может использоваться для определения адекватности вентиляции; она выполняется у лиц с МГ. [65] [66]
Мышечная слабость, которая ухудшается при активности (аномальная мышечная усталость ) при миастении гравис [67] , является симптомом, общим для других нервно-мышечных заболеваний. Большинство метаболических миопатий , таких как болезнь Мак-Ардла (GSD-V), имеют аномальную мышечную усталость, а не фиксированную мышечную слабость. [68] [69] Кроме того, как и при миастении гравис, [67] непереносимость физических нагрузок при болезни Мак-Ардла улучшается при регулярной физической активности (выполняемой безопасно с использованием адаптации к активности, такой как обретение второго дыхания , «правило 30 на 80» и «правило шести секунд»). [70] [71] Небольшое меньшинство пациентов с болезнью Мак-Ардла также имеют сопутствующее заболевание птоз (опущение верхнего века). [72] GSD-II с поздним началом ( болезнь Помпе ) и GSD-XV также имеют мышечную слабость или усталость с сопутствующими заболеваниями птозом и офтальмоплегией; как и многие митохондриальные миопатии . [73]
Другие заболевания, которые связаны с аномальной мышечной усталостью (которая может быть описана как мышечная слабость, вызванная физическими упражнениями, обратимая мышечная слабость или мышечная слабость, которая улучшается при отдыхе), включают: эндокринные миопатии (такие как синдром Хоффмана ), тубулярная агрегатная миопатия (ТАМ), ишемия (такая как перемежающаяся хромота , синдром ущемления подколенной артерии и хроническая венозная недостаточность ), а также плохое питание или заболевания мальабсорбции, которые приводят к дефициту витамина D (остеомалическая миопатия). Хотя конечностно-поясные мышечные дистрофии (LGMD) включают фиксированную мышечную слабость, LGMDR8 также включает мышечную усталость; [74] как и некоторые конечностно-поясные мышечные дистрофии-дистрогликанопатии, такие как MDDGC3 (также известные как LGMDR15 и LGMD2O). [73] [75] Миофибриллярная миопатия 10, [76] дефицит диметилглициндегидрогеназы, [77] дефект транспортера лактата эритроцитов, [78] и миопатия с миалгией, повышением уровня сывороточной креатинкиназы с эпизодическим рабдомиолизом (MMCKR) или без него [79] также включают мышечную усталость.
X-сцепленная эпизодическая мышечная слабость (EMWX) включает общую мышечную слабость, птоз и колебания силы. У некоторых людей наблюдалась утомляемость, фенотип имел черты, сопоставимые с врожденными миастеническими синдромами и каналопатиями . [80]
Признаки и симптомы миастении, проявляющиеся с младенчества или детства, могут быть одним из врожденных миастенических синдромов , которые могут наследоваться как аутосомно-доминантным, так и рецессивным способом. В настоящее время существует более двух десятков типов врожденных миастенических синдромов. [81]
Конечностно-поясная миастения — это заболевание, отличное от миастении гравис. Это аутоиммунное заболевание, возникающее у взрослых и поражающее нервно-мышечное соединение. Однако при нем отсутствуют глазные аномалии, и оно связано с аутоиммунными заболеваниями, такими как системная красная волчанка, тиреоидит Хашимото и тимома. [82]
Миастенический синдром Ламберта-Итона (LEMS) — это аутоиммунное заболевание, которое поражает нервно-мышечное соединение, либо как паранеопластический синдром (обычно у пожилых пациентов), либо как связанное с нераковым первичным аутоиммунным заболеванием (обычно у молодых пациентов). Обычно оно включает слабость нижних конечностей и утомляемость, вызванную физическими упражнениями, хотя верхние конечности и глаза также могут быть затронуты. Признак Ламберта — это необычное улучшение силы захвата, которое следует за сжатием руки с максимальной интенсивностью в течение 2–3 секунд. [83]
Лечение проводится медикаментозно и/или хирургически. Медикаментозное лечение в основном состоит из ингибиторов ацетилхолинэстеразы для непосредственного улучшения мышечной функции и иммунодепрессантов для снижения аутоиммунного процесса. [5] [84] Тимэктомия — хирургический метод лечения МГ. [85] [86]
Около 10% людей с генерализованной МГ считаются резистентными к лечению . [87] Аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) иногда используется при тяжелой, резистентной к лечению МГ. Имеющиеся данные дают предварительные доказательства того, что ТГСК может быть эффективным терапевтическим вариантом в тщательно отобранных случаях. [88]
Эфгартигимод альфа (Вивгарт) был одобрен для медицинского применения в США в декабре 2021 года. [89] [90] [91]
Эфгартигимод альфа/гиалуронидаза (Vyvgart Hytrulo) был одобрен для медицинского применения в США в июне 2023 года. [92] [93]
Розаноликсумаб (Rystiggo) был одобрен для медицинского применения в США в июне 2023 года. [94] [95]
Ингибиторы ацетилхолинэстеразы могут обеспечить симптоматическую пользу и не могут полностью устранить слабость человека от МГ. [96] Хотя они могут не полностью устранить все симптомы МГ, они все же могут позволить человеку выполнять обычные повседневные действия. [96] Обычно ингибиторы ацетилхолинэстеразы начинают с низкой дозы и увеличивают ее до достижения желаемого результата. Если принимать их за 30 минут до еды, симптомы будут слабо выражены во время еды, что полезно для тех, у кого из-за болезни возникают трудности с глотанием. Другое лекарство, используемое для МГ, атропин , может уменьшить мускариновые побочные эффекты ингибиторов ацетилхолинэстеразы. [97] Пиридостигмин является относительно длительно действующим препаратом (по сравнению с другими холинергическими агонистами) с периодом полувыведения около четырех часов с относительно небольшим количеством побочных эффектов. [98] Как правило, его прекращают принимать тем, кто находится на искусственной вентиляции легких, так как известно, что он увеличивает количество слюнных выделений. [98] Несколько высококачественных исследований напрямую сравнивали ингибиторы холинэстеразы с другими методами лечения (или плацебо); их практическая польза может быть настолько значительной, что проведение исследований, в которых они были бы скрыты от некоторых людей, было бы затруднительно. [84]
Стероидный преднизон также может использоваться для достижения лучшего результата, но он может привести к ухудшению симптомов и для достижения максимальной эффективности потребуются недели. [98] Исследования показывают, что до 15% пациентов не реагируют положительно на иммунодепрессанты. [99] [100] [5] Из-за множества симптомов, которые может вызвать стероидная терапия, это не предпочтительный метод лечения. [98] Также могут использоваться другие иммунодепрессанты, включая ритуксимаб [101] или азатиоприн . [1]
Если миастения серьезная (миастенический криз), плазмаферез может быть использован для удаления предполагаемых антител из кровообращения. Также внутривенные иммуноглобулины (ВВИГ) могут быть использованы для связывания циркулирующих антител. Оба эти метода лечения имеют относительно кратковременные преимущества, обычно измеряемые неделями, и часто связаны с высокими затратами, что делает их непомерными; они, как правило, резервируются для случаев, когда МГ требует госпитализации. [98] [102]
Поскольку тимомы наблюдаются у 10% всех людей с МГ, им часто назначают рентген грудной клетки и КТ для оценки необходимости хирургического удаления вилочковой железы и любой раковой ткани, которая может присутствовать. [23] [62] Даже если проводится операция по удалению тимомы, она, как правило, не приводит к ремиссии МГ. [98] Хирургическое вмешательство в случае МГ включает удаление вилочковой железы, хотя в 2013 году не было указано никаких явных преимуществ, за исключением случаев наличия тимомы. [103] Однако рандомизированное контролируемое исследование 2016 года обнаружило некоторые преимущества. [104]
Людей с МГ следует информировать о колеблющейся природе их симптомов, включая слабость и усталость, вызванную физическими упражнениями. Участие в физических упражнениях следует поощрять с частым отдыхом. [18] Некоторые данные указывают на то, что у людей с генерализованной МГ частичная домашняя программа, включающая обучение диафрагмальному дыханию , дыханию с поджатыми губами и интервальной мышечной терапии, может улучшить силу дыхательных мышц, подвижность грудной клетки, дыхательный паттерн и респираторную выносливость. [105]
У людей с миастенией гравис старые формы йодированного контраста, используемые для медицинской визуализации, вызывали повышенный риск обострения заболевания, но современные формы не имеют немедленного повышенного риска. [106]
Прогноз для людей с МГ, как правило, хороший, как и качество жизни, при условии очень хорошего лечения. [107] Наблюдение за человеком с МГ очень важно, так как по крайней мере 20% людей с этим диагнозом испытают миастенический криз в течение двух лет после постановки диагноза, требующий быстрого медицинского вмешательства. [98] Как правило, наиболее инвалидизирующий период МГ может наступить через годы после первоначального диагноза. [96] Для помощи в передвижении могут потребоваться вспомогательные устройства. [1] В начале 1900-х годов 70% выявленных случаев умирали от проблем с легкими; сейчас это число оценивается примерно в 3–5%, улучшение объясняется повышением осведомленности и лекарствами для лечения симптомов. [98]
МГ встречается во всех этнических группах и у обоих полов. Чаще всего она поражает женщин до 40 лет и людей от 50 до 70 лет любого пола, но известно, что она встречается в любом возрасте. У молодых людей тимома встречается редко. Распространенность в Соединенных Штатах оценивается в пределах от 0,5 до 20,4 случаев на 100 000, при этом, по оценкам, страдают 60 000 американцев. [23] [108] В Соединенном Королевстве, по оценкам, происходит 15 случаев МГ на 100 000 человек. [62] Уровень смертности от МГ составляет около 5-9%. [109]
Первыми, кто написал о МГ, были Томас Уиллис , Сэмюэл Уилкс , Эрб и Голдфлам. [19] Термин «псевдопаралитическая миастения» был предложен в 1895 году немецким врачом Джолли. [19] Мэри Уокер лечила человека с МГ физостигмином в 1934 году . [19] Симпсон и Настак подробно описали аутоиммунную природу этого состояния. [19] В 1973 году Патрик и Линдстром использовали кроликов, чтобы показать, что иммунизация очищенными мышечноподобными ацетилхолиновыми рецепторами вызывает развитие симптомов, подобных МГ. [19]
В настоящее время изучаются иммуномодулирующие вещества, такие как препараты, которые предотвращают модуляцию ацетилхолинового рецептора иммунной системой. [110] Некоторые исследования в последнее время были посвящены ингибиторам анти-c5 для исследования лечения, поскольку они безопасны и используются при лечении других заболеваний. [14] Эфедрин , по-видимому, приносит некоторым людям больше пользы, чем другие лекарства, но по состоянию на 2014 год он не был должным образом изучен. [10] [111] В лаборатории MG в основном изучается на модельных организмах, таких как грызуны. Кроме того, в 2015 году ученые разработали in vitro функциональный, полностью человеческий, анализ нервно-мышечного соединения из человеческих эмбриональных стволовых клеток и соматических мышечных стволовых клеток. После добавления патогенных антител против ацетилхолинового рецептора и активации системы комплемента нейромышечная совместная культура показывает такие симптомы, как более слабые мышечные сокращения. [112] В последние годы ученые работают над поиском надежных биомаркеров для MG, чтобы контролировать развитие заболевания и оценивать его тяжесть.